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Estudio de ALXN2050 en participantes adultos con miastenia grave generalizada

7 de noviembre de 2023 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio multicéntrico de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de ALXN2050 en participantes adultos con miastenia grave generalizada

Este estudio evaluará la eficacia y seguridad de ALXN2050 (120 miligramos [mg], 180 mg) en participantes con miastenia grave generalizada (gMG).

La seguridad será monitoreada durante todo el estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio consiste en un Período de Evaluación Primaria (PEP) de 8 semanas y un Período de Tratamiento Extendido (ETP) de 26 semanas. Después de completar las 34 semanas de tratamiento, los participantes entrarán en un período de extensión de etiqueta abierta (OLE) de hasta 1,5 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

70

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Clinical Trial Site
    • Niedersachsen
      • Hamburg, Niedersachsen, Alemania, 20246
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bochum, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 44791
        • Clinical Trial Site
      • Düsseldorf, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 40225
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 48149
        • Clinical Trial Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Alemania, 04103
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Clinical Trial Site
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, república de, 06351
        • Clinical Trial Site
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Corea, república de, 41404
        • Clinical Trial Site
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea, república de, 50612
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, España, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España, 28040
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España, 28046
        • Clinical Trial Site
      • Malaga, España, 29010
        • Clinical Trial Site
      • Murcia, España, 30120
        • Clinical Trial Site
      • Sevilla, España, 41009
        • Clinical Trial Site
    • Biscay
      • Barakaldo, Biscay, España, 48903
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Clinical Trial Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94109-6920
        • Clinical Trial Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-2545
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487-5712
        • Clinical Trial Site
      • Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751-4749
        • Clinical Trial Site
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952-9204
        • Clinical Trial Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-7001
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110-1010
        • Clinical Trial Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042-2062
        • Clinical Trial Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10075-1850
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Clinical Trial Site
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207-1885
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Clinical Trial Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Clinical Trial Site
      • Springfield, Oregon, Estados Unidos, 97477-1347
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
        • Clinical Trial Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2340
        • Clinical Trial Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229-3931
        • Clinical Trial Site
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Estados Unidos, 53228-1321
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Clinical Trial Site
      • Pisa, Italia, 56126
        • Clinical Trial Site
      • Udine, Italia, 33100
        • Clinical Trial Site
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20133
        • Clinical Trial Site
    • Napoli
      • Naples, Napoli, Italia, 80131
        • Clinical Trial Site
    • Roma
      • Rome, Roma, Italia, 00168
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Roma, Italia, 00189
        • Clinical Trial Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Trial Site
    • Nišava District
      • Nis, Nišava District, Serbia, 18000
        • Clinical Trial Site
  • Taiwán
      • Hualien City, Taiwán, 970
        • Clinical Trial Site
      • Taipei City, Taiwán, 111
        • Clinical Trial Site
      • Taoyuan City, Taiwán, 333
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnosticado con MG al menos 3 meses (90 días) antes de la fecha de la visita de selección. La confirmación de MG debe hacerse a través de lo siguiente:

    1. Prueba serológica positiva para anticuerpos anti AChR en la visita de selección, y
    2. Transmisión neuromuscular anormal demostrada por electromiografía de fibra única o estimulación nerviosa repetitiva, o
    3. Respuesta positiva a una prueba de AChEI (p. ej., prueba de cloruro de edrofonio), o
    4. Mejora de los signos o síntomas relacionados con la MG durante el tratamiento con un AChEI oral, según lo determine el médico tratante
  • Miastenia Gravis Foundation of America Clasificación Clínica Clase II a IV en la Visita de Selección.
  • La puntuación total de MG-ADL debe ser ≥ 5 (con al menos el 50 % de la puntuación atribuida a elementos no oculares) en la visita de selección y en la aleatorización (día 1).
  • Los participantes que reciben tratamiento con terapias inmunosupresoras, corticosteroides o inhibidores de la acetilcolinesterasa especificados en el protocolo deben haber estado recibiendo tratamiento y con una dosis estable antes de la fecha de la visita de selección, sin cambios en el régimen esperado durante la selección, la PEP y/o la ETP.

Criterios clave de exclusión:

  • Tasa de filtración glomerular estimada ≤ 30 mililitros/minuto/1,73 metros cuadrados durante la detección calculada por Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration.
  • Antecedentes de timectomía, timomectomía o cualquier otra cirugía tímica dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección.
  • Cualquier malignidad tímica no tratada, carcinoma o timoma. Los participantes con antecedentes de neoplasia maligna o carcinoma tímico tratado son elegibles para la inscripción si cumplen con las condiciones especificadas previamente descritas en el protocolo.
  • Características clínicas compatibles con deterioro clínico en el momento de la visita de selección o en cualquier momento durante el período de selección antes de la aleatorización (día 1).

  • Uso de lo siguiente dentro de los períodos de tiempo especificados a continuación:

    1. Inmunoglobulina G intravenosa o inmunoglobulina subcutánea dentro de las 4 semanas (28 días) anteriores a la visita de selección.
    2. Uso de tacrolimus o ciclosporina dentro de las 4 semanas (28 días) anteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ALXN2050: 180 mg
Los participantes recibirán ALXN2050.
Droga: ALXN2050
Tableta oral.
Otros nombres:
  • ACH-0145228 (antes)
Experimental: ALXN2050: 120 mg
Los participantes recibirán ALXN2050.
Droga: ALXN2050
Tableta oral.
Otros nombres:
  • ACH-0145228 (antes)
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán un placebo seguido de ALXN2050.
Droga: ALXN2050
Tableta oral.
Otros nombres:
  • ACH-0145228 (antes)
Droga: Placebo
Tableta oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de participantes con una reducción total de la puntuación de las actividades de la vida diaria (MG-ADL) de miastenia grave de ≥ 2 puntos en 4 semanas consecutivas cualesquiera durante las primeras 8 semanas y que no recibieron terapia de rescate
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 8
Línea de base hasta la semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación total cuantitativa de miastenia gravis (QMG) en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Línea de base, Semana 8
Proporción de participantes que alcanzan el umbral preespecificado en la puntuación total de QMG en la semana 8
Periodo de tiempo: Semana 8
Semana 8
Proporción de participantes que alcanzaron el umbral preespecificado en la puntuación total de QMG en 4 semanas consecutivas durante las primeras 8 semanas y que no recibieron terapia de rescate
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 8
Línea de base hasta la semana 8
Cambio desde el inicio en la puntuación total de MG-ADL en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Línea de base, Semana 8
Proporción de participantes que alcanzaron el umbral preespecificado en la puntuación total de MG-ADL en 4 semanas consecutivas durante las primeras 8 semanas y que no recibieron terapia de rescate
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 8
Línea de base hasta la semana 8
Proporción de participantes que alcanzan el umbral preespecificado en la puntuación total de MG-ADL en la semana 8
Periodo de tiempo: Semana 8
Semana 8
Cambio desde el inicio en la calidad de vida en trastornos neurológicos Cuestionario de fatiga (Neuro-QoL) Puntaje de fatiga en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Línea de base, Semana 8
Concentración plasmática máxima máxima (Cmax) de ALXN2050 a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 8
Línea de base hasta la semana 8
Concentración previa a la dosis (mínima) de ALXN2050 a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 8
Línea de base hasta la semana 8
Valores absolutos y cambio desde el inicio en la concentración plasmática del fragmento Bb del factor B del complemento en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Línea de base, Semana 8
Valores absolutos y cambio desde el inicio en la actividad de la vía alternativa (AP) en suero en la semana 8 según lo medido por el ensayo de Wieslab
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 8
Línea de base, Semana 8
Concentración de factor D en plasma a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 8
Línea de base hasta la semana 8
Concentración del componente 3 del complemento sérico a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 8
Línea de base hasta la semana 8
Actividad de la vía clásica sérica a lo largo del tiempo medida por CH50
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 8
Línea de base hasta la semana 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

30 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

30 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de diciembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de enero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

1 de febrero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALXN2050-MG-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Alexion tiene un compromiso público de permitir las solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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