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フェニルケトン尿症の青年 (12 ～ 17 歳) におけるペグバリアーゼの安全性と有効性を評価するための研究 (PEGASUS)

2026年6月23日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

フェニルケトン尿症の思春期被験者 (12 ～ 17 歳) におけるペグバリアーゼの皮下注射の安全性と有効性を評価するための第 3 相多施設研究

これは、PKU を持つ約 54 人の青年を登録する第 3 相非盲検ランダム化比較試験です。 この研究は、ペグバリアーゼ注射の安全性と有効性を評価するために設計されています。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この第 III 相多施設試験は、フェニルケトン尿症の青年 (12 歳から 17 歳 (米国) まで、および 12 歳から 15 歳 (EU) までの 12 歳から 17 歳まで) に毎日投与されるペグバリアーゼの安全性と有効性を評価するように設計されています ( PKU)。 参加者は、アクティブ (ペグバリアーゼ) および対照 (食事のみ) 治療群にそれぞれ 2:1 の比率で無作為に割り付けられ、36 名の参加者がペグバリアーゼを受け、18 名の参加者が食事のみで PKU を管理します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

55

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • IU Health University Hospital
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40506
        • University of Kentucky College of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • McGovern Medical School, University of Texas Health Science Center at Houston (UTHealth)
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • University of Virginia School of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg、ドイツ
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mainz、ドイツ
        • Universität Mainz

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  • -スクリーニング/ランイン期間（-28日目）の開始時に、12〜17歳（米国）、または12〜15歳（EU）です。
  • -PKUの診断および既存の管理（サプロプテリン二塩酸塩およびPhe制限食）で推奨される血中Pheレベルを維持できないことは、スクリーニング/ランイン期間中の2回の血中Phe濃度測定値> 600μmol/ Lによって示されます（間に7〜10日）血中 Phe 評価）および過去 12 か月間の平均血中 Phe 濃度 > 600 μmol/L（入手可能なデータによる）。
  • -研究参加中の研究栄養士または十分に訓練された被指名者の監督下で、研究プロトコルに従って食事および医療用タンパク質食品の摂取量を維持および調整する意思があり、それができる。
  • -ADHD、うつ病、またはその他の精神障害の薬を服用している場合、登録前の8週間以上の薬の安定した用量と、変更が医学的に示されない限り、安定した用量を維持する意思がある。
  • 治験薬の投与中および投与後最低 1 時間は、参加者を喜んで観察できる成人 (18 歳以上) が特定されています。
  • 参加者は、署名されたインフォームドコンセントを与えることができなければなりません
  • 性的に活発な場合、男性または女性の参加者は妊娠を計画してはならず（自分またはパートナー）、スクリーニングで開始する研究に参加している間、および治験薬を中止してから4週間、2つの許容される避妊方法を使用する必要があります。

除外基準

  • -ペグバリアーゼによる以前の治療。
  • -大きな中性アミノ酸の使用を含む、PKUの治療を目的とした薬物の使用、1日目の治験薬投与前の14日以内。
  • -ポリエチレングリコール（PEG;ペグバリアーゼ以外）を含む注射薬の使用または計画された使用、メドロキシプロゲステロン注射を含む、スクリーニング/ランインの開始前および研究参加中の3か月以内 COVID-19ワクチン接種を除く。
  • -臓器移植または慢性免疫抑制療法の病歴。
  • -スクリーニング/ランインの前30日以内の治験薬または治験医療機器の使用、または予定されたすべての治験評価の完了前の治験薬の要件。
  • HIV抗体、B型肝炎表面抗原、またはC型肝炎抗体の陽性検査。
  • アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）濃度> 2×正常上限（ULN）。
  • クレアチニン > 1.5 × ULN。
  • 認知障害またはその他の理由により、参加者が潜在的なアナフィラキシーの症状を経験していることを特定および/または他の人に伝えることができない.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：食事のみ
参加者は、食事だけでPKUを管理します。 食事のみのコントロールアームの参加者は、73週目から73週目から215週までのペグバリアーゼ治療を開始するために、食事および医療タンパク質の食物摂取を維持および調整する必要があります。
他の：ダイエットのみ
食事管理
実験的：Pegvaliase
Treatment Arm
薬：ペグバリアーゼ
ペグバリアーゼ 2.5mg/10mg/20mg/40mg/60mg 自己投与 1 回から週 7 回まで
他の名前：
  • ペグパル
  • BMN165

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change From Baseline in Blood Phe Concentration Following 72 Weeks (Average of the Week 69 and Week 73) on Study.
時間枠：Baseline to Week 72 (average of the Week 69 and Week 73)

The blood Phe measurement following 72 weeks on study is defined as the average of the Week 69 and Week 73 blood Phe measurements. Change from baseline in blood Phe will be compared between participants in the active (pegvaliase) and the control (diet-only) treatment arms.

Baseline blood Phe concentration at Part 1 was defined as the average of 3 pre-treatment measurements collected between Screening/Run-in (2) and Day 1 pre-dose (1).
Baseline to Week 72 (average of the Week 69 and Week 73)
Incidence of Treatment-emergent Adverse Events (Part 1)
時間枠：Up to Week 73

Treatment-emergent adverse events (TEAE) is defined as any AE that newly appeared or worsened in severity after first dose of pegvaliase (pegvaliase arm) or on or after study day 1 (diet-only arm) until 30 days after last dose of the study.

Serious adverse event (SAE).
Up to Week 73
Percentage of Participants With Positive Anti-pegvaliase Total Antibody (TAb)
時間枠：Baseline (Day 1), Week 73

The anti-pegvaliase total antibody (TAb) method captures drug-binding antibodies comprised of different isotypes and specificities.

Antibody Positivity = number of subjects testing positive at any study visit / total number of subjects at study visit.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PAL IgG Antibody
時間枠：Baseline (Day 1), Week 73

The presence of immunoglobulin G (IgG) Antibodies against phenylalanine ammonia lyase (PAL) is measured overtime.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PAL IgM Antibody
時間枠：Baseline (Day 1), Week 73

The presence of immunoglobulin M (IgM) Antibodies against PAL (phenylalanine ammonia lyase) is measured overtime.

PAL IgM was positive if the titer value was greater than or equal to the median of all baseline PAL IgM titers.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PEG IgG Antibody
時間枠：Baseline (Day 1), Week 73

The presence of IgG Antibodies against polyethylene glycol (PEG) is measured overtime

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PEG IgM Antibody
時間枠：Baseline (Day 1), Week 73

The presence of IgM Antibodies against PEG (polyethylene glycol) is measured overtime

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive Neutralizing Antibodies (NAb)
時間枠：Baseline (Day 1), Week 73

Neutralizing antibodies (NAbs) capable of inhibiting the enzymatic activity of pegvaliase were measured.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change From Baseline in Total Dietary Protein Intake (i.e., Medical Food and/or Intact Food) Following 72 Weeks (Average of Week 69 and Week 73) on Study
時間枠：Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)

The total dietary protein intake following 72 weeks on study is defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3-day diet diaries collected at Week 69 and Week 73 visits. Total dietary protein is measured in grams/kilogram (g/kg).

Baseline total protein intake at Part 1 was defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3 separate 3-day diet diaries collected during Screening/Run-in (2) and Day 1 (1).
Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)
Percentage Change From Baseline in Total Dietary Protein Intake (i.e., Medical Food and/or Intact Food) Following 72 Weeks (Average of Week 69 and Week 73) on Study
時間枠：Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)

The total dietary protein intake following 72 weeks on study is defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3-day diet diaries collected at Week 69 and Week 73 visits. Total dietary protein is measured in grams/kilogram (g/kg).

Baseline total protein intake at Part 1 was defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3 separate 3-day diet diaries collected during Screening/Run-in (2) and Day 1 (1).
Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)
Pegvaliase Tmax (Week 73 Intensive PK)
時間枠：Week 73

Time to maximum observed plasma concentration (Tmax) for pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment, defined as the elapsed time from dosing to the sampling time at which the highest observed pegvaliase plasma concentration (Cmax) occurs based on the Week 73 plasma concentration-time profile.

Pharmacokinetic (PK)
Week 73
Pegvaliase Cmax (Week 73 Intensive PK)
時間枠：Week 73
Maximum observed plasma concentration (Cmax) of pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment, defined as the highest measured pegvaliase plasma concentration across the Week 73 postdose sampling interval. Cmax is summarized in ng/mL concentration units based on observed values from the Week 73 concentration-time profile.
Week 73
Pegvaliase AUC0-24 (Week 73 Intensive PK)
時間枠：Week 73
Area under the plasma concentration-time curve from 0-24 hours postdose (AUC0-24) for pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment. AUC0-24 was calculated form the Week 73 plasma concentration-time data using noncompartmental methods and reported in ng*h/mL units.
Week 73
Pegvaliase Cavg (Week 73 Intensive PK)
時間枠：Week 73
Average plasma concentration over the 0 to 24 hour postdose interval for pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment, reported in ng/mL concentration units, representing the mean pegvaliase exposure across the 24 hour postdose interval at Week 73.
Week 73
Overall: Incidence of Treatment-emergent Adverse Events (Including Part 2)
時間枠：Up to Week 153
Up to Week 153
Part 2: Percentage of Participants With Anti-pegvaliase Total Antibody (TAb), Positive PAL IgG Antibody, Positive PAL IgM Antibody, Positive PEG IgG Antibody, Positive PEG IgM Antibody and Positive Neutralizing Antibodies (NAb)
時間枠：Baseline (Day 1), Week 145
Baseline (Day 1), Week 145
Part 2: Pegvaliase Tmax, Cmax, AUC0-24 and Cavg (Week 145 Intensive PK)
時間枠：Week 145
Week 145

その他の成果指標

結果測定
時間枠
ペグバリアーゼの血漿濃度時間曲線下面積 (AUC) を特徴付ける
時間枠：ベースラインから 215 週間まで
ベースラインから 215 週間まで
ペグバリアーゼの最大血漿濃度 (Cmax) を特徴付ける
時間枠：ベースラインから 215 週間まで
ベースラインから 215 週間まで
ペグバリアーゼのトラフ血漿濃度 (Ctrough) を特徴付ける
時間枠：ベースラインから 215 週間まで
ベースラインから 215 週間まで
ペグバリアーゼの最大血漿濃度 (Tmax) に達するまでの時間を特徴付ける
時間枠：ベースラインから 215 週間まで
ベースラインから 215 週間まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディチェア：Study Director、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月17日

一次修了 (実際)

2025年1月14日

研究の完了 (推定)

2027年10月1日

試験登録日

最初に提出

2022年2月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年2月25日

最初の投稿 (実際)

2022年3月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月23日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 165-306

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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