全身性重症筋無力症の成人参加者におけるALXN2050の研究
2025年1月6日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
全身性重症筋無力症の成人参加者におけるALXN2050の有効性と安全性を評価するための第2相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設試験
この研究では、全身性重症筋無力症 (gMG) の参加者における ALXN2050 (120 ミリグラム [mg]、180 mg) の有効性と安全性を評価します。
安全性は研究を通して監視されます。
調査の概要
詳細な説明
この試験は、盲検の 8 週間の一次評価期間 (PEP) と盲検の 26 週間の延長治療期間 (ETP) で構成されています。
34 週間の治療が完了すると、参加者は最大 1.5 年間の非盲検延長 (OLE) 期間に入ります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
70
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85028
- Research Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Research Site
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33487
- Research Site
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Port Charlotte、Florida、アメリカ、33952
- Research Site
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- Research Site
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40508
- Research Site
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- Research Site
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Research Site
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Ohio
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West Chester、Ohio、アメリカ、45069
- Research Site
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Research Site
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Springfield、Oregon、アメリカ、97477
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Research Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Research Site
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Research Site
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Research Site
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53228
- Research Site
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Bergamo、イタリア、24127
- Research Site
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Milano、イタリア、20133
- Research Site
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Napoli、イタリア、80131
- Research Site
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Pisa、イタリア、56100
- Research Site
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Roma、イタリア、00168
- Research Site
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Rome、イタリア、00189
- Research Site
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Udine、イタリア、33100
- Research Site
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2R7
- Research Site
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 4L6
- Research Site
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- Research Site
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Barcelona、スペイン、08036
- Research Site
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Madrid、スペイン、28046
- Research Site
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Malaga、スペイン、29010
- Research Site
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Murcia、スペイン、30120
- Research Site
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Sevilla、スペイン、41009
- Research Site
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Belgrade、セルビア、11000
- Research Site
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Nis、セルビア、18000
- Research Site
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Berlin、ドイツ、10117
- Research Site
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Bochum、ドイツ、44791
- Research Site
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Düsseldorf、ドイツ、40225
- Research Site
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Hamburg、ドイツ、20246
- Research Site
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Leipzig、ドイツ、04103
- Research Site
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Hualien City、台湾、97002
- Research Site
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Taipei、台湾、11101
- Research Site
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Taoyuan City、台湾
- Research Site
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Daegu、大韓民国、41404
- Research Site
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Seoul、大韓民国、03080
- Research Site
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Seoul、大韓民国、06351
- Research Site
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Yangsan-si、大韓民国、50612
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
-スクリーニング訪問日の少なくとも3か月（90日）前にMGと診断されました。 MG の確認は、次の方法で行う必要があります。
- -スクリーニング訪問時の抗AChR抗体の陽性血清学的検査、および
- 単繊維筋電図検査または反復神経刺激によって示される異常な神経筋伝達、または
- AChEI検査（塩化エドロフォニウム検査など）に対する陽性反応、または
- 担当医師の決定による、経口AChEIによる治療中のMGに関連する徴候または症状の改善
- -スクリーニング来院時の重症筋無力症財団のアメリカ臨床分類クラスIIからIV。
- -MG-ADLの合計スコアは、スクリーニング訪問時および無作為化時（1日目）に5以上（スコアの少なくとも50％が非眼球要素に起因する）でなければなりません。
- プロトコル指定の免疫抑制療法、コルチコステロイド、またはアセチルコリンエステラーゼ阻害剤による治療を受けている参加者は、スクリーニング来院日までに安定した用量で治療を受けていなければならず、スクリーニング、PEP、および/または中に予想されるレジメンに変更はありません。 ETP。
主な除外基準:
- Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration によって計算された、スクリーニング中の推定糸球体濾過率 ≤ 30 ミリリットル/分/1.73 平方メートル。
- -スクリーニング訪問前の12か月以内の胸腺摘出術、胸腺摘出術、またはその他の胸腺手術の履歴。
- -未治療の胸腺悪性腫瘍、癌腫、または胸腺腫。 治療された胸腺悪性腫瘍または癌の病歴を持つ参加者は、プロトコルで概説されている事前に指定された条件を満たしている場合、登録の資格があります。
- -スクリーニング訪問時または無作為化前のスクリーニング期間中の任意の時点での臨床的悪化と一致する臨床的特徴（1日目）。
以下に指定された期間内に次のものを使用します。
- -スクリーニング訪問前の4週間（28日）以内の静脈内免疫グロブリンGまたは皮下免疫グロブリン。
- -スクリーニング訪問前の4週間（28日）以内のタクロリムスまたはシクロスポリンの使用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ALXN2050：180mg
参加者はALXN2050を受け取ります。
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経口錠剤。
他の名前：
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実験的：ALXN2050：120mg
参加者はALXN2050を受け取ります。
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経口錠剤。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、プラセボに続いて ALXN2050 を受け取ります。
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経口錠剤。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重症筋無力症の日常生活動作（MG-ADL）の合計スコアが最初の8週間の連続4週間で2ポイント以上減少し、救命療法を受けなかった参加者の割合
時間枠：8週目までのベースライン
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MG-ADL プロファイルは、MG の参加者の関連症状と ADL の機能的パフォーマンスに焦点を当てた、参加者が報告する 8 項目の尺度です。
MG-ADL アンケートの 8 項目は、眼球 (2 項目)、眼球 (3 項目)、呼吸器 (1 項目)、および粗大運動器に続発する障害を評価するための、元の 13 項目の QMG スケールの症状ベースの要素から派生しました。またはMGの影響に関連する四肢（2項目）の障害。
各反応は 0 (正常) から 3 (最も深刻) にグレード分けされます。
MG-ADL 合計スコアは 8 項目のスコアの合計として計算され、0 から 24 の範囲であり、スコアが高いほど機能が低下していることを示します。
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8週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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8週目の定量的重症筋無力症（QMG）合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8 週目
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疾患重症度の QMG スコアは、MG の治療法を客観的に評価するもので、センチネル筋群の定量的検査に基づいています。
QMG 機器は、眼科 (2 項目)、顔面 (1 項目)、眼球 (2 項目)、総運動神経 (6 項目)、軸方向 (1 項目)、呼吸器 (1 項目) の 13 項目で構成されます。それぞれ 0 から 3 までの等級が付けられ、3 が最も深刻です。
QMG 合計スコアは 13 項目のスコアの合計として計算され、0 ～ 39 の範囲であり、スコアが高いほど疾患がより重篤であることを示します。
応答変数としての各時点のベースラインスコア、固定カテゴリー効果としての治療群、研究来院、および治療ごとの研究来院相互作用、および共変量としてのベースライン QMG 合計スコアを使用して、最小二乗 (LS) 平均と標準誤差。
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ベースライン、8 週目
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8週目のMG-ADL合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8 週目
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MG-ADL プロファイルは、MG の参加者の関連症状と ADL の機能的パフォーマンスに焦点を当てた、参加者が報告する 8 項目の尺度です。
MG-ADL アンケートの 8 項目は、眼球 (2 項目)、眼球 (3 項目)、呼吸器 (1 項目)、および粗大運動器に続発する障害を評価するための、元の 13 項目の QMG スケールの症状ベースの要素から派生しました。またはMGの影響に関連する四肢（2項目）の障害。
各反応は 0 (正常) から 3 (最も深刻) にグレード分けされます。
MG-ADL 合計スコアは 8 項目のスコアの合計として計算され、0 から 24 の範囲であり、スコアが高いほど機能が低下していることを示します。
応答変数としての各時点のベースラインスコア、固定カテゴリー効果としての治療群、研究来院、および治療ごとの研究来院相互作用、および共変量としてのベースラインMG-ADL合計スコアを使用して、LS平均と標準誤差を計算しました。 。
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ベースライン、8 週目
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8週目の神経疾患における生活の質（Neuro-QoL）疲労スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、8 週目
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Neuro-QoL 疲労アンケートは、参加者が記入する、信頼性が高く検証された疲労に関する 19 項目の簡単なアンケートです。
各項目は 1 ～ 5 のスケールで採点され、1 は「まったくない」を示し、5 は「時々」を示します。
Neuro-QoL Fatigue スコアは 19 項目のスコアの合計として計算され、範囲は 19 ～ 95 で、スコアが高いほど疲労が大きく、活動に対する MG の影響が大きいことを示します。
応答変数としての各時点のベースラインスコア、固定カテゴリ効果としての治療群、研究来院、および治療ごとの研究来院相互作用、および共変量としてのベースライン神経QoL疲労スコアを使用して、LS平均と標準誤差を計算しました。 。
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ベースライン、8 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年4月27日
一次修了 (実際)
2023年11月30日
研究の完了 (実際)
2024年4月3日
試験登録日
最初に提出
2021年12月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月28日
最初の投稿 (実際)
2022年2月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月6日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALXN2050-MG-201
- 2021-001229-26 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
アレクシオンは、研究データへのアクセス要求を許可する公約をしており、プロトコル、CSR、平易な言葉による要約を提供します。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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