Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti ALN-APP u pacientů s EOAD

10. června 2026 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná jednorázová vzestupná dávka a otevřená vícedávková studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky intratekálně podávaného ALN-APP u dospělých pacientů s časným nástupem Alzheimerovy choroby (EOAD)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamiku (PD) a farmakokinetiku (PK) jednotlivých intratekálních (IT) dávek ALN-APP u dospělých pacientů s časným nástupem Alzheimerovy choroby (EOAD). Maximální délka léčby pro část A: jedna dávka. Maximální léčba pro část B: 12 ​​měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081 BT
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Groningen, Holandsko, 9713 GG
        • Dokončeno
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3A 2B4
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Toronto, Kanada, M3B 2S7
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Huntley Street, Spojené království, WC1E 6AG
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Dokončeno
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Má mírnou kognitivní poruchu nebo mírnou demenci v důsledku EOAD
  • Má globální hodnocení klinické demence (CDR) 0,5 nebo 1,0 a Mini Mental State Examination (MMSE) >20

Kritéria vyloučení:

  • Má demenci s nealzheimerovou chorobou
  • Má alaninaminotransferázu (ALT) nebo aspartátaminotransferázu (AST) > 2× horní hranici normy (ULN)
  • Má odhadovanou rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <45 ml/min/1,73 m^2 na Screeningu
  • Nedávno přijal vyšetřovacího agenta
  • Nedávno byl léčen protilátkou cílenou na amyloid

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: ALN-APP
Účastníkům bude podána jedna dávka ALN-APP.
Lék: ALN-APP
ALN-APP bude podáván intratekálně (IT)
Ostatní jména:
  • mivelsiran
Komparátor placeba: Část A: Placebo
Účastníkům bude podána jedna dávka placeba.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno IT
Experimentální: Část B:
Účastníkům bude podáváno více dávek ALN-APP.
Lék: ALN-APP
ALN-APP bude podáván intratekálně (IT)
Ostatní jména:
  • mivelsiran

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Frekvence nežádoucích příhod
Časové okno: Až 12 měsíců
Až 12 měsíců
Part B: Frequency of Adverse Events
Časové okno: Up to 42 months
Up to 42 months

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A a část B: Změna oproti výchozí hodnotě v hladinách cerebrospinálního moku (CSF) rozpustného amyloidního prekurzorového proteinu alfa (sAPPα) a rozpustného amyloidního prekurzorového proteinu beta (sAPPβ)
Časové okno: Část A až 12 měsíců; Část B až 24 měsíců
Část A až 12 měsíců; Část B až 24 měsíců
Část A a část B: Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC) ALN-APP a potenciálních metabolitů
Časové okno: Část A až 12 měsíců; Část B až 24 měsíců
Část A až 12 měsíců; Část B až 24 měsíců
Část A a část B: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) ALN-APP a potenciálních metabolitů
Časové okno: Část A až 12 měsíců; Část B až 24 měsíců
Část A až 12 měsíců; Část B až 24 měsíců
Část A: Podíl ALN-APP a potenciálních metabolitů vylučovaných močí (např.
Časové okno: Až 1 den
Až 1 den
Část A a část B: Koncentrace ALN-APP a potenciálních metabolitů v čase 't' (Ct) v plazmě a CSF
Časové okno: Část A až 12 měsíců; Část B až 24 měsíců
Část A až 12 měsíců; Část B až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. února 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

20. dubna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

20. dubna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

9. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-APP-001
  • 2023-508363-79-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALN-APP

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit