Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van ALXN2050 bij volwassen deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis

6 januari 2025 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde multicenter studie om de werkzaamheid en veiligheid van ALXN2050 te evalueren bij volwassen deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid van ALXN2050 (120 milligram [mg], 180 mg) evalueren bij deelnemers met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG).

Tijdens het onderzoek wordt de veiligheid bewaakt.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie bestaat uit een geblindeerde primaire evaluatieperiode (PEP) van 8 weken en een geblindeerde verlengde behandelingsperiode (ETP) van 26 weken. Na voltooiing van een behandeling van 34 weken gaan de deelnemers een Open-label Extensie (OLE)-periode in van maximaal 1,5 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

70

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4L6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Research Site
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Research Site
      • Düsseldorf, Duitsland, 40225
        • Research Site
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Research Site
  • Italië
      • Bergamo, Italië, 24127
        • Research Site
      • Milano, Italië, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Italië, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Italië, 56100
        • Research Site
      • Roma, Italië, 00168
        • Research Site
      • Rome, Italië, 00189
        • Research Site
      • Udine, Italië, 33100
        • Research Site
  • Korea, republiek van
      • Daegu, Korea, republiek van, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Research Site
      • Yangsan-si, Korea, republiek van, 50612
        • Research Site
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Research Site
      • Nis, Servië, 18000
        • Research Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Research Site
      • Malaga, Spanje, 29010
        • Research Site
      • Murcia, Spanje, 30120
        • Research Site
      • Sevilla, Spanje, 41009
        • Research Site
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11101
        • Research Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85028
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33487
        • Research Site
      • Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33952
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40508
        • Research Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11042
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Research Site
    • Ohio
      • West Chester, Ohio, Verenigde Staten, 45069
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Verenigde Staten, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53228
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Gediagnosticeerd met MG ten minste 3 maanden (90 dagen) voorafgaand aan de datum van het screeningsbezoek. Bevestiging van MG moet worden gedaan via het volgende:

    1. Positieve serologische test op anti-AChR-antilichamen bij het screeningsbezoek, en
    2. Abnormale neuromusculaire transmissie aangetoond door enkelvoudige vezelelektromyografie of herhaalde zenuwstimulatie, of
    3. Positieve respons op een AChEI-test (bijv. Edrofoniumchloride-test), of
    4. Verbetering van tekenen of symptomen gerelateerd aan MG tijdens behandeling met een oraal AChEI, zoals bepaald door de behandelend arts
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Klinische classificatie klasse II tot IV tijdens het screeningsbezoek.
  • De MG-ADL-totaalscore moet ≥ 5 zijn (waarbij ten minste 50% van de score moet worden toegeschreven aan niet-oculaire elementen) bij het screeningsbezoek en bij randomisatie (dag 1).
  • Deelnemers die een behandeling krijgen met protocol-gespecificeerde immunosuppressieve therapieën, corticosteroïden of acetylcholinesteraseremmers, moeten vóór de datum van het screeningsbezoek een behandeling hebben gekregen en een stabiele dosis hebben gekregen, zonder wijzigingen in het regime dat wordt verwacht tijdens de screening, de PEP en/of het ETP.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid ≤ 30 milliliter/minuut/1,73 vierkante meter tijdens screening berekend door Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration.
  • Geschiedenis van thymectomie, thymomectomie of enige andere thymusoperatie binnen 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  • Elke onbehandelde thymus maligniteit, carcinoom of thymoom. Deelnemers met een voorgeschiedenis van behandelde maligniteit of carcinoom van de thymus komen in aanmerking voor inschrijving als ze voldoen aan de vooraf gespecificeerde voorwaarden die in het protocol worden beschreven.
  • Klinische kenmerken consistent met klinische achteruitgang op het moment van het screeningsbezoek of op enig moment tijdens de screeningperiode voorafgaand aan randomisatie (dag 1).

  • Gebruik van het volgende binnen de hieronder gespecificeerde tijdsperioden:

    1. Intraveneus immunoglobuline G of subcutaan immunoglobuline binnen de 4 weken (28 dagen) voorafgaand aan het screeningsbezoek.
    2. Gebruik van tacrolimus of ciclosporine binnen de 4 weken (28 dagen) voorafgaand aan het screeningsbezoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ALXN2050: 180 mg
Deelnemers ontvangen ALXN2050.
Geneesmiddel: ALXN2050
Orale tablet.
Andere namen:
  • ACH-0145228 (voorheen)
Experimenteel: ALXN2050: 120 mg
Deelnemers ontvangen ALXN2050.
Geneesmiddel: ALXN2050
Orale tablet.
Andere namen:
  • ACH-0145228 (voorheen)
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen een placebo gevolgd door ALXN2050.
Geneesmiddel: Placebo
Orale tablet.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met myasthenia gravis Dagelijkse levensverrichtingen (MG-ADL) Totale scoredaling van ≥ 2 punten in vier opeenvolgende weken gedurende de eerste acht weken en die geen reddingstherapie hebben ontvangen
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 8
Het MG-ADL-profiel is een door deelnemers gerapporteerde schaal van 8 items die zich richt op relevante symptomen en functionele prestaties van ADL bij deelnemers met MG. De 8 items van de MG-ADL-vragenlijst zijn afgeleid van symptoomgebaseerde componenten van de oorspronkelijke QMG-schaal met 13 items om invaliditeit te beoordelen die secundair is aan oculaire (2 items), bulbaire (3 items), ademhalingsproblemen (1 item) en grove motoriek. of stoornis in ledematen (2 items) gerelateerd aan de effecten van MG. Elke reactie wordt beoordeeld van 0 (normaal) tot 3 (zeer ernstig). De MG-ADL-totaalscore werd berekend als de som van de scores van de 8 items en varieert van 0 tot 24, waarbij hogere scores wijzen op een slechter functioneren.
Basislijn tot en met week 8

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de kwantitatieve totaalscore van Myasthenia Gravis (QMG) in week 8
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
De QMG-score voor de ernst van de ziekte is een objectieve evaluatie van de therapie voor MG en is gebaseerd op kwantitatieve tests van schildwachtspiergroepen. Het QMG-instrument bestaat uit 13 items: oculair (2 items), gezicht (1 item), bulbair (2 items), grove motoriek (6 items), axiaal (1 item) en ademhalingsapparaat (1 item); elk beoordeeld van 0 tot 3, waarbij 3 de ernstigste is. De QMG-totaalscore werd berekend als de som van de scores van de 13 items en varieert van 0 tot 39, waarbij hogere scores duiden op een ernstigere ziekte. De baselinescore op elk tijdstip als de responsvariabele, de behandelingsgroep, het onderzoeksbezoek en de interactie per behandelbezoek als vaste categorische effecten, en de QMG-totaalscore bij baseline als covariabele werden gebruikt om het kleinste kwadratengemiddelde (LS) en het kleinste kwadratengemiddelde (LS) te berekenen. standaard fout.
Basislijn, week 8
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de MG-ADL-totaalscore in week 8
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
Het MG-ADL-profiel is een door deelnemers gerapporteerde schaal van 8 items die zich richt op relevante symptomen en functionele prestaties van ADL bij deelnemers met MG. De 8 items van de MG-ADL-vragenlijst zijn afgeleid van symptoomgebaseerde componenten van de oorspronkelijke QMG-schaal met 13 items om invaliditeit te beoordelen die secundair is aan oculaire (2 items), bulbaire (3 items), ademhalingsproblemen (1 item) en grove motoriek. of stoornis in ledematen (2 items) gerelateerd aan de effecten van MG. Elke reactie wordt beoordeeld van 0 (normaal) tot 3 (zeer ernstig). De MG-ADL-totaalscore werd berekend als de som van de scores van de 8 items en varieert van 0 tot 24, waarbij hogere scores wijzen op een slechter functioneren. Basisscore op elk tijdstip als responsvariabele, behandelingsgroep, studiebezoek en interactie per studiebezoek als vaste categorische effecten, en MG-ADL-totaalscore bij aanvang als covariabele werden gebruikt om het LS-gemiddelde en de standaardfout te berekenen. .
Basislijn, week 8
Verandering ten opzichte van baseline in kwaliteit van leven bij neurologische aandoeningen (Neuro-QoL) Vermoeidheidsscore in week 8
Tijdsspanne: Basislijn, week 8
De Neuro-QoL Vermoeidheidsvragenlijst is een betrouwbaar en gevalideerd kort onderzoek naar vermoeidheid met 19 items, ingevuld door de deelnemer. Elk item wordt gescoord op een schaal van 1 tot 5, waarbij 1 staat voor ‘nooit’ en 5 voor ‘soms’. De Neuro-QoL Vermoeidheidsscore werd berekend als de som van de scores van de 19 items en varieert van 19-95, waarbij hogere scores duiden op grotere vermoeidheid en een grotere impact van MG op activiteiten. Basisscore op elk tijdstip als responsvariabele, behandelingsgroep, studiebezoek en interactie per studiebezoek als vaste categorische effecten, en baseline Neuro-QoL Vermoeidheidsscore als covariabele werden gebruikt om het LS-gemiddelde en de standaardfout te berekenen .
Basislijn, week 8

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 april 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALXN2050-MG-201
  • 2021-001229-26 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alexion heeft een publieke toezegging gedaan om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan ​​en zal een protocol, CSR en samenvattingen in begrijpelijke taal verstrekken.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren