Je léčebné konopí účinnou léčbou Tourettova syndromu u dospívajících? Pilotní studie
24. listopadu 2024 aktualizováno: Murdoch Childrens Research Institute
Pilotní randomizovaná, placebem řízená zkřížená studie léčivého konopí (MC) u dospívajících s Tourettovým syndromem (TS)
Jedná se o jednomístnou, pilotní, dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou, zkříženou studii 10 účastníků srovnávající léčebné konopí (THC:CBD 10:15 olej) s placebem při snižování tiků u dospívajících ve věku 12 - 18 let s těžkým Tourettův syndrom (TS).
Primárním cílem této pilotní studie je vyhodnotit všechny prvky návrhu studie (strategii náboru, dobu trvání studie, postupy studie, toleranci studijní medikace a měření výsledků), aby bylo možné posoudit, zda jsou přijatelné a proveditelné pro provedení randomizovaného kontrolovaná studie oleje THC:CBD 10:15 ke snížení závažnosti tiků u dospívajících s TS.
Sekundárním cílem této studie je shromáždit předběžné údaje o bezpečnosti perorálního oleje THC:CBD 10:15 u dospívajících ve věku 12 až 18 let s TS.
Jako průzkumný cíl budou data z měření hodnocených lékařem a rodiči porovnána napříč fázemi, aby se prozkoumal signál o účinnosti na primární (snížení tiků) a sekundární (premonitorní nutkání, obsedantně kompulzivní chování, symptomy poruchy pozornosti s hyperaktivitou [ADHD] ) výsledná opatření.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
10
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku 12 - 18 let;
- DSM-5 (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, páté vydání) diagnostika TS podle hodnocení klinického lékaře studie;
- Závažnost TS definovaná jako skóre 20 nebo vyšší v sekci Total Tic Severity Scale Yale Global Tic Severity Scale;
- Žádné změny v medikaci nebo jiných intervencích během 4 týdnů před randomizací a záměr zůstat na stejné dávce po dobu trvání studie;
- Účastník a rodina jsou podle názoru zkoušejícího schopni splnit požadavky protokolu;
- Souhlasí s tím, že po dobu studia nebude řídit.
Kritéria vyloučení:
- Neanglicky mluvící rodiče;
- Psychóza, schizofrenie, bipolární porucha nebo velká depresivní porucha v anamnéze účastníka nebo rodinná anamnéza psychózy;
- Užívání antiepileptických léků, které interagují s léčebným konopím: klobazam, inhibitory mTOR (savčí cíl rapamycinu) (např. sirolimus, takrolimus), protirakovinné látky, citalopram > 20 mg/den, escitalopram > 10 mg/den;
- Abnormální jaterní funkční testy definované jako ALT (alanin transamináza) > dvojnásobek ULN (horní hranice normy);
- současné užívání nelegálních drog nebo léčebného konopí nebo užívání během 4 týdnů před screeningem;
- těhotná nebo zamýšlí otěhotnět během studie nebo kojení;
- Anamnéza klinicky významných sebevražedných myšlenek v předchozích 12 měsících.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina A (MC pak placebo)
Skupina A bude dostávat léčebné konopí během léčebného období 1 (70 dní), následuje 7denní snížení dávky a 21denní vymývací období, poté bude dostávat placebo během léčebného období 2 (70 dní).
|
Každý 1 ml obsahuje 10 mg tetrahydrokanabinolu (THC), 15 mg kanabidiolu (CBD) a 0,004 ml mátového oleje v triglyceridovém (MCT) oleji se středně dlouhým řetězcem. Všichni účastníci začnou na 0,1 ml za den a budou se postupně zvyšovat v krocích po 0,1 ml až do dne 21, kdy bude dávka 0,5 ml (účastníci vážící Placebo obsahuje MCT olej a mátový aromatizační roztok, který je vzhledem, vůní a chutí k nerozeznání od aktivního léku. Dávka bude objemově přizpůsobena léčebnému konopí a bude se řídit stejným dávkovacím schématem jako fáze léčby léčebným konopím. |
|
Experimentální: Skupina B (placebo, poté MC)
Skupina B bude dostávat placebo během léčebného období 1 (70 dní), následuje 7denní snížení dávky a 21denní vymývací období, poté bude dostávat léčebné konopí během léčebného období 2 (70 dnů).
|
Každý 1 ml obsahuje 10 mg tetrahydrokanabinolu (THC), 15 mg kanabidiolu (CBD) a 0,004 ml mátového oleje v triglyceridovém (MCT) oleji se středně dlouhým řetězcem. Všichni účastníci začnou na 0,1 ml za den a budou se postupně zvyšovat v krocích po 0,1 ml až do dne 21, kdy bude dávka 0,5 ml (účastníci vážící Placebo obsahuje MCT olej a mátový aromatizační roztok, který je vzhledem, vůní a chutí k nerozeznání od aktivního léku. Dávka bude objemově přizpůsobena léčebnému konopí a bude se řídit stejným dávkovacím schématem jako fáze léčby léčebným konopím. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra náboru účastníků studie, vypočtená jako čas potřebný k dosažení velikosti vzorku 10.
Časové okno: Od data předběžného screeningu prvního účastníka do randomizace desátého účastníka, až 2 roky.
|
Míra náboru se vypočítá jako počet měsíců od data zahájení náboru do data náhodného výběru desátého účastníka.
|
Od data předběžného screeningu prvního účastníka do randomizace desátého účastníka, až 2 roky.
|
|
Míra stažení účastníků, vypočtená jako počet účastníků, kteří odstoupili ze studie, jako podíl z celkového počtu randomizovaných účastníků.
Časové okno: Den 1 až den 176 (konec léčebného období 2)
|
Počet účastníků, kteří odstoupí ze studie, bude vypočítán jako podíl z celkového počtu randomizovaných účastníků.
|
Den 1 až den 176 (konec léčebného období 2)
|
|
Studujte snášenlivost medikace, jak ukazuje podíl účastníků, kteří tolerují dávkovací schéma podle protokolu.
Časové okno: Den 1 až den 176 (konec léčebného období 2)
|
Počet účastníků, kteří dodržují protokol dávkování bez odchylek protokolu souvisejících s medikací, přerušení léčby nebo úpravy dávky, bude vypočítán jako podíl z celkového vzorku pro každý stav léčby (léčivé konopí nebo placebo).
|
Den 1 až den 176 (konec léčebného období 2)
|
|
Dodržování dávkovacího schématu studijního léku účastníky, vypočítané jako podíl účastníků, kteří prokazují přijatelnou shodu s léky.
Časové okno: Den 78 (konec léčebného období 1) a den 176 (konec léčebného období 2)
|
Shoda s léky bude posouzena pomocí výpočtů lékárny z vrácených objemů lahviček.
Přijatelná shoda bude spadat do rozmezí 80–120 %.
Počet účastníků s přijatelnou léčebnou compliance bude uveden jako podíl celkového randomizovaného vzorku.
|
Den 78 (konec léčebného období 1) a den 176 (konec léčebného období 2)
|
|
Účast na studijní návštěvě, vypočtená jako podíl návštěv dokončených v rámci studijního vzorku.
Časové okno: Screening do 169. dne (konečná studijní návštěva)
|
Počet studijních návštěv, kterých se zúčastnili všichni účastníci, bude vypočítán jako podíl z celkových možných návštěv v souladu s protokolem studie.
|
Screening do 169. dne (konečná studijní návštěva)
|
|
Dokončení krevního testu, vypočtené jako podíl krevních testů dokončených ve vzorku studie.
Časové okno: Screening do 169. dne (konečná studijní návštěva)
|
Počet krevních testů provedených všemi účastníky bude vypočítán jako podíl z celkového počtu možných krevních testů v souladu s protokolem studie.
|
Screening do 169. dne (konečná studijní návštěva)
|
|
Vyplnění rodičovského dotazníku, vypočtené jako podíl vyplněných rodičovských dotazníků ve vzorku studie.
Časové okno: Screening do 169. dne (konečná studijní návštěva)
|
Počet studijních dotazníků vyplněných všemi rodiči bude vypočítán jako podíl z celkového počtu možných dotazníků vyžadujících vyplnění v souladu s protokolem studie.
|
Screening do 169. dne (konečná studijní návštěva)
|
|
Dokončení self-report dotazníku, vypočtené jako podíl dotazníků self-report vyplněných dospívajícími v celém zkoumaném vzorku.
Časové okno: Screening do 169. dne (konečná studijní návštěva)
|
Počet studijních dotazníků vyplněných všemi účastníky bude vypočítán jako podíl z celkového počtu možných dotazníků vyžadujících vyplnění v souladu s protokolem studie.
|
Screening do 169. dne (konečná studijní návštěva)
|
|
Přijatelnost návrhu studie bude hodnocena prostřednictvím rodičovského dotazníku pro hodnocení specifického pro studii vyplněného na konci studie.
Časové okno: Den 197
|
Přijatelnost návrhu studie bude posouzena pomocí hodnotícího dotazníku vyvinutého speciálně pro tuto studii, který používá Likertovy škály k posouzení spokojenosti s náborem, snášenlivostí léků, četností studijních návštěv, zátěží vyplňováním dotazníků a celkovou kvalitou studie.
Rodiče vyplní tento dotazník na konci své studijní účasti (den 197).
Údaje budou vykazovány pro každou položku jednotlivě, jako podíl rodičů, kteří reagovali pozitivně na Likertově škále, kde vyšší skóre značí příznivější odpovědi.
|
Den 197
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvence nežádoucích příhod, jak je hlášena v upravené verzi Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) v den 71 a den 169, bude shrnuta napříč fázemi léčby léčebným konopím a placebem.
Časové okno: Den 71 a 176
|
LAEP vyplněný rodičem nebo opatrovníkem byl navržen tak, aby zachytil známé vedlejší účinky antiepileptické medikace.
Upravená verze obsahuje další položky ke zjištění dalších známých vedlejších účinků léčebného konopí.
Toto opatření zahrnuje 34 položek.
Nežádoucí příhody (AE) hlášené na LAEP budou považovány za významné, pokud je hlášeno 2-bodové zvýšení závažnosti od výchozího stavu do konce období udržovacího dávkování (den 71 a den 176).
Frekvence nežádoucích účinků splňujících tato kritéria bude uvedena pro léčebné fáze léčebného konopí a placeba.
|
Den 71 a 176
|
|
Frekvence nežádoucích účinků hlášených v průběhu studie bude shrnuta napříč fázemi léčby léčebným konopím a placebem.
Časové okno: Den 1 až den 197
|
Všechny možné nežádoucí příhody budou zaznamenány, jak byly hlášeny při studijních návštěvách, během telefonických hovorů pro kontrolu bezpečnosti a mezi plánovanými schůzkami.
Všechny závažné nežádoucí příhody budou zveřejněny, stejně jako všechny nezávažné nežádoucí příhody, které výzkumníci považují za alespoň možná související se studovaným lékem.
Frekvence těchto nežádoucích účinků bude uvedena pro léčebné fáze léčebného konopí a placeba.
|
Den 1 až den 197
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. května 2022
Primární dokončení (Aktuální)
5. prosince 2023
Dokončení studie (Aktuální)
4. ledna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. prosince 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. prosince 2021
První zveřejněno (Aktuální)
11. ledna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
27. listopadu 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. listopadu 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Duševní poruchy
- Patologické procesy
- Genetické choroby, vrozené
- Choroba
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neurologické vývojové poruchy
- Poruchy pohybu
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Bazální gangliové choroby
- Tikové poruchy
- Syndrom
- Tourettův syndrom
Další identifikační čísla studie
- RCH HREC 69238
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Soubor deidentifikovaných dat shromážděných pro tuto analýzu MC v pilotní studii TS bude k dispozici šest měsíců po zveřejnění primárního výsledku.
K dispozici bude také protokol studie a plán analýzy.
Data musí být získána z Murdoch Children's Research Institute.
Před zveřejněním jakýchkoli dat je vyžadováno následující: mezi příslušnými stranami musí být podepsána smlouva o přístupu k datům, skupina pro řízení studie „MC in TS Pilot Study“ musí vidět a schválit plán analýzy dat popisující, jak budou data analyzována, musí být dohodou o náležitém uznání a veškeré dodatečné náklady s tím spojené musí být pokryty.
Pokud by studijní řídící skupina nebyla k dispozici, je tato role delegována na Murdoch Children's Research Institute.
Údaje budou sdíleny pouze s uznávanou výzkumnou organizací, která schválila navrhovaný plán analýzy.
Časový rámec sdílení IPD
6 měsíců po zveřejnění primárního výsledku
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
1) Smlouva o přístupu k datům; 2) schválení zkušebním řídícím výborem; 3) uznávané výzkumné instituce.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .