Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ALXN2050 у взрослых участников с генерализованной миастенией гравис

6 января 2025 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое многоцентровое исследование для оценки эффективности и безопасности ALXN2050 у взрослых участников с генерализованной миастенией гравис

В этом исследовании будет оцениваться эффективность и безопасность ALXN2050 (120 миллиграммов [мг], 180 мг) у участников с генерализованной миастенией (gMG).

Безопасность будет контролироваться на протяжении всего исследования.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование состоит из слепого 8-недельного периода первичной оценки (PEP) и слепого 26-недельного расширенного периода лечения (ETP). После завершения 34-недельного лечения участники вступят в период открытого продления (OLE) на срок до 1,5 лет.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

70

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Research Site
      • Bochum, Германия, 44791
        • Research Site
      • Düsseldorf, Германия, 40225
        • Research Site
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Германия, 04103
        • Research Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Испания, 28046
        • Research Site
      • Malaga, Испания, 29010
        • Research Site
      • Murcia, Испания, 30120
        • Research Site
      • Sevilla, Испания, 41009
        • Research Site
  • Италия
      • Bergamo, Италия, 24127
        • Research Site
      • Milano, Италия, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Италия, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Италия, 56100
        • Research Site
      • Roma, Италия, 00168
        • Research Site
      • Rome, Италия, 00189
        • Research Site
      • Udine, Италия, 33100
        • Research Site
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2R7
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 4L6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
        • Research Site
  • Корея, Республика
      • Daegu, Корея, Республика, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Корея, Республика, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Корея, Республика, 06351
        • Research Site
      • Yangsan-si, Корея, Республика, 50612
        • Research Site
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Research Site
      • Nis, Сербия, 18000
        • Research Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85028
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33487
        • Research Site
      • Port Charlotte, Florida, Соединенные Штаты, 33952
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40508
        • Research Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11042
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Research Site
    • Ohio
      • West Chester, Ohio, Соединенные Штаты, 45069
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Соединенные Штаты, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53228
        • Research Site
  • Тайвань
      • Hualien City, Тайвань, 97002
        • Research Site
      • Taipei, Тайвань, 11101
        • Research Site
      • Taoyuan City, Тайвань
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Диагноз MG установлен не менее чем за 3 месяца (90 дней) до даты скринингового визита. Подтверждение MG должно быть сделано следующим образом:

    1. Положительный серологический тест на антитела к AChR во время скринингового визита и
    2. Аномальная нервно-мышечная передача, подтвержденная электромиографией одиночного волокна или повторяющейся стимуляцией нерва, или
    3. Положительный ответ на тест AChEI (например, тест на хлорид эдрофония) или
    4. Улучшение признаков или симптомов, связанных с миастенией, во время лечения пероральным АХЭ, по решению лечащего врача.
  • Фонд миастении гравис Американского фонда клинической классификации от II до IV во время скринингового визита.
  • Общий балл MG-ADL должен быть ≥ 5 (при этом не менее 50% баллов приходится на внеглазные элементы) во время скринингового визита и при рандомизации (день 1).
  • Участники, получающие иммуносупрессивную терапию, указанную в протоколе, кортикостероиды или ингибиторы ацетилхолинэстеразы, должны были получать лечение и принимать стабильную дозу до даты визита для скрининга, без каких-либо изменений в режиме, ожидаемом во время скрининга, ПКП и/или ЭТП.

Ключевые критерии исключения:

  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации ≤ 30 миллилитров в минуту/1,73 квадратных метра во время скрининга, рассчитанная Сотрудничеством по эпидемиологии хронических заболеваний почек.
  • История тимэктомии, тимомэктомии или любой другой операции на тимусе в течение 12 месяцев до скринингового визита.
  • Любое нелеченое злокачественное новообразование вилочковой железы, карцинома или тимома. Участники с историей лечения злокачественного новообразования тимуса или карциномы имеют право на регистрацию, если они соответствуют заранее определенным условиям, изложенным в протоколе.
  • Клинические признаки, соответствующие клиническому ухудшению во время визита для скрининга или в любое время в течение периода скрининга до рандомизации (день 1).

  • Использование следующего в периоды времени, указанные ниже:

    1. Внутривенный иммуноглобулин G или подкожный иммуноглобулин в течение 4 недель (28 дней) до скринингового визита.
    2. Использование такролимуса или циклоспорина в течение 4 недель (28 дней) до скринингового визита.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ALXN2050: 180 мг
Участники получат ALXN2050.
Лекарство: ALXN2050
Оральная таблетка.
Другие имена:
  • ACH-0145228 (ранее)
Экспериментальный: ALXN2050: 120 мг
Участники получат ALXN2050.
Лекарство: ALXN2050
Оральная таблетка.
Другие имена:
  • ACH-0145228 (ранее)
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получат плацебо, а затем ALXN2050.
Лекарство: Плацебо
Оральная таблетка.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с миастенией гравис в повседневной жизни (MG-ADL) с общим снижением баллов ≥ 2 баллов в течение любых 4 недель подряд в течение первых 8 недель и которые не получали спасательную терапию
Временное ограничение: Исходный уровень до 8-й недели
Профиль MG-ADL представляет собой шкалу из 8 пунктов, сообщаемую участниками, которая фокусируется на соответствующих симптомах и функциональных характеристиках ADL у участников с MG. 8 пунктов опросника MG-ADL были получены на основе симптоматических компонентов исходной шкалы QMG из 13 пунктов для оценки инвалидности, вторичной по отношению к глазным (2 пункта), бульбарным (3 пункта), респираторным (1 пункт) и грубой моторике. или нарушения конечностей (2 предмета), связанные с воздействием МГ. Каждый ответ оценивается по шкале от 0 (нормальный) до 3 (наиболее серьезный). Общий балл MG-ADL рассчитывался как сумма баллов по 8 пунктам и находился в диапазоне от 0 до 24, причем более высокие баллы указывали на худшее функционирование.
Исходный уровень до 8-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего показателя количественной оценки миастении гравис (QMG) по сравнению с исходным уровнем на 8-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 8-я неделя
Оценка тяжести заболевания QMG представляет собой объективную оценку терапии МГ и основана на количественном тестировании сигнальных групп мышц. Инструмент QMG состоит из 13 предметов: глазного (2 предмета), лицевого (1 предмет), бульбарного (2 предмета), крупной моторики (6 предметов), аксиального (1 предмет), дыхательного (1 предмет); каждая из них оценивалась по шкале от 0 до 3, причем 3 соответствует самой серьезной степени тяжести. Общий балл QMG рассчитывался как сумма баллов по 13 пунктам и находился в диапазоне от 0 до 39, при этом более высокие баллы указывали на более тяжелое заболевание. Исходный балл в каждый момент времени в качестве переменной ответа, группы лечения, посещения исследования и взаимодействия между посещениями одного исследования в качестве фиксированных категориальных эффектов, а исходный общий балл QMG в качестве ковариаты использовался для расчета среднего значения наименьших квадратов (LS) и стандартная ошибка.
Исходный уровень, 8-я неделя
Изменение общего балла MG-ADL по сравнению с исходным уровнем на 8-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 8-я неделя
Профиль MG-ADL представляет собой шкалу из 8 пунктов, сообщаемую участниками, которая фокусируется на соответствующих симптомах и функциональных характеристиках ADL у участников с MG. 8 пунктов опросника MG-ADL были получены на основе симптоматических компонентов исходной шкалы QMG из 13 пунктов для оценки инвалидности, вторичной по отношению к глазным (2 пункта), бульбарным (3 пункта), респираторным (1 пункт) и грубой моторике. или нарушения конечностей (2 предмета), связанные с воздействием МГ. Каждый ответ оценивается по шкале от 0 (нормальный) до 3 (наиболее серьезный). Общий балл MG-ADL рассчитывался как сумма баллов по 8 пунктам и находился в диапазоне от 0 до 24, причем более высокие баллы указывали на худшее функционирование. Исходный балл в каждый момент времени в качестве переменной ответа, группы лечения, посещения исследования и взаимодействия посещений между лечением в качестве фиксированных категориальных эффектов, а исходный общий балл MG-ADL в качестве ковариаты использовался для расчета среднего LS и стандартной ошибки. .
Исходный уровень, 8-я неделя
Изменение качества жизни при неврологических расстройствах по сравнению с исходным уровнем (Neuro-QoL) Оценка утомляемости на 8-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 8-я неделя
Опросник Neuro-QoL Fatigue представляет собой надежный и проверенный краткий опросник усталости из 19 пунктов, заполняемый участником. Каждый пункт оценивается по шкале от 1 до 5, где 1 означает «никогда», а 5 — «иногда». Показатель усталости Neuro-QoL рассчитывался как сумма баллов по 19 пунктам и находился в диапазоне от 19 до 95, при этом более высокие баллы указывали на большую утомляемость и большее влияние MG на деятельность. Исходный показатель в каждый момент времени в качестве переменной ответа, группы лечения, посещения исследования и взаимодействия между посещениями одного исследования в качестве фиксированных категориальных эффектов, а исходный показатель усталости Neuro-QoL в качестве ковариаты использовался для расчета среднего значения LS и стандартной ошибки. .
Исходный уровень, 8-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 апреля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

3 апреля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 декабря 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 января 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 февраля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 января 2025 г.

Последняя проверка

1 января 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALXN2050-MG-201
  • 2021-001229-26 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Alexion взял на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться