Is medicinale cannabis een effectieve behandeling voor het syndroom van Gilles de la Tourette bij adolescenten? Een pilotstudie
16 april 2024 bijgewerkt door: Murdoch Childrens Research Institute
Een gerandomiseerde pilot-placebo-gecontroleerde cross-over-studie van medicinale cannabis (MC) bij adolescenten met het syndroom van Gilles de la Tourette (TS)
Dit is een single-site, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, cross-over studie van 10 deelnemers die medicinale cannabis (THC:CBD 10:15 olie) vergelijken met placebo bij het verminderen van tics bij adolescenten van 12 - 18 jaar met ernstige Gilles de la Tourette (TS).
Het primaire doel van deze pilootstudie is het evalueren van alle elementen van het studieontwerp (wervingsstrategie, studieduur, studieprocedures, studiemedicatietolerantie en uitkomstmaten) om te beoordelen of ze acceptabel en haalbaar zijn voor het uitvoeren van een volledig gerandomiseerd onderzoek. gecontroleerd onderzoek met THC:CBD 10:15-olie om de ernst van tic bij adolescenten met TS te verminderen.
Het secundaire doel van deze studie is het verzamelen van voorlopige gegevens over de veiligheid van orale THC:CBD 10:15-olie bij adolescenten van 12 tot 18 jaar met TS.
Als verkennend doel zullen gegevens van door clinici en ouders beoordeelde maatregelen worden vergeleken in de fasen om te onderzoeken voor een signaal van werkzaamheid op primaire (ticreductie) en secundaire (premonitorische drang, obsessief-compulsief gedrag, ADHD-symptomen). ) uitkomstmaten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Daryl Efron
- Telefoonnummer: +61 (3) 8341 6200
- E-mail: mctrials@mcri.edu.au
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen van 12 - 18 jaar;
- DSM-5 (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition) diagnose van TS zoals beoordeeld door de onderzoeksarts;
- TS-ernst gedefinieerd als een score van 20 of hoger op de Total Tic Severity-sectie van de Yale Global Tic Severity Scale;
- Geen veranderingen in medicatie of andere interventies in de 4 weken voorafgaand aan randomisatie, en de intentie om dezelfde dosis te blijven gebruiken voor de duur van het onderzoek;
- Deelnemer en familie kunnen naar het oordeel van de onderzoeker aan de protocoleisen voldoen;
- Stemt ermee in om niet te rijden tijdens de duur van de studie.
Uitsluitingscriteria:
- Niet-Engels sprekende ouders;
- Deelnemer geschiedenis van psychose, schizofrenie, bipolaire stoornis of depressieve stoornis, of een familiegeschiedenis van psychose;
- Inname van anti-epileptica die interageren met medicinale cannabis: clobazam, mTOR-remmers (zoogdiertarget van rapamycine) (bijv. sirolimus, tacrolimus), middelen tegen kanker, citalopram >20 mg/dag, escitalopram >10 mg/dag;
- Abnormale leverfunctietesten gedefinieerd als ALT (alaninetransaminase) > tweemaal ULN (bovengrens van normaal);
- Actueel gebruik van illegale drugs of medicinale cannabis, of gebruik in de 4 weken voorafgaand aan de screening;
- Zwanger of van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek, of borstvoeding;
- Geschiedenis van klinisch significante zelfmoordgedachten in de voorafgaande 12 maanden.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep A (MC dan placebo)
Groep A krijgt medicinale cannabis tijdens behandelingsperiode 1 (70 dagen), gevolgd door een dosisverlaging van 7 dagen en een wash-outperiode van 21 dagen, en krijgt vervolgens een placebo tijdens behandelingsperiode 2 (70 dagen).
|
Elke 1 ml bevat 10 mg tetrahydrocannabinol (THC), 15 mg cannabidiol (CBD) en 0,004 ml pepermuntolie in medium chain triglyceride (MCT)-olie. Alle deelnemers beginnen met 0,1 ml per dag en nemen geleidelijk toe in stappen van 0,1 ml tot dag 21 wanneer een dosis van 0,5 ml (deelnemers met een gewicht De placebo bevat MCT-olie en pepermuntsmaakoplossing, die qua uiterlijk, geur en smaak niet te onderscheiden is van de actieve medicatie. De dosis wordt qua volume afgestemd op de medicinale cannabis en volgt hetzelfde doseringsschema als de behandelingsfase voor medicinale cannabis. |
|
Experimenteel: Groep B (placebo dan MC)
Groep B krijgt een placebo tijdens behandelingsperiode 1 (70 dagen), gevolgd door een dosisverlaging van 7 dagen en een wash-outperiode van 21 dagen, en krijgt vervolgens medicinale cannabis tijdens behandelingsperiode 2 (70 dagen).
|
Elke 1 ml bevat 10 mg tetrahydrocannabinol (THC), 15 mg cannabidiol (CBD) en 0,004 ml pepermuntolie in medium chain triglyceride (MCT)-olie. Alle deelnemers beginnen met 0,1 ml per dag en nemen geleidelijk toe in stappen van 0,1 ml tot dag 21 wanneer een dosis van 0,5 ml (deelnemers met een gewicht De placebo bevat MCT-olie en pepermuntsmaakoplossing, die qua uiterlijk, geur en smaak niet te onderscheiden is van de actieve medicatie. De dosis wordt qua volume afgestemd op de medicinale cannabis en volgt hetzelfde doseringsschema als de behandelingsfase voor medicinale cannabis. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage van de werving van deelnemers aan het onderzoek, berekend als de tijd die nodig is om een steekproefomvang van 10 te bereiken.
Tijdsspanne: Vanaf de datum van prescreening wordt de eerste deelnemer tot de tiende deelnemer gerandomiseerd, tot 2 jaar.
|
Het wervingspercentage wordt berekend als het aantal maanden vanaf de datum van aanvang van de werving tot de datum van randomisatie van de tiende deelnemer.
|
Vanaf de datum van prescreening wordt de eerste deelnemer tot de tiende deelnemer gerandomiseerd, tot 2 jaar.
|
|
Het terugtrekkingspercentage van deelnemers, berekend als het aantal deelnemers dat zich terugtrekt uit het onderzoek als percentage van het totale aantal gerandomiseerde deelnemers.
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 176 (einde van behandelingsperiode 2)
|
Het aantal deelnemers dat zich terugtrekt uit het onderzoek wordt berekend als een percentage van het totale aantal gerandomiseerde deelnemers.
|
Dag 1 tot dag 176 (einde van behandelingsperiode 2)
|
|
Bestudeer de verdraagbaarheid van medicatie, zoals aangegeven door het aantal deelnemers dat het doseringsschema van het protocol tolereert.
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 176 (einde van behandelingsperiode 2)
|
Het aantal deelnemers dat zich aan het protocoldoseringsschema houdt zonder medicatiegerelateerde protocolafwijkingen, stopzetting van de behandeling of dosisaanpassingen, wordt berekend als een deel van het totale monster voor elke behandelingsconditie (medicinale cannabis of placebo).
|
Dag 1 tot dag 176 (einde van behandelingsperiode 2)
|
|
De therapietrouw van de deelnemers aan het doseringsschema voor de studiemedicatie, berekend als het aantal deelnemers dat aanvaardbare therapietrouw vertoont.
Tijdsspanne: Dag 78 (einde van behandelperiode 1) en dag 176 (einde van behandelperiode 2)
|
Medicatietrouw zal worden beoordeeld door middel van apotheekberekeningen op basis van geretourneerde flesvolumes.
Aanvaardbare naleving zal binnen het bereik van 80-120% vallen.
Het aantal deelnemers met aanvaardbare therapietrouw zal worden gerapporteerd als een deel van de totale gerandomiseerde steekproef.
|
Dag 78 (einde van behandelperiode 1) en dag 176 (einde van behandelperiode 2)
|
|
Aanwezigheid bij studiebezoeken, berekend als het percentage bezoeken dat is voltooid in de studiesteekproef.
Tijdsspanne: Screening tot dag 169 (laatste studiebezoek)
|
Het aantal studiebezoeken dat door alle deelnemers is bijgewoond, wordt berekend als een percentage van het totaal aantal mogelijke bezoeken in overeenstemming met het studieprotocol.
|
Screening tot dag 169 (laatste studiebezoek)
|
|
Voltooiing van de bloedtest, berekend als het percentage voltooide bloedtesten in het onderzoeksmonster.
Tijdsspanne: Screening tot dag 169 (laatste studiebezoek)
|
Het aantal bloedonderzoeken dat door alle deelnemers is uitgevoerd, wordt berekend als een percentage van het totale aantal mogelijke bloedonderzoeken in overeenstemming met het onderzoeksprotocol.
|
Screening tot dag 169 (laatste studiebezoek)
|
|
Ingevulde oudervragenlijst, berekend als het percentage ingevulde ouderrapportenvragenlijsten in de onderzoekssteekproef.
Tijdsspanne: Screening tot dag 169 (laatste studiebezoek)
|
Het aantal door alle ouders ingevulde onderzoeksvragenlijsten wordt berekend als een percentage van het totaal aantal mogelijke vragenlijsten dat volgens het onderzoeksprotocol moet worden ingevuld.
|
Screening tot dag 169 (laatste studiebezoek)
|
|
Voltooiing van zelfrapportagevragenlijst, berekend als het percentage zelfrapportagevragenlijsten van adolescenten dat is ingevuld in de onderzoekssteekproef.
Tijdsspanne: Screening tot dag 169 (laatste studiebezoek)
|
Het aantal door alle deelnemers ingevulde zelfrapportagevragenlijsten wordt berekend als een percentage van het totale aantal mogelijke vragenlijsten dat moet worden ingevuld in overeenstemming met het onderzoeksprotocol.
|
Screening tot dag 169 (laatste studiebezoek)
|
|
De aanvaardbaarheid van de studieopzet zal worden geëvalueerd door middel van een door de ouders ingevulde onderzoeksspecifieke evaluatievragenlijst die aan het einde van de studie wordt ingevuld.
Tijdsspanne: Dag 197
|
De aanvaardbaarheid van het onderzoeksontwerp zal worden beoordeeld met behulp van een evaluatievragenlijst die speciaal voor dit onderzoek is ontwikkeld en die Likert-schalen gebruikt om de tevredenheid over de rekrutering, de medicatietolerantie, de frequentie van studiebezoeken, de belasting van het invullen van vragenlijsten en de algehele studiekwaliteit te beoordelen.
Ouders vullen deze vragenlijst in aan het einde van hun studiedeelname (dag 197).
Gegevens worden voor elk item afzonderlijk gerapporteerd, als het percentage ouders dat positief reageerde op de Likert-schaal, waar hogere scores duiden op gunstiger antwoorden.
|
Dag 197
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De frequentie van bijwerkingen zoals gerapporteerd in de gewijzigde versie van het Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) op dag 71 en dag 169 zal worden samengevat voor de behandelingsfasen met medicinale cannabis en placebo.
Tijdsspanne: Dag 71 en 176
|
De LAEP, ingevuld door de ouder of voogd, is ontworpen om bekende bijwerkingen van anti-epileptica vast te leggen.
De aangepaste versie bevat extra items om andere bekende bijwerkingen van medicinale cannabis vast te stellen.
Deze maat omvat 34 items.
Bijwerkingen (AE's) die op de LAEP worden gemeld, worden als significant beschouwd als een toename van 2 punten in ernst wordt gemeld vanaf de basislijn tot het einde van de onderhoudsdoseringsperiode (dag 71 en dag 176).
De frequentie van bijwerkingen die aan deze criteria voldoen, zal worden gepresenteerd voor respectievelijk de behandelingsfasen met medicinale cannabis en placebo.
|
Dag 71 en 176
|
|
De frequentie van bijwerkingen zoals gemeld tijdens het onderzoek zal worden samengevat voor de behandelingsfasen met medicinale cannabis en placebo.
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 197
|
Alle mogelijke ongewenste voorvallen worden geregistreerd, zoals gerapporteerd tijdens studiebezoeken, tijdens telefoongesprekken voor veiligheidscontroles en tussen geplande afspraken in.
Alle ernstige ongewenste voorvallen zullen worden gepubliceerd, evenals alle niet-ernstige bijwerkingen die door de onderzoekers worden geacht op zijn minst mogelijk verband te houden met het onderzoeksgeneesmiddel.
De frequentie van deze bijwerkingen zal worden gepresenteerd voor respectievelijk de behandelingsfasen met medicinale cannabis en placebo.
|
Dag 1 tot dag 197
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 mei 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
5 december 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 januari 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 december 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 december 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 januari 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 april 2024
Laatst geverifieerd
1 april 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Psychische aandoening
- Pathologische processen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Ziekte
- Genetische ziekten, aangeboren
- Basale ganglia-ziekten
- Bewegingsstoornissen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Neurologische ontwikkelingsstoornissen
- Tic aandoeningen
- Syndroom
- Tourette syndroom
Andere studie-ID-nummers
- RCH HREC 69238
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
De geanonimiseerde dataset die voor deze analyse van de MC in TS Pilot Study is verzameld, zal zes maanden na publicatie van de primaire uitkomst beschikbaar zijn.
Ook het onderzoeksprotocol en het analyseplan zullen beschikbaar zijn.
De gegevens moeten worden verkregen van het Murdoch Children's Research Institute.
Voorafgaand aan het vrijgeven van gegevens is het volgende vereist: er moet een overeenkomst voor gegevenstoegang worden ondertekend tussen de relevante partijen, de onderzoeksgroep 'MC in TS Pilot Study' moet het data-analyseplan zien en goedkeuren waarin wordt beschreven hoe de gegevens zullen worden geanalyseerd, er moet er moet een overeenkomst zijn rond passende erkenning en eventuele extra kosten moeten worden gedekt.
Mocht de Study Management Group niet beschikbaar zijn, dan wordt deze rol gedelegeerd aan het Murdoch Children's Research Institute.
Gegevens worden alleen gedeeld met een erkende onderzoeksorganisatie die het voorgestelde analyseplan heeft goedgekeurd.
IPD-tijdsbestek voor delen
6 maanden na publicatie van de primaire uitkomst
IPD-toegangscriteria voor delen
1) Overeenkomst gegevenstoegang; 2) goedkeuring door Proefstuurcomité; 3) erkende onderzoeksinstellingen.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .