En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ALN-APP hos patienter med EOAD
10. september 2026 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals
Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret enkelt stigende dosis og åbent multidosis-studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af intratekalt administreret ALN-APP hos voksne patienter med tidligt debuterende Alzheimers sygdom (EOAD)
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakodynamikken (PD) og farmakokinetik (PK) af enkelt intratekale (IT) doser af ALN-APP hos voksne patienter med tidligt opstået Alzheimers sygdom (EOAD).
Maksimal behandlingsvarighed for del A: enkeltdosis.
Maksimal behandling for del B: 12 måneder.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
60
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studiesteder
-
-
-
Montreal, Canada, H3A 2B4
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Canada, M3B 2S7
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Huntley Street, Det Forenede Kongerige, WC1E 6AG
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- Afsluttet
- Clinical Trial Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland, 1081 BT
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Groningen, Holland, 9713 GG
- Afsluttet
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Har let kognitiv svækkelse eller let demens på grund af EOAD
- Har Clinical Dementia Rating (CDR) global score 0,5 eller 1,0 og Mini Mental State Examination (MMSE) >20
Ekskluderingskriterier:
- Har ikke-Alzheimers sygdom demens
- Har alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >2×øvre grænse for normal (ULN)
- Har estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <45 mL/min/1,73m^2 ved Screening
- Har for nylig modtaget en undersøgelsesagent
- Har nyligt behandlet med amyloid-målrettet antistof
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Del A: ALN-APP
Deltagerne vil få en enkelt dosis ALN-APP.
|
ALN-APP vil blive administreret intrathecalt (IT)
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Del A: Placebo
Deltagerne vil få en enkelt dosis placebo.
|
Placebo vil blive administreret IT
|
|
Eksperimentel: Del B:
Deltagerne vil få flere doser ALN-APP.
|
ALN-APP vil blive administreret intrathecalt (IT)
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Hyppighed af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Op til 12 måneder
|
|
Part B: Frequency of Adverse Events
Tidsramme: Up to 42 months
|
Up to 42 months
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A og del B: Ændring fra baseline i niveauer af cerebrospinalvæske (CSF) opløseligt amyloidprækursorprotein alfa (sAPPα) og opløseligt amyloidprækursorprotein beta (sAPPβ)
Tidsramme: Del A op til 12 måneder; Del B op til 24 måneder
|
Del A op til 12 måneder; Del B op til 24 måneder
|
|
Del A og del B: Areal under plasmakoncentrationstidskurven (AUC) for ALN-APP og af potentielle metabolitter
Tidsramme: Del A op til 12 måneder; Del B op til 24 måneder
|
Del A op til 12 måneder; Del B op til 24 måneder
|
|
Del A og del B: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af ALN-APP og af potentielle metabolitter
Tidsramme: Del A op til 12 måneder; Del B op til 24 måneder
|
Del A op til 12 måneder; Del B op til 24 måneder
|
|
Del A: Fraktion af ALN-APP og potentielle metabolitter udskilt i urinen (f.eks.)
Tidsramme: Op til 1 dag
|
Op til 1 dag
|
|
Del A og del B: Koncentration af ALN-APP og potentielle metabolitter på tidspunktet 't' (Ct) i plasma og CSF
Tidsramme: Del A op til 12 måneder; Del B op til 24 måneder
|
Del A op til 12 måneder; Del B op til 24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. februar 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
20. april 2029
Studieafslutning (Anslået)
20. april 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. januar 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. januar 2022
Først opslået (Faktiske)
9. februar 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
14. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALN-APP-001
- 2023 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-508363-79-00 (Anden identifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .