A gyógyászati kannabisz hatékony kezelés a Tourette-szindrómára serdülőknél? Egy kísérleti tanulmány
2024. április 16. frissítette: Murdoch Childrens Research Institute
Kísérleti randomizált, placebo-kontrollos, keresztezett kísérleti kannabisz (MC) vizsgálata Tourette-szindrómás (TS) serdülők körében
Ez egy egyetlen helyszínen végzett, kísérleti kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat 10 résztvevővel, amely a gyógyászati kannabiszt (THC:CBD 10:15 olaj) hasonlította össze a placebóval a tics csökkentésében 12-18 éves, súlyos betegségben szenvedő serdülőknél. Tourette-szindróma (TS).
Ennek a kísérleti tanulmánynak az elsődleges célja, hogy értékelje a vizsgálati terv összes elemét (toborzási stratégia, vizsgálat időtartama, vizsgálati eljárások, vizsgálati gyógyszeres tolerancia és kimeneti mérőszámok), hogy felmérje, elfogadhatóak és megvalósíthatóak-e a teljes körű randomizált vizsgálat elvégzéséhez. A THC:CBD 10:15 arányú olaj kontrollált kísérlete a ticus súlyosságának csökkentésére TS-ben szenvedő serdülőknél.
A tanulmány másodlagos célja előzetes adatok gyűjtése az orális THC:CBD 10:15 olaj biztonságosságáról 12-18 éves TS-ben szenvedő serdülőknél.
Feltáró célként a klinikusok és a szülők által minősített mérésekből származó adatokat összehasonlítják a fázisok között, hogy feltárják a hatékonyság jelét az elsődleges (tic redukció) és a másodlagos (előzetes késztetések, rögeszmés-kényszeres viselkedés, figyelemhiányos hiperaktivitási zavar [ADHD] tüneteire) ) eredménymutatók.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
10
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 12-18 éves férfiak és nők;
- DSM-5 (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. kiadás) a TS diagnózisa a vizsgálati klinikus által értékelt módon;
- A TS súlyossága a Yale Globális Tic Súlyossági Skála Total Tic Severity szakaszán elért 20 vagy magasabb pontszámként;
- Nem történt változás sem a gyógyszeres kezelésben, sem az egyéb beavatkozásokban a randomizációt megelőző 4 hétben, és a szándék az, hogy a vizsgálat időtartama alatt ugyanazon az adagon maradjanak;
- A résztvevő és családja a vizsgáló véleménye szerint képes a protokoll követelményeinek betartására;
- Beleegyezik, hogy a tanulmány idejére nem vezet.
Kizárási kritériumok:
- Nem angolul beszélő szülők;
- A résztvevők kórtörténetében pszichózis, skizofrénia, bipoláris zavar vagy súlyos depressziós rendellenesség szerepel, vagy a családban előfordult pszichózis;
- Gyógyászati kannabisszal kölcsönhatásba lépő epilepszia elleni gyógyszerek szedése: klobazám, mTOR (a rapamicin emlős célpontja) gátlók (pl. szirolimusz, takrolimusz), rákellenes szerek, citalopram >20mg/nap, eszcitalopram >10mg/nap;
- Kóros májfunkciós tesztek, amelyeket úgy határoztak meg, hogy az ALT (alanin transzamináz) > kétszerese a normálérték felső határának;
- Tiltott kábítószer vagy gyógyászati kannabisz jelenlegi fogyasztása, vagy a szűrést megelőző 4 hétben;
- Terhes vagy teherbe esni szándékozó a vizsgálat ideje alatt, vagy szoptat;
- Klinikailag jelentős öngyilkossági gondolatok az anamnézisben az elmúlt 12 hónapban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A csoport (MC, majd placebo)
Az A csoport az 1. kezelési időszakban (70 nap) gyógyászati kannabiszt kap, majd 7 napos dóziscsökkentést és 21 napos kimosási időszakot, majd placebót kap a 2. kezelési időszakban (70 nap).
|
Minden 1 ml 10 mg tetrahidrokannabinolt (THC), 15 mg kannabidiolt (CBD) és 0,004 ml borsmentaolajat tartalmaz közepes láncú triglicerid (MCT) olajban. Minden résztvevő napi 0,1 ml-ről indul, és fokozatosan 0,1 ml-es lépésekben növekszik a 21. napig, amikor a dózis 0,5 ml (a résztvevők testsúlya) A placebo MCT olajat és borsmenta ízesítő oldatot tartalmaz, amely megjelenésében, illatában és ízében megkülönböztethetetlen az aktív gyógyszertől. Az adag térfogata a gyógyászati kannabiszhoz igazodik, és ugyanazt az adagolási ütemtervet követi, mint a gyógyászati kannabisz kezelési fázisában. |
|
Kísérleti: B csoport (placebo, majd MC)
A B csoport az 1. kezelési periódusban (70 nap) placebót kap, majd 7 napos dóziscsökkentést és 21 napos kimosási időszakot, majd a 2. kezelési időszakban (70 nap) gyógyászati kannabiszt.
|
Minden 1 ml 10 mg tetrahidrokannabinolt (THC), 15 mg kannabidiolt (CBD) és 0,004 ml borsmentaolajat tartalmaz közepes láncú triglicerid (MCT) olajban. Minden résztvevő napi 0,1 ml-ről indul, és fokozatosan 0,1 ml-es lépésekben növekszik a 21. napig, amikor a dózis 0,5 ml (a résztvevők testsúlya) A placebo MCT olajat és borsmenta ízesítő oldatot tartalmaz, amely megjelenésében, illatában és ízében megkülönböztethetetlen az aktív gyógyszertől. Az adag térfogata a gyógyászati kannabiszhoz igazodik, és ugyanazt az adagolási ütemtervet követi, mint a gyógyászati kannabisz kezelési fázisában. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vizsgálatban résztvevők toborzási aránya, a 10-es mintaszám eléréséhez szükséges időként számítva.
Időkeret: Az első résztvevő előszűrésének időpontjától a tizedik résztvevő véletlenszerű besorolásáig, legfeljebb 2 év.
|
A toborzás mértéke a toborzás megkezdésétől a tizedik résztvevő véletlenszerű besorolásának időpontjáig tartó hónapok számaként kerül kiszámításra.
|
Az első résztvevő előszűrésének időpontjától a tizedik résztvevő véletlenszerű besorolásáig, legfeljebb 2 év.
|
|
Résztvevők visszalépési aránya, a kísérletből kilépő résztvevők száma a véletlenszerűen kiválasztott résztvevők teljes számához viszonyítva.
Időkeret: 1. naptól 176. napig (a 2. kezelési időszak vége)
|
A kísérletből kilépő résztvevők számát a véletlenszerűen kiválasztott résztvevők teljes számának arányában számítják ki.
|
1. naptól 176. napig (a 2. kezelési időszak vége)
|
|
Vizsgálja meg a gyógyszerek tolerálhatóságát, amint azt a résztvevők aránya jelzi, akik tolerálják a protokoll szerinti adagolási ütemtervet.
Időkeret: 1. naptól 176. napig (a 2. kezelési időszak vége)
|
Azon résztvevők számát, akik betartják a protokoll adagolási ütemtervét, anélkül, hogy a gyógyszerrel kapcsolatos protokoll eltéréseket, a kezelés abbahagyását vagy az adag módosítását elvégezték volna, az egyes kezelési állapotok (gyógyászati kannabisz vagy placebo) teljes mintájának arányában kerül kiszámításra.
|
1. naptól 176. napig (a 2. kezelési időszak vége)
|
|
A résztvevők betartása a vizsgálati gyógyszeradagolási ütemtervben, azon résztvevők arányaként számolva, akik igazolják a gyógyszeres megfelelőség elfogadhatóságát.
Időkeret: 78. nap (1. kezelési időszak vége) és 176. nap (2. kezelési időszak vége)
|
A gyógyszer-megfelelőséget a visszaküldött palackmennyiségek alapján végzett gyógyszertári számítások alapján értékelik.
Az elfogadható megfelelés a 80-120% tartományba esik.
Az elfogadható gyógyszer-megfelelőséggel rendelkező résztvevők számát a randomizált teljes minta arányában kell jelenteni.
|
78. nap (1. kezelési időszak vége) és 176. nap (2. kezelési időszak vége)
|
|
Tanulmányi látogatásokon való részvétel, a vizsgálati mintán belül elvégzett látogatások arányaként számítva.
Időkeret: Szűrés a 169. napig (utolsó tanulmányút)
|
Az összes résztvevő által látogatott tanulmányi látogatások számát a vizsgálati protokollnak megfelelően az összes lehetséges látogatás arányában kell kiszámítani.
|
Szűrés a 169. napig (utolsó tanulmányút)
|
|
Vérvizsgálat befejezése, a vizsgálati mintában elvégzett vérvizsgálatok arányaként számítva.
Időkeret: Szűrés a 169. napig (utolsó tanulmányút)
|
Az összes résztvevő által elvégzett vizsgálati vérvizsgálatok számát az összes lehetséges vérvizsgálat arányában számítják ki a vizsgálati protokollnak megfelelően.
|
Szűrés a 169. napig (utolsó tanulmányút)
|
|
Szülői kérdőív kitöltése, a szülői jelentés kérdőíveinek a vizsgálati mintában kitöltött arányaként számítva.
Időkeret: Szűrés a 169. napig (utolsó tanulmányút)
|
Az összes szülő által kitöltött vizsgálati kérdőívek számát az összes lehetséges kitöltést igénylő kérdőív arányában számítják ki a vizsgálati protokollnak megfelelően.
|
Szűrés a 169. napig (utolsó tanulmányút)
|
|
Önbeszámoló kérdőív kitöltése, a serdülőkori önbeszámoló kérdőívek kitöltött aránya a vizsgálati mintában.
Időkeret: Szűrés a 169. napig (utolsó tanulmányút)
|
Az összes résztvevő által kitöltött vizsgálati önbeszámoló kérdőívek számát az összes lehetséges kitöltést igénylő kérdőív arányában számítják ki a vizsgálati protokoll szerint.
|
Szűrés a 169. napig (utolsó tanulmányút)
|
|
A vizsgálatterv elfogadhatóságát a szülő által kitöltött, a vizsgálat végén kitöltött, vizsgálatspecifikus értékelő kérdőíven keresztül értékelik.
Időkeret: 197. nap
|
A tanulmányterv elfogadhatóságát egy kifejezetten ehhez a vizsgálathoz kifejlesztett értékelő kérdőív segítségével értékelik, amely Likert-skálákat használ a toborzással való elégedettség, a gyógyszerek tolerálhatósága, a tanulmányi látogatások gyakorisága, a kérdőívek kitöltésének terhe és a vizsgálat általános minőségének felmérésére.
A szülők ezt a kérdőívet a vizsgálatban való részvételük végén (197. nap) töltik ki.
Az adatokat minden tételhez külön-külön közöljük, a pozitív választ adó szülők arányaként a Likert-skálán, ahol a magasabb pontszámok kedvezőbb válaszokat jeleznek.
|
197. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) módosított változatában a 71. és a 169. napon közölt nemkívánatos események gyakorisága a kannabisz- és a placebo-kezelés fázisaiban összegzésre kerül.
Időkeret: 71. és 176. nap
|
A szülő vagy gondviselő által kitöltött LAEP-et úgy tervezték, hogy rögzítse az epilepszia elleni gyógyszerek ismert mellékhatásait.
A módosított változat további elemeket tartalmaz az orvosi kannabisz egyéb ismert mellékhatásainak megállapítására.
Ez az intézkedés 34 tételt tartalmaz.
A LAEP-ben jelentett nemkívánatos eseményeket (AE) akkor tekintik jelentősnek, ha a súlyosság 2 pontos növekedését jelentik a kiindulási értéktől a fenntartó adagolási időszak végéig (71. és 176. nap).
Az e kritériumnak megfelelő nemkívánatos események gyakorisága a kannabisz-gyógyszeres, illetve a placebo-kezelési fázisban kerül bemutatásra.
|
71. és 176. nap
|
|
A vizsgálat során jelentett nemkívánatos események gyakoriságát a kannabisz és a placebo kezelési fázisaiban összegzik.
Időkeret: 1. naptól 197. napig
|
Minden lehetséges nemkívánatos esemény rögzítésre kerül, amint azt a vizsgálati látogatásokon, a biztonsági ellenőrzés telefonhívásai során és a tervezett találkozók között jelentették.
Minden súlyos mellékhatást közzé kell tenni, valamint minden olyan nem súlyos nemkívánatos eseményt, amelyről a vizsgálók úgy vélik, hogy legalábbis kapcsolatban állnak a vizsgált gyógyszerrel.
Ezeknek a nemkívánatos eseményeknek a gyakorisága a gyógyászati kannabisz-, illetve a placebo-kezelési fázisban kerül bemutatásra.
|
1. naptól 197. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. május 16.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. december 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. január 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. december 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. december 21.
Első közzététel (Tényleges)
2022. január 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 16.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Patológiás folyamatok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Betegség
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Neurofejlődési zavarok
- Tic rendellenességek
- Szindróma
- Tourette-szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RCH HREC 69238
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A TS Pilot Studyban az MC ezen elemzéséhez gyűjtött azonosítatlan adatkészlet hat hónappal az elsődleges eredmény közzététele után lesz elérhető.
A vizsgálati protokoll és az elemzési terv is elérhető lesz.
Az adatokat a Murdoch Gyermekkutató Intézettől kell beszerezni.
Bármilyen adat kiadása előtt a következők szükségesek: adathozzáférési megállapodást kell aláírni az érintett felek között, az „MC in TS Pilot Study” tanulmányi vezetői csoportnak látnia és jóvá kell hagynia az adatelemzési tervet, amely leírja az adatok elemzésének módját, megállapodásnak kell lennie a megfelelő visszaigazolás körül, és minden felmerülő többletköltséget fedezni kell.
Ha a Tanulmányirányítási Csoport nem elérhető, ezt a szerepet a Murdoch Gyermekkutató Intézetre ruházzák át.
Az adatokat csak olyan elismert kutatószervezettel osztják meg, amely jóváhagyta a javasolt elemzési tervet.
IPD megosztási időkeret
6 hónappal az elsődleges eredmény közzététele után
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
1) Adathozzáférési szerződés; 2) a Próba Irányító Bizottság jóváhagyása; 3) elismert kutatóintézetek.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .