Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av ALXN2050 hos voksne deltakere med generalisert myasthenia gravis

6. januar 2025 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ALXN2050 hos voksne deltakere med generalisert myasthenia gravis

Denne studien vil evaluere effekten og sikkerheten til ALXN2050 (120 milligram [mg], 180 mg) hos deltakere med generalisert myasthenia gravis (gMG).

Sikkerheten vil bli overvåket gjennom hele studien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien består av en blindet 8-ukers primærevalueringsperiode (PEP) og en blindet 26-ukers utvidet behandlingsperiode (ETP). Etter fullført 34 ukers behandling, vil deltakerne gå inn i en åpen utvidelsesperiode (OLE) i opptil 1,5 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4L6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33487
        • Research Site
      • Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33952
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40508
        • Research Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Research Site
    • Ohio
      • West Chester, Ohio, Forente stater, 45069
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Forente stater, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53228
        • Research Site
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56100
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italia, 00189
        • Research Site
      • Udine, Italia, 33100
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Research Site
      • Yangsan-si, Korea, Republikken, 50612
        • Research Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Research Site
      • Nis, Serbia, 18000
        • Research Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Spania, 28046
        • Research Site
      • Malaga, Spania, 29010
        • Research Site
      • Murcia, Spania, 30120
        • Research Site
      • Sevilla, Spania, 41009
        • Research Site
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11101
        • Research Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Research Site
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Research Site
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Diagnostisert med MG minst 3 måneder (90 dager) før datoen for screeningbesøket. Bekreftelse av MG må gjøres via følgende:

    1. Positiv serologisk test for anti-AChR-antistoffer ved screeningbesøket, og
    2. Unormal nevromuskulær overføring demonstrert ved enkeltfiberelektromyografi eller repeterende nervestimulering, eller
    3. Positiv respons på en AChEI-test (f.eks. edrofoniumkloridtest), eller
    4. Forbedring av tegn eller symptomer relatert til MG under behandling med en oral AChEI, bestemt av behandlende lege
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class II til IV ved screeningbesøket.
  • Total poengsum for MG-ADL må være ≥ 5 (med minst 50 % av poengsummen tilskrevet ikke-okulære elementer) ved screeningbesøket og ved randomisering (dag 1).
  • Deltakere som får behandling med protokollspesifiserte immunsuppressive terapier, kortikosteroider eller acetylkolinesterasehemmere må ha fått behandling og på en stabil dose før datoen for screeningbesøket, uten endringer i regimet som forventes under screening, PEP og/eller ETP.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet ≤ 30 milliliter/minutt/1,73 kvadratmeter under screening beregnet ved epidemiologisk samarbeid med kronisk nyresykdom.
  • Anamnese med tymektomi, tymomektomi eller annen tymuskirurgi innen 12 måneder før screeningbesøket.
  • Enhver ubehandlet tymisk malignitet, karsinom eller tymom. Deltakere med en historie med behandlet tymisk malignitet eller karsinom er kvalifisert for registrering dersom de oppfyller forhåndsspesifiserte betingelser som er skissert i protokollen.
  • Kliniske egenskaper samsvarer med klinisk forverring på tidspunktet for screeningbesøket eller når som helst i screeningsperioden før randomisering (dag 1).

  • Bruk av følgende innenfor tidsperiodene som er spesifisert nedenfor:

    1. Intravenøst ​​immunglobulin G eller subkutant immunglobulin innen 4 uker (28 dager) før screeningbesøket.
    2. Bruk av takrolimus eller ciklosporin innen 4 uker (28 dager) før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ALXN2050: 180 mg
Deltakerne vil motta ALXN2050.
Legemiddel: ALXN2050
Oral tablett.
Andre navn:
  • ACH-0145228 (tidligere)
Eksperimentell: ALXN2050: 120 mg
Deltakerne vil motta ALXN2050.
Legemiddel: ALXN2050
Oral tablett.
Andre navn:
  • ACH-0145228 (tidligere)
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta placebo etterfulgt av ALXN2050.
Legemiddel: Placebo
Oral tablett.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med myasthenia gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) total poengreduksjon på ≥ 2 poeng i løpet av 4 påfølgende uker i løpet av de første 8 ukene og som ikke mottok redningsterapi
Tidsramme: Baseline til og med uke 8
MG-ADL-profilen er en 8-elements deltakerrapportert skala som fokuserer på relevante symptomer og funksjonell ytelse av ADL hos deltakere med MG. De 8 elementene i MG-ADL-spørreskjemaet ble avledet fra symptombaserte komponenter i den opprinnelige 13-element QMG-skalaen for å vurdere funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 element) og grovmotorisk funksjonshemming. eller lem (2 elementer) svekkelse relatert til effekter av MG. Hver respons er gradert 0 (normal) til 3 (mest alvorlig). MG-ADL totalpoengsum ble beregnet som summen av poengsummene til de 8 elementene og varierer fra 0 til 24, med høyere poengsum som indikerer dårligere funksjon.
Baseline til og med uke 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i kvantitativ myasthenia gravis (QMG) total poengsum ved uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 8
QMG Score for Disease Severity er en objektiv evaluering av terapi for MG og er basert på kvantitativ testing av sentinel muskelgrupper. QMG-instrumentet består av 13 elementer: okulært (2 elementer), ansiktsbehandling (1 element), bulbar (2 elementer), grovmotorisk (6 elementer), aksialt (1 element) og respiratorisk (1 element); hver graderte 0 til 3, hvor 3 er den mest alvorlige. QMG-totalskåren ble beregnet som summen av skårene til de 13 elementene og varierer fra 0 til 39, med høyere skåre som indikerer mer alvorlig sykdom. Baseline score på hvert tidspunkt som responsvariabel, behandlingsgruppe, studiebesøk og behandling-for-studie besøksinteraksjon som faste kategoriske effekter, og baseline QMG total score som en kovariat ble brukt til å beregne minste kvadraters (LS) gjennomsnitt og standard feil.
Baseline, uke 8
Endring fra baseline i MG-ADL totalscore ved uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 8
MG-ADL-profilen er en 8-elements deltakerrapportert skala som fokuserer på relevante symptomer og funksjonell ytelse av ADL hos deltakere med MG. De 8 elementene i MG-ADL-spørreskjemaet ble avledet fra symptombaserte komponenter i den opprinnelige 13-element QMG-skalaen for å vurdere funksjonshemming sekundært til okulær (2 elementer), bulbar (3 elementer), respiratorisk (1 element) og grovmotorisk funksjonshemming. eller lem (2 elementer) svekkelse relatert til effekter av MG. Hver respons er gradert 0 (normal) til 3 (mest alvorlig). MG-ADL totalpoengsum ble beregnet som summen av poengsummene til de 8 elementene og varierer fra 0 til 24, med høyere poengsum som indikerer dårligere funksjon. Baseline score på hvert tidspunkt som responsvariabel, behandlingsgruppe, studiebesøk og behandling-for-studie besøksinteraksjon som faste kategoriske effekter, og baseline MG-ADL total score som en kovariat ble brukt til å beregne LS-gjennomsnittet og standardfeilen .
Baseline, uke 8
Endring fra baseline i livskvalitet ved nevrologiske lidelser (Neuro-QoL) Tretthetspoeng ved uke 8
Tidsramme: Baseline, uke 8
Neuro-QoL Fatigue-spørreskjemaet er en pålitelig og validert kort 19-elements undersøkelse av fatigue, fullført av deltakeren. Hvert element scores på en skala fra 1-5, hvor 1 indikerer "aldri" og 5 indikerer "noen ganger". Neuro-QoL Fatigue-poengsummen ble beregnet som summen av poengsummene til de 19 elementene og varierer fra 19-95, med høyere poengsum som indikerer større utmattelse og større innvirkning av MG på aktiviteter. Baseline score på hvert tidspunkt som responsvariabel, behandlingsgruppe, studiebesøk og behandling-for-studie besøksinteraksjon som faste kategoriske effekter, og baseline Neuro-QoL Fatigue-score som en kovariat ble brukt til å beregne LS-gjennomsnittet og standardfeilen .
Baseline, uke 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. april 2022

Primær fullføring (Faktiske)

30. november 2023

Studiet fullført (Faktiske)

3. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

1. februar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN2050-MG-201
  • 2021-001229-26 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag i klarspråk.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere