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Studie von ALXN2050 bei erwachsenen Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis

6. Januar 2025 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ALXN2050 bei erwachsenen Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis

Diese Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von ALXN2050 (120 Milligramm [mg], 180 mg) bei Teilnehmern mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) bewerten.

Die Sicherheit wird während der gesamten Studie überwacht.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie besteht aus einer verblindeten 8-wöchigen Primary Evaluation Period (PEP) und einer verblindeten 26-wöchigen Extended Treatment Period (ETP). Nach Abschluss der 34-wöchigen Behandlung treten die Teilnehmer in eine offene Verlängerungsphase (OLE) für bis zu 1,5 Jahre ein.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

70

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Research Site
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Research Site
      • Düsseldorf, Deutschland, 40225
        • Research Site
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Research Site
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56100
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italien, 00189
        • Research Site
      • Udine, Italien, 33100
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4L6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Korea, Republik von
      • Daegu, Korea, Republik von, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 06351
        • Research Site
      • Yangsan-si, Korea, Republik von, 50612
        • Research Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Research Site
      • Nis, Serbien, 18000
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Research Site
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Research Site
      • Sevilla, Spanien, 41009
        • Research Site
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11101
        • Research Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85028
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33487
        • Research Site
      • Port Charlotte, Florida, Vereinigte Staaten, 33952
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40508
        • Research Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Research Site
    • Ohio
      • West Chester, Ohio, Vereinigte Staaten, 45069
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Vereinigte Staaten, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53228
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • MG mindestens 3 Monate (90 Tage) vor dem Datum des Screening-Besuchs diagnostiziert. Die Bestätigung der MG muss wie folgt erfolgen:

    1. Positiver serologischer Test auf Anti-AChR-Antikörper beim Screening-Besuch und
    2. Abnormale neuromuskuläre Übertragung, nachgewiesen durch Einzelfaser-Elektromyographie oder wiederholte Nervenstimulation, oder
    3. Positive Reaktion auf einen AChEI-Test (z. B. Edrophoniumchlorid-Test) oder
    4. Verbesserung der Anzeichen oder Symptome im Zusammenhang mit MG während der Behandlung mit einem oralen AChEI, wie vom behandelnden Arzt festgestellt
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Klinische Klassifikation Klasse II bis IV beim Screening-Besuch.
  • Die MG-ADL-Gesamtpunktzahl muss beim Screening-Besuch und bei der Randomisierung (Tag 1) ≥ 5 sein (wobei mindestens 50 % der Punktzahl auf nicht-okulare Elemente zurückzuführen sind).
  • Teilnehmer, die eine Behandlung mit protokollspezifischen immunsuppressiven Therapien, Kortikosteroiden oder Acetylcholinesterase-Hemmern erhalten, müssen vor dem Datum des Screening-Besuchs behandelt und mit einer stabilen Dosis behandelt worden sein, wobei keine Änderungen des Regimes während des Screenings, der PEP und / oder zu erwarten sind die ETP.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate ≤ 30 Milliliter/Minute/1,73 Quadratmeter während des Screenings, berechnet von Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration.
  • Vorgeschichte einer Thymektomie, Thymomektomie oder einer anderen Thymusoperation innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening-Besuch.
  • Alle unbehandelten bösartigen Thymuskarzinome, Karzinome oder Thymome. Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von behandeltem Thymus-Malignom oder -Karzinom sind für die Einschreibung geeignet, wenn sie die im Protokoll festgelegten Bedingungen erfüllen.
  • Klinische Merkmale im Einklang mit der klinischen Verschlechterung zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während des Screening-Zeitraums vor der Randomisierung (Tag 1).

  • Verwendung von Folgendem innerhalb der unten angegebenen Zeiträume:

    1. Intravenöses Immunglobulin G oder subkutanes Immunglobulin innerhalb der 4 Wochen (28 Tage) vor dem Screening-Besuch.
    2. Verwendung von Tacrolimus oder Cyclosporin innerhalb der 4 Wochen (28 Tage) vor dem Screening-Besuch.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ALXN2050: 180 mg
Teilnehmer erhalten ALXN2050.
Arzneimittel: ALXN2050
Orale Tablette.
Andere Namen:
  • ACH-0145228 (früher)
Experimental: ALXN2050: 120 mg
Teilnehmer erhalten ALXN2050.
Arzneimittel: ALXN2050
Orale Tablette.
Andere Namen:
  • ACH-0145228 (früher)
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten ein Placebo, gefolgt von ALXN2050.
Arzneimittel: Placebo
Orale Tablette.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Myasthenia Gravis Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) Gesamtpunktzahlreduktion von ≥ 2 Punkten in allen 4 aufeinanderfolgenden Wochen während der ersten 8 Wochen und die keine Notfalltherapie erhielten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 8
Das MG-ADL-Profil ist eine 8-Punkte-Skala, die von Teilnehmern berichtet wird und sich auf relevante Symptome und funktionelle Leistung von ADL bei Teilnehmern mit MG konzentriert. Die 8 Items des MG-ADL-Fragebogens wurden aus symptombasierten Komponenten der ursprünglichen 13-Item-QMG-Skala abgeleitet, um die Behinderung infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), Atemwegs- (1 Item) und grobmotorischer Behinderung zu beurteilen oder Beeinträchtigung der Gliedmaßen (2 Punkte) im Zusammenhang mit den Auswirkungen von MG. Jede Reaktion wird mit 0 (normal) bis 3 (am schwersten) bewertet. Der MG-ADL-Gesamtscore wurde als Summe der Scores der 8 Items berechnet und liegt zwischen 0 und 24, wobei höhere Scores auf eine schlechtere Funktion hinweisen.
Ausgangswert bis Woche 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des quantitativen Myasthenia Gravis (QMG)-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 8
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Der QMG-Score für den Schweregrad der Erkrankung ist eine objektive Bewertung der MG-Therapie und basiert auf quantitativen Tests von Sentinel-Muskelgruppen. Das QMG-Instrument besteht aus 13 Elementen: Okular (2 Elemente), Gesicht (1 Element), Bulbär (2 Elemente), Grobmotorik (6 Elemente), Axial (1 Element) und Atmung (1 Element); jeweils mit einer Note von 0 bis 3, wobei 3 die schwerste Stufe darstellt. Der QMG-Gesamtscore wurde als Summe der Scores der 13 Items berechnet und liegt zwischen 0 und 39, wobei höhere Scores auf eine schwerere Erkrankung hinweisen. Der Basisscore zu jedem Zeitpunkt als Antwortvariable, die Behandlungsgruppe, der Studienbesuch und die Interaktion zwischen den einzelnen Studienbesuchen als feste kategoriale Effekte und der QMG-Basisscore als Kovariate wurden verwendet, um den Mittelwert der kleinsten Quadrate (LS) und den zu berechnen Standardfehler.
Grundlinie, Woche 8
Änderung des MG-ADL-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 8
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Das MG-ADL-Profil ist eine 8-Punkte-Skala, die von Teilnehmern berichtet wird und sich auf relevante Symptome und funktionelle Leistung von ADL bei Teilnehmern mit MG konzentriert. Die 8 Items des MG-ADL-Fragebogens wurden aus symptombasierten Komponenten der ursprünglichen 13-Item-QMG-Skala abgeleitet, um die Behinderung infolge von Augen- (2 Items), Bulbar- (3 Items), Atemwegs- (1 Item) und grobmotorischer Behinderung zu beurteilen oder Beeinträchtigung der Gliedmaßen (2 Punkte) im Zusammenhang mit den Auswirkungen von MG. Jede Reaktion wird mit 0 (normal) bis 3 (am schwersten) bewertet. Der MG-ADL-Gesamtscore wurde als Summe der Scores der 8 Items berechnet und liegt zwischen 0 und 24, wobei höhere Scores auf eine schlechtere Funktion hinweisen. Zur Berechnung des LS-Mittelwerts und des Standardfehlers wurden der Baseline-Score zu jedem Zeitpunkt als Antwortvariable, die Behandlungsgruppe, der Studienbesuch und die Interaktion zwischen Behandlung und Studienbesuch als feste kategoriale Effekte sowie der Baseline-MG-ADL-Gesamtscore als Kovariate verwendet .
Grundlinie, Woche 8
Veränderung der Lebensqualität bei neurologischen Störungen (Neuro-QoL) im Fatigue Score in Woche 8 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 8
Der Neuro-QoL-Fragebogen zur Müdigkeit ist eine zuverlässige und validierte kurze 19-Punkte-Umfrage zur Müdigkeit, die vom Teilnehmer ausgefüllt wird. Jeder Punkt wird auf einer Skala von 1 bis 5 bewertet, wobei 1 „nie“ und 5 „manchmal“ bedeutet. Der Neuro-QoL-Fatigue-Score wurde als Summe der Scores der 19 Items berechnet und liegt zwischen 19 und 95, wobei höhere Scores auf größere Müdigkeit und einen größeren Einfluss von MG auf Aktivitäten hinweisen. Zur Berechnung des LS-Mittelwerts und des Standardfehlers wurden der Baseline-Score zu jedem Zeitpunkt als Antwortvariable, die Behandlungsgruppe, der Studienbesuch und die Interaktion zwischen den einzelnen Studienbesuchen als feste kategoriale Effekte und der Baseline-Neuro-QoL-Fatigue-Score als Kovariate verwendet .
Grundlinie, Woche 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN2050-MG-201
  • 2021-001229-26 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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