Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ALN-APP chez les patients atteints d'EOAD

12 février 2024 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

Une dose unique croissante randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et une étude multidose ouverte pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ALN-APP administrée par voie intrathécale chez les patients adultes atteints de la maladie d'Alzheimer à début précoce (EOAD)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacodynamique (PD) et la pharmacocinétique (PK) de doses uniques intrathécales (IT) d'ALN-APP chez des patients adultes atteints de la maladie d'Alzheimer à début précoce (EOAD). Durée maximale de traitement pour la partie A : dose unique. Traitement maximal pour la partie B : 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A une déficience cognitive légère ou une démence légère due à l'EOAD
  • A un score global d'évaluation clinique de la démence (CDR) de 0,5 ou 1,0 et un mini-examen de l'état mental (MMSE)> 20

Critère d'exclusion:

  • A une démence autre que la maladie d'Alzheimer
  • A l'alanine aminotransférase (ALT) ou l'aspartate aminotransférase (AST)> 2 × limite supérieure de la normale (ULN)
  • A un débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) <45 mL/min/1,73 m^2 à la projection
  • A récemment reçu un agent d'investigation
  • A un traitement récent avec un anticorps ciblant l'amyloïde

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie A : ALN-APP
Les participants recevront une dose unique d'ALN-APP.
Médicament: ALN-APP
ALN-APP sera administré par voie intrathécale (IT)
Comparateur placebo: Partie A : Placebo
Les participants recevront une dose unique de placebo.
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré IT
Expérimental: Partie B :
Les participants recevront plusieurs doses d'ALN-APP.
Médicament: ALN-APP
ALN-APP sera administré par voie intrathécale (IT)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie A : Fréquence des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 14 mois
Jusqu'à 14 mois
Partie B : Fréquence des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Partie A et partie B : Changement par rapport à la valeur initiale des niveaux de protéine précurseur amyloïde soluble alpha (sAPPα) et de protéine précurseur amyloïde soluble bêta (sAPPβ) du liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Partie A jusqu'à 14 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
Partie A jusqu'à 14 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
Partie A et partie B : aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (AUC) de l'ALN-APP et des métabolites potentiels
Délai: Partie A jusqu'à 14 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
Partie A jusqu'à 14 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
Partie A et partie B : Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'ALN-APP et de métabolites potentiels
Délai: Partie A jusqu'à 14 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
Partie A jusqu'à 14 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
Partie A : Fraction d'ALN-APP et de métabolites potentiels excrétés dans l'urine (fe)
Délai: Jusqu'à 14 mois
Jusqu'à 14 mois
Partie A et partie B : Concentration au temps 't' (Ct) d'ALN-APP et de métabolites potentiels
Délai: Partie A jusqu'à 14 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois
Partie A jusqu'à 14 mois ; Partie B jusqu'à 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 février 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 janvier 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2022

Première publication (Réel)

9 février 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-APP-001
  • 2021-003198-74 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur ALN-APP

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Italy

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner