Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję ALN-APP u pacjentów z EOAD

10 września 2026 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z pojedynczą rosnącą dawką i otwarte badanie z wieloma dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ALN-APP podawanej dokanałowo u dorosłych pacjentów z chorobą Alzheimera o wczesnym początku (EOAD)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki (PD) i farmakokinetyki (PK) pojedynczych dawek dokanałowych (IT) ALN-APP u dorosłych pacjentów z chorobą Alzheimera o wczesnym początku (EOAD). Maksymalny czas trwania leczenia dla Części A: pojedyncza dawka. Maksymalny czas leczenia dla Części B: 12 ​​miesięcy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1081 BT
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Holandia, 9713 GG
        • Zakończony
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3A 2B4
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Kanada, M3B 2S7
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Zakończony
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Huntley Street, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6AG
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma łagodne upośledzenie funkcji poznawczych lub łagodną demencję z powodu EOAD
  • Ma globalny wynik Clinical Dementia Rating (CDR) 0,5 lub 1,0 oraz Mini Mental State Examination (MMSE) >20

Kryteria wyłączenia:

  • Ma otępienie niezwiązane z chorobą Alzheimera
  • Ma aminotransferazę alaninową (ALT) lub aminotransferazę asparaginianową (AST) >2×górna granica normy (GGN)
  • Oszacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <45 ml/min/1,73 m^2 na Screeningu
  • Niedawno otrzymał agenta śledczego
  • Niedawno przeszedł leczenie przeciwciałem skierowanym przeciwko amyloidowi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: ALN-APP
Uczestnikom zostanie podana pojedyncza dawka ALN-APP.
Lek: ALN-APP
ALN-APP zostanie podany dooponowo (IT)
Inne nazwy:
  • miwelsiran
Komparator placebo: Część A: Placebo
Uczestnikom zostanie podana pojedyncza dawka placebo.
Lek: Placebo
Placebo będzie podawane IT
Eksperymentalny: Część B:
Uczestnikom zostaną podane wielokrotne dawki ALN-APP.
Lek: ALN-APP
ALN-APP zostanie podany dooponowo (IT)
Inne nazwy:
  • miwelsiran

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Częstotliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy
Part B: Frequency of Adverse Events
Ramy czasowe: Up to 42 months
Up to 42 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A i Część B: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) rozpuszczalnego białka prekursorowego amyloidu alfa (sAPPα) i rozpuszczalnego białka prekursora amyloidu beta (sAPPβ)
Ramy czasowe: Część A do 12 miesięcy; Część B do 24 miesięcy
Część A do 12 miesięcy; Część B do 24 miesięcy
Część A i Część B: Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w czasie (AUC) ALN-APP i potencjalnych metabolitów
Ramy czasowe: Część A do 12 miesięcy; Część B do 24 miesięcy
Część A do 12 miesięcy; Część B do 24 miesięcy
Część A i Część B: Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmax) ALN-APP i potencjalnych metabolitów
Ramy czasowe: Część A do 12 miesięcy; Część B do 24 miesięcy
Część A do 12 miesięcy; Część B do 24 miesięcy
Część A: Frakcja ALN-APP i potencjalnych metabolitów wydalanych z moczem (fe)
Ramy czasowe: Do 1 dnia
Do 1 dnia
Część A i Część B: Stężenie ALN-APP i potencjalnych metabolitów w czasie „t” (Ct) w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Część A do 12 miesięcy; Część B do 24 miesięcy
Część A do 12 miesięcy; Część B do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 lutego 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

20 kwietnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

20 kwietnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-APP-001
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-508363-79-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj