Un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ALN-APP en pacientes con EOAD
10 de septiembre de 2026 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis única ascendente y multidosis de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ALN-APP administrado por vía intratecal en pacientes adultos con enfermedad de Alzheimer de inicio temprano (EOAD)
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica (PD) y la farmacocinética (PK) de dosis únicas intratecales (IT) de ALN-APP en pacientes adultos con enfermedad de Alzheimer de aparición temprana (EOAD).
Duración máxima del tratamiento para la Parte A: dosis única.
Tratamiento máximo para la Parte B: 12 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-ALNYLAM
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-256-9526
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Ubicaciones de estudio
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Montreal, Canadá, H3A 2B4
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Toronto, Canadá, M3B 2S7
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Terminado
- Clinical Trial Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Países Bajos, 1081 BT
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Groningen, Países Bajos, 9713 GG
- Terminado
- Clinical Trial Site
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Huntley Street, Reino Unido, WC1E 6AG
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tiene deterioro cognitivo leve o demencia leve debido a EOAD
- Tiene una puntuación global de Clinical Dementia Rating (CDR) de 0,5 o 1,0 y un miniexamen del estado mental (MMSE) >20
Criterio de exclusión:
- Tiene demencia no enfermedad de Alzheimer
- Tiene alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) >2×límite superior normal (LSN)
- Tiene una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <45 ml/min/1,73 m^2 en la proyección
- Ha recibido recientemente un agente de investigación.
- Tiene tratamiento reciente con anticuerpos dirigidos contra el amiloide
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte A: APLICACIÓN ALN
A los participantes se les administrará una dosis única de ALN-APP.
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ALN-APP se administrará por vía intratecal (IT)
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Parte A: Placebo
A los participantes se les administrará una dosis única de placebo.
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El placebo se administrará IT
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Experimental: Parte B:
A los participantes se les administrarán múltiples dosis de ALN-APP.
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ALN-APP se administrará por vía intratecal (IT)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Parte A: Frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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Hasta 12 meses
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Part B: Frequency of Adverse Events
Periodo de tiempo: Up to 42 months
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Up to 42 months
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Parte A y Parte B: Cambio con respecto al valor inicial en los niveles de proteína alfa precursora de amiloide soluble (sAPPα) y proteína beta precursora de amiloide soluble (sAPPβ) del líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
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Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
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Parte A y Parte B: Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC) de ALN-APP y de metabolitos potenciales
Periodo de tiempo: Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
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Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
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Parte A y Parte B: Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de ALN-APP y de metabolitos potenciales
Periodo de tiempo: Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
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Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
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Parte A: Fracción de ALN-APP y metabolitos potenciales excretados en la orina (fe)
Periodo de tiempo: Hasta 1 día
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Hasta 1 día
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Parte A y Parte B: Concentración de ALN-APP y metabolitos potenciales en el momento 't' (Ct) en plasma y LCR
Periodo de tiempo: Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
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Parte A hasta 12 meses; Parte B hasta 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de febrero de 2022
Finalización primaria (Estimado)
20 de abril de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
20 de abril de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de enero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de enero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
9 de febrero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-APP-001
- 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-508363-79-00 (Otro identificador: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .