Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ALN-APP:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on EOAD

maanantai 12. helmikuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kerta-annos ja avoin moniannostutkimus intratekaalisesti annetun ALN-APP:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on varhain alkanut Alzheimerin tauti (EOAD)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ALN-APP:n yksittäisten intratekaalisten (IT) annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakodynamiikkaa (PD) ja farmakokinetiikkaa (PK) aikuispotilailla, joilla on varhain alkanut Alzheimerin tauti (EOAD). Hoidon enimmäiskesto osassa A: kerta-annos. Enimmäishoito osassa B: 12 ​​kuukautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hänellä on lievä kognitiivinen vajaatoiminta tai lievä EOAD:n aiheuttama dementia
  • Hänen kliinisen dementiaarvioinnin (CDR) maailmanlaajuinen pistemäärä on 0,5 tai 1,0 ja Mini Mental State Examination (MMSE) >20

Poissulkemiskriteerit:

  • Hänellä on ei-Alzheimerin taudin dementia
  • Sillä on alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2 × normaalin yläraja (ULN)
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <45 ml/min/1,73 m^2 näytöksessä
  • Hän on äskettäin saanut tutkinta-agentin
  • Hän on äskettäin hoidettu amyloidiin kohdistetulla vasta-aineella

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: ALN-APP
Osallistujille annetaan yksi annos ALN-APP:ta.
Lääke: ALN-APP
ALN-APP annetaan intratekaalisesti (IT)
Placebo Comparator: Osa A: Placebo
Osallistujille annetaan yksi annos lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
Placeboa annetaan IT
Kokeellinen: Osa B:
Osallistujille annetaan useita annoksia ALN-APP:ta.
Lääke: ALN-APP
ALN-APP annetaan intratekaalisesti (IT)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: Haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 14 kuukautta
Jopa 14 kuukautta
Osa B: Haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Jopa 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A ja osa B: Aivo-selkäydinnesteen (CSF) liukoisen amyloidiprekursoriproteiini-alfan (sAPPα) ja liukoisen amyloidin esiasteproteiinibeetan (sAPPβ) tasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Osa A enintään 14 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
Osa A enintään 14 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
Osa A ja osa B: ALN-APP:n ja potentiaalisten aineenvaihduntatuotteiden plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Osa A enintään 14 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
Osa A enintään 14 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
Osa A ja osa B: ALN-APP:n ja mahdollisten aineenvaihduntatuotteiden suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Osa A enintään 14 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
Osa A enintään 14 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
Osa A: ALN-APP-fraktio ja mahdolliset virtsaan erittyvät aineenvaihduntatuotteet (esim.)
Aikaikkuna: Jopa 14 kuukautta
Jopa 14 kuukautta
Osa A ja osa B: ALN-APP:n ja mahdollisten aineenvaihduntatuotteiden pitoisuus hetkellä 't' (Ct)
Aikaikkuna: Osa A enintään 14 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta
Osa A enintään 14 kuukautta; Osa B enintään 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alnylam Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 4. helmikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 30. tammikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 30. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 13. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-APP-001
  • 2021-003198-74 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ALN-APP

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa