Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ALXN2050 u dorosłych uczestników z uogólnioną miastenią

6 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Faza 2, randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie kontrolowane placebo w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa ALXN2050 u dorosłych uczestników z uogólnioną myasthenia gravis

To badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo ALXN2050 (120 miligramów [mg], 180 mg) u uczestników z uogólnioną myasthenia gravis (gMG).

Bezpieczeństwo będzie monitorowane przez cały czas trwania badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składa się z zaślepionego 8-tygodniowego podstawowego okresu oceny (PEP) i zaślepionego 26-tygodniowego przedłużonego okresu leczenia (ETP). Po zakończeniu 34 tygodni leczenia uczestnicy wezmą udział w otwartym okresie przedłużenia (OLE) trwającym do 1,5 roku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

70

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Research Site
      • Malaga, Hiszpania, 29010
        • Research Site
      • Murcia, Hiszpania, 30120
        • Research Site
      • Sevilla, Hiszpania, 41009
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4L6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Research Site
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Research Site
      • Düsseldorf, Niemcy, 40225
        • Research Site
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Research Site
  • Republika Korei
      • Daegu, Republika Korei, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Research Site
      • Yangsan-si, Republika Korei, 50612
        • Research Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Research Site
      • Nis, Serbia, 18000
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33487
        • Research Site
      • Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33952
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40508
        • Research Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Research Site
    • Ohio
      • West Chester, Ohio, Stany Zjednoczone, 45069
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Stany Zjednoczone, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53228
        • Research Site
  • Tajwan
      • Hualien City, Tajwan, 97002
        • Research Site
      • Taipei, Tajwan, 11101
        • Research Site
      • Taoyuan City, Tajwan
        • Research Site
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy, 24127
        • Research Site
      • Milano, Włochy, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Włochy, 56100
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00168
        • Research Site
      • Rome, Włochy, 00189
        • Research Site
      • Udine, Włochy, 33100
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Zdiagnozowano MG co najmniej 3 miesiące (90 dni) przed datą wizyty przesiewowej. Potwierdzenie MG należy wykonać w następujący sposób:

    1. Pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał anty-AChR podczas wizyty przesiewowej oraz
    2. Nieprawidłowe przekaźnictwo nerwowo-mięśniowe wykazane przez elektromiografię pojedynczego włókna lub powtarzalną stymulację nerwów, lub
    3. Pozytywna odpowiedź na test AChEI (np. test z chlorkiem edrofoniowym) lub
    4. Poprawa objawów przedmiotowych lub podmiotowych związanych z MG podczas leczenia doustnym AChEI, zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Klasyfikacja kliniczna Klasa II do IV podczas wizyty przesiewowej.
  • Całkowity wynik MG-ADL musi wynosić ≥ 5 (z co najmniej 50% wyniku przypisanego elementom niezwiązanym z oczami) podczas wizyty przesiewowej i podczas randomizacji (dzień 1.).
  • Uczestnicy leczeni określonymi w protokole terapiami immunosupresyjnymi, kortykosteroidami lub inhibitorami acetylocholinesterazy muszą być leczeni w stabilnej dawce przed datą wizyty przesiewowej, bez zmian w schemacie oczekiwanym podczas badania przesiewowego, PEP i/lub ETP.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Szacunkowy współczynnik przesączania kłębuszkowego ≤ 30 mililitrów/minutę/1,73 metra kwadratowego podczas badania przesiewowego, obliczony przez organizację Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration.
  • Historia tymektomii, tymomektomii lub jakiejkolwiek innej operacji grasicy w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  • Każdy nieleczony nowotwór złośliwy grasicy, rak lub grasiczak. Uczestnicy z historią leczonego nowotworu złośliwego grasicy lub raka kwalifikują się do rejestracji, jeśli spełniają wcześniej określone warunki określone w protokole.
  • Cechy kliniczne odpowiadające pogorszeniu stanu klinicznego w czasie wizyty przesiewowej lub w dowolnym momencie w okresie przesiewowym przed randomizacją (dzień 1).

  • Korzystanie z następujących elementów w okresach określonych poniżej:

    1. Dożylna immunoglobulina G lub podskórna immunoglobulina w ciągu 4 tygodni (28 dni) przed wizytą przesiewową.
    2. Stosowanie takrolimusu lub cyklosporyny w ciągu 4 tygodni (28 dni) przed wizytą przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ALXN2050: 180 mg
Uczestnicy otrzymają ALXN2050.
Lek: ALXN2050
Tabletka doustna.
Inne nazwy:
  • ACH-0145228 (dawniej)
Eksperymentalny: ALXN2050: 120 mg
Uczestnicy otrzymają ALXN2050.
Lek: ALXN2050
Tabletka doustna.
Inne nazwy:
  • ACH-0145228 (dawniej)
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają placebo, a następnie ALXN2050.
Lek: Placebo
Tabletka doustna.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z miastenią gravis w zakresie czynności życia codziennego (MG-ADL) Całkowite zmniejszenie wyniku o ≥ 2 punkty w dowolnych 4 kolejnych tygodniach w ciągu pierwszych 8 tygodni i którzy nie otrzymali terapii doraźnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 8. tygodnia
Profil MG-ADL to 8-elementowa skala zgłaszana przez uczestników, która koncentruje się na odpowiednich objawach i funkcjonowaniu ADL u uczestników z MG. 8 pozycji kwestionariusza MG-ADL wyprowadzono z komponentów opartych na objawach oryginalnej 13-punktowej skali QMG służącej do oceny niepełnosprawności wtórnej do oczu (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), oddechowej (1 pozycja) i dużej motoryki. lub kończyn (2 pozycje) upośledzenie związane z działaniem MG. Każda reakcja jest oceniana w skali od 0 (normalna) do 3 (najcięższa). Całkowity wynik MG-ADL obliczono jako sumę wyników z 8 pozycji i mieści się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorszą funkcję.
Wartość wyjściowa do 8. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ilościowym wyniku całkowitym miastenii (QMG) w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8
Wynik QMG dla ciężkości choroby jest obiektywną oceną terapii MG i opiera się na ilościowych testach grup mięśni wartowniczych. Narzędzie QMG składa się z 13 pozycji: ocznej (2 pozycje), twarzowej (1 pozycja), opuszkowej (2 pozycje), motorycznej brutto (6 pozycji), osiowej (1 pozycja) i oddechowej (1 pozycja); każdy z nich ma skalę od 0 do 3, przy czym 3 jest najpoważniejsze. Całkowity wynik QMG obliczono jako sumę wyników z 13 pozycji i mieści się w zakresie od 0 do 39, przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższy przebieg choroby. Wyjściowy wynik w każdym punkcie czasowym jako zmienna odpowiedzi, grupa leczona, wizyta studyjna i interakcja pomiędzy leczeniem a wizytami w ramach badania jako stałe efekty kategoryczne oraz wyjściowy całkowity wynik QMG jako współzmienna wykorzystano do obliczenia średniej metodą najmniejszych kwadratów (LS) i standardowy błąd.
Wartość wyjściowa, tydzień 8
Zmiana całkowitego wyniku MG-ADL w porównaniu z wartością wyjściową w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8
Profil MG-ADL to 8-elementowa skala zgłaszana przez uczestników, która koncentruje się na odpowiednich objawach i funkcjonowaniu ADL u uczestników z MG. 8 pozycji kwestionariusza MG-ADL wyprowadzono z komponentów opartych na objawach oryginalnej 13-punktowej skali QMG służącej do oceny niepełnosprawności wtórnej do oczu (2 pozycje), opuszkowej (3 pozycje), oddechowej (1 pozycja) i dużej motoryki. lub kończyn (2 pozycje) upośledzenie związane z działaniem MG. Każda reakcja jest oceniana w skali od 0 (normalna) do 3 (najcięższa). Całkowity wynik MG-ADL obliczono jako sumę wyników z 8 pozycji i mieści się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorszą funkcję. Wyjściowy wynik w każdym punkcie czasowym jako zmienna odpowiedzi, grupa leczona, wizyta studyjna i interakcja pomiędzy leczeniem a wizytami w ramach badania jako stałe efekty kategoryczne oraz wyjściowy całkowity wynik MG-ADL jako zmienna towarzysząca wykorzystano do obliczenia średniej LS i błędu standardowego .
Wartość wyjściowa, tydzień 8
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie jakości życia w zaburzeniach neurologicznych (Neuro-QoL) w skali zmęczenia w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8
Kwestionariusz Neuro-QoL Fatigue jest wiarygodną i potwierdzoną, krótką, 19-punktową ankietą dotyczącą zmęczenia, wypełnianą przez uczestnika. Każda pozycja jest oceniana w skali od 1 do 5, gdzie 1 oznacza „nigdy”, a 5 oznacza „czasami”. Wynik Neuro-QoL Fatigue obliczono jako sumę wyników 19 pozycji i wahał się od 19 do 95, przy czym wyższe wyniki oznaczały większe zmęczenie i większy wpływ MG na czynności. Do obliczenia średniej LS i błędu standardowego wykorzystano wyjściowy wynik w każdym punkcie czasowym jako zmienną odpowiedzi, grupę leczoną, wizytę badawczą i interakcję pomiędzy leczeniem a wizytą w badaniu jako stałe efekty kategoryczne oraz wyjściową ocenę zmęczenia Neuro-QoL jako zmienną towarzyszącą. .
Wartość wyjściowa, tydzień 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN2050-MG-201
  • 2021-001229-26 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do umożliwienia próśb o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokół, CSR i streszczenia prostym językiem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj