전신 중증 근무력증이 있는 성인 참가자의 ALXN2050 연구
2025년 1월 6일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
전신 중증 근무력증이 있는 성인 참가자에서 ALXN2050의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 다기관 연구
이 연구는 전신 중증 근무력증(gMG) 참가자를 대상으로 ALXN2050(120mg[mg], 180mg)의 효능과 안전성을 평가합니다.
안전성은 연구 전반에 걸쳐 모니터링될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 맹검 8주 기본 평가 기간(PEP)과 맹검 26주 연장 치료 기간(ETP)으로 구성됩니다.
34주의 치료 완료 후 참가자는 최대 1.5년 동안 공개 라벨 연장(OLE) 기간에 들어갑니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
70
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hualien City, 대만, 97002
- Research Site
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Taipei, 대만, 11101
- Research Site
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Taoyuan City, 대만
- Research Site
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Daegu, 대한민국, 41404
- Research Site
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Seoul, 대한민국, 03080
- Research Site
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Seoul, 대한민국, 06351
- Research Site
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Yangsan-si, 대한민국, 50612
- Research Site
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Berlin, 독일, 10117
- Research Site
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Bochum, 독일, 44791
- Research Site
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Düsseldorf, 독일, 40225
- Research Site
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Hamburg, 독일, 20246
- Research Site
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Leipzig, 독일, 04103
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85028
- Research Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Research Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33487
- Research Site
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Port Charlotte, Florida, 미국, 33952
- Research Site
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- Research Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40508
- Research Site
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New York
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New Hyde Park, New York, 미국, 11042
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- Research Site
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Research Site
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Ohio
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West Chester, Ohio, 미국, 45069
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Research Site
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Springfield, Oregon, 미국, 97477
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Research Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Research Site
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Research Site
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53228
- Research Site
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Belgrade, 세르비아, 11000
- Research Site
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Nis, 세르비아, 18000
- Research Site
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Barcelona, 스페인, 08036
- Research Site
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Madrid, 스페인, 28046
- Research Site
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Malaga, 스페인, 29010
- Research Site
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Murcia, 스페인, 30120
- Research Site
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Sevilla, 스페인, 41009
- Research Site
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Bergamo, 이탈리아, 24127
- Research Site
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Milano, 이탈리아, 20133
- Research Site
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Research Site
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Pisa, 이탈리아, 56100
- Research Site
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Roma, 이탈리아, 00168
- Research Site
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Rome, 이탈리아, 00189
- Research Site
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Udine, 이탈리아, 33100
- Research Site
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2R7
- Research Site
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 4L6
- Research Site
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
스크리닝 방문 날짜로부터 적어도 3개월(90일) 이전에 MG로 진단됨. MG 확인은 다음을 통해 이루어져야 합니다.
- 스크리닝 방문 시 항 AChR 항체에 대한 양성 혈청 검사, 및
- 단일 섬유 근전도 검사 또는 반복적인 신경 자극에 의해 입증된 비정상적인 신경근 전달, 또는
- AChEI 검사(예: edrophonium chloride 검사)에 대한 양성 반응, 또는
- 치료 의사가 결정한 경구 AChEI로 치료하는 동안 MG와 관련된 징후 또는 증상의 개선
- 중증 근무력증 Foundation of America 임상 분류 분류 II 내지 IV 스크리닝 방문 시.
- MG-ADL 총점은 스크리닝 방문 및 무작위화(제1일) 시 ≥ 5(점수의 50% 이상이 비안구 요소에 귀속됨)여야 합니다.
- 프로토콜 지정 면역억제 요법, 코르티코스테로이드 또는 아세틸콜린에스테라아제 억제제로 치료를 받는 참가자는 스크리닝 방문 날짜 이전에 안정적인 용량으로 치료를 받고 있어야 하며 스크리닝, PEP 및/또는 ETP.
주요 제외 기준:
- 만성신장질환역학협동조합(Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration)에서 계산한 스크리닝 중 예상 사구체 여과율 ≤ 30밀리리터/분/1.73제곱미터.
- 스크리닝 방문 전 12개월 이내에 흉선 절제술, 흉선 절제술 또는 기타 흉선 수술 이력.
- 치료되지 않은 흉선 악성 종양, 암종 또는 흉선종. 치료된 흉선 악성종양 또는 암종 병력이 있는 참가자는 프로토콜에 설명된 사전 지정된 조건을 충족하는 경우 등록할 수 있습니다.
- 스크리닝 방문 시점 또는 무작위화 전 스크리닝 기간(1일) 동안 임의의 시점에서 임상적 악화와 일치하는 임상 특징.
아래에 명시된 기간 내에 다음을 사용하십시오.
- 스크리닝 방문 전 4주(28일) 이내에 정맥 면역글로불린 G 또는 피하 면역글로불린.
- 스크리닝 방문 전 4주(28일) 이내에 타크로리무스 또는 사이클로스포린 사용.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ALXN2050: 180mg
참가자는 ALXN2050을 받게 됩니다.
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구강 정제.
다른 이름들:
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실험적: ALXN2050: 120mg
참가자는 ALXN2050을 받게 됩니다.
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구강 정제.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자는 위약과 ALXN2050을 받게 됩니다.
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구강 정제.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중증 근무력증 일상 생활 활동(MG-ADL)이 있고 처음 8주 동안 연속 4주 동안 총 점수가 ≥ 2점 감소하고 구조 치료를 받지 않은 참가자의 비율
기간: 8주차까지의 기준선
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MG-ADL 프로필은 MG 참가자의 ADL 관련 증상 및 기능적 성능에 초점을 맞춘 8개 항목 참가자 보고 척도입니다.
MG-ADL 설문지의 8개 항목은 안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 대운동에 따른 이차 장애를 평가하기 위해 원래 13개 항목 QMG 척도의 증상 기반 구성 요소에서 파생되었습니다. 또는 MG의 영향과 관련된 사지(2개 항목) 장애.
각 반응은 0(정상)부터 3(가장 심각)까지 등급이 매겨집니다.
MG-ADL 총점은 8개 항목의 점수를 합산하여 0~24점으로 점수가 높을수록 기능이 나쁜 것을 의미한다.
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8주차까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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8주차의 정량적 중증 근무력증(QMG) 총 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 8주차
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질병 심각도에 대한 QMG 점수는 MG 치료에 대한 객관적인 평가이며 감시 근육 그룹의 정량적 테스트를 기반으로 합니다.
QMG 기기는 안구(2개 항목), 안면(1개 항목), 연수(2개 항목), 총 운동(6개 항목), 축(1개 항목), 호흡기(1개 항목)의 13개 항목으로 구성됩니다. 각각 0~3등급으로 나뉘며, 3등급이 가장 심각한 상태입니다.
QMG 총점은 13개 항목의 점수를 합산해 0~39점으로 점수가 높을수록 질병이 심각한 것을 의미한다.
반응 변수로서의 각 시점에서의 기준점 점수, 고정 범주 효과로서의 치료군, 연구 방문 및 치료별 연구 방문 상호작용 및 공변량으로서의 기준선 QMG 총점을 사용하여 최소 제곱(LS) 평균 및 표준 오류.
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기준선, 8주차
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8주차 MG-ADL 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 8주차
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MG-ADL 프로필은 MG 참가자의 ADL 관련 증상 및 기능적 성능에 초점을 맞춘 8개 항목 참가자 보고 척도입니다.
MG-ADL 설문지의 8개 항목은 안구(2개 항목), 연수(3개 항목), 호흡기(1개 항목) 및 대운동에 따른 이차 장애를 평가하기 위해 원래 13개 항목 QMG 척도의 증상 기반 구성 요소에서 파생되었습니다. 또는 MG의 영향과 관련된 사지(2개 항목) 장애.
각 반응은 0(정상)부터 3(가장 심각)까지 등급이 매겨집니다.
MG-ADL 총점은 8개 항목의 점수를 합산하여 0~24점으로 점수가 높을수록 기능이 나쁜 것을 의미한다.
반응 변수로서의 각 시점에서의 기준 점수, 고정된 범주 효과로서의 치료군, 연구 방문 및 치료별 연구 방문 상호작용 및 공변량으로서의 기준선 MG-ADL 총 점수를 사용하여 LS 평균 및 표준 오차를 계산했습니다. .
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기준선, 8주차
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8주차 신경 장애(Neuro-QoL) 피로 점수의 삶의 질 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 8주차
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Neuro-QoL 피로 설문지는 참가자가 작성하는 피로에 대한 신뢰할 수 있고 검증된 간단한 19개 항목 설문조사입니다.
각 항목은 1~5점으로 점수가 매겨지며, 1은 "전혀 그렇지 않음"을 나타내고 5는 "가끔"을 나타냅니다.
Neuro-QoL 피로 점수는 19개 항목의 점수를 합산하여 19~95점 범위로 계산되었으며, 점수가 높을수록 피로가 심하고 MG가 활동에 미치는 영향이 더 크다는 것을 의미합니다.
반응 변수로서 각 시점의 기준점 점수, 치료군, 연구 방문 및 치료별 연구 방문 상호 작용을 고정된 범주 효과로 사용하고, 기준선 Neuro-QoL 피로 점수를 공변량으로 사용하여 LS 평균 및 표준 오차를 계산했습니다. .
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기준선, 8주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 27일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 30일
연구 완료 (실제)
2024년 4월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 28일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 6일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALXN2050-MG-201
- 2021-001229-26 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Alexion은 연구 데이터에 대한 액세스 요청을 허용하고 프로토콜, CSR 및 일반 언어 요약을 제공할 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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