Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til ALN-APP hos pasienter med EOAD

10. september 2026 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert enkelt stigende dose og åpen multidosestudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til intratekalt administrert ALN-APP hos voksne pasienter med tidlig debut av Alzheimers sykdom (EOAD)

Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamikken (PD) og farmakokinetikken (PK) til enkeltdoser av ALN-APP hos voksne pasienter med tidlig debuterende Alzheimers sykdom (EOAD). Maksimal behandlingsvarighet for del A: enkeltdose. Maksimal behandling for del B: 12 ​​måneder.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
      • Montreal, Canada, H3A 2B4
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Canada, M3B 2S7
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Fullført
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 BT
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Nederland, 9713 GG
        • Fullført
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • Huntley Street, Storbritannia, WC1E 6AG
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har lett kognitiv svikt eller mild demens på grunn av EOAD
  • Har Clinical Dementia Rating (CDR) global poengsum 0,5 eller 1,0 og Mini Mental State Examination (MMSE) >20

Ekskluderingskriterier:

  • Har ikke-Alzheimers sykdom demens
  • Har alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >2×øvre normalgrense (ULN)
  • Har estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <45 mL/min/1,73m^2 ved Screening
  • Har nylig mottatt en etterforskningsagent
  • Har nylig behandling med amyloid-målrettet antistoff

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A: ALN-APP
Deltakerne vil få en enkelt dose ALN-APP.
Legemiddel: ALN-APP
ALN-APP vil bli administrert intratekalt (IT)
Andre navn:
  • mivelsiran
Placebo komparator: Del A: Placebo
Deltakerne vil få en enkelt dose placebo.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert IT
Eksperimentell: Del B:
Deltakerne vil få flere doser ALN-APP.
Legemiddel: ALN-APP
ALN-APP vil bli administrert intratekalt (IT)
Andre navn:
  • mivelsiran

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Hyppighet av uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Inntil 12 måneder
Part B: Frequency of Adverse Events
Tidsramme: Up to 42 months
Up to 42 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A og del B: Endring fra baseline i nivåer av cerebrospinalvæske (CSF) løselig amyloid forløperprotein alfa (sAPPα) og løselig amyloid forløperprotein beta (sAPPβ)
Tidsramme: Del A inntil 12 måneder; Del B inntil 24 måneder
Del A inntil 12 måneder; Del B inntil 24 måneder
Del A og del B: Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven (AUC) for ALN-APP og potensielle metabolitter
Tidsramme: Del A inntil 12 måneder; Del B inntil 24 måneder
Del A inntil 12 måneder; Del B inntil 24 måneder
Del A og del B: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av ALN-APP og potensielle metabolitter
Tidsramme: Del A inntil 12 måneder; Del B inntil 24 måneder
Del A inntil 12 måneder; Del B inntil 24 måneder
Del A: Fraksjon av ALN-APP og potensielle metabolitter som skilles ut i urinen (f.eks.)
Tidsramme: Inntil 1 dag
Inntil 1 dag
Del A og del B: Konsentrasjon av ALN-APP og potensielle metabolitter ved tidspunkt 't' (Ct) i plasma og CSF
Tidsramme: Del A inntil 12 måneder; Del B inntil 24 måneder
Del A inntil 12 måneder; Del B inntil 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. februar 2022

Primær fullføring (Antatt)

20. april 2029

Studiet fullført (Antatt)

20. april 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

9. februar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-APP-001
  • 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-508363-79-00 (Annen identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere