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Estudio de ALXN2050 en participantes adultos con miastenia grave generalizada

6 de enero de 2025 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio multicéntrico de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de ALXN2050 en participantes adultos con miastenia grave generalizada

Este estudio evaluará la eficacia y seguridad de ALXN2050 (120 miligramos [mg], 180 mg) en participantes con miastenia grave generalizada (gMG).

La seguridad será monitoreada durante todo el estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio consiste en un Período de Evaluación Primaria (PEP) de 8 semanas y un Período de Tratamiento Extendido (ETP) de 26 semanas. Después de completar las 34 semanas de tratamiento, los participantes entrarán en un período de extensión de etiqueta abierta (OLE) de hasta 1,5 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

70

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Research Site
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Research Site
      • Düsseldorf, Alemania, 40225
        • Research Site
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Research Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R7
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 4L6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Research Site
  • Corea, república de
      • Daegu, Corea, república de, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Corea, república de, 06351
        • Research Site
      • Yangsan-si, Corea, república de, 50612
        • Research Site
  • España
      • Barcelona, España, 08036
        • Research Site
      • Madrid, España, 28046
        • Research Site
      • Malaga, España, 29010
        • Research Site
      • Murcia, España, 30120
        • Research Site
      • Sevilla, España, 41009
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
        • Research Site
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40508
        • Research Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Research Site
    • Ohio
      • West Chester, Ohio, Estados Unidos, 45069
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Estados Unidos, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53228
        • Research Site
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italia, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56100
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italia, 00189
        • Research Site
      • Udine, Italia, 33100
        • Research Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Research Site
      • Nis, Serbia, 18000
        • Research Site
  • Taiwán
      • Hualien City, Taiwán, 97002
        • Research Site
      • Taipei, Taiwán, 11101
        • Research Site
      • Taoyuan City, Taiwán
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnosticado con MG al menos 3 meses (90 días) antes de la fecha de la visita de selección. La confirmación de MG debe hacerse a través de lo siguiente:

    1. Prueba serológica positiva para anticuerpos anti AChR en la visita de selección, y
    2. Transmisión neuromuscular anormal demostrada por electromiografía de fibra única o estimulación nerviosa repetitiva, o
    3. Respuesta positiva a una prueba de AChEI (p. ej., prueba de cloruro de edrofonio), o
    4. Mejora de los signos o síntomas relacionados con la MG durante el tratamiento con un AChEI oral, según lo determine el médico tratante
  • Miastenia Gravis Foundation of America Clasificación Clínica Clase II a IV en la Visita de Selección.
  • La puntuación total de MG-ADL debe ser ≥ 5 (con al menos el 50 % de la puntuación atribuida a elementos no oculares) en la visita de selección y en la aleatorización (día 1).
  • Los participantes que reciben tratamiento con terapias inmunosupresoras, corticosteroides o inhibidores de la acetilcolinesterasa especificados en el protocolo deben haber estado recibiendo tratamiento y con una dosis estable antes de la fecha de la visita de selección, sin cambios en el régimen esperado durante la selección, la PEP y/o la ETP.

Criterios clave de exclusión:

  • Tasa de filtración glomerular estimada ≤ 30 mililitros/minuto/1,73 metros cuadrados durante la detección calculada por Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration.
  • Antecedentes de timectomía, timomectomía o cualquier otra cirugía tímica dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección.
  • Cualquier malignidad tímica no tratada, carcinoma o timoma. Los participantes con antecedentes de neoplasia maligna o carcinoma tímico tratado son elegibles para la inscripción si cumplen con las condiciones especificadas previamente descritas en el protocolo.
  • Características clínicas compatibles con deterioro clínico en el momento de la visita de selección o en cualquier momento durante el período de selección antes de la aleatorización (día 1).

  • Uso de lo siguiente dentro de los períodos de tiempo especificados a continuación:

    1. Inmunoglobulina G intravenosa o inmunoglobulina subcutánea dentro de las 4 semanas (28 días) anteriores a la visita de selección.
    2. Uso de tacrolimus o ciclosporina dentro de las 4 semanas (28 días) anteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ALXN2050: 180 mg
Los participantes recibirán ALXN2050.
Droga: ALXN2050
Tableta oral.
Otros nombres:
  • ACH-0145228 (antes)
Experimental: ALXN2050: 120 mg
Los participantes recibirán ALXN2050.
Droga: ALXN2050
Tableta oral.
Otros nombres:
  • ACH-0145228 (antes)
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán un placebo seguido de ALXN2050.
Droga: Placebo
Tableta oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con una reducción de la puntuación total de las actividades de la vida diaria (MG-ADL) de miastenia gravis de ≥ 2 puntos en 4 semanas consecutivas durante las primeras 8 semanas y que no recibieron terapia de rescate
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 8
El perfil MG-ADL es una escala de 8 ítems informada por los participantes que se centra en los síntomas relevantes y el desempeño funcional de las AVD en participantes con MG. Los 8 ítems del cuestionario MG-ADL se derivaron de componentes basados ​​en síntomas de la escala QMG original de 13 ítems para evaluar la discapacidad secundaria a ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratoria (1 ítem) y motora gruesa. o deterioro de una extremidad (2 ítems) relacionado con los efectos de la MG. Cada respuesta se califica de 0 (normal) a 3 (más grave). La puntuación total de MG-ADL se calculó como la suma de las puntuaciones de los 8 ítems y varía de 0 a 24, donde las puntuaciones más altas indican una peor función.
Línea de base hasta la semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total cuantitativa de miastenia gravis (QMG) en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 8
La puntuación QMG para la gravedad de la enfermedad es una evaluación objetiva del tratamiento de la MG y se basa en pruebas cuantitativas de los grupos de músculos centinela. El instrumento QMG consta de 13 ítems: ocular (2 ítems), facial (1 ítem), bulbar (2 ítems), motor grueso (6 ítems), axial (1 ítem) y respiratorio (1 ítem); cada uno de ellos tiene una calificación de 0 a 3, siendo 3 el más grave. La puntuación total del QMG se calculó como la suma de las puntuaciones de los 13 ítems y oscila entre 0 y 39; las puntuaciones más altas indican una enfermedad más grave. Para calcular la media de mínimos cuadrados (LS) y la error estándar.
Línea de base, semana 8
Cambio desde el inicio en la puntuación total de MG-ADL en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 8
El perfil MG-ADL es una escala de 8 ítems informada por los participantes que se centra en los síntomas relevantes y el desempeño funcional de las AVD en participantes con MG. Los 8 ítems del cuestionario MG-ADL se derivaron de componentes basados ​​en síntomas de la escala QMG original de 13 ítems para evaluar la discapacidad secundaria a ocular (2 ítems), bulbar (3 ítems), respiratoria (1 ítem) y motora gruesa. o deterioro de una extremidad (2 ítems) relacionado con los efectos de la MG. Cada respuesta se califica de 0 (normal) a 3 (más grave). La puntuación total de MG-ADL se calculó como la suma de las puntuaciones de los 8 ítems y varía de 0 a 24, donde las puntuaciones más altas indican una peor función. Para calcular la media de mínimos cuadrados y el error estándar se utilizó la puntuación inicial en cada momento como variable de respuesta, el grupo de tratamiento, la visita de estudio y la interacción de la visita de tratamiento por estudio como efectos categóricos fijos, y la puntuación total inicial de MG-ADL como covariable. .
Línea de base, semana 8
Cambio con respecto al valor inicial en la calidad de vida en la puntuación de fatiga de los trastornos neurológicos (Neuro-QoL) en la semana 8
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 8
El cuestionario de fatiga Neuro-QoL es una breve encuesta confiable y validada sobre fatiga de 19 ítems, completada por el participante. Cada ítem se califica en una escala del 1 al 5, donde 1 indica "nunca" y 5 indica "a veces". La puntuación de fatiga Neuro-QoL se calculó como la suma de las puntuaciones de los 19 ítems y oscila entre 19 y 95, donde las puntuaciones más altas indican mayor fatiga y mayor impacto de MG en las actividades. La puntuación inicial en cada momento como variable de respuesta, el grupo de tratamiento, la visita del estudio y la interacción entre las visitas de tratamiento por estudio como efectos categóricos fijos y la puntuación inicial de fatiga Neuro-QoL como covariable se utilizaron para calcular la media de mínimos cuadrados y el error estándar. .
Línea de base, semana 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de abril de 2022

Finalización primaria (Actual)

30 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

3 de abril de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de diciembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de enero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

1 de febrero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de enero de 2025

Última verificación

1 de enero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALXN2050-MG-201
  • 2021-001229-26 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Alexion tiene un compromiso público de permitir las solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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