Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Er medisinsk cannabis en effektiv behandling for Tourettes syndrom hos ungdom? En pilotstudie

16. april 2024 oppdatert av: Murdoch Childrens Research Institute

En pilot randomisert placebokontrollert crossover-forsøk med medisinsk cannabis (MC) hos ungdom med Tourettes syndrom (TS)

Dette er en enkeltsteds, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, cross-over-studie av 10 deltakere som sammenligner medisinsk cannabis (THC:CBD 10:15 olje) med placebo for å redusere tics hos ungdom i alderen 12 - 18 år med alvorlig Tourettes syndrom (TS).

Hovedmålet med denne pilotstudien er å evaluere alle elementene i studiedesignet (rekruteringsstrategi, studievarighet, studieprosedyrer, studiemedisinstoleranse og utfallsmål) for å vurdere om de er akseptable og gjennomførbare for gjennomføring av en fullskala randomisert kontrollert utprøving av THC:CBD 10:15 olje for å redusere alvorlighetsgraden av tic hos ungdom med TS.

Det sekundære målet med denne studien er å samle inn foreløpige data om sikkerheten til oral THC:CBD 10:15 olje hos ungdom i alderen 12 til 18 år med TS.

Som et utforskende mål vil data fra kliniker- og foreldrevurderte tiltak bli sammenlignet på tvers av fasene for å undersøke etter et signal om effekt på primære (tic-reduksjon) og sekundære (premonitoriske trang, obsessiv-kompulsiv atferd, oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse [ADHD] symptomer ) utfallsmål.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • menn og kvinner i alderen 12 - 18 år;
  • DSM-5 (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition) diagnose av TS som vurdert av studieklinikeren;
  • TS-alvorlighet definert som en poengsum på 20 eller høyere på Total Tic Severity-delen av Yale Global Tic Severity Scale;
  • Ingen endringer i verken medisinering eller andre intervensjoner i løpet av de 4 ukene før randomisering, og intensjon om å forbli på samme dose i løpet av studien;
  • Deltaker og familie har evnen til å overholde protokollkravene, etter etterforskerens mening;
  • Godtar å ikke kjøre bil i løpet av studiet.

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-engelsktalende foreldre;
  • Deltakerhistorie med psykose, schizofreni, bipolar lidelse eller alvorlig depressiv lidelse, eller en familiehistorie med psykose;
  • Tar anti-epileptiske medisiner som interagerer med medisinsk cannabis: klobazam, mTOR (pattedyrmål for rapamycin)-hemmere (f.eks. sirolimus, takrolimus), anti-kreftmidler, citalopram >20mg/dag, escitalopram >10mg/dag;
  • Unormale leverfunksjonstester definert som ALAT (alanintransaminase) > to ganger ULN (øvre normalgrense);
  • Nåværende bruk av ulovlige stoffer eller medisinsk cannabis, eller bruk i de 4 ukene før screening;
  • gravid eller har tenkt å bli gravid under studien, eller ammer;
  • Anamnese med klinisk signifikante selvmordstanker de siste 12 månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe A (MC deretter placebo)
Gruppe A vil motta medisinsk cannabis i løpet av behandlingsperiode 1 (70 dager), etterfulgt av en 7 dagers dosereduksjon og 21 dagers utvaskingsperiode, og vil deretter motta placebo i løpet av behandlingsperiode 2 (70 dager).
Legemiddel: Medisinsk cannabis (MC): THC 10mg/mL : CBD 15mg/mL, produsert av Cann Group Ltd.

Hver 1 ml inneholder 10 mg tetrahydrocannabinol (THC), 15 mg cannabidiol (CBD) og 0,004 ml peppermynteolje i middels triglyseridolje (MCT).

Alle deltakere starter med 0,1 ml per dag, og vil gradvis øke i trinn på 0,1 ml frem til dag 21 når en dose på 0,5 ml (deltakere som veier

Legemiddel: Placebo

Placeboen inneholder MCT-olje og peppermyntesmaksløsning, som ikke kan skilles fra den aktive medisinen i utseende, lukt og smak.

Dosen vil bli tilpasset volum til den medisinske cannabisen, og vil følge samme doseringsplan som behandlingsfasen for medisinsk cannabis.
Eksperimentell: Gruppe B (placebo og deretter MC)
Gruppe B vil motta placebo under behandlingsperiode 1 (70 dager), etterfulgt av en 7 dagers dosereduksjon og 21 dagers utvaskingsperiode, og vil deretter motta medisinsk cannabis under behandlingsperiode 2 (70 dager).
Legemiddel: Medisinsk cannabis (MC): THC 10mg/mL : CBD 15mg/mL, produsert av Cann Group Ltd.

Hver 1 ml inneholder 10 mg tetrahydrocannabinol (THC), 15 mg cannabidiol (CBD) og 0,004 ml peppermynteolje i middels triglyseridolje (MCT).

Alle deltakere starter med 0,1 ml per dag, og vil gradvis øke i trinn på 0,1 ml frem til dag 21 når en dose på 0,5 ml (deltakere som veier

Legemiddel: Placebo

Placeboen inneholder MCT-olje og peppermyntesmaksløsning, som ikke kan skilles fra den aktive medisinen i utseende, lukt og smak.

Dosen vil bli tilpasset volum til den medisinske cannabisen, og vil følge samme doseringsplan som behandlingsfasen for medisinsk cannabis.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens for rekruttering av studiedeltaker, beregnet som tiden det tar å nå en prøvestørrelse på 10.
Tidsramme: Fra dato for forhåndsscreening første deltaker til tiende deltaker er randomisert, inntil 2 år.
Rekrutteringsgraden vil bli beregnet som antall måneder fra datoen for påbegynt rekruttering til datoen for randomisering av den tiende deltakeren.
Fra dato for forhåndsscreening første deltaker til tiende deltaker er randomisert, inntil 2 år.
Deltakeruttaksrate, beregnet som antall deltakere som trekker seg fra forsøket som en andel av totalt antall randomiserte deltakere.
Tidsramme: Dag 1 til dag 176 (slutt på behandlingsperiode 2)
Antall deltakere som trekker seg fra forsøket vil bli beregnet som en andel av totalt antall randomiserte deltakere.
Dag 1 til dag 176 (slutt på behandlingsperiode 2)
Undersøk medisintolerabilitet, som indikert av andelen deltakere som tolererer protokolldoseringsplanen.
Tidsramme: Dag 1 til dag 176 (slutt på behandlingsperiode 2)
Antall deltakere som følger protokollens doseringsplan uten medisinrelaterte protokollavvik, behandlingsavbrudd eller doseendringer vil bli beregnet som en andel av den totale prøven for hver behandlingstilstand (medisinsk cannabis eller placebo).
Dag 1 til dag 176 (slutt på behandlingsperiode 2)
Deltakerens overholdelse av studiens medisindoseringsplan, beregnet som andelen deltakere som viser akseptabel medisinoverholdelse.
Tidsramme: Dag 78 (slutt av behandlingsperiode 1) og dag 176 (slutt av behandlingsperiode 2)
Legemiddeloverholdelse vil bli vurdert gjennom apotekberegninger fra returnerte flaskevolum. Akseptabel overholdelse vil falle innenfor området 80-120 %. Antall deltakere med akseptabel medisinoverholdelse vil bli rapportert som en andel av det totale randomiserte utvalget.
Dag 78 (slutt av behandlingsperiode 1) og dag 176 (slutt av behandlingsperiode 2)
Studiebesøksoppmøte, beregnet som andelen gjennomførte besøk på tvers av studieutvalget.
Tidsramme: Screening til dag 169 (endelig studiebesøk)
Antall studiebesøk som alle deltakere deltar på vil bli beregnet som en andel av de totale mulige besøkene i henhold til studieprotokollen.
Screening til dag 169 (endelig studiebesøk)
Fullført blodprøve, beregnet som andelen fullførte blodprøver på tvers av studieprøven.
Tidsramme: Screening til dag 169 (endelig studiebesøk)
Antall studieblodprøver fullført av alle deltakerne vil bli beregnet som en andel av de totale mulige blodprøvene i henhold til studieprotokollen.
Screening til dag 169 (endelig studiebesøk)
Utfylling av spørreskjema for foreldre, beregnet som andelen av spørreskjemaer for foreldrerapport utfylt på tvers av studieutvalget.
Tidsramme: Screening til dag 169 (endelig studiebesøk)
Antall studiespørreskjemaer utfylt av alle foreldre vil bli beregnet som en andel av det totale antallet mulige spørreskjemaer som krever utfylling i henhold til studieprotokollen.
Screening til dag 169 (endelig studiebesøk)
Utfylling av selvrapporterende spørreskjema, beregnet som andelen av selvrapporterende spørreskjemaer for ungdom som ble fullført på tvers av studieutvalget.
Tidsramme: Screening til dag 169 (endelig studiebesøk)
Antallet selvrapporterende spørreskjemaer utfylt av alle deltakerne vil bli beregnet som en andel av det totale antallet mulige spørreskjemaer som krever utfylling i henhold til studieprotokollen.
Screening til dag 169 (endelig studiebesøk)
Akseptabiliteten av studiedesign vil bli evaluert gjennom et forelder-fullført studiespesifikt evalueringsskjema utfylt ved slutten av studien.
Tidsramme: Dag 197
Akseptabilitet av studiedesign vil bli vurdert ved hjelp av et evalueringsspørreskjema utviklet spesielt for denne studien, som bruker Likert-skalaer for å vurdere tilfredshet med rekruttering, medisintolerabilitet, hyppighet av studiebesøk, byrden med å fylle ut spørreskjemaer og generell studiekvalitet. Foreldre vil fylle ut dette spørreskjemaet ved slutten av studiedeltakelsen (dag 197). Data vil bli rapportert for hvert element individuelt, som andelen foreldre som svarte positivt på Likert-skalaen, hvor høyere skår indikerer mer gunstige svar.
Dag 197

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvensen av uønskede hendelser som rapportert på den modifiserte versjonen av Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) på dag 71 og dag 169 vil bli oppsummert på tvers av medisinske cannabis- og placebobehandlingsfaser.
Tidsramme: Dag 71 og 176
Fullført av forelder eller verge, ble LAEP designet for å fange opp kjente bivirkninger av antiepileptiske medisiner. Den modifiserte versjonen inkluderer tilleggsartikler for å fastslå andre kjente bivirkninger av medisinsk cannabis. Dette tiltaket omfatter 34 elementer. Bivirkninger (AE) rapportert på LAEP vil bli ansett som signifikante dersom en 2-punkts økning i alvorlighetsgrad rapporteres fra baseline til slutten av vedlikeholdsdoseringsperioden (dag 71 og dag 176). Frekvensen av bivirkninger som oppfyller disse kriteriene vil bli presentert for henholdsvis medisinsk cannabis og placebobehandlingsfasen.
Dag 71 og 176
Hyppigheten av uønskede hendelser som rapportert gjennom hele studien vil bli oppsummert på tvers av behandlingsfasene for medisinsk cannabis og placebo.
Tidsramme: Dag 1 til dag 197
Alle mulige uønskede hendelser vil bli registrert, som rapportert ved studiebesøk, under sikkerhetssjekk-telefonsamtaler og mellom planlagte avtaler. Alle alvorlige uønskede hendelser vil bli publisert, så vel som alle ikke-alvorlige uønskede hendelser som etterforskerne vurderer å være minst mulig relatert til studiemedikamentet. Hyppigheten av disse uønskede hendelsene vil bli presentert for henholdsvis medisinsk cannabis- og placebobehandlingsfase.
Dag 1 til dag 197

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. mai 2022

Primær fullføring (Faktiske)

5. desember 2023

Studiet fullført (Faktiske)

4. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

11. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RCH HREC 69238

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Det avidentifiserte datasettet som er samlet inn for denne analysen av MC i TS Pilot Study vil være tilgjengelig seks måneder etter publisering av det primære resultatet. Studieprotokollen og analyseplanen vil også være tilgjengelig. Dataene må hentes fra Murdoch Children's Research Institute. Før utgivelse av data kreves følgende: en datatilgangsavtale må signeres mellom relevante parter, 'MC in TS Pilot Study' Study Management Group må se og godkjenne dataanalyseplanen som beskriver hvordan dataene skal analyseres, det må være en avtale rundt passende anerkjennelse og eventuelle ekstrakostnader må dekkes. Skulle studieledelsesgruppen være utilgjengelig, er denne rollen delegert til Murdoch Children's Research Institute. Data vil kun bli delt med en anerkjent forskningsorganisasjon som har godkjent den foreslåtte analyseplanen.

IPD-delingstidsramme

6 måneder etter publisering av primærutfall

Tilgangskriterier for IPD-deling

1) Datatilgangsavtale; 2) godkjenning av prøvestyringskomité; 3) anerkjente forskningsinstitusjoner.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Tourettes syndrom i ungdomsårene

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Argentina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere