Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány az ALN-APP biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére EOAD-ban szenvedő betegeknél

2024. május 2. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals

Véletlenszerű, kettős-vak, placebo-kontrollos, egyszeri növekvő dózisú és nyílt, többadagos vizsgálat az intratekálisan beadott ALN-APP biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére korai kezdetű Alzheimer-kórban (EOAD) szenvedő felnőtt betegeknél

E vizsgálat célja az ALN-APP egyszeri intratekális (IT) dózisának biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinamikájának (PD) és farmakokinetikájának (PK) értékelése korai kezdetű Alzheimer-kórban (EOAD) szenvedő felnőtt betegeknél. A kezelés maximális időtartama az A. részhez: egyszeri adag. A B rész maximális kezelési ideje: 12 hónap.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Sheffield, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92103
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • EOAD miatt enyhe kognitív károsodása vagy enyhe demenciája van
  • A klinikai demencia besorolás (CDR) globális pontszáma 0,5 vagy 1,0, és a Mini Mental State Examination (MMSE) >20

Kizárási kritériumok:

  • Nem-Alzheimer-kóros demenciája van
  • Az alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy az aszpartát-aminotranszferáz (AST) több mint 2-szerese a normálérték felső határának (ULN)
  • Becsült glomeruláris filtrációs rátája (eGFR) <45 ml/perc/1,73 m^2 a Szűrésnél
  • Nemrég kapott egy nyomozó ügynököt
  • Nemrég kezelték amiloid célzó antitesttel

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A rész: ALN-APP
A résztvevők egyetlen adag ALN-APP-t kapnak.
Drog: ALN-APP
Az ALN-APP intratekálisan (IT) kerül beadásra
Más nevek:
  • mivelsiran
Placebo Comparator: A rész: Placebo
A résztvevők egyetlen adag placebót kapnak.
Drog: Placebo
A placebót IT adják be
Kísérleti: B rész:
A résztvevők több adag ALN-APP-t kapnak.
Drog: ALN-APP
Az ALN-APP intratekálisan (IT) kerül beadásra
Más nevek:
  • mivelsiran

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
B rész: A nemkívánatos események gyakorisága
Időkeret: Akár 24 hónapig
Akár 24 hónapig
A rész: A nemkívánatos események gyakorisága
Időkeret: Akár 12 hónapig
Akár 12 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A és B rész: A cerebrospinális folyadék (CSF) oldható amiloid prekurzor fehérje alfa (sAPPα) és az oldható amiloid prekurzor béta (sAPPβ) szintjének változása az alapértékhez képest
Időkeret: A rész 12 hónapig; B rész 24 hónapig
A rész 12 hónapig; B rész 24 hónapig
A és B rész: Az ALN-APP és a potenciális metabolitok plazmakoncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület
Időkeret: A rész 12 hónapig; B rész 24 hónapig
A rész 12 hónapig; B rész 24 hónapig
A és B rész: Az ALN-APP és a lehetséges metabolitok maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: A rész 12 hónapig; B rész 24 hónapig
A rész 12 hónapig; B rész 24 hónapig
A rész: Az ALN-APP frakciója és a vizelettel kiválasztott potenciális metabolitok (pl.)
Időkeret: Legfeljebb 1 nap
Legfeljebb 1 nap
A és B rész: Az ALN-APP és a potenciális metabolitok koncentrációja 't' időpontban (Ct) a plazmában és a CSF-ben
Időkeret: A rész 12 hónapig; B rész 24 hónapig
A rész 12 hónapig; B rész 24 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. február 4.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. január 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 30.

Első közzététel (Tényleges)

2022. február 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 2.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALN-APP-001
  • 2023-508363-79-00 (Egyéb azonosító: EU CT Number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ALN-APP

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Lebanon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel