EOAD患者におけるALN-APPの安全性と忍容性を評価する研究
2026年9月10日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
若年性アルツハイマー病 (EOAD) の成人患者における髄腔内投与された ALN-APP の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照単回漸増用量および非盲検複数用量試験
この研究の目的は、若年性アルツハイマー病 (EOAD) の成人患者における ALN-APP の単回髄腔内 (IT) 投与の安全性、忍容性、薬力学 (PD) および薬物動態 (PK) を評価することです。
パート A の最大治療期間：単回投与。
パート B の最大治療期間: 12 か月。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Alnylam Clinical Trial Information Line
- 電話番号：1-877-ALNYLAM
- メール：clinicaltrials@alnylam.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Alnylam Clinical Trial Information Line
- 電話番号：1-877-256-9526
- メール：clinicaltrials@alnylam.com
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- 完了
- Clinical Trial Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Clinical Trial Site
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Huntley Street、イギリス、WC1E 6AG
- 募集
- Clinical Trial Site
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Sheffield、イギリス、S10 2JF
- 募集
- Clinical Trial Site
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Amsterdam、オランダ、1081 BT
- 募集
- Clinical Trial Site
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Groningen、オランダ、9713 GG
- 完了
- Clinical Trial Site
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Montreal、カナダ、H3A 2B4
- 募集
- Clinical Trial Site
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Toronto、カナダ、M3B 2S7
- 募集
- Clinical Trial Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- EOADによる軽度の認知障害または軽度の認知症がある
- -臨床認知症評価（CDR）のグローバルスコアが0.5または1.0で、ミニメンタルステート検査（MMSE）> 20
除外基準:
- 非アルツハイマー病の認知症がある
- アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が正常値の上限の2倍を超える（ULN）
- 推定糸球体濾過率 (eGFR) <45 mL/分/1.73m^2 上映時
- 最近治験薬を受け取った
- アミロイド標的抗体による最近の治療を受けている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート A: ALN-APP
参加者には、ALN-APP の単回投与が投与されます。
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ALN-APPは髄腔内（IT）に投与されます
他の名前：
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プラセボコンパレーター：パートA：プラセボ
参加者には、プラセボの単回投与が投与されます。
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プラセボはITで投与されます
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実験的：パート B:
参加者はALN-APPを複数回投与されます。
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ALN-APPは髄腔内（IT）に投与されます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート A: 有害事象の頻度
時間枠：最長12ヶ月
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最長12ヶ月
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Part B: Frequency of Adverse Events
時間枠：Up to 42 months
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Up to 42 months
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート A およびパート B: 脳脊髄液 (CSF) 可溶性アミロイド前駆体タンパク質アルファ (sAPPα) および可溶性アミロイド前駆体タンパク質ベータ (sAPPβ) のレベルのベースラインからの変化
時間枠：パート A は最長 12 か月。パート B 最長 24 か月
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パート A は最長 12 か月。パート B 最長 24 か月
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パート A およびパート B: ALN-APP および潜在的な代謝物の血漿中濃度時間曲線 (AUC) 下の面積
時間枠：パート A は最長 12 か月。パート B 最長 24 か月
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パート A は最長 12 か月。パート B 最長 24 か月
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パート A およびパート B: ALN-APP および潜在的な代謝物の最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：パート A は最長 12 か月。パート B 最長 24 か月
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パート A は最長 12 か月。パート B 最長 24 か月
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パート A: 尿中に排泄される ALN-APP および潜在的な代謝物の割合 (fe)
時間枠：1日まで
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1日まで
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パート A およびパート B: 血漿および CSF における時間「t」(Ct) における ALN-APP および潜在的な代謝物の濃度
時間枠：パート A は最長 12 か月。パート B 最長 24 か月
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パート A は最長 12 か月。パート B 最長 24 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年2月4日
一次修了 (推定)
2029年4月20日
研究の完了 (推定)
2029年4月20日
試験登録日
最初に提出
2022年1月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月30日
最初の投稿 (実際)
2022年2月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月10日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- ALN-APP-001
- 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-508363-79-00 (その他の識別子：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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