Um estudo para avaliar a segurança e a tolerabilidade do ALN-APP em pacientes com EOAD
10 de setembro de 2026 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Um estudo randomizado, duplo-cego, placebo-controlado de dose única ascendente e multidose aberta para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de ALN-APP administrado por via intratecal em pacientes adultos com doença de Alzheimer de início precoce (EOAD)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica (PD) e farmacocinética (PK) de doses únicas intratecais (IT) de ALN-APP em pacientes adultos com início precoce da doença de Alzheimer (EOAD).
Duração máxima do tratamento para a Parte A: dose única.
Tratamento máximo para a Parte B: 12 meses.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
60
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Estude backup de contato
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Locais de estudo
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Montreal, Canadá, H3A 2B4
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Toronto, Canadá, M3B 2S7
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Concluído
- Clinical Trial Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Holanda, 1081 BT
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Groningen, Holanda, 9713 GG
- Concluído
- Clinical Trial Site
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Huntley Street, Reino Unido, WC1E 6AG
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Tem comprometimento cognitivo leve ou demência leve devido a EOAD
- Tem classificação global de Demência Clínica (CDR) 0,5 ou 1,0 e Mini Exame do Estado Mental (MMSE) >20
Critério de exclusão:
- Tem demência não-doença de Alzheimer
- Tem alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) > 2 × limite superior do normal (LSN)
- Tem taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) <45 mL/min/1,73m^2 na triagem
- Recebeu recentemente um agente de investigação
- Tem tratamento recente com anticorpo direcionado a amilóide
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Parte A: ALN-APP
Os participantes receberão uma dose única de ALN-APP.
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ALN-APP será administrado por via intratecal (IT)
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Parte A: Placebo
Os participantes receberão uma dose única de placebo.
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O placebo será administrado por TI
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Experimental: Parte B:
Os participantes receberão múltiplas doses de ALN-APP.
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ALN-APP será administrado por via intratecal (IT)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Parte A: Frequência de Eventos Adversos
Prazo: Até 12 meses
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Até 12 meses
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Part B: Frequency of Adverse Events
Prazo: Up to 42 months
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Up to 42 months
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Parte A e Parte B: Alteração da linha de base nos níveis de líquido cefalorraquidiano (LCR), proteína alfa precursora de amilóide solúvel (sAPPα) e proteína beta precursora de amilóide solúvel (sAPPβ)
Prazo: Parte A até 12 meses; Parte B até 24 meses
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Parte A até 12 meses; Parte B até 24 meses
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Parte A e Parte B: Área sob a curva de concentração plasmática-tempo (AUC) de ALN-APP e de metabólitos potenciais
Prazo: Parte A até 12 meses; Parte B até 24 meses
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Parte A até 12 meses; Parte B até 24 meses
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Parte A e Parte B: Concentração Plasmática Máxima Observada (Cmax) de ALN-APP e de Metabólitos Potenciais
Prazo: Parte A até 12 meses; Parte B até 24 meses
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Parte A até 12 meses; Parte B até 24 meses
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Parte A: Fração de ALN-APP e metabólitos potenciais excretados na urina (fe)
Prazo: Até 1 dia
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Até 1 dia
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Parte A e Parte B: Concentração de ALN-APP e metabólitos potenciais no tempo 't' (Ct) no plasma e no LCR
Prazo: Parte A até 12 meses; Parte B até 24 meses
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Parte A até 12 meses; Parte B até 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de fevereiro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
20 de abril de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
20 de abril de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de janeiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de janeiro de 2022
Primeira postagem (Real)
9 de fevereiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALN-APP-001
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-508363-79-00 (Outro identificador: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .