Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Er medicinsk cannabis en effektiv behandling af Tourettes syndrom hos unge? En pilotundersøgelse

16. april 2024 opdateret af: Murdoch Childrens Research Institute

Et pilot-randomiseret placebo-kontrolleret crossover-forsøg med medicinsk cannabis (MC) hos unge med Tourettes syndrom (TS)

Dette er et enkelt sted, dobbeltblindt, randomiseret, placebo-kontrolleret, cross-over-studie af 10 deltagere, der sammenligner medicinsk cannabis (THC:CBD 10:15 olie) med placebo til at reducere tics hos unge i alderen 12-18 år med svære Tourettes syndrom (TS).

Det primære formål med denne pilotundersøgelse er at evaluere alle elementer i undersøgelsesdesignet (rekrutteringstrategi, undersøgelsens varighed, undersøgelsesprocedurer, undersøgelsesmedicintolerance og resultatmål) for at vurdere, om de er acceptable og gennemførlige for gennemførelsen af ​​en fuldskala randomiseret kontrolleret forsøg med THC:CBD 10:15 olie for at reducere sværhedsgraden af ​​tic hos unge med TS.

Det sekundære formål med denne undersøgelse er at indsamle foreløbige data om sikkerheden af ​​oral THC:CBD 10:15 olie hos unge i alderen 12 til 18 år med TS.

Som et udforskende mål vil data fra kliniker- og forældrevurderede mål blive sammenlignet på tværs af faserne for at udforske et signal om effekt på primære (tic-reduktion) og sekundære (foreløbige trang, obsessiv-kompulsiv adfærd, opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetsforstyrrelse [ADHD] symptomer ) resultatmål.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • hanner og kvinder i alderen 12 - 18 år;
  • DSM-5 (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition) diagnose af TS som vurderet af undersøgelsens kliniker;
  • TS-alvorlighed defineret som en score på 20 eller højere på sektionen Total Tic Severity på Yale Global Tic Severity Scale;
  • Ingen ændringer i hverken medicin eller andre indgreb i de 4 uger forud for randomisering, og intention om at forblive på samme dosis i hele undersøgelsens varighed;
  • Deltager og familie har evnen til at overholde protokolkravene, efter investigatorens mening;
  • Indvilliger i ikke at køre i hele studiets varighed.

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke-engelsktalende forældre;
  • Deltagerhistorie med psykose, skizofreni, bipolar lidelse eller svær depressiv lidelse eller en familiehistorie med psykose;
  • Indtagelse af anti-epileptiske lægemidler, som interagerer med medicinsk cannabis: clobazam, mTOR (pattedyrsmål for rapamycin) hæmmere (f.eks. sirolimus, tacrolimus), anticancermidler, citalopram >20mg/dag, escitalopram >10mg/dag;
  • Unormale leverfunktionsprøver defineret som ALAT (alanintransaminase) > to gange ULN (øvre normalgrænse);
  • Aktuel brug af ulovlige stoffer eller medicinsk cannabis, eller brug i de 4 uger før screening;
  • gravid eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen, eller ammer;
  • Anamnese med klinisk signifikante selvmordstanker i de foregående 12 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe A (MC derefter placebo)
Gruppe A vil modtage medicinsk cannabis i Behandlingsperiode 1 (70 dage), efterfulgt af en 7 dages dosisreduktion og 21 dages udvaskningsperiode, og vil derefter modtage placebo i Behandlingsperiode 2 (70 dage).
Medicin: Medicinsk cannabis (MC): THC 10mg/mL: CBD 15mg/mL, fremstillet af Cann Group Ltd.

Hver 1 ml indeholder 10 mg tetrahydrocannabinol (THC), 15 mg cannabidiol (CBD) og 0,004 ml pebermynteolie i medium chain triglycerid (MCT) olie.

Alle deltagere starter ved 0,1 ml pr. dag og vil gradvist stige i trin på 0,1 ml indtil dag 21, når en dosis på 0,5 ml (deltagere vejer)

Medicin: Placebo

Placeboen indeholder MCT-olie og pebermyntesmagsopløsning, som ikke kan skelnes fra den aktive medicin i udseende, lugt og smag.

Dosis vil blive tilpasset volumen til den medicinske cannabis og vil følge samme doseringsplan som den medicinske cannabisbehandlingsfase.
Eksperimentel: Gruppe B (placebo derefter MC)
Gruppe B vil modtage placebo i behandlingsperiode 1 (70 dage), efterfulgt af en 7 dages dosisreduktion og 21 dages udvaskningsperiode, og vil derefter modtage medicinsk cannabis i behandlingsperiode 2 (70 dage).
Medicin: Medicinsk cannabis (MC): THC 10mg/mL: CBD 15mg/mL, fremstillet af Cann Group Ltd.

Hver 1 ml indeholder 10 mg tetrahydrocannabinol (THC), 15 mg cannabidiol (CBD) og 0,004 ml pebermynteolie i medium chain triglycerid (MCT) olie.

Alle deltagere starter ved 0,1 ml pr. dag og vil gradvist stige i trin på 0,1 ml indtil dag 21, når en dosis på 0,5 ml (deltagere vejer)

Medicin: Placebo

Placeboen indeholder MCT-olie og pebermyntesmagsopløsning, som ikke kan skelnes fra den aktive medicin i udseende, lugt og smag.

Dosis vil blive tilpasset volumen til den medicinske cannabis og vil følge samme doseringsplan som den medicinske cannabisbehandlingsfase.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rekruttering af studiedeltagere, beregnet som den tid, der kræves for at nå en stikprøvestørrelse på 10.
Tidsramme: Fra datoen for forhåndsscreeningen af ​​den første deltager til den tiende deltager er randomiseret, op til 2 år.
Rekrutteringsraten vil blive beregnet som antallet af måneder fra datoen for påbegyndelse af rekruttering til datoen for randomisering af den tiende deltager.
Fra datoen for forhåndsscreeningen af ​​den første deltager til den tiende deltager er randomiseret, op til 2 år.
Deltagertilbagetrækningsprocent, beregnet som antallet af deltagere, der trækker sig fra forsøget som en andel af det samlede antal randomiserede deltagere.
Tidsramme: Dag 1 til dag 176 (afslutning på behandlingsperiode 2)
Antallet af deltagere, der trækker sig fra forsøget, vil blive beregnet som en andel af det samlede antal randomiserede deltagere.
Dag 1 til dag 176 (afslutning på behandlingsperiode 2)
Undersøg medicintolerabilitet, som angivet af andelen af ​​deltagere, der tolererer protokollens doseringsplan.
Tidsramme: Dag 1 til dag 176 (afslutning på behandlingsperiode 2)
Antallet af deltagere, der overholder protokollens doseringsplan uden medicinrelaterede protokolafvigelser, behandlingsophør eller dosisændringer, vil blive beregnet som en andel af den samlede prøve for hver behandlingstilstand (medicinsk cannabis eller placebo).
Dag 1 til dag 176 (afslutning på behandlingsperiode 2)
Deltagerens overholdelse af studiets medicindoseringsplan, beregnet som andelen af ​​deltagere, der demonstrerer acceptabel medicinoverholdelse.
Tidsramme: Dag 78 (afslutning af behandlingsperiode 1) og dag 176 (afslutning af behandlingsperiode 2)
Medicinoverholdelse vil blive vurderet gennem apoteksberegninger fra returnerede flaskevolumener. Acceptabel overholdelse vil falde inden for intervallet 80-120 %. Antallet af deltagere med acceptabel medicinoverholdelse vil blive rapporteret som en andel af den samlede randomiserede prøve.
Dag 78 (afslutning af behandlingsperiode 1) og dag 176 (afslutning af behandlingsperiode 2)
Studiebesøgsdeltagelse, beregnet som andelen af ​​gennemførte besøg på tværs af undersøgelsesprøven.
Tidsramme: Screening til dag 169 (afsluttende studiebesøg)
Antallet af studiebesøg, som alle deltagere deltager i, vil blive beregnet som en andel af de samlede mulige besøg i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen.
Screening til dag 169 (afsluttende studiebesøg)
Blodprøveafslutning, beregnet som andelen af ​​gennemførte blodprøver på tværs af undersøgelsesprøven.
Tidsramme: Screening til dag 169 (afsluttende studiebesøg)
Antallet af undersøgelsesblodprøver gennemført af alle deltagere vil blive beregnet som en andel af de samlede mulige blodprøver i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen.
Screening til dag 169 (afsluttende studiebesøg)
Udfyldelse af forældrespørgeskemaer, beregnet som andelen af ​​udfyldte spørgeskemaer til forældrerapport på tværs af undersøgelsesprøven.
Tidsramme: Screening til dag 169 (afsluttende studiebesøg)
Antallet af undersøgelsesspørgeskemaer udfyldt af alle forældre vil blive beregnet som en andel af det samlede antal mulige spørgeskemaer, der skal udfyldes i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen.
Screening til dag 169 (afsluttende studiebesøg)
Selvrapporteringsspørgeskemaudfyldelse, beregnet som andelen af ​​unges selvrapporteringsspørgeskemaer udfyldt på tværs af undersøgelsesprøven.
Tidsramme: Screening til dag 169 (afsluttende studiebesøg)
Antallet af undersøgelsens selvrapporteringsspørgeskemaer udfyldt af alle deltagere vil blive beregnet som en andel af det samlede antal mulige spørgeskemaer, der kræver udfyldelse i overensstemmelse med undersøgelsesprotokollen.
Screening til dag 169 (afsluttende studiebesøg)
Undersøgelsesdesignets acceptabilitet vil blive evalueret gennem et forældreudfyldt undersøgelsesspecifikt evalueringsspørgeskema udfyldt ved slutningen af ​​undersøgelsen.
Tidsramme: Dag 197
Studiedesigns acceptabilitet vil blive vurderet ved hjælp af et evalueringsspørgeskema udviklet specifikt til denne undersøgelse, som bruger Likert-skalaer til at vurdere tilfredshed med rekruttering, medicintolerabilitet, hyppighed af studiebesøg, byrde ved at udfylde spørgeskemaer og overordnet undersøgelseskvalitet. Forældre vil udfylde dette spørgeskema ved afslutningen af ​​deres undersøgelsesdeltagelse (dag 197). Data vil blive rapporteret for hvert punkt individuelt, som andelen af ​​forældre, der reagerede positivt på Likert-skalaen, hvor højere score indikerer mere gunstige svar.
Dag 197

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden af ​​uønskede hændelser som rapporteret på den modificerede version af Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) på dag 71 og dag 169 vil blive opsummeret på tværs af medicinske cannabis- og placebobehandlingsfaser.
Tidsramme: Dag 71 og 176
Udfyldt af forælderen eller værgen, blev LAEP designet til at fange kendte bivirkninger af antiepileptisk medicin. Den modificerede version indeholder yderligere elementer for at fastslå andre kendte bivirkninger af medicinsk cannabis. Denne foranstaltning omfatter 34 genstande. Bivirkninger rapporteret på LAEP vil blive betragtet som signifikante, hvis der rapporteres en stigning på 2 point i sværhedsgrad fra baseline til slutningen af ​​vedligeholdelsesdosisperioden (dag 71 og dag 176). Hyppigheden af ​​bivirkninger, der opfylder disse kriterier, vil blive præsenteret for henholdsvis medicinsk cannabis- og placebobehandlingsfase.
Dag 71 og 176
Hyppigheden af ​​uønskede hændelser, som rapporteret gennem hele undersøgelsen, vil blive opsummeret på tværs af de medicinske cannabis- og placebobehandlingsfaser.
Tidsramme: Dag 1 til dag 197
Alle mulige uønskede hændelser vil blive registreret, som rapporteret ved studiebesøg, under sikkerhedstjek telefonopkald og mellem planlagte aftaler. Alle alvorlige bivirkninger vil blive offentliggjort, såvel som alle ikke-alvorlige bivirkninger, som efterforskerne vurderer at være i det mindste muligvis relateret til undersøgelseslægemidlet. Hyppigheden af ​​disse bivirkninger vil blive præsenteret for henholdsvis medicinsk cannabis- og placebobehandlingsfase.
Dag 1 til dag 197

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

4. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. december 2021

Først opslået (Faktiske)

11. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RCH HREC 69238

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Det afidentificerede datasæt indsamlet til denne analyse af MC i TS Pilot Study vil være tilgængeligt seks måneder efter offentliggørelsen af ​​det primære resultat. Studieprotokollen og analyseplanen vil også være tilgængelige. Dataene skal indhentes fra Murdoch Children's Research Institute. Forud for frigivelse af data kræves følgende: der skal underskrives en dataadgangsaftale mellem relevante parter, 'MC in TS Pilot Study' Study Management Group skal se og godkende dataanalyseplanen, der beskriver hvordan dataene vil blive analyseret, der skal være en aftale omkring passende anerkendelse og eventuelle ekstra omkostninger skal dækkes. Skulle Studieledelsesgruppen være utilgængelig, er denne rolle delegeret til Murdoch Children's Research Institute. Data vil kun blive delt med en anerkendt forskningsorganisation, som har godkendt den foreslåede analyseplan.

IPD-delingstidsramme

6 måneder efter offentliggørelse af primært resultat

IPD-delingsadgangskriterier

1) Aftale om dataadgang; 2) godkendelse af prøvestyregruppen; 3) anerkendte forskningsinstitutioner.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tourettes syndrom i ungdomsårene

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner