La cannabis medicinale è un trattamento efficace per la sindrome di Tourette negli adolescenti? Uno studio pilota
24 novembre 2024 aggiornato da: Murdoch Childrens Research Institute
Uno studio pilota crossover randomizzato controllato con placebo di cannabis medicinale (MC) in adolescenti con sindrome di Tourette (TS)
Questo è uno studio cross-over pilota in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo su 10 partecipanti che confronta la cannabis terapeutica (THC:CBD 10:15 olio) con placebo nella riduzione dei tic negli adolescenti di età compresa tra 12 e 18 anni con grave Sindrome di Tourette (TS).
L'obiettivo principale di questo studio pilota è valutare tutti gli elementi del disegno dello studio (strategia di reclutamento, durata dello studio, procedure dello studio, tolleranza al farmaco in studio e misure di esito) per valutare se sono accettabili e fattibili per la conduzione di uno studio randomizzato su vasta scala studio controllato di olio THC:CBD 10:15 per ridurre la gravità dei tic negli adolescenti con TS.
L'obiettivo secondario di questo studio è raccogliere dati preliminari sulla sicurezza dell'olio orale THC:CBD 10:15 negli adolescenti di età compresa tra 12 e 18 anni con TS.
A scopo esplorativo, i dati delle misure valutate dal medico e dai genitori saranno confrontati attraverso le fasi da esplorare per un segnale di efficacia sui sintomi primari (riduzione del tic) e secondari (impulsi premonitori, comportamenti ossessivi compulsivi, disturbo da deficit di attenzione e iperattività [ADHD] ) misure di risultato.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi e femmine di età compresa tra 12 e 18 anni;
- DSM-5 (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition) diagnosi di TS valutata dal medico dello studio;
- Gravità di TS definita come un punteggio di 20 o superiore nella sezione Total Tic Severity della Yale Global Tic Severity Scale;
- Nessun cambiamento nei farmaci o altri interventi nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione e intenzione di rimanere sulla stessa dose per tutta la durata dello studio;
- Il partecipante e la famiglia hanno la capacità di rispettare i requisiti del protocollo, secondo il parere dello sperimentatore;
- Accetta di non guidare per tutta la durata dello studio.
Criteri di esclusione:
- Genitori non anglofoni;
- Storia del partecipante di psicosi, schizofrenia, disturbo bipolare o disturbo depressivo maggiore o storia familiare di psicosi;
- Assunzione di farmaci antiepilettici che interagiscono con la cannabis medicinale: clobazam, inibitori di mTOR (bersaglio della rapamicina nei mammiferi) (ad es. sirolimus, tacrolimus), agenti antitumorali, citalopram >20 mg/die, escitalopram >10 mg/die;
- Test di funzionalità epatica anormali definiti come ALT (alanina transaminasi) > due volte ULN (limite superiore della norma);
- Uso corrente di droghe illecite o cannabis terapeutica o uso nelle 4 settimane precedenti lo screening;
- Gravidanza o intenzione di rimanere incinta durante lo studio o allattamento al seno;
- Storia di pensieri suicidari clinicamente significativi nei 12 mesi precedenti.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo A (MC poi placebo)
Il gruppo A riceverà cannabis terapeutica durante il Periodo di trattamento 1 (70 giorni), seguito da una riduzione della dose di 7 giorni e un periodo di wash-out di 21 giorni, quindi riceverà il placebo durante il Periodo di trattamento 2 (70 giorni).
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Ogni 1 ml contiene 10 mg di tetraidrocannabinolo (THC), 15 mg di cannabidiolo (CBD) e 0,004 ml di olio di menta piperita in olio di trigliceridi a catena media (MCT). Tutti i partecipanti inizieranno con 0,1 ml al giorno e aumenteranno gradualmente con incrementi di 0,1 ml fino al giorno 21, quando una dose di 0,5 ml (partecipanti che pesano Il placebo contiene olio MCT e soluzione aromatizzante alla menta piperita, che è indistinguibile dal farmaco attivo per aspetto, odore e sapore. La dose sarà abbinata per volume alla cannabis medicinale e seguirà lo stesso programma di dosaggio della fase di trattamento della cannabis medicinale. |
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Sperimentale: Gruppo B (placebo poi MC)
Il gruppo B riceverà il placebo durante il periodo di trattamento 1 (70 giorni), seguito da una riduzione della dose di 7 giorni e un periodo di wash-out di 21 giorni, quindi riceverà cannabis medicinale durante il periodo di trattamento 2 (70 giorni).
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Ogni 1 ml contiene 10 mg di tetraidrocannabinolo (THC), 15 mg di cannabidiolo (CBD) e 0,004 ml di olio di menta piperita in olio di trigliceridi a catena media (MCT). Tutti i partecipanti inizieranno con 0,1 ml al giorno e aumenteranno gradualmente con incrementi di 0,1 ml fino al giorno 21, quando una dose di 0,5 ml (partecipanti che pesano Il placebo contiene olio MCT e soluzione aromatizzante alla menta piperita, che è indistinguibile dal farmaco attivo per aspetto, odore e sapore. La dose sarà abbinata per volume alla cannabis medicinale e seguirà lo stesso programma di dosaggio della fase di trattamento della cannabis medicinale. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di reclutamento dei partecipanti allo studio, calcolato come il tempo necessario per raggiungere una dimensione del campione di 10.
Lasso di tempo: Dalla data di pre-screening il primo partecipante fino al decimo partecipante viene randomizzato, fino a 2 anni.
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Il tasso di reclutamento sarà calcolato come il numero di mesi dalla data di inizio del reclutamento alla data di randomizzazione del decimo partecipante.
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Dalla data di pre-screening il primo partecipante fino al decimo partecipante viene randomizzato, fino a 2 anni.
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Tasso di ritiro dei partecipanti, calcolato come numero di partecipanti che si ritirano dallo studio in proporzione al numero totale di partecipanti randomizzati.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 176 (fine del periodo di trattamento 2)
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Il numero di partecipanti che si ritirano dalla sperimentazione sarà calcolato come percentuale del numero totale di partecipanti randomizzati.
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Dal giorno 1 al giorno 176 (fine del periodo di trattamento 2)
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Studiare la tollerabilità dei farmaci, come indicato dalla percentuale di partecipanti che tollerano il programma di dosaggio del protocollo.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 176 (fine del periodo di trattamento 2)
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Il numero di partecipanti che aderiscono al programma di dosaggio del protocollo senza deviazioni dal protocollo correlate ai farmaci, interruzioni del trattamento o modifiche della dose sarà calcolato come percentuale del campione totale per ciascuna condizione di trattamento (cannabis medicinale o placebo).
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Dal giorno 1 al giorno 176 (fine del periodo di trattamento 2)
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Adesione dei partecipanti al programma di dosaggio del farmaco in studio, calcolata come percentuale di partecipanti che dimostrano una compliance accettabile al trattamento.
Lasso di tempo: Giorno 78 (fine del periodo di trattamento 1) e giorno 176 (fine del periodo di trattamento 2)
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La conformità ai farmaci sarà valutata attraverso i calcoli della farmacia dai volumi dei flaconi restituiti.
La conformità accettabile rientrerà nell'intervallo 80-120%.
Il numero di partecipanti con compliance farmacologica accettabile verrà riportato come percentuale del campione totale randomizzato.
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Giorno 78 (fine del periodo di trattamento 1) e giorno 176 (fine del periodo di trattamento 2)
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Partecipazione alle visite di studio, calcolata come percentuale di visite completate nel campione di studio.
Lasso di tempo: Screening fino al giorno 169 (visita di studio finale)
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Il numero di visite di studio a cui parteciperanno tutti i partecipanti sarà calcolato come percentuale del totale delle visite possibili in conformità con il protocollo di studio.
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Screening fino al giorno 169 (visita di studio finale)
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Completamento dell'esame del sangue, calcolato come percentuale di esami del sangue completati nel campione dello studio.
Lasso di tempo: Screening fino al giorno 169 (visita di studio finale)
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Il numero di esami del sangue dello studio completati da tutti i partecipanti sarà calcolato come percentuale del totale degli esami del sangue possibili in conformità con il protocollo dello studio.
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Screening fino al giorno 169 (visita di studio finale)
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Completamento del questionario dei genitori, calcolato come proporzione di questionari di relazione dei genitori completati nel campione dello studio.
Lasso di tempo: Screening fino al giorno 169 (visita di studio finale)
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Il numero di questionari di studio completati da tutti i genitori sarà calcolato come percentuale del totale dei possibili questionari che richiedono il completamento in conformità con il protocollo di studio.
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Screening fino al giorno 169 (visita di studio finale)
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Completamento del questionario di autovalutazione, calcolato come percentuale di questionari di autovalutazione degli adolescenti completati nel campione dello studio.
Lasso di tempo: Screening fino al giorno 169 (visita di studio finale)
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Il numero di questionari di autovalutazione dello studio completati da tutti i partecipanti sarà calcolato come percentuale del totale dei possibili questionari che richiedono il completamento in conformità con il protocollo dello studio.
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Screening fino al giorno 169 (visita di studio finale)
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L'accettabilità del disegno dello studio sarà valutata attraverso un questionario di valutazione specifico dello studio compilato dai genitori completato alla fine dello studio.
Lasso di tempo: Giorno 197
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L'accettabilità del disegno dello studio sarà valutata utilizzando un questionario di valutazione sviluppato appositamente per questo studio, che utilizza le scale Likert per valutare la soddisfazione per il reclutamento, la tollerabilità del farmaco, la frequenza delle visite di studio, l'onere del completamento dei questionari e la qualità complessiva dello studio.
I genitori completeranno questo questionario alla fine della loro partecipazione allo studio (giorno 197).
I dati saranno riportati per ogni item singolarmente, come la percentuale di genitori che hanno risposto positivamente sulla scala Likert, dove punteggi più alti indicano risposte più favorevoli.
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Giorno 197
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La frequenza degli eventi avversi riportati nella versione modificata del Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) al giorno 71 e al giorno 169 sarà riassunta nelle fasi di trattamento con cannabis medicinale e placebo.
Lasso di tempo: Giorno 71 e 176
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Completato dal genitore o dal tutore, il LAEP è stato progettato per catturare gli effetti collaterali noti dei farmaci antiepilettici.
La versione modificata include elementi aggiuntivi per accertare altri noti effetti collaterali della cannabis terapeutica.
Questa misura include 34 articoli.
Gli eventi avversi (AE) riportati sul LAEP saranno considerati significativi se viene riportato un aumento di 2 punti della gravità dal basale alla fine del periodo di dosaggio di mantenimento (giorno 71 e giorno 176).
La frequenza degli eventi avversi che soddisfano questi criteri sarà presentata rispettivamente per le fasi di trattamento con cannabis terapeutica e placebo.
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Giorno 71 e 176
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La frequenza degli eventi avversi riportati durante lo studio sarà riassunta nelle fasi di trattamento con cannabis terapeutica e placebo.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 197
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Tutti i possibili eventi avversi verranno registrati, come riportato durante le visite di studio, durante le telefonate dei controlli di sicurezza e tra gli appuntamenti programmati.
Tutti gli eventi avversi gravi saranno pubblicati, così come tutti gli eventi avversi non gravi ritenuti dai ricercatori almeno possibilmente correlati al farmaco in studio.
La frequenza di questi eventi avversi sarà presentata rispettivamente per le fasi di trattamento con cannabis terapeutica e placebo.
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Dal giorno 1 al giorno 197
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 maggio 2022
Completamento primario (Effettivo)
5 dicembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
4 gennaio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 dicembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 dicembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
11 gennaio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
27 novembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 novembre 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disordini mentali
- Processi patologici
- Malattie genetiche, congenite
- Patologia
- Malattie Neurodegenerative
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbi del movimento
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi da tic
- Sindrome
- Sindrome di Tourette
Altri numeri di identificazione dello studio
- RCH HREC 69238
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Il set di dati anonimizzato raccolto per questa analisi dell'MC nello studio pilota TS sarà disponibile sei mesi dopo la pubblicazione dell'esito primario.
Sarà inoltre disponibile il protocollo di studio e il piano di analisi.
I dati devono essere ottenuti dal Murdoch Children's Research Institute.
Prima di rilasciare qualsiasi dato è necessario quanto segue: un accordo di accesso ai dati deve essere firmato tra le parti interessate, il gruppo di gestione dello studio "MC in TS Pilot Study" deve vedere e approvare il piano di analisi dei dati che descrive come i dati saranno analizzati, ci deve essere un accordo su un riconoscimento appropriato e tutti i costi aggiuntivi coinvolti devono essere coperti.
Se il gruppo di gestione dello studio non è disponibile, questo ruolo è delegato al Murdoch Children's Research Institute.
I dati saranno condivisi solo con un'organizzazione di ricerca riconosciuta che ha approvato il piano di analisi proposto.
Periodo di condivisione IPD
6 mesi dopo la pubblicazione dell'esito primario
Criteri di accesso alla condivisione IPD
1) Contratto di accesso ai dati; 2) approvazione da parte del Comitato Direttivo del Processo; 3) istituti di ricerca riconosciuti.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .