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Étude sur ALXN2050 chez des participants adultes atteints de myasthénie grave généralisée

7 novembre 2023 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude multicentrique de phase 2, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'ALXN2050 chez des participants adultes atteints de myasthénie grave généralisée

Cette étude évaluera l'efficacité et l'innocuité de l'ALXN2050 (120 milligrammes [mg], 180 mg) chez les participants atteints de myasthénie grave généralisée (gMG).

La sécurité sera surveillée tout au long de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprend une période d'évaluation primaire (PEP) de 8 semaines en aveugle et une période de traitement prolongé (ETP) de 26 semaines en aveugle. À l'issue de 34 semaines de traitement, les participants entreront dans une période d'extension en ouvert (OLE) d'une durée maximale de 1,5 an.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

70

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Clinical Trial Site
    • Niedersachsen
      • Hamburg, Niedersachsen, Allemagne, 20246
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bochum, Nordrhein-Westfalen, Allemagne, 44791
        • Clinical Trial Site
      • Düsseldorf, Nordrhein-Westfalen, Allemagne, 40225
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Allemagne, 48149
        • Clinical Trial Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Allemagne, 04103
        • Clinical Trial Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Clinical Trial Site
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corée, République de, 06351
        • Clinical Trial Site
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Corée, République de, 41404
        • Clinical Trial Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corée, République de, 50612
        • Clinical Trial Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espagne, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Clinical Trial Site
      • Malaga, Espagne, 29010
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, Espagne, 30120
        • Clinical Trial Site
      • Sevilla, Espagne, 41009
        • Clinical Trial Site
    • Biscay
      • Barakaldo, Biscay, Espagne, 48903
        • Clinical Trial Site
  • Italie
      • Bergamo, Italie, 24127
        • Clinical Trial Site
      • Pisa, Italie, 56126
        • Clinical Trial Site
      • Udine, Italie, 33100
        • Clinical Trial Site
    • Milano
      • Milan, Milano, Italie, 20133
        • Clinical Trial Site
    • Napoli
      • Naples, Napoli, Italie, 80131
        • Clinical Trial Site
    • Roma
      • Rome, Roma, Italie, 00168
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Roma, Italie, 00189
        • Clinical Trial Site
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Clinical Trial Site
    • Nišava District
      • Nis, Nišava District, Serbie, 18000
        • Clinical Trial Site
  • Taïwan
      • Hualien City, Taïwan, 970
        • Clinical Trial Site
      • Taipei City, Taïwan, 111
        • Clinical Trial Site
      • Taoyuan City, Taïwan, 333
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85028
        • Clinical Trial Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, États-Unis, 92037
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94109-6920
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045-2545
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33487-5712
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, États-Unis, 32751-4749
        • Clinical Trial Site
      • Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33952-9204
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536-7001
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110-1010
        • Clinical Trial Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87106
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11042-2062
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, États-Unis, 10075-1850
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207-1885
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Clinical Trial Site
      • Springfield, Oregon, États-Unis, 97477-1347
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, États-Unis, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030-2340
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229-3931
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, États-Unis, 53228-1321
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostiqué avec MG au moins 3 mois (90 jours) avant la date de la visite de dépistage. La confirmation de MG doit être effectuée via les éléments suivants :

    1. Test sérologique positif pour les anticorps anti-AChR lors de la visite de dépistage, et
    2. Transmission neuromusculaire anormale démontrée par électromyographie à fibre unique ou stimulation nerveuse répétitive, ou
    3. Réponse positive à un test AChEI (par exemple, test au chlorure d'édrophonium), ou
    4. Amélioration des signes ou symptômes liés à la MG pendant le traitement par un AChEI oral, tel que déterminé par le médecin traitant
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Classe de classification clinique II à IV lors de la visite de dépistage.
  • Le score total MG-ADL doit être ≥ 5 (avec au moins 50 % du score attribué à des éléments non oculaires) lors de la visite de dépistage et lors de la randomisation (jour 1).
  • Les participants recevant un traitement avec des thérapies immunosuppressives spécifiées dans le protocole, des corticostéroïdes ou des inhibiteurs de l'acétylcholinestérase doivent avoir reçu un traitement et une dose stable avant la date de la visite de dépistage, sans modification du régime prévu pendant le dépistage, la PPE et/ou l'ETP.

Critères d'exclusion clés :

  • Débit de filtration glomérulaire estimé ≤ 30 millilitres/minute/1,73 mètre carré pendant le dépistage calculé par la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration.
  • Antécédents de thymectomie, de thymomectomie ou de toute autre chirurgie thymique dans les 12 mois précédant la visite de dépistage.
  • Toute tumeur maligne thymique non traitée, carcinome ou thymome. Les participants ayant des antécédents de malignité ou de carcinome thymique traité sont éligibles à l'inscription s'ils remplissent les conditions pré-spécifiées décrites dans le protocole.
  • Caractéristiques cliniques compatibles avec une détérioration clinique au moment de la visite de sélection ou à tout moment pendant la période de sélection avant la randomisation (jour 1).

  • Utilisation des éléments suivants dans les délais spécifiés ci-dessous :

    1. Immunoglobuline G intraveineuse ou immunoglobuline sous-cutanée dans les 4 semaines (28 jours) précédant la visite de dépistage.
    2. Utilisation de tacrolimus ou de cyclosporine dans les 4 semaines (28 jours) précédant la visite de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ALXN2050 : 180 mg
Les participants recevront ALXN2050.
Médicament: ALXN2050
Comprimé oral.
Autres noms:
  • ACH-0145228 (anciennement)
Expérimental: ALXN2050 : 120 mg
Les participants recevront ALXN2050.
Médicament: ALXN2050
Comprimé oral.
Autres noms:
  • ACH-0145228 (anciennement)
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un placebo suivi d'ALXN2050.
Médicament: ALXN2050
Comprimé oral.
Autres noms:
  • ACH-0145228 (anciennement)
Médicament: Placebo
Comprimé oral.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de participants atteints de myasthénie grave Activités de la vie quotidienne (MG-ADL) Réduction du score total de ≥ 2 points au cours de 4 semaines consécutives au cours des 8 premières semaines et qui n'ont pas reçu de thérapie de sauvetage
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Ligne de base jusqu'à la semaine 8

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ du score total quantitatif de myasthénie grave (QMG) à la semaine 8
Délai: Base de référence, semaine 8
Base de référence, semaine 8
Proportion de participants atteignant le seuil prédéfini dans le score total QMG à la semaine 8
Délai: Semaine 8
Semaine 8
Proportion de participants atteignant un seuil prédéfini dans le score total du QMG au cours de 4 semaines consécutives au cours des 8 premières semaines et qui n'ont pas reçu de thérapie de sauvetage
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Changement par rapport à la ligne de base du score total MG-ADL à la semaine 8
Délai: Base de référence, semaine 8
Base de référence, semaine 8
Proportion de participants atteignant un seuil prédéfini dans le score total MG-ADL au cours de 4 semaines consécutives au cours des 8 premières semaines et qui n'ont pas reçu de thérapie de sauvetage
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Proportion de participants atteignant le seuil prédéfini dans le score total MG-ADL à la semaine 8
Délai: Semaine 8
Semaine 8
Changement par rapport au départ de la qualité de vie dans les troubles neurologiques Questionnaire sur la fatigue (Neuro-QoL) Score de fatigue à la semaine 8
Délai: Base de référence, semaine 8
Base de référence, semaine 8
Concentration plasmatique maximale maximale (Cmax) d'ALXN2050 au fil du temps
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Concentration pré-dose (Cmin) d'ALXN2050 au fil du temps
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Valeurs absolues et changement par rapport à la valeur initiale de la concentration plasmatique du fragment Bb du facteur B du complément à la semaine 8
Délai: Base de référence, semaine 8
Base de référence, semaine 8
Valeurs absolues et variation par rapport à la ligne de base de l'activité de la voie alternative sérique (AP) à la semaine 8, mesurée par le test Wieslab
Délai: Base de référence, semaine 8
Base de référence, semaine 8
Concentration plasmatique du facteur D au fil du temps
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Concentration du composant 3 du complément sérique au fil du temps
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Activité de la voie classique sérique au fil du temps, mesurée par CH50
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 8
Ligne de base jusqu'à la semaine 8

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 décembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

30 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 janvier 2022

Première publication (Réel)

1 février 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 novembre 2023

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALXN2050-MG-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Alexion s'est engagée publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un CSR et des résumés en langage clair.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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