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Un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ALN-APP en pacientes con EOAD

2 de mayo de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis única ascendente y multidosis de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ALN-APP administrado por vía intratecal en pacientes adultos con enfermedad de Alzheimer de inicio temprano (EOAD)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica (PD) y la farmacocinética (PK) de dosis únicas intratecales (IT) de ALN-APP en pacientes adultos con enfermedad de Alzheimer de aparición temprana (EOAD). Duración máxima del tratamiento para la Parte A: dosis única. Tratamiento máximo para la Parte B: 12 ​​meses.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
  • Número de teléfono: 1-877-ALNYLAM
  • Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
  • Número de teléfono: 1-877-256-9526
  • Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Sheffield, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene deterioro cognitivo leve o demencia leve debido a EOAD
  • Tiene una puntuación global de Clinical Dementia Rating (CDR) de 0,5 o 1,0 y un miniexamen del estado mental (MMSE) >20

Criterio de exclusión:

  • Tiene demencia no enfermedad de Alzheimer
  • Tiene alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) >2×límite superior normal (LSN)
  • Tiene una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <45 ml/min/1,73 m^2 en la proyección
  • Ha recibido recientemente un agente de investigación.
  • Tiene tratamiento reciente con anticuerpos dirigidos contra el amiloide

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A: APLICACIÓN ALN
A los participantes se les administrará una dosis única de ALN-APP.
Droga: APLICACIÓN ALN
ALN-APP se administrará por vía intratecal (IT)
Otros nombres:
  • mivelsiran
Comparador de placebos: Parte A: Placebo
A los participantes se les administrará una dosis única de placebo.
Droga: Placebo
El placebo se administrará IT
Experimental: Parte B:
A los participantes se les administrarán múltiples dosis de ALN-APP.
Droga: APLICACIÓN ALN
ALN-APP se administrará por vía intratecal (IT)
Otros nombres:
  • mivelsiran

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte B: Frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Parte A: Frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Hasta 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A y Parte B: Cambio con respecto al valor inicial en los niveles de proteína alfa precursora de amiloide soluble (sAPPα) y proteína beta precursora de amiloide soluble (sAPPβ) del líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
Parte A y Parte B: Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC) de ALN-APP y de metabolitos potenciales
Periodo de tiempo: Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
Parte A y Parte B: Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de ALN-APP y de metabolitos potenciales
Periodo de tiempo: Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
Parte A: Fracción de ALN-APP y metabolitos potenciales excretados en la orina (fe)
Periodo de tiempo: Hasta 1 día
Hasta 1 día
Parte A y Parte B: Concentración de ALN-APP y metabolitos potenciales en el momento 't' (Ct) en plasma y LCR
Periodo de tiempo: Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de febrero de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de enero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

9 de febrero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de mayo de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-APP-001
  • 2023-508363-79-00 (Otro identificador: EU CT Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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