Une étude pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ALN-APP chez les patients atteints d'EOAD
10 septembre 2026 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals
Une dose unique croissante randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et une étude multidose ouverte pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ALN-APP administrée par voie intrathécale chez les patients adultes atteints de la maladie d'Alzheimer à début précoce (EOAD)
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacodynamique (PD) et la pharmacocinétique (PK) de doses uniques intrathécales (IT) d'ALN-APP chez des patients adultes atteints de la maladie d'Alzheimer à début précoce (EOAD).
Durée maximale de traitement pour la partie A : dose unique.
Traitement maximal pour la partie B : 12 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
60
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numéro de téléphone: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numéro de téléphone: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Lieux d'étude
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Montreal, Canada, H3A 2B4
- Recrutement
- Clinical Trial Site
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Toronto, Canada, M3B 2S7
- Recrutement
- Clinical Trial Site
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Amsterdam, Pays-Bas, 1081 BT
- Recrutement
- Clinical Trial Site
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Groningen, Pays-Bas, 9713 GG
- Complété
- Clinical Trial Site
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Huntley Street, Royaume-Uni, WC1E 6AG
- Recrutement
- Clinical Trial Site
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Sheffield, Royaume-Uni, S10 2JF
- Recrutement
- Clinical Trial Site
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92037
- Complété
- Clinical Trial Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Recrutement
- Clinical Trial Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- A une déficience cognitive légère ou une démence légère due à l'EOAD
- A un score global d'évaluation clinique de la démence (CDR) de 0,5 ou 1,0 et un mini-examen de l'état mental (MMSE)> 20
Critère d'exclusion:
- A une démence autre que la maladie d'Alzheimer
- A l'alanine aminotransférase (ALT) ou l'aspartate aminotransférase (AST)> 2 × limite supérieure de la normale (ULN)
- A un débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) <45 mL/min/1,73 m^2 à la projection
- A récemment reçu un agent d'investigation
- A un traitement récent avec un anticorps ciblant l'amyloïde
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Partie A : ALN-APP
Les participants recevront une dose unique d'ALN-APP.
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ALN-APP sera administré par voie intrathécale (IT)
Autres noms:
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Comparateur placebo: Partie A : Placebo
Les participants recevront une dose unique de placebo.
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Le placebo sera administré IT
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Expérimental: Partie B :
Les participants recevront plusieurs doses d'ALN-APP.
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ALN-APP sera administré par voie intrathécale (IT)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Partie A : Fréquence des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 12 mois
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Jusqu'à 12 mois
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Part B: Frequency of Adverse Events
Délai: Up to 42 months
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Up to 42 months
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Partie A et partie B : Modification par rapport à la valeur initiale des niveaux de protéine précurseur amyloïde soluble alpha (sAPPα) et de protéine précurseur amyloïde soluble bêta (sAPPβ) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Partie A jusqu'à 12 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
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Partie A jusqu'à 12 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
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Partie A et partie B : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (AUC) de l'ALN-APP et des métabolites potentiels
Délai: Partie A jusqu'à 12 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
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Partie A jusqu'à 12 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
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Partie A et partie B : Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'ALN-APP et de métabolites potentiels
Délai: Partie A jusqu'à 12 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
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Partie A jusqu'à 12 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
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Partie A : Fraction d'ALN-APP et métabolites potentiels excrétés dans l'urine (fe)
Délai: Jusqu'à 1 jour
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Jusqu'à 1 jour
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Partie A et partie B : Concentration d'ALN-APP et de métabolites potentiels au temps « t » (Ct) dans le plasma et le LCR
Délai: Partie A jusqu'à 12 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
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Partie A jusqu'à 12 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 février 2022
Achèvement primaire (Estimé)
20 avril 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
20 avril 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 janvier 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 janvier 2022
Première publication (Réel)
9 février 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-APP-001
- 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-508363-79-00 (Autre identifiant: EU CT Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .