Tutkimus ALN-APP:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on EOAD
torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kerta-annos ja avoin moniannostutkimus intratekaalisesti annetun ALN-APP:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on varhain alkanut Alzheimerin tauti (EOAD)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ALN-APP:n yksittäisten intratekaalisten (IT) annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa (PD) ja farmakokinetiikkaa (PK) aikuispotilailla, joilla on varhain alkanut Alzheimerin tauti (EOAD).
Hoidon enimmäiskesto osassa A: kerta-annos.
Enimmäishoito osassa B: 12 kuukautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
60
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Puhelinnumero: 1-877-ALNYLAM
- Sähköposti: clinicaltrials@alnylam.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Puhelinnumero: 1-877-256-9526
- Sähköposti: clinicaltrials@alnylam.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1081 BT
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GG
- Valmis
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H3A 2B4
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Kanada, M3B 2S7
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Huntley Street, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6AG
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- Valmis
- Clinical Trial Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänellä on lievä kognitiivinen vajaatoiminta tai lievä EOAD:n aiheuttama dementia
- Hänen kliinisen dementiaarvioinnin (CDR) maailmanlaajuinen pistemäärä on 0,5 tai 1,0 ja Mini Mental State Examination (MMSE) >20
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on ei-Alzheimerin taudin dementia
- Sillä on alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2 × normaalin yläraja (ULN)
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <45 ml/min/1,73 m^2 näytöksessä
- Hän on äskettäin saanut tutkinta-agentin
- Hän on äskettäin hoidettu amyloidiin kohdistetulla vasta-aineella
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A: ALN-APP
Osallistujille annetaan yksi annos ALN-APP:ta.
|
ALN-APP annetaan intratekaalisesti (IT)
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Osa A: Placebo
Osallistujille annetaan yksi annos lumelääkettä.
|
Placeboa annetaan IT
|
|
Kokeellinen: Osa B:
Osallistujille annetaan useita annoksia ALN-APP:ta.
|
ALN-APP annetaan intratekaalisesti (IT)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: Haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Part B: Frequency of Adverse Events
Aikaikkuna: Up to 42 months
|
Up to 42 months
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A ja osa B: Aivo-selkäydinnesteen (CSF) liukoisen amyloidiprekursoriproteiini-alfan (sAPPα) ja liukoisen amyloidin esiasteproteiinibeetan (sAPPβ) tasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Osa A enintään 12 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
|
Osa A enintään 12 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
|
|
Osa A ja osa B: ALN-APP:n ja potentiaalisten aineenvaihduntatuotteiden plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Osa A enintään 12 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
|
Osa A enintään 12 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
|
|
Osa A ja osa B: ALN-APP:n ja mahdollisten aineenvaihduntatuotteiden suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Osa A enintään 12 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
|
Osa A enintään 12 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
|
|
Osa A: ALN-APP-fraktio ja mahdolliset virtsaan erittyvät aineenvaihduntatuotteet (esim.)
Aikaikkuna: Jopa 1 päivä
|
Jopa 1 päivä
|
|
Osa A ja osa B: ALN-APP:n ja mahdollisten aineenvaihduntatuotteiden pitoisuus hetkellä 't' (Ct) plasmassa ja CSF:ssä
Aikaikkuna: Osa A enintään 12 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
|
Osa A enintään 12 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 4. helmikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 20. huhtikuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 20. huhtikuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 30. tammikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 30. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 9. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 14. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-APP-001
- 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-508363-79-00 (Muu tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .