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Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALN-APP nei pazienti con EOAD

12 febbraio 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a singola dose ascendente e in aperto multidose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ALN-APP somministrato per via intratecale in pazienti adulti con malattia di Alzheimer ad esordio precoce (EOAD)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) e la farmacocinetica (PK) di singole dosi intratecali (IT) di ALN-APP in pazienti adulti con malattia di Alzheimer ad esordio precoce (EOAD). Durata massima del trattamento per la Parte A: dose singola. Trattamento massimo per la Parte B: 12 ​​mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha un lieve deterioramento cognitivo o una lieve demenza dovuta a EOAD
  • Ha un punteggio globale CDR (Clinical Dementia Rating) di 0,5 o 1,0 e Mini Mental State Examination (MMSE) >20

Criteri di esclusione:

  • Ha una demenza diversa dalla malattia di Alzheimer
  • Ha alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <45 ml/min/1,73 m^2 alla proiezione
  • Recentemente ha ricevuto un agente investigativo
  • Ha un recente trattamento con anticorpo mirato all'amiloide

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: ALN-APP
Ai partecipanti verrà somministrata una singola dose di ALN-APP.
Droga: ALN-APP
ALN-APP sarà somministrato per via intratecale (IT)
Comparatore placebo: Parte A: Placebo
Ai partecipanti verrà somministrata una singola dose di placebo.
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato IT
Sperimentale: Parte B:
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di ALN-APP.
Droga: ALN-APP
ALN-APP sarà somministrato per via intratecale (IT)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 14 mesi
Fino a 14 mesi
Parte B: Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A e Parte B: Variazione rispetto al basale nei livelli di liquido cerebrospinale (CSF) proteina solubile precursore dell'amiloide alfa (sAPPα) e proteina solubile precursore dell'amiloide beta (sAPPβ)
Lasso di tempo: Parte A fino a 14 mesi; Parte B fino a 24 mesi
Parte A fino a 14 mesi; Parte B fino a 24 mesi
Parte A e Parte B: Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC) di ALN-APP e di potenziali metaboliti
Lasso di tempo: Parte A fino a 14 mesi; Parte B fino a 24 mesi
Parte A fino a 14 mesi; Parte B fino a 24 mesi
Parte A e Parte B: Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di ALN-APP e di potenziali metaboliti
Lasso di tempo: Parte A fino a 14 mesi; Parte B fino a 24 mesi
Parte A fino a 14 mesi; Parte B fino a 24 mesi
Parte A: Frazione di ALN-APP e potenziali metaboliti escreti nelle urine (fe)
Lasso di tempo: Fino a 14 mesi
Fino a 14 mesi
Parte A e Parte B: Concentrazione al Tempo 't' (Ct) di ALN-APP e Potenziali Metaboliti
Lasso di tempo: Parte A fino a 14 mesi; Parte B fino a 24 mesi
Parte A fino a 14 mesi; Parte B fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 febbraio 2022

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

9 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-APP-001
  • 2021-003198-74 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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