Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ALXN2050:n tutkimus aikuisilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

tiistai 7. marraskuuta 2023 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus ALXN2050:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

Tässä tutkimuksessa arvioidaan ALXN2050:n (120 milligrammaa [mg], 180 mg) tehoa ja turvallisuutta osallistujilla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG).

Turvallisuutta seurataan koko tutkimuksen ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostuu sokkoutetusta 8 viikon Primary Evaluation Periodista (PEP) ja sokkoutetusta 26 viikon pidennetystä hoitojaksosta (ETP). 34 viikon hoidon jälkeen osallistujat siirtyvät avoimeen pidennysjaksoon (OLE) enintään 1,5 vuoden ajaksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

70

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanja, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Clinical Trial Site
      • Malaga, Espanja, 29010
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, Espanja, 30120
        • Clinical Trial Site
      • Sevilla, Espanja, 41009
        • Clinical Trial Site
    • Biscay
      • Barakaldo, Biscay, Espanja, 48903
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Clinical Trial Site
      • Pisa, Italia, 56126
        • Clinical Trial Site
      • Udine, Italia, 33100
        • Clinical Trial Site
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20133
        • Clinical Trial Site
    • Napoli
      • Naples, Napoli, Italia, 80131
        • Clinical Trial Site
    • Roma
      • Rome, Roma, Italia, 00168
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Roma, Italia, 00189
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Clinical Trial Site
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korean tasavalta, 06351
        • Clinical Trial Site
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Korean tasavalta, 41404
        • Clinical Trial Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korean tasavalta, 50612
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Clinical Trial Site
    • Niedersachsen
      • Hamburg, Niedersachsen, Saksa, 20246
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bochum, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 44791
        • Clinical Trial Site
      • Düsseldorf, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 40225
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 48149
        • Clinical Trial Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Saksa, 04103
        • Clinical Trial Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Trial Site
    • Nišava District
      • Nis, Nišava District, Serbia, 18000
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 970
        • Clinical Trial Site
      • Taipei City, Taiwan, 111
        • Clinical Trial Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
        • Clinical Trial Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92037
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94109-6920
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045-2545
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33487-5712
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, Yhdysvallat, 32751-4749
        • Clinical Trial Site
      • Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33952-9204
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536-7001
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110-1010
        • Clinical Trial Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11042-2062
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10075-1850
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207-1885
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Clinical Trial Site
      • Springfield, Oregon, Yhdysvallat, 97477-1347
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-2340
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229-3931
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 53228-1321
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • MG diagnosoitu vähintään 3 kuukautta (90 päivää) ennen seulontakäyntiä. MG on vahvistettava seuraavasti:

    1. Positiivinen serologinen testi anti-AChR-vasta-aineille seulontakäynnillä ja
    2. Epänormaali neuromuskulaarinen transmissio, joka on osoitettu yhden kuidun elektromyografialla tai toistuvalla hermostimulaatiolla tai
    3. Positiivinen vaste AChEI-testiin (esim. edrofoniumkloriditesti) tai
    4. MG:hen liittyvien merkkien tai oireiden paraneminen oraalisen AChEI-hoidon aikana hoitavan lääkärin määrittämänä
  • Myasthenia Gravis Foundation of America -säätiön kliininen luokitus, luokka II–IV seulontakäynnillä.
  • MG-ADL:n kokonaispistemäärän on oltava ≥ 5 (vähintään 50 % pistemäärästä liittyy ei-silmään elementteihin) seulontakäynnillä ja satunnaistuksen yhteydessä (päivä 1).
  • Osallistujien, jotka saavat hoitoa protokollassa määritellyillä immunosuppressiivisilla hoidoilla, kortikosteroideilla tai asetyylikoliiniesteraasin estäjillä, on täytynyt saada hoitoa ja vakaa annos ennen seulontakäyntiä, eikä hoito-ohjelmaan ole odotettavissa muutoksia seulonnan, PEP:n ja/tai ETP.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Arvioitu munuaiskerästen suodatusnopeus ≤ 30 millilitraa/minuutti/1,73 neliömetriä seulonnan aikana, laskettu kroonisen munuaissairauden epidemiologian yhteistyönä.
  • Anamneesi kateenpoistoleikkaus, kateenkorvan poisto tai mikä tahansa muu kateenkorvan leikkaus 12 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
  • Mikä tahansa hoitamaton kateenkorvan pahanlaatuisuus, karsinooma tai tymooma. Osallistujat, joilla on ollut hoidettua kateenkorvan pahanlaatuisuutta tai karsinoomaa, ovat oikeutettuja mukaan, jos he täyttävät protokollassa määritellyt ennalta määritellyt ehdot.
  • Kliiniset ominaisuudet, jotka vastaavat kliinistä heikkenemistä seulontakäynnin aikana tai milloin tahansa seulontajakson aikana ennen satunnaistamista (päivä 1).

  • Seuraavien käyttö alla määritettyjen ajanjaksojen aikana:

    1. Suonensisäinen immunoglobuliini G tai ihonalainen immunoglobuliini 4 viikon (28 päivän) aikana ennen seulontakäyntiä.
    2. Takrolimuusin tai siklosporiinin käyttö 4 viikon (28 päivän) aikana ennen seulontakäyntiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ALXN2050: 180 mg
Osallistujat saavat ALXN2050.
Lääke: ALXN2050
Suun kautta otettava tabletti.
Muut nimet:
  • ACH-0145228 (aiemmin)
Kokeellinen: ALXN2050: 120 mg
Osallistujat saavat ALXN2050.
Lääke: ALXN2050
Suun kautta otettava tabletti.
Muut nimet:
  • ACH-0145228 (aiemmin)
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä, jonka jälkeen ALXN2050.
Lääke: ALXN2050
Suun kautta otettava tabletti.
Muut nimet:
  • ACH-0145228 (aiemmin)
Lääke: Plasebo
Suun kautta otettava tabletti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, joilla on myasthenia gravis -harjoituksia päivittäisessä elämässä (MG-ADL) kokonaispistemäärän vähennys ≥ 2 pistettä 4 peräkkäisen viikon aikana 8 ensimmäisen viikon aikana ja jotka eivät saaneet pelastushoitoa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 asti
Lähtötilanne viikolle 8 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia graviksen (QMG) kokonaispistemäärässä viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
Perustaso, viikko 8
Ennalta määritellyn kynnyksen täyttävien osallistujien osuus QMG-kokonaispisteissä viikolla 8
Aikaikkuna: Viikko 8
Viikko 8
Niiden osallistujien osuus, jotka täyttävät ennalta määritellyn kynnyksen QMG-kokonaispisteissä neljänä peräkkäisenä viikon aikana 8 ensimmäisen viikon aikana ja jotka eivät saaneet pelastushoitoa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 asti
Lähtötilanne viikolle 8 asti
Muutos lähtötasosta MG-ADL:n kokonaispisteissä viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
Perustaso, viikko 8
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttivat ennalta määritellyn kynnyksen MG-ADL:n kokonaispisteissä neljän peräkkäisen viikon aikana 8 ensimmäisen viikon aikana ja jotka eivät saaneet pelastushoitoa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 asti
Lähtötilanne viikolle 8 asti
Ennalta määritellyn kynnyksen saavuttaneiden osallistujien osuus MG-ADL:n kokonaispisteistä viikolla 8
Aikaikkuna: Viikko 8
Viikko 8
Muutos lähtötasosta elämänlaadussa neurologisissa häiriöissä Väsymyskyselylomakkeen (Neuro-QoL) väsymyspisteet viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
Perustaso, viikko 8
ALXN2050:n suurin plasman huippupitoisuus (Cmax) ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 asti
Lähtötilanne viikolle 8 asti
ALXN2050:n annosta edeltävä pitoisuus (Ctrough) ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 asti
Lähtötilanne viikolle 8 asti
Absoluuttiset arvot ja muutos Bb-fragmentin Bb-komplementtitekijän B:n plasmakonsentraation lähtötasosta viikolla 8
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
Perustaso, viikko 8
Absoluuttiset arvot ja muutos lähtötasosta seerumin vaihtoehtoisen reitin (AP) aktiivisuudessa viikolla 8 Wieslab-määrityksellä mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 8
Perustaso, viikko 8
Plasmatekijä D:n pitoisuus ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 asti
Lähtötilanne viikolle 8 asti
Seerumin lisäainekomponentin 3 pitoisuus ajan mittaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 asti
Lähtötilanne viikolle 8 asti
Seerumin klassisen reitin aktiivisuus ajan mittaan CH50:llä mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 8 asti
Lähtötilanne viikolle 8 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 8. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALXN2050-MG-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Yleistynyt myasthenia gravis

Kliiniset tutkimukset ALXN2050

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ukraine

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa