ALXN2050:n tutkimus aikuisilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
maanantai 6. tammikuuta 2025 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus ALXN2050:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
Tässä tutkimuksessa arvioidaan ALXN2050:n (120 milligrammaa [mg], 180 mg) tehoa ja turvallisuutta osallistujilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG).
Turvallisuutta seurataan koko tutkimuksen ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu sokkoutetusta 8 viikon Primary Evaluation Periodista (PEP) ja sokkoutetusta 26 viikon pidennetystä hoitojaksosta (ETP).
34 viikon hoidon jälkeen osallistujat siirtyvät avoimeen pidennysjaksoon (OLE) enintään 1,5 vuoden ajaksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
70
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- Research Site
-
Malaga, Espanja, 29010
- Research Site
-
Murcia, Espanja, 30120
- Research Site
-
Sevilla, Espanja, 41009
- Research Site
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24127
- Research Site
-
Milano, Italia, 20133
- Research Site
-
Napoli, Italia, 80131
- Research Site
-
Pisa, Italia, 56100
- Research Site
-
Roma, Italia, 00168
- Research Site
-
Rome, Italia, 00189
- Research Site
-
Udine, Italia, 33100
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
- Research Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4L6
- Research Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Research Site
-
-
-
-
-
Daegu, Korean tasavalta, 41404
- Research Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Research Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Research Site
-
Yangsan-si, Korean tasavalta, 50612
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Research Site
-
Bochum, Saksa, 44791
- Research Site
-
Düsseldorf, Saksa, 40225
- Research Site
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Research Site
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Research Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Research Site
-
Nis, Serbia, 18000
- Research Site
-
-
-
-
-
Hualien City, Taiwan, 97002
- Research Site
-
Taipei, Taiwan, 11101
- Research Site
-
Taoyuan City, Taiwan
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
- Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Research Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33487
- Research Site
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33952
- Research Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40508
- Research Site
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Research Site
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Research Site
-
-
Ohio
-
West Chester, Ohio, Yhdysvallat, 45069
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Research Site
-
Springfield, Oregon, Yhdysvallat, 97477
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Research Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53228
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
MG diagnosoitu vähintään 3 kuukautta (90 päivää) ennen seulontakäyntiä. MG on vahvistettava seuraavasti:
- Positiivinen serologinen testi anti-AChR-vasta-aineille seulontakäynnillä ja
- Epänormaali neuromuskulaarinen transmissio, joka on osoitettu yhden kuidun elektromyografialla tai toistuvalla hermostimulaatiolla tai
- Positiivinen vaste AChEI-testiin (esim. edrofoniumkloriditesti) tai
- MG:hen liittyvien merkkien tai oireiden paraneminen oraalisen AChEI-hoidon aikana hoitavan lääkärin määrittämänä
- Myasthenia Gravis Foundation of America -säätiön kliininen luokitus, luokka II–IV seulontakäynnillä.
- MG-ADL:n kokonaispistemäärän on oltava ≥ 5 (vähintään 50 % pistemäärästä liittyy ei-silmään elementteihin) seulontakäynnillä ja satunnaistuksen yhteydessä (päivä 1).
- Osallistujien, jotka saavat hoitoa protokollassa määritellyillä immunosuppressiivisilla hoidoilla, kortikosteroideilla tai asetyylikoliiniesteraasin estäjillä, on täytynyt saada hoitoa ja vakaa annos ennen seulontakäyntiä, eikä hoito-ohjelmaan ole odotettavissa muutoksia seulonnan, PEP:n ja/tai ETP.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Arvioitu munuaiskerästen suodatusnopeus ≤ 30 millilitraa/minuutti/1,73 neliömetriä seulonnan aikana, laskettu kroonisen munuaissairauden epidemiologian yhteistyönä.
- Anamneesi kateenpoistoleikkaus, kateenkorvan poisto tai mikä tahansa muu kateenkorvan leikkaus 12 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Mikä tahansa hoitamaton kateenkorvan pahanlaatuisuus, karsinooma tai tymooma. Osallistujat, joilla on ollut hoidettua kateenkorvan pahanlaatuisuutta tai karsinoomaa, ovat oikeutettuja mukaan, jos he täyttävät protokollassa määritellyt ennalta määritellyt ehdot.
- Kliiniset ominaisuudet, jotka vastaavat kliinistä heikkenemistä seulontakäynnin aikana tai milloin tahansa seulontajakson aikana ennen satunnaistamista (päivä 1).
Seuraavien käyttö alla määritettyjen ajanjaksojen aikana:
- Suonensisäinen immunoglobuliini G tai ihonalainen immunoglobuliini 4 viikon (28 päivän) aikana ennen seulontakäyntiä.
- Takrolimuusin tai siklosporiinin käyttö 4 viikon (28 päivän) aikana ennen seulontakäyntiä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ALXN2050: 180 mg
Osallistujat saavat ALXN2050.
|
Suun kautta otettava tabletti.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: ALXN2050: 120 mg
Osallistujat saavat ALXN2050.
|
Suun kautta otettava tabletti.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä, jonka jälkeen ALXN2050.
|
Suun kautta otettava tabletti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka sairastavat myasthenia gravis -tautia päivittäisen elämän aktiivisuuden (MG-ADL) kokonaispistemäärän alenemisen ≥ 2 pisteellä minkä tahansa 4 peräkkäisen viikon aikana 8 ensimmäisen viikon aikana ja jotka eivät saaneet pelastushoitoa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 asti
|
MG-ADL-profiili on 8-osainen osallistujien ilmoittama asteikko, joka keskittyy ADL:n oleellisiin oireisiin ja toiminnalliseen suorituskykyyn MG-potilailla.
MG-ADL-kyselylomakkeen 8 kohtaa johdettiin alkuperäisen 13-kohdan QMG-asteikon oirepohjaisista komponenteista, joilla arvioitiin silmän (2 kohtaa), bulbar- (3 kohtaa), hengityselimiä (1 kohta) ja bruttomoottoria aiheuttavaa vammaa. tai raajan (2 kohdetta) heikkeneminen, joka liittyy MG:n vaikutuksiin.
Jokainen vaste on arvosteltu 0 (normaali) - 3 (vakavin).
MG-ADL:n kokonaispistemäärä laskettiin 8 kohteen pisteiden summana ja vaihtelee välillä 0-24, korkeammat pisteet osoittavat huonompaa toimintaa.
|
Lähtötilanne viikolle 8 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia graviksen (QMG) kokonaispistemäärässä viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
QMG Score for Disease Severity on objektiivinen arvio MG:n hoidosta ja perustuu vartiolihasryhmien kvantitatiiviseen testaukseen.
QMG-instrumentti koostuu 13 osasta: silmät (2 kohdetta), kasvot (1 kohde), bulbar (2 kohdetta), bruttomoottori (6 kohdetta), aksiaalinen (1 kohde) ja hengityslaite (1 tuote); jokainen arvosana 0–3, ja 3 oli vakavin.
QMG-kokonaispistemäärä laskettiin 13 kohteen pisteiden summana ja vaihtelee välillä 0 - 39, korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
Lähtötason pisteytystä kullakin aikapisteellä vastemuuttujana, hoitoryhmää, tutkimuskäyntiä ja hoitokohtaista vuorovaikutusta kiinteinä kategorisina vaikutuksina ja lähtötason QMG-kokonaispisteitä kovariaattina käytettiin pienimmän neliösumman (LS) keskiarvon laskemiseen. standardivirhe.
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Muutos lähtötasosta MG-ADL:n kokonaispisteissä viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
MG-ADL-profiili on 8-osainen osallistujien ilmoittama asteikko, joka keskittyy ADL:n oleellisiin oireisiin ja toiminnalliseen suorituskykyyn MG-potilailla.
MG-ADL-kyselylomakkeen 8 kohtaa johdettiin alkuperäisen 13-kohdan QMG-asteikon oirepohjaisista komponenteista, joilla arvioitiin silmän (2 kohtaa), bulbar- (3 kohtaa), hengityselimiä (1 kohta) ja bruttomoottoria aiheuttavaa vammaa. tai raajan (2 kohdetta) heikkeneminen, joka liittyy MG:n vaikutuksiin.
Jokainen vaste on arvosteltu 0 (normaali) - 3 (vakavin).
MG-ADL:n kokonaispistemäärä laskettiin 8 kohteen pisteiden summana ja vaihtelee välillä 0-24, korkeammat pisteet osoittavat huonompaa toimintaa.
LS-keskiarvon ja standardivirheen laskemiseen käytettiin kunkin aikapisteen lähtöpistemäärää vastemuuttujana, hoitoryhmää, tutkimuskäyntiä ja hoitokohtaista vuorovaikutusta kiinteinä kategorisina vaikutuksina ja lähtötason MG-ADL-kokonaispisteitä kovariaattina. .
|
Perustaso, viikko 8
|
|
Muutos lähtötasosta neurologisten häiriöiden (Neuro-QoL) väsymyspisteiden elämänlaadussa viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
|
Neuro-QoL-väsymyskysely on luotettava ja validoitu lyhyt 19 kohdan väsymystutkimus, jonka osallistuja täyttää.
Jokainen kohta pisteytetään asteikolla 1-5, jossa 1 tarkoittaa "ei koskaan" ja 5 tarkoittaa "joskus".
Neuro-QoL-väsymyspistemäärä laskettiin 19 kohteen pisteiden summana ja vaihtelee välillä 19-95, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa väsymystä ja MG:n suurempaa vaikutusta toimintaan.
LS-keskiarvon ja standardivirheen laskemiseen käytettiin kunkin aikapisteen lähtöpistemäärää vastemuuttujana, hoitoryhmää, tutkimuskäyntiä ja hoitokohtaista vuorovaikutusta kiinteinä kategorisina vaikutuksina ja lähtötason neuro-QoL-väsymyspistettä kovariaattina. .
|
Perustaso, viikko 8
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 27. huhtikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. joulukuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Lihas heikkous
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN2050-MG-201
- 2021-001229-26 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .