Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van ALN-APP bij patiënten met EOAD te evalueren
10 september 2026 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde enkelvoudige oplopende dosis en open-label multi-dosis studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van intrathecaal toegediende ALN-APP bij volwassen patiënten met de ziekte van Alzheimer met vroege aanvang (EOAD)
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek (PD) en farmacokinetiek (PK) van enkelvoudige intrathecale (IT) doses van ALN-APP bij volwassen patiënten met de ziekte van Alzheimer met vroege aanvang (EOAD).
Maximale behandelingsduur voor deel A: enkele dosis.
Maximale behandeling Deel B: 12 maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
60
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefoonnummer: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefoonnummer: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studie Locaties
-
-
-
Montreal, Canada, H3A 2B4
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Toronto, Canada, M3B 2S7
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 BT
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Groningen, Nederland, 9713 GG
- Voltooid
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Huntley Street, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6AG
- Werving
- Clinical Trial Site
-
Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- Voltooid
- Clinical Trial Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Werving
- Clinical Trial Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Heeft milde cognitieve stoornissen of milde dementie als gevolg van EOAD
- Heeft Clinical Dementia Rating (CDR) globale score 0,5 of 1,0 en Mini Mental State Examination (MMSE) >20
Uitsluitingscriteria:
- Heeft niet-Alzheimer-dementie
- Heeft alanine-aminotransferase (ALT) of aspartaat-aminotransferase (AST) >2×bovengrens van normaal (ULN)
- Heeft een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <45 ml/min/1,73 m^2 bij Screening
- Heeft onlangs een onderzoeksagent gekregen
- Is recentelijk behandeld met antilichaam gericht op amyloïde
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A: ALN-APP
Deelnemers krijgen een enkele dosis ALN-APP toegediend.
|
ALN-APP wordt intrathecaal toegediend (IT)
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Deel A: Placebo
Deelnemers krijgen een enkele dosis placebo toegediend.
|
Placebo krijgt IT toegediend
|
|
Experimenteel: Deel B:
Deelnemers krijgen meerdere doses ALN-APP toegediend.
|
ALN-APP wordt intrathecaal toegediend (IT)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel A: Frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Tot 12 maanden
|
|
Part B: Frequency of Adverse Events
Tijdsspanne: Up to 42 months
|
Up to 42 months
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel A en Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in niveaus van cerebrospinaal vocht (CSF) oplosbaar amyloïde precursoreiwit alfa (sAPPα) en oplosbaar amyloïde precursoreiwit bèta (sAPPβ)
Tijdsspanne: Deel A tot 12 maanden; Deel B tot 24 maanden
|
Deel A tot 12 maanden; Deel B tot 24 maanden
|
|
Deel A en Deel B: Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC) van ALN-APP en van potentiële metabolieten
Tijdsspanne: Deel A tot 12 maanden; Deel B tot 24 maanden
|
Deel A tot 12 maanden; Deel B tot 24 maanden
|
|
Deel A en Deel B: Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van ALN-APP en van potentiële metabolieten
Tijdsspanne: Deel A tot 12 maanden; Deel B tot 24 maanden
|
Deel A tot 12 maanden; Deel B tot 24 maanden
|
|
Deel A: Fractie van ALN-APP en potentiële metabolieten uitgescheiden in de urine (bijv.)
Tijdsspanne: Maximaal 1 dag
|
Maximaal 1 dag
|
|
Deel A en Deel B: Concentratie van ALN-APP en potentiële metabolieten op tijdstip 't' (Ct) in plasma en hersenvocht
Tijdsspanne: Deel A tot 12 maanden; Deel B tot 24 maanden
|
Deel A tot 12 maanden; Deel B tot 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 februari 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
20 april 2029
Studie voltooiing (Geschat)
20 april 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 januari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 januari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 februari 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALN-APP-001
- 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-508363-79-00 (Andere identificatie: EU CT Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .