Исследование по оценке безопасности и переносимости ALN-APP у пациентов с EOAD
10 сентября 2026 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals
Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование однократной восходящей дозы и открытое многодозовое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики интратекально вводимого ALN-APP у взрослых пациентов с болезнью Альцгеймера с ранним началом (EOAD)
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакодинамики (PD) и фармакокинетики (PK) однократных интратекальных (IT) доз ALN-APP у взрослых пациентов с болезнью Альцгеймера с ранним началом (EOAD).
Максимальная продолжительность лечения Частью А: разовая доза.
Максимальный срок лечения части B: 12 месяцев.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
60
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Номер телефона: 1-877-ALNYLAM
- Электронная почта: clinicaltrials@alnylam.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Номер телефона: 1-877-256-9526
- Электронная почта: clinicaltrials@alnylam.com
Места учебы
-
-
-
Montreal, Канада, H3A 2B4
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Канада, M3B 2S7
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1081 BT
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Groningen, Нидерланды, 9713 GG
- Завершенный
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Huntley Street, Соединенное Королевство, WC1E 6AG
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2JF
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- Завершенный
- Clinical Trial Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Рекрутинг
- Clinical Trial Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Имеет легкие когнитивные нарушения или легкую деменцию из-за EOAD.
- Имеет глобальный балл клинического рейтинга деменции (CDR) 0,5 или 1,0 и краткое обследование психического состояния (MMSE) >20
Критерий исключения:
- Имеет деменцию, не связанную с болезнью Альцгеймера
- Имеет аланинаминотрансферазу (АЛТ) или аспартатаминотрансферазу (АСТ) более чем в 2 раза выше верхней границы нормы (ВГН)
- Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <45 мл/мин/1,73 м^2 на скрининге
- Недавно получил агента по расследованию
- Недавнее лечение антителами, нацеленными на амилоид
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Часть A: ПРИЛОЖЕНИЕ ALN
Участникам будет введена разовая доза ALN-APP.
|
ALN-APP будет вводиться интратекально (IT)
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Часть А: плацебо
Участникам будет введена разовая доза плацебо.
|
Плацебо будет вводиться ИТ
|
|
Экспериментальный: Часть Б:
Участникам будут введены несколько доз ALN-APP.
|
ALN-APP будет вводиться интратекально (IT)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть A: Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
До 12 месяцев
|
|
Part B: Frequency of Adverse Events
Временное ограничение: Up to 42 months
|
Up to 42 months
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть A и Часть B: Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней растворимого белка-предшественника амилоида альфа (sAPPα) и растворимого белка-предшественника амилоида бета (sAPPβ) в спинномозговой жидкости (СМЖ).
Временное ограничение: Часть А до 12 месяцев; Часть Б до 24 месяцев
|
Часть А до 12 месяцев; Часть Б до 24 месяцев
|
|
Часть A и Часть B: Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC) ALN-APP и потенциальных метаболитов.
Временное ограничение: Часть А до 12 месяцев; Часть Б до 24 месяцев
|
Часть А до 12 месяцев; Часть Б до 24 месяцев
|
|
Часть A и Часть B: Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) ALN-APP и потенциальных метаболитов.
Временное ограничение: Часть А до 12 месяцев; Часть Б до 24 месяцев
|
Часть А до 12 месяцев; Часть Б до 24 месяцев
|
|
Часть A: Фракция ALN-APP и потенциальных метаболитов, выделяемых с мочой (fe)
Временное ограничение: До 1 дня
|
До 1 дня
|
|
Часть A и Часть B: Концентрация ALN-APP и потенциальных метаболитов во время t (Ct) в плазме и спинномозговой жидкости.
Временное ограничение: Часть А до 12 месяцев; Часть Б до 24 месяцев
|
Часть А до 12 месяцев; Часть Б до 24 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 февраля 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
20 апреля 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
20 апреля 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 января 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 января 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 февраля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALN-APP-001
- 2023 (Грант/контракт NIH США: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-508363-79-00 (Другой идентификатор: EU CT Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .