Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ALXN2050 hos voksne deltagere med generaliseret myasthenia gravis

6. januar 2025 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret multicenterundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​ALXN2050 hos voksne deltagere med generaliseret myasthenia gravis

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ALXN2050 (120 milligram [mg], 180 mg) hos deltagere med generaliseret myasthenia gravis (gMG).

Sikkerheden vil blive overvåget under hele undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen består af en blindet 8-ugers primær evalueringsperiode (PEP) og en blindet 26-ugers forlænget behandlingsperiode (ETP). Efter afslutning af 34 ugers behandling vil deltagerne gå ind i en Open-label Extension (OLE) Periode i op til 1,5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4L6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33487
        • Research Site
      • Port Charlotte, Florida, Forenede Stater, 33952
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40508
        • Research Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Research Site
    • Ohio
      • West Chester, Ohio, Forenede Stater, 45069
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Forenede Stater, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53228
        • Research Site
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56100
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italien, 00189
        • Research Site
      • Udine, Italien, 33100
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Research Site
      • Yangsan-si, Korea, Republikken, 50612
        • Research Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Research Site
      • Nis, Serbien, 18000
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Research Site
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Research Site
      • Sevilla, Spanien, 41009
        • Research Site
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11101
        • Research Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Research Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Research Site
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Research Site
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med MG mindst 3 måneder (90 dage) før datoen for screeningsbesøget. Bekræftelse af MG skal ske via følgende:

    1. Positiv serologisk test for anti-AChR-antistoffer ved screeningsbesøget, og
    2. Unormal neuromuskulær transmission påvist ved enkeltfiberelektromyografi eller gentagen nervestimulation, eller
    3. Positivt svar på en AChEI-test (f.eks. edrofoniumchlorid-test), eller
    4. Forbedring af tegn eller symptomer relateret til MG under behandling med en oral AChEI, som bestemt af den behandlende læge
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class II til IV ved screeningsbesøget.
  • Den samlede MG-ADL-score skal være ≥ 5 (med mindst 50 % af scoren tilskrevet ikke-okulære elementer) ved screeningsbesøget og ved randomisering (dag 1).
  • Deltagere, der modtager behandling med protokolspecificerede immunsuppressive terapier, kortikosteroider eller acetylkolinesterasehæmmere, skal have modtaget behandling og på en stabil dosis før datoen for screeningsbesøget, uden ændringer i regimet, der forventes under screening, PEP og/eller ETP.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed ≤ 30 milliliter/minut/1,73 kvadratmeter under screening beregnet ved Kronisk Nyresygdom Epidemiologisk Samarbejde.
  • Anamnese med tymektomi, tymomektomi eller enhver anden thymusoperation inden for 12 måneder før screeningsbesøget.
  • Enhver ubehandlet tymisk malignitet, karcinom eller tymom. Deltagere med en historie med behandlet malignitet i thymus eller karcinom er berettiget til tilmelding, hvis de opfylder forudspecificerede betingelser beskrevet i protokollen.
  • Kliniske træk i overensstemmelse med klinisk forværring på tidspunktet for screeningsbesøget eller på et hvilket som helst tidspunkt i screeningsperioden forud for randomisering (dag 1).

  • Brug af følgende inden for nedenstående tidsperioder:

    1. Intravenøst ​​immunglobulin G eller subkutant immunglobulin inden for 4 uger (28 dage) forud for screeningsbesøget.
    2. Brug af tacrolimus eller cyclosporin inden for 4 uger (28 dage) forud for screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ALXN2050: 180 mg
Deltagerne modtager ALXN2050.
Medicin: ALXN2050
Oral tablet.
Andre navne:
  • ACH-0145228 (tidligere)
Eksperimentel: ALXN2050: 120 mg
Deltagerne modtager ALXN2050.
Medicin: ALXN2050
Oral tablet.
Andre navne:
  • ACH-0145228 (tidligere)
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo efterfulgt af ALXN2050.
Medicin: Placebo
Oral tablet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med myasthenia gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) Total scorereduktion på ≥ 2 point i 4 på hinanden følgende uger i løbet af de første 8 uger, og som ikke modtog redningsterapi
Tidsramme: Baseline til og med uge 8
MG-ADL-profilen er en 8-punkts deltagerrapporteret skala, der fokuserer på relevante symptomer og funktionel ydeevne af ADL hos deltagere med MG. De 8 punkter i MG-ADL-spørgeskemaet blev afledt af symptombaserede komponenter i den oprindelige 13-element QMG-skala for at vurdere handicap sekundært til okulært (2 emner), bulbar (3 emner), respiratorisk (1 emne) og grovmotorisk eller lemmer (2 elementer) svækkelse relateret til virkninger af MG. Hver respons er graderet 0 (normal) til 3 (mest alvorlig). Den samlede MG-ADL-score blev beregnet som summen af ​​scorerne for de 8 elementer og spænder fra 0 til 24, hvor højere score indikerer dårligere funktion.
Baseline til og med uge 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kvantitativ myasthenia gravis (QMG) totalscore i uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
QMG-score for sygdomssværhedsgrad er en objektiv evaluering af terapi for MG og er baseret på kvantitativ testning af sentinel-muskelgrupper. QMG-instrumentet består af 13 genstande: okulært (2 emner), ansigtsbehandling (1 emne), bulbar (2 emner), grovmotorisk (6 emner), aksialt (1 emne) og respiratorisk (1 emne); hver bedømte 0 til 3, hvor 3 er den mest alvorlige. Den samlede QMG-score blev beregnet som summen af ​​scorerne af de 13 genstande og spænder fra 0 til 39, med højere score, der indikerer mere alvorlig sygdom. Baseline-score på hvert tidspunkt som responsvariablen, behandlingsgruppen, studiebesøg og behandling-for-studie besøgsinteraktion som faste kategoriske effekter og baseline QMG total score som en kovariat blev brugt til at beregne den mindste kvadratiske (LS) middelværdi og standard fejl.
Baseline, uge ​​8
Ændring fra baseline i MG-ADL totalscore i uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
MG-ADL-profilen er en 8-punkts deltagerrapporteret skala, der fokuserer på relevante symptomer og funktionel ydeevne af ADL hos deltagere med MG. De 8 punkter i MG-ADL-spørgeskemaet blev afledt af symptombaserede komponenter i den oprindelige 13-element QMG-skala for at vurdere handicap sekundært til okulært (2 emner), bulbar (3 emner), respiratorisk (1 emne) og grovmotorisk eller lemmer (2 elementer) svækkelse relateret til virkninger af MG. Hver respons er graderet 0 (normal) til 3 (mest alvorlig). Den samlede MG-ADL-score blev beregnet som summen af ​​scorerne for de 8 elementer og spænder fra 0 til 24, hvor højere score indikerer dårligere funktion. Baseline-score på hvert tidspunkt som responsvariabel, behandlingsgruppe, studiebesøg og behandling-for-studie besøgsinteraktion som faste kategoriske effekter og baseline MG-ADL totalscore som en kovariat blev brugt til at beregne LS-middelværdien og standardfejlen .
Baseline, uge ​​8
Ændring fra baseline i livskvalitet ved neurologiske lidelser (Neuro-QoL) Træthedsscore i uge 8
Tidsramme: Baseline, uge ​​8
Neuro-QoL Fatigue-spørgeskemaet er en pålidelig og valideret kort 19-elements undersøgelse af træthed, udfyldt af deltageren. Hvert emne bedømmes på en skala fra 1-5, hvor 1 angiver "aldrig" og 5 angiver "nogle gange". Neuro-QoL Fatigue-scoren blev beregnet som summen af ​​scorerne af de 19 elementer og spænder fra 19-95, hvor højere score indikerer større træthed og større indvirkning af MG på aktiviteter. Baseline-score på hvert tidspunkt som responsvariabel, behandlingsgruppe, studiebesøg og interaktion mellem behandling og studiebesøg som faste kategoriske effekter og baseline Neuro-QoL Fatigue-score som en kovariat blev brugt til at beregne LS-middelværdien og standardfejlen .
Baseline, uge ​​8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

3. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

1. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN2050-MG-201
  • 2021-001229-26 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner