重症血友病Aの治療のための造血幹細胞移植遺伝子治療

包含基準:

• -治験審査委員会によって承認されたプロトコルのインフォームドコンセントを提供できる。
• -18歳以上45歳未満の男性被験者。
• 重度の血友病 A の診断 (< 1 IU/dl 第 VIII 因子活性)。
• -第VIII因子治療の100回以上の曝露の記録された歴史。
• 過去 3 年間の治療を必要とする出血が年平均 3 回以上、予防開始前の 3 年間で年平均 3 回以上の出血、または身体検査または X 線検査による関節損傷（膝、肘、足首）の証拠血友病に関連する。
• 少なくとも 70 のパフォーマンス ステータス (カルノフスキー スコア)。
• プロトコルの要件を順守する意思と能力がある。

除外基準:

• -過去5年以内の自発的な中枢神経系出血の病歴。
• -次のような治療の結果を妨げる可能性のある重大な臓器機能障害： -
• 心臓: 重大な心機能障害 (安静時の左心室駆出率が 50% 未満) の証拠はなく、心肥大もないはずです。 コントロール不能な高血圧があってはなりません。
• 腎臓: 糸球体濾過率 (GFR) < 60 ml/分/1.73m2 Cockcroft-Gault 式を使用して計算されます。
• 肝臓: > 1.5 mg/dl の血清ビリルビンおよびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) / アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 正常上限の 3 倍として定義される肝機能障害の証拠があってはなりません。
• 血液学：絶対好中球数（ANC）が1000/mm3未満、血小板数が150,000/μL未満。
• -一酸化炭素の補正された肺の拡散能力（DLCO）が50％未満の肺機能の予測
• -過去5年間に少なくとも2回の測定を含むFVIII阻害剤（> 0.6 Bethesda Units / ml）の履歴、または5 Bethesda Units（BU）/ mlを超える単一の力価。
• 以前の幹細胞移植。
• HIV陽性。
• -B型肝炎活動性感染症または慢性キャリアの証拠
• 慢性C型肝炎感染の証拠。 慢性感染症の不在は、少なくとも6か月間隔で少なくとも2つの負のウイルス負荷で記録されます。
• 血友病A以外の出血性疾患の診断
• 止血に影響を与える可能性のある薬の使用（例： アスピリンおよび非シクロオキシゲナーゼ (COX-2) 選択的非ステロイド抗炎症薬)。
• がんまたは家族性がん症候群の病歴
• -治験責任医師の意見で、自家幹細胞移植を安全に受ける被験者の能力に悪影響を与える状態。
• -治験プロトコルに従って臨床試験を完了する被験者の能力に悪影響を与える主治験責任医師の意見における理由。