Studio di ALXN2050 in partecipanti adulti con miastenia grave generalizzata
6 gennaio 2025 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio multicentrico di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di ALXN2050 nei partecipanti adulti con miastenia grave generalizzata
Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di ALXN2050 (120 milligrammi [mg], 180 mg) nei partecipanti con miastenia grave generalizzata (gMG).
La sicurezza sarà monitorata durante lo studio.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio consiste in un periodo di valutazione primaria (PEP) di 8 settimane in cieco e un periodo di trattamento esteso (ETP) di 26 settimane in cieco.
Dopo il completamento di 34 settimane di trattamento, i partecipanti entreranno in un periodo di estensione in aperto (OLE) per un massimo di 1,5 anni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
70
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
- Research Site
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 4L6
- Research Site
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Research Site
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Daegu, Corea, Repubblica di, 41404
- Research Site
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Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
- Research Site
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Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
- Research Site
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Yangsan-si, Corea, Repubblica di, 50612
- Research Site
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Berlin, Germania, 10117
- Research Site
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Bochum, Germania, 44791
- Research Site
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Düsseldorf, Germania, 40225
- Research Site
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Hamburg, Germania, 20246
- Research Site
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Leipzig, Germania, 04103
- Research Site
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Bergamo, Italia, 24127
- Research Site
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Milano, Italia, 20133
- Research Site
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Napoli, Italia, 80131
- Research Site
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Pisa, Italia, 56100
- Research Site
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Roma, Italia, 00168
- Research Site
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Rome, Italia, 00189
- Research Site
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Udine, Italia, 33100
- Research Site
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Belgrade, Serbia, 11000
- Research Site
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Nis, Serbia, 18000
- Research Site
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Barcelona, Spagna, 08036
- Research Site
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Madrid, Spagna, 28046
- Research Site
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Malaga, Spagna, 29010
- Research Site
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Murcia, Spagna, 30120
- Research Site
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Sevilla, Spagna, 41009
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
- Research Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Research Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33487
- Research Site
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Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33952
- Research Site
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- Research Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40508
- Research Site
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New York
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New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
- Research Site
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
- Research Site
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Ohio
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West Chester, Ohio, Stati Uniti, 45069
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Research Site
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Springfield, Oregon, Stati Uniti, 97477
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Research Site
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Research Site
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- Research Site
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53228
- Research Site
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Hualien City, Taiwan, 97002
- Research Site
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Taipei, Taiwan, 11101
- Research Site
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Taoyuan City, Taiwan
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
Diagnosi di MG almeno 3 mesi (90 giorni) prima della data della visita di screening. La conferma di MG deve essere effettuata tramite:
- Test sierologico positivo per anticorpi anti AChR alla Visita di Screening, e
- Trasmissione neuromuscolare anormale dimostrata dall'elettromiografia a fibra singola o dalla stimolazione nervosa ripetitiva, o
- Risposta positiva a un test AChEI (ad esempio, test con edrofonio cloruro), o
- Miglioramento dei segni o dei sintomi correlati alla MG durante il trattamento con un AChEI orale, come stabilito dal medico curante
- Classificazione clinica della Myasthenia Gravis Foundation of America Classe da II a IV alla visita di screening.
- Il punteggio totale MG-ADL deve essere ≥ 5 (con almeno il 50% del punteggio attribuito a elementi non oculari) alla visita di screening e alla randomizzazione (giorno 1).
- I partecipanti che ricevono un trattamento con terapie immunosoppressive specificate dal protocollo, corticosteroidi o inibitori dell'acetilcolinesterasi devono aver ricevuto il trattamento e una dose stabile prima della data della visita di screening, senza modifiche al regime previsto durante lo screening, la PEP e/o l'ETP.
Criteri chiave di esclusione:
- Tasso di filtrazione glomerulare stimato ≤ 30 millilitri/minuto/1,73 metri quadrati durante lo screening calcolato dalla Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration.
- Storia di timectomia, timomectomia o qualsiasi altro intervento chirurgico al timo nei 12 mesi precedenti la visita di screening.
- Qualsiasi neoplasia timica, carcinoma o timoma non trattati. I partecipanti con una storia di neoplasia timica trattata o carcinoma sono idonei per l'arruolamento se soddisfano le condizioni pre-specificate delineate nel protocollo.
- Caratteristiche cliniche coerenti con il deterioramento clinico al momento della visita di screening o in qualsiasi momento durante il periodo di screening prima della randomizzazione (giorno 1).
Utilizzo di quanto segue entro i periodi di tempo specificati di seguito:
- Immunoglobulina G per via endovenosa o immunoglobulina sottocutanea entro le 4 settimane (28 giorni) prima della visita di screening.
- Uso di tacrolimus o ciclosporina nelle 4 settimane (28 giorni) precedenti la visita di screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: ALXN2050: 180 mg
I partecipanti riceveranno ALXN2050.
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Compressa orale.
Altri nomi:
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Sperimentale: ALXN2050: 120 mg
I partecipanti riceveranno ALXN2050.
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Compressa orale.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo seguito da ALXN2050.
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Compressa orale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti con una riduzione del punteggio totale delle attività della vita quotidiana di miastenia grave (MG-ADL) di ≥ 2 punti in qualsiasi 4 settimane consecutive durante le prime 8 settimane e che non hanno ricevuto terapia di salvataggio
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 8
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Il profilo MG-ADL è una scala di 8 elementi riferita dai partecipanti che si concentra sui sintomi rilevanti e sulle prestazioni funzionali delle ADL nei partecipanti con MG.
Gli 8 item del questionario MG-ADL sono stati derivati da componenti basati sui sintomi della scala QMG originale a 13 item per valutare la disabilità secondaria a disabilità oculare (2 item), bulbare (3 item), respiratoria (1 item) e grosso-motoria. o compromissione degli arti (2 item) correlata agli effetti della MG.
Ciascuna risposta è classificata da 0 (normale) a 3 (più grave).
Il punteggio totale MG-ADL è stato calcolato come la somma dei punteggi degli 8 item e varia da 0 a 24, con punteggi più alti che indicano una funzionalità peggiore.
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Riferimento fino alla settimana 8
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale del punteggio totale quantitativo della miastenia grave (QMG) alla settimana 8
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 8
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Il punteggio QMG per la gravità della malattia è una valutazione oggettiva della terapia per la MG e si basa su test quantitativi dei gruppi muscolari sentinella.
Lo strumento QMG è composto da 13 elementi: oculare (2 elementi), facciale (1 elemento), bulbare (2 elementi), motore grossolano (6 elementi), assiale (1 elemento) e respiratorio (1 elemento); ciascuno classificato da 0 a 3, dove 3 è il più grave.
Il punteggio totale del QMG è stato calcolato come la somma dei punteggi dei 13 item e varia da 0 a 39, con punteggi più alti che indicano una malattia più grave.
Per calcolare la media dei minimi quadrati (LS) e la errore standard.
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Riferimento, settimana 8
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Variazione rispetto al basale del punteggio totale MG-ADL alla settimana 8
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 8
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Il profilo MG-ADL è una scala di 8 elementi riferita dai partecipanti che si concentra sui sintomi rilevanti e sulle prestazioni funzionali delle ADL nei partecipanti con MG.
Gli 8 item del questionario MG-ADL sono stati derivati da componenti basati sui sintomi della scala QMG originale a 13 item per valutare la disabilità secondaria a disabilità oculare (2 item), bulbare (3 item), respiratoria (1 item) e grosso-motoria. o compromissione degli arti (2 item) correlata agli effetti della MG.
Ciascuna risposta è classificata da 0 (normale) a 3 (più grave).
Il punteggio totale MG-ADL è stato calcolato come la somma dei punteggi degli 8 item e varia da 0 a 24, con punteggi più alti che indicano una funzionalità peggiore.
Per calcolare la media dei minimi quadrati e l'errore standard sono stati utilizzati il punteggio basale in ogni momento come variabile di risposta, il gruppo di trattamento, la visita dello studio e l'interazione tra visite trattamento per studio come effetti categorici fissi e il punteggio totale MG-ADL al basale come covariata. .
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Riferimento, settimana 8
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Variazione rispetto al basale del punteggio di fatica della qualità della vita nei disturbi neurologici (Neuro-QoL) alla settimana 8
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 8
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Il questionario Neuro-QoL Fatigue è un breve sondaggio affidabile e validato composto da 19 voci sulla fatica, completato dal partecipante.
Ad ogni item viene assegnato un punteggio su una scala da 1 a 5, dove 1 indica "mai" e 5 indica "a volte".
Il punteggio Neuro-QoL Fatigue è stato calcolato come la somma dei punteggi dei 19 item e varia da 19 a 95, con punteggi più alti che indicano maggiore affaticamento e maggiore impatto della MG sulle attività.
Per calcolare la media LS e l'errore standard sono stati utilizzati il punteggio basale in ogni momento come variabile di risposta, il gruppo di trattamento, la visita dello studio e l'interazione tra visite trattamento per studio come effetti categorici fissi e il punteggio basale della fatica neuro-QoL come covariata. .
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Riferimento, settimana 8
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 aprile 2022
Completamento primario (Effettivo)
30 novembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
3 aprile 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 dicembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 gennaio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
1 febbraio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 gennaio 2025
Ultimo verificato
1 gennaio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscolari
- Manifestazioni neuromuscolari
- Processi patologici
- Neoplasie per sede
- Neoplasie
- Malattie neuromuscolari
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie Neurodegenerative
- Sindromi Paraneoplastiche, Sistema Nervoso
- Neoplasie del sistema nervoso
- Sindromi paraneoplastiche
- Malattie della giunzione neuromuscolare
- Debolezza muscolare
- Miastenia grave
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALXN2050-MG-201
- 2021-001229-26 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Alexion ha un impegno pubblico per consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, CSR e sintesi in linguaggio semplice.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .