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Estudo de ALXN2050 em participantes adultos com miastenia gravis generalizada

6 de janeiro de 2025 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo multicêntrico de fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do ALXN2050 em participantes adultos com miastenia gravis generalizada

Este estudo avaliará a eficácia e segurança de ALXN2050 (120 miligramas [mg], 180 mg) em participantes com miastenia grave generalizada (gMG).

A segurança será monitorada durante todo o estudo.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo consiste em um Período de Avaliação Primária (PEP) cego de 8 semanas e um Período de Tratamento Estendido (ETP) cego de 26 semanas. Após a conclusão de 34 semanas de tratamento, os participantes entrarão em um período de extensão aberta (OLE) de até 1,5 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

70

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Research Site
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • Research Site
      • Düsseldorf, Alemanha, 40225
        • Research Site
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Research Site
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Research Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R7
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 4L6
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Research Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Research Site
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Research Site
      • Malaga, Espanha, 29010
        • Research Site
      • Murcia, Espanha, 30120
        • Research Site
      • Sevilla, Espanha, 41009
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487
        • Research Site
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Research Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40508
        • Research Site
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Research Site
    • Ohio
      • West Chester, Ohio, Estados Unidos, 45069
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Research Site
      • Springfield, Oregon, Estados Unidos, 97477
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53228
        • Research Site
  • Itália
      • Bergamo, Itália, 24127
        • Research Site
      • Milano, Itália, 20133
        • Research Site
      • Napoli, Itália, 80131
        • Research Site
      • Pisa, Itália, 56100
        • Research Site
      • Roma, Itália, 00168
        • Research Site
      • Rome, Itália, 00189
        • Research Site
      • Udine, Itália, 33100
        • Research Site
  • Republica da Coréia
      • Daegu, Republica da Coréia, 41404
        • Research Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 06351
        • Research Site
      • Yangsan-si, Republica da Coréia, 50612
        • Research Site
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Research Site
      • Nis, Sérvia, 18000
        • Research Site
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11101
        • Research Site
      • Taoyuan City, Taiwan
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Diagnosticado com MG pelo menos 3 meses (90 dias) antes da data da visita de triagem. A confirmação da MG deve ser feita através do seguinte:

    1. Teste sorológico positivo para anticorpos anti AChR na visita de triagem, e
    2. Transmissão neuromuscular anormal demonstrada por eletromiografia de fibra única ou estimulação nervosa repetitiva, ou
    3. Resposta positiva a um teste de AChEI (por exemplo, teste de cloreto de edrofônio) ou
    4. Melhora dos sinais ou sintomas relacionados à MG durante o tratamento com um IAChE oral, conforme determinado pelo médico assistente
  • Miastenia Gravis Foundation of America Classificação Clínica Classe II a IV na Visita de Triagem.
  • A pontuação total de MG-ADL deve ser ≥ 5 (com pelo menos 50% da pontuação atribuída a elementos não oculares) na visita de triagem e na randomização (dia 1).
  • Os participantes que recebem tratamento com terapias imunossupressoras especificadas no protocolo, corticosteróides ou inibidores da acetilcolinesterase devem estar recebendo tratamento e em uma dose estável antes da data da visita de triagem, sem alterações no regime esperado durante a triagem, o PEP e/ou o ETP.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Taxa de filtração glomerular estimada ≤ 30 mililitros/minuto/1,73 metros quadrados durante a triagem calculada pela Colaboração em Epidemiologia da Doença Renal Crônica.
  • Histórico de timectomia, timomectomia ou qualquer outra cirurgia tímica nos 12 meses anteriores à visita de triagem.
  • Qualquer malignidade tímica não tratada, carcinoma ou timoma. Os participantes com histórico de malignidade ou carcinoma tímico tratados são elegíveis para inscrição se atenderem às condições pré-especificadas descritas no protocolo.
  • Características clínicas consistentes com Deterioração Clínica no momento da Visita de Triagem ou a qualquer momento durante o Período de Triagem antes da randomização (Dia 1).

  • Uso do seguinte dentro dos períodos de tempo especificados abaixo:

    1. Imunoglobulina G intravenosa ou imunoglobulina subcutânea nas 4 semanas (28 dias) anteriores à Visita de triagem.
    2. Uso de tacrolimus ou ciclosporina nas 4 semanas (28 dias) anteriores à visita de triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ALXN2050: 180 mg
Os participantes receberão ALXN2050.
Medicamento: ALXN2050
Comprimido oral.
Outros nomes:
  • ACH-0145228 (anteriormente)
Experimental: ALXN2050: 120 mg
Os participantes receberão ALXN2050.
Medicamento: ALXN2050
Comprimido oral.
Outros nomes:
  • ACH-0145228 (anteriormente)
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo seguido de ALXN2050.
Medicamento: Placebo
Comprimido oral.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com miastenia gravis Atividades de vida diária (MG-ADL) Redução da pontuação total ≥ 2 pontos em quaisquer 4 semanas consecutivas durante as primeiras 8 semanas e que não receberam terapia de resgate
Prazo: Linha de base até a semana 8
O perfil MG-ADL é uma escala de 8 itens relatada pelos participantes que se concentra nos sintomas relevantes e no desempenho funcional das AVD em participantes com MG. Os 8 itens do questionário MG-ADL foram derivados de componentes baseados em sintomas da escala QMG original de 13 itens para avaliar incapacidade secundária a problemas oculares (2 itens), bulbares (3 itens), respiratórios (1 item) e motor grosso. ou comprometimento de membros (2 itens) relacionado aos efeitos da MG. Cada resposta é classificada de 0 (normal) a 3 (mais grave). A pontuação total do MG-AVD foi calculada como a soma das pontuações dos 8 itens e varia de 0 a 24, sendo que pontuações mais altas indicam pior função.
Linha de base até a semana 8

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na pontuação total quantitativa da miastenia gravis (QMG) na semana 8
Prazo: Linha de base, semana 8
A pontuação QMG para gravidade da doença é uma avaliação objetiva da terapia para MG e é baseada em testes quantitativos de grupos musculares sentinela. O instrumento QMG é composto por 13 itens: ocular (2 itens), facial (1 item), bulbar (2 itens), motor grosso (6 itens), axial (1 item) e respiratório (1 item); cada um classificado de 0 a 3, sendo 3 o mais grave. A pontuação total do QMG foi calculada como a soma das pontuações dos 13 itens e varia de 0 a 39, sendo que pontuações mais altas indicam doença mais grave. A pontuação da linha de base em cada ponto de tempo como variável de resposta, grupo de tratamento, visita de estudo e interação de visita de tratamento por estudo como efeitos categóricos fixos, e a pontuação total do QMG da linha de base como covariável foram usadas para calcular a média dos mínimos quadrados (LS) e o erro padrão.
Linha de base, semana 8
Mudança da linha de base na pontuação total do MG-ADL na semana 8
Prazo: Linha de base, semana 8
O perfil MG-ADL é uma escala de 8 itens relatada pelos participantes que se concentra nos sintomas relevantes e no desempenho funcional das AVD em participantes com MG. Os 8 itens do questionário MG-ADL foram derivados de componentes baseados em sintomas da escala QMG original de 13 itens para avaliar incapacidade secundária a problemas oculares (2 itens), bulbares (3 itens), respiratórios (1 item) e motor grosso. ou comprometimento de membros (2 itens) relacionado aos efeitos da MG. Cada resposta é classificada de 0 (normal) a 3 (mais grave). A pontuação total do MG-AVD foi calculada como a soma das pontuações dos 8 itens e varia de 0 a 24, sendo que pontuações mais altas indicam pior função. A pontuação inicial em cada ponto de tempo como variável de resposta, grupo de tratamento, visita de estudo e interação de visita tratamento por estudo como efeitos categóricos fixos, e a pontuação total MG-ADL inicial como covariável foram usadas para calcular a média LS e o erro padrão .
Linha de base, semana 8
Alteração da linha de base na qualidade de vida em distúrbios neurológicos (Neuro-QoL) Pontuação de fadiga na semana 8
Prazo: Linha de base, semana 8
O questionário Neuro-QoL Fatigue é uma pesquisa breve, confiável e validada de 19 itens sobre fadiga, preenchida pelo participante. Cada item é pontuado em uma escala de 1 a 5, sendo 1 indicando “nunca” e 5 indicando “às vezes”. O escore Neuro-QoL Fatigue foi calculado como a soma dos escores dos 19 itens e varia de 19 a 95, sendo que escores mais altos indicam maior fadiga e maior impacto da MG nas atividades. A pontuação basal em cada ponto de tempo como variável de resposta, grupo de tratamento, visita de estudo e interação de visita tratamento por estudo como efeitos categóricos fixos, e a pontuação basal de fadiga Neuro-QoL como covariável foram usadas para calcular a média LS e o erro padrão .
Linha de base, semana 8

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de abril de 2022

Conclusão Primária (Real)

30 de novembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

3 de abril de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de janeiro de 2022

Primeira postagem (Real)

1 de fevereiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de janeiro de 2025

Última verificação

1 de janeiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALXN2050-MG-201
  • 2021-001229-26 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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