Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti Pegvaliase u dospívajících (ve věku 12–17 let) s fenylketonurií (PEGASUS)

9. září 2025 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti subkutánních injekcí Pegvaliase u dospívajících subjektů (ve věku 12–17 let) s fenylketonurií s otevřeným randomizovaným dvouramenným (aktivní vs pouze dietní kontrolou) designem

Toto je otevřená randomizovaná kontrolovaná studie fáze 3, do které bylo zařazeno přibližně 54 dospívajících s PKU. Studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a účinnost injekcí pegvaliázy.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato multicentrická studie fáze 3 je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a účinnost pegvaliázy podávané denně dospívajícím (ve věku 12 až 17 let (USA) včetně a 12 až 15 let (EU), včetně 12-17 let) s fenylketonurií ( PKU). Účastníci budou randomizováni v poměru 2:1 do aktivního (pegvaliáza) a kontrolního (pouze dieta) léčebného ramene, v tomto pořadí, přičemž 36 účastníků bude dostávat pegvaliázu a 18 účastníků bude zvládat svou PKU pouze dietou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

55

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Německo
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Německo
        • Universitat Mainz
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • IU Health University Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
        • University of Kentucky College of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • McGovern Medical School, University of Texas Health Science Center at Houston (UTHealth)
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia School of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Je ve věku 12 až 17 let (USA) včetně nebo 12 až 15 let (EU) včetně na začátku období prověřování/záběhu (den -28).
  • Diagnóza PKU a neudržování doporučených hladin Phe v krvi při stávající léčbě (dihydrochlorid sapropterinu a dieta s omezením Phe) prokázané 2 měřeními koncentrace Phe v krvi > 600 μmol/l během období screeningu/záběhu (7 až 10 dní mezitím stanovení Phe v krvi) a průměrná koncentrace Phe v krvi > 600 μmol/l za posledních 12 měsíců (podle dostupných údajů).
  • Ochota a schopnost udržovat a upravovat dietní a lékařský příjem bílkovinných potravin podle protokolu studie pod dohledem dietologa studie nebo adekvátně vyškoleného zástupce podle uvážení zkoušejícího během účasti ve studii.
  • Pokud užíváte léky na ADHD, depresi nebo jinou psychiatrickou poruchu, stabilní dávku léku po dobu ≥ 8 týdnů před zařazením a jste ochotni udržovat stabilní dávku, pokud není z lékařského hlediska indikována změna.
  • Byl identifikován dospělý (≥ 18 let), který je ochoten a kompetentní pozorovat účastníka během podávání studovaného léku a minimálně 1 hodinu po podání.
  • Účastníci musí být schopni dát podepsaný informovaný souhlas
  • Pokud jsou účastníci sexuálně aktivní, nesmí plánovat otěhotnění (sama nebo partner) a během účasti ve studii počínaje screeningem a po dobu 4 týdnů po vysazení studovaného léku musí používat 2 přijatelné metody antikoncepce.

Kritéria vyloučení

  • Předchozí léčba pegvaliázou.
  • Použití jakéhokoli léku, který je určen k léčbě PKU, včetně použití velkých neutrálních aminokyselin, během 14 dnů před podáním studovaného léku v den 1.
  • Užívání nebo plánované použití jakýchkoliv injekčních léků obsahujících polyethylenglykol (PEG; jiný než pegvaliáza), včetně injekce medroxyprogesteronu, během 3 měsíců před zahájením Screeningu/záběhu a během účasti ve studii s výjimkou očkování proti COVID-19.
  • Anamnéza transplantace orgánů nebo chronické imunosupresivní léčby.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před screeningem/záběhem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
  • Pozitivní test na protilátky proti HIV, povrchový antigen hepatitidy B nebo protilátky proti hepatitidě C.
  • Koncentrace alaninaminotransferázy (ALT) > 2× horní hranice normy (ULN).
  • Kreatinin > 1,5 × ULN.
  • Neschopnost identifikovat a/nebo sdělit ostatním, že účastník pociťuje příznaky potenciální anafylaxe z důvodu kognitivní poruchy nebo z jiných důvodů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pegvaliase
Lék: Pegvaliase
Pegvaliase 2,5 mg/10 mg/20 mg/40 mg/60 mg samostatně podávaný jednou až sedmkrát týdně
Ostatní jména:
  • PEG PAL
  • BMN 165
Jiný: Pouze strava
Účastníci budou řídit své PKU pouze s dietou. Účastníci kontrolního ramene pouze pro stravu budou vyžadováni, aby udržovali a upravovali příjem potravy v potravě a lékařských bílkoviny do 72. týdne, zahájili léčbu Pegvaliase začátek týdne 73 a od týdnů 73 až 215.
Jiný: Pouze dieta
Kontrola stravy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna koncentrace Phe v krvi
Časové okno: Výchozí stav léčby po 72 týdnech studie
Výchozí stav léčby po 72 týdnech studie
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou podle hodnocení CTCAE v5.0
Časové okno: Výchozí stav léčby po 72 týdnech studie
Výchozí stav léčby po 72 týdnech studie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna celkového příjmu bílkovin ve stravě
Časové okno: Výchozí stav léčby po 72 týdnech studie
Výchozí stav léčby po 72 týdnech studie

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Charakterizujte oblast pod časovou křivkou plazmatické koncentrace (AUC) pegvaliázy
Časové okno: Výchozí stav na 215 týdnů
Výchozí stav na 215 týdnů
Charakterizujte maximální plazmatickou koncentraci (Cmax) pegvaliázy
Časové okno: Výchozí stav na 215 týdnů
Výchozí stav na 215 týdnů
Charakterizujte minimální plazmatickou koncentraci (Ctrough) pegvaliázy
Časové okno: Výchozí stav na 215 týdnů
Výchozí stav na 215 týdnů
Charakterizujte dobu do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) pegvaliázy
Časové okno: Výchozí stav na 215 týdnů
Výchozí stav na 215 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Study Director, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

14. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

8. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 165-306

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fenylketonurie (PKU)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit