Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pegwaliazy u młodzieży (w wieku 12-17 lat) z fenyloketonurią (PEGASUS)

23 czerwca 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność podskórnych wstrzyknięć pegwaliazy u młodzieży (w wieku 12-17 lat) z fenyloketonurią, w ramach otwartej próby randomizowanej z dwoma ramionami (grupa kontrolna aktywna vs kontrolna wyłącznie dietetyczna)

Jest to otwarte, randomizowane, kontrolowane badanie III fazy, w którym wzięło udział około 54 nastolatków z PKU. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięć pegwaliazy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To wieloośrodkowe badanie III fazy ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pegwaliazy podawanej codziennie młodzieży (w wieku od 12 do 17 lat (USA) włącznie i od 12 do 15 lat (UE), włącznie 12-17 lat) z fenyloketonurią ( PKU). Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 odpowiednio do grup leczenia aktywnego (pegwaliaza) i grupy kontrolnej (tylko dieta), z 36 uczestnikami otrzymującymi pegwaliazę i 18 uczestnikami leczącymi PKU samą dietą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

55

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Niemcy
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Niemcy
        • Universität Mainz
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • IU Health University Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40506
        • University of Kentucky College of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • McGovern Medical School, University of Texas Health Science Center at Houston (UTHealth)
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia School of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Ma od 12 do 17 lat (USA) włącznie lub od 12 do 15 lat (UE) włącznie na początku okresu sprawdzania/docierania (Dzień -28).
  • Rozpoznanie PKU i niepowodzenie w utrzymaniu zalecanego poziomu Phe we krwi przy dotychczasowym leczeniu (dichlorowodorek sapropteryny i dieta z ograniczeniem Phe) potwierdzone przez 2 pomiary stężenia Phe we krwi > 600 μmol/l podczas okresu przesiewowego/wstępnego (od 7 do 10 dni pomiędzy oceny Phe we krwi) i średnie stężenie Phe we krwi > 600 μmol/l w ciągu ostatnich 12 miesięcy (na podstawie dostępnych danych).
  • Chętny i zdolny do utrzymania i dostosowania spożycia pokarmów dietetycznych i zawierających białko medyczne zgodnie z protokołem badania pod nadzorem dietetyka prowadzącego badanie lub odpowiednio przeszkolonej osoby wyznaczonej według uznania badacza podczas udziału w badaniu.
  • Jeśli przyjmuje leki na ADHD, depresję lub inne zaburzenia psychiczne, stabilną dawkę leku przez ≥ 8 tygodni przed włączeniem do badania i chęć utrzymania stałej dawki, chyba że zmiana jest wskazana medycznie.
  • Zidentyfikowano osobę dorosłą (≥ 18 lat), która jest chętna i kompetentna do obserwowania uczestnika podczas podawania badanego leku i przez co najmniej 1 godzinę po podaniu.
  • Uczestnicy muszą być zdolni do wyrażenia świadomej zgody w formie pisemnej
  • Aktywni seksualnie uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej nie mogą planować zajścia w ciążę (samodzielnie ani z partnerem) i muszą stosować 2 akceptowalne metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu, począwszy od badania przesiewowego i przez 4 tygodnie po odstawieniu badanego leku.

Kryteria wyłączenia

  • Wcześniejsze leczenie pegwaliazą.
  • Stosowanie jakiegokolwiek leku przeznaczonego do leczenia PKU, w tym stosowanie dużych aminokwasów obojętnych, w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku w dniu 1.
  • Stosowanie lub planowane stosowanie jakichkolwiek leków do wstrzykiwań zawierających glikol polietylenowy (PEG; inny niż pegwaliaza), w tym iniekcji medroksyprogesteronu, w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania przesiewowego/wprowadzania i podczas udziału w badaniu, z wyjątkiem szczepień przeciwko COVID-19.
  • Historia przeszczepu narządu lub przewlekłej terapii immunosupresyjnej.
  • Używanie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed Badaniem przesiewowym/Docieraniem lub wymogiem dla jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Dodatni wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi HIV, antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C.
  • Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT) > 2 × górna granica normy (GGN).
  • Kreatynina > 1,5 × GGN.
  • Niezdolność do zidentyfikowania i/lub poinformowania innych, że uczestnik doświadcza objawów potencjalnej anafilaksji z powodu upośledzenia funkcji poznawczych lub z innych przyczyn.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Tylko dieta
Uczestnicy będą zarządzać swoim PKU z samą dietą. Uczestnicy ramienia kontrolnego wyłącznie w diecie będą musieli utrzymać i dostosować spożycie pokarmu w zakresie pokarmu w diecie i medycznym do 72 tygodnia, inicjując leczenie Pegvaliase rozpoczynające się w tygodniu 73 i od 73 do 215 tygodni.
Inny: Tylko dieta
Kontrola diety
Eksperymentalny: Pegvaliase
Treatment Arm
Lek: Pegwaliaza
Pegvaliase 2,5mg/10mg/20mg/40mg/60mg samodzielnie od 1 raz do 7 razy w tygodniu
Inne nazwy:
  • PEG PAL
  • BM 165

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Blood Phe Concentration Following 72 Weeks (Average of the Week 69 and Week 73) on Study.
Ramy czasowe: Baseline to Week 72 (average of the Week 69 and Week 73)

The blood Phe measurement following 72 weeks on study is defined as the average of the Week 69 and Week 73 blood Phe measurements. Change from baseline in blood Phe will be compared between participants in the active (pegvaliase) and the control (diet-only) treatment arms.

Baseline blood Phe concentration at Part 1 was defined as the average of 3 pre-treatment measurements collected between Screening/Run-in (2) and Day 1 pre-dose (1).
Baseline to Week 72 (average of the Week 69 and Week 73)
Incidence of Treatment-emergent Adverse Events (Part 1)
Ramy czasowe: Up to Week 73

Treatment-emergent adverse events (TEAE) is defined as any AE that newly appeared or worsened in severity after first dose of pegvaliase (pegvaliase arm) or on or after study day 1 (diet-only arm) until 30 days after last dose of the study.

Serious adverse event (SAE).
Up to Week 73
Percentage of Participants With Positive Anti-pegvaliase Total Antibody (TAb)
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Week 73

The anti-pegvaliase total antibody (TAb) method captures drug-binding antibodies comprised of different isotypes and specificities.

Antibody Positivity = number of subjects testing positive at any study visit / total number of subjects at study visit.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PAL IgG Antibody
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Week 73

The presence of immunoglobulin G (IgG) Antibodies against phenylalanine ammonia lyase (PAL) is measured overtime.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PAL IgM Antibody
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Week 73

The presence of immunoglobulin M (IgM) Antibodies against PAL (phenylalanine ammonia lyase) is measured overtime.

PAL IgM was positive if the titer value was greater than or equal to the median of all baseline PAL IgM titers.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PEG IgG Antibody
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Week 73

The presence of IgG Antibodies against polyethylene glycol (PEG) is measured overtime

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PEG IgM Antibody
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Week 73

The presence of IgM Antibodies against PEG (polyethylene glycol) is measured overtime

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive Neutralizing Antibodies (NAb)
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Week 73

Neutralizing antibodies (NAbs) capable of inhibiting the enzymatic activity of pegvaliase were measured.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Total Dietary Protein Intake (i.e., Medical Food and/or Intact Food) Following 72 Weeks (Average of Week 69 and Week 73) on Study
Ramy czasowe: Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)

The total dietary protein intake following 72 weeks on study is defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3-day diet diaries collected at Week 69 and Week 73 visits. Total dietary protein is measured in grams/kilogram (g/kg).

Baseline total protein intake at Part 1 was defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3 separate 3-day diet diaries collected during Screening/Run-in (2) and Day 1 (1).
Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)
Percentage Change From Baseline in Total Dietary Protein Intake (i.e., Medical Food and/or Intact Food) Following 72 Weeks (Average of Week 69 and Week 73) on Study
Ramy czasowe: Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)

The total dietary protein intake following 72 weeks on study is defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3-day diet diaries collected at Week 69 and Week 73 visits. Total dietary protein is measured in grams/kilogram (g/kg).

Baseline total protein intake at Part 1 was defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3 separate 3-day diet diaries collected during Screening/Run-in (2) and Day 1 (1).
Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)
Pegvaliase Tmax (Week 73 Intensive PK)
Ramy czasowe: Week 73

Time to maximum observed plasma concentration (Tmax) for pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment, defined as the elapsed time from dosing to the sampling time at which the highest observed pegvaliase plasma concentration (Cmax) occurs based on the Week 73 plasma concentration-time profile.

Pharmacokinetic (PK)
Week 73
Pegvaliase Cmax (Week 73 Intensive PK)
Ramy czasowe: Week 73
Maximum observed plasma concentration (Cmax) of pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment, defined as the highest measured pegvaliase plasma concentration across the Week 73 postdose sampling interval. Cmax is summarized in ng/mL concentration units based on observed values from the Week 73 concentration-time profile.
Week 73
Pegvaliase AUC0-24 (Week 73 Intensive PK)
Ramy czasowe: Week 73
Area under the plasma concentration-time curve from 0-24 hours postdose (AUC0-24) for pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment. AUC0-24 was calculated form the Week 73 plasma concentration-time data using noncompartmental methods and reported in ng*h/mL units.
Week 73
Pegvaliase Cavg (Week 73 Intensive PK)
Ramy czasowe: Week 73
Average plasma concentration over the 0 to 24 hour postdose interval for pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment, reported in ng/mL concentration units, representing the mean pegvaliase exposure across the 24 hour postdose interval at Week 73.
Week 73
Overall: Incidence of Treatment-emergent Adverse Events (Including Part 2)
Ramy czasowe: Up to Week 153
Up to Week 153
Part 2: Percentage of Participants With Anti-pegvaliase Total Antibody (TAb), Positive PAL IgG Antibody, Positive PAL IgM Antibody, Positive PEG IgG Antibody, Positive PEG IgM Antibody and Positive Neutralizing Antibodies (NAb)
Ramy czasowe: Baseline (Day 1), Week 145
Baseline (Day 1), Week 145
Part 2: Pegvaliase Tmax, Cmax, AUC0-24 and Cavg (Week 145 Intensive PK)
Ramy czasowe: Week 145
Week 145

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Scharakteryzować pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie (AUC) pegwaliazy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 215 tygodni
Wartość wyjściowa do 215 tygodni
Scharakteryzować maksymalne stężenie pegwaliazy w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 215 tygodni
Wartość wyjściowa do 215 tygodni
Scharakteryzować minimalne stężenie w osoczu (Ctrough) pegwaliazy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 215 tygodni
Wartość wyjściowa do 215 tygodni
Scharakteryzować czas osiągnięcia maksymalnego stężenia pegwaliazy w osoczu (Tmax).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 215 tygodni
Wartość wyjściowa do 215 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Study Director, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 165-306

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj