成人全身性重症肌无力患者 ALXN2050 的研究
2023年11月7日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，以评估 ALXN2050 在患有全身性重症肌无力的成人参与者中的疗效和安全性
本研究将评估 ALXN2050（120 毫克 [mg]、180 mg）在全身性重症肌无力 (gMG) 参与者中的疗效和安全性。
在整个研究过程中将监测安全性。
研究概览
详细说明
该研究包括为期 8 周的盲法初步评估期 (PEP) 和为期 26 周的盲法延长治疗期 (ETP)。
完成 34 周的治疗后，参与者将进入长达 1.5 年的开放标签延长 (OLE) 期。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
70
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- 电话号码：1-855-752-2356
- 邮箱：clinicaltrials@alexion.com
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1Z1
- Clinical Trial Site
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
- Clinical Trial Site
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- Clinical Trial Site
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Hualien City、台湾、970
- Clinical Trial Site
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Taipei City、台湾、111
- Clinical Trial Site
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Taoyuan City、台湾、333
- Clinical Trial Site
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- Clinical Trial Site
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Nišava District
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Nis、Nišava District、塞尔维亚、18000
- Clinical Trial Site
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Seoul、大韩民国、03080
- Clinical Trial Site
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Seoul、大韩民国、06351
- Clinical Trial Site
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Gyeongsangbuk-do
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Daegu、Gyeongsangbuk-do、大韩民国、41404
- Clinical Trial Site
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Gyeongsangnam-do
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Yangsan、Gyeongsangnam-do、大韩民国、50612
- Clinical Trial Site
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Berlin、德国、10117
- Clinical Trial Site
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Niedersachsen
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Hamburg、Niedersachsen、德国、20246
- Clinical Trial Site
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Nordrhein-Westfalen
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Bochum、Nordrhein-Westfalen、德国、44791
- Clinical Trial Site
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Düsseldorf、Nordrhein-Westfalen、德国、40225
- Clinical Trial Site
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Münster、Nordrhein-Westfalen、德国、48149
- Clinical Trial Site
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Saxony
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Leipzig、Saxony、德国、04103
- Clinical Trial Site
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Bergamo、意大利、24127
- Clinical Trial Site
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Pisa、意大利、56126
- Clinical Trial Site
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Udine、意大利、33100
- Clinical Trial Site
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Milano
-
Milan、Milano、意大利、20133
- Clinical Trial Site
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Napoli
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Naples、Napoli、意大利、80131
- Clinical Trial Site
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Roma
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Rome、Roma、意大利、00168
- Clinical Trial Site
-
Rome、Roma、意大利、00189
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85028
- Clinical Trial Site
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205
- Clinical Trial Site
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California
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Palo Alto、California、美国、94304
- Clinical Trial Site
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San Diego、California、美国、92037
- Clinical Trial Site
-
San Francisco、California、美国、94109-6920
- Clinical Trial Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045-2545
- Clinical Trial Site
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Florida
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Boca Raton、Florida、美国、33487-5712
- Clinical Trial Site
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Maitland、Florida、美国、32751-4749
- Clinical Trial Site
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Port Charlotte、Florida、美国、33952-9204
- Clinical Trial Site
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Tampa、Florida、美国、33612
- Clinical Trial Site
-
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Kentucky
-
Lexington、Kentucky、美国、40536-7001
- Clinical Trial Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110-1010
- Clinical Trial Site
-
-
New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、美国、87106
- Clinical Trial Site
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-
New York
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New Hyde Park、New York、美国、11042-2062
- Clinical Trial Site
-
New York、New York、美国、10075-1850
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- Clinical Trial Site
-
Charlotte、North Carolina、美国、28207-1885
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45219
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Clinical Trial Site
-
Springfield、Oregon、美国、97477-1347
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Allentown、Pennsylvania、美国、18103
- Clinical Trial Site
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Clinical Trial Site
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Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Clinical Trial Site
-
Houston、Texas、美国、77030-2340
- Clinical Trial Site
-
San Antonio、Texas、美国、78229-3931
- Clinical Trial Site
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Wisconsin
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Greenfield、Wisconsin、美国、53228-1321
- Clinical Trial Site
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Barcelona、西班牙、08035
- Clinical Trial Site
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Barcelona、西班牙、08036
- Clinical Trial Site
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Madrid、西班牙、28040
- Clinical Trial Site
-
Madrid、西班牙、28046
- Clinical Trial Site
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Malaga、西班牙、29010
- Clinical Trial Site
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Murcia、西班牙、30120
- Clinical Trial Site
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Sevilla、西班牙、41009
- Clinical Trial Site
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Biscay
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Barakaldo、Biscay、西班牙、48903
- Clinical Trial Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
在筛选访视日期前至少 3 个月（90 天）诊断出患有 MG。 必须通过以下方式确认 MG：
- 筛选访视时抗 AChR 抗体血清学检测呈阳性，以及
- 单纤维肌电图或重复神经刺激表明神经肌肉传递异常，或
- 对 AChEI 测试（例如，edrophonium chloride 测试）的阳性反应，或
- 经治疗医师确定，口服 AChEI 治疗期间与 MG 相关的体征或症状得到改善
- 筛选访问时美国重症肌无力基金会临床分类 II 至 IV 级。
- 在筛选访问和随机化（第 1 天）时，MG-ADL 总分必须 ≥ 5（至少 50% 的分数归因于非眼部因素）。
- 接受协议规定的免疫抑制疗法、皮质类固醇或乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗的参与者必须在筛选访问日期之前一直在接受治疗并且剂量稳定，筛选期间预期的方案、PEP 和/或ETP。
关键排除标准：
- 慢性肾脏病流行病学协作组织计算的筛查期间估计肾小球滤过率≤ 30 毫升/分钟/1.73 平方米。
- 筛选访视前 12 个月内有胸腺切除术、胸腺瘤切除术或任何其他胸腺手术史。
- 任何未经治疗的胸腺恶性肿瘤、癌或胸腺瘤。 具有治疗过的胸腺恶性肿瘤或癌病史的参与者如果符合方案中列出的预先规定的条件，则有资格入组。
- 在筛选访视时或在随机化之前的筛选期间（第 1 天）期间的任何时间，临床特征与临床恶化一致。
在以下指定的时间段内使用以下内容：
- 筛选访问前 4 周（28 天）内静脉注射免疫球蛋白 G 或皮下注射免疫球蛋白。
- 筛选访视前 4 周（28 天）内使用过他克莫司或环孢素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ALXN2050：180 毫克
参与者将收到 ALXN2050。
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口服片剂。
其他名称：
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实验性的：ALXN2050：120 毫克
参与者将收到 ALXN2050。
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口服片剂。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
参与者将接受安慰剂，然后接受 ALXN2050。
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口服片剂。
其他名称：
口服片剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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患有重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 总分在前 8 周内任何连续 4 周下降≥ 2 分且未接受救援治疗的参与者的比例
大体时间：第 8 周的基线
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第 8 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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第 8 周定量重症肌无力 (QMG) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 8 周
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基线，第 8 周
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第 8 周 QMG 总分达到预定阈值的参与者比例
大体时间：第 8 周
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第 8 周
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在前 8 周的任何连续 4 周内达到 QMG 总分预设阈值且未接受救援治疗的参与者比例
大体时间：第 8 周的基线
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第 8 周的基线
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第 8 周时 MG-ADL 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 8 周
|
基线，第 8 周
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|
在前 8 周的任何连续 4 周内达到 MG-ADL 总分预设阈值且未接受救援治疗的参与者比例
大体时间：第 8 周的基线
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第 8 周的基线
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|
第 8 周 MG-ADL 总分达到预定阈值的参与者比例
大体时间：第 8 周
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第 8 周
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第 8 周时神经系统疾病疲劳问卷 (Neuro-QoL) 疲劳评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 8 周
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基线，第 8 周
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ALXN2050 随时间变化的最大血浆峰浓度 (Cmax)
大体时间：第 8 周的基线
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第 8 周的基线
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ALXN2050 随时间变化的给药前浓度（谷值）
大体时间：第 8 周的基线
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第 8 周的基线
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第 8 周补体因子 B 的 Bb 片段血浆浓度的绝对值和相对于基线的变化
大体时间：基线，第 8 周
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基线，第 8 周
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通过 Wieslab 测定测量的第 8 周血清替代途径 (AP) 活动的绝对值和相对于基线的变化
大体时间：基线，第 8 周
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基线，第 8 周
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随时间变化的血浆 D 因子浓度
大体时间：第 8 周的基线
|
第 8 周的基线
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|
随时间推移的血清补体成分 3 浓度
大体时间：第 8 周的基线
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第 8 周的基线
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通过 CH50 测量的随时间推移的血清经典途径活性
大体时间：第 8 周的基线
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第 8 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月30日
初级完成 (估计的)
2023年11月30日
研究完成 (估计的)
2025年12月30日
研究注册日期
首次提交
2021年12月16日
首先提交符合 QC 标准的
2022年1月28日
首次发布 (实际的)
2022年2月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年11月7日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
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其他研究编号
- ALXN2050-MG-201
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
Alexion 公开承诺允许访问研究数据的请求，并将提供协议、CSR 和简明语言摘要。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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ALXN2050的临床试验
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Alexion主动，不招人
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Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion完全的
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.招聘中狼疮性肾炎 | 免疫球蛋白A肾病 | IgAN | 逻辑节点澳大利亚, 西班牙, 英国, 中国, 德国, 意大利, 阿根廷, 秘鲁, 大韩民国, 台湾, 泰国, 美国, 塞尔维亚, 以色列, 巴西, 火鸡, 墨西哥, 俄罗斯联邦
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Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of Alexion完全的