Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Pegvaliasen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi fenyyliketonuriasta kärsivillä nuorilla (12–17-vuotiaat) (PEGASUS)

tiistai 23. kesäkuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaiheen 3 monikeskustutkimus ihonalaisten Pegvaliase-injektioiden turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi fenyyliketonuriaa sairastavilla nuorilla (12–17-vuotiailla), jossa on avoin satunnaistettu kaksikätinen (aktiivinen vs. vain ruokavalioon perustuva kontrolli)

Tämä on vaiheen 3 avoin satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, johon osallistui noin 54 nuorta, joilla on PKU. Tutkimus on suunniteltu arvioimaan pegvaliase-injektioiden turvallisuutta ja tehoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 3 monikeskustutkimus on suunniteltu arvioimaan pegvaliaasin turvallisuutta ja tehoa, kun sitä annetaan päivittäin nuorille (12–17-vuotiaat (Yhdysvallat mukaan lukien) ja 12–15-vuotiaat (EU), mukaan lukien 12–17-vuotiaat), joilla on fenyyliketonuria. PKU). Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 2:1 aktiiviseen hoitoryhmään (pegvaliase) ja kontrolliryhmään (vain ruokavalio) siten, että 36 osallistujaa sai pegvaliasea ja 18 osallistujaa hoitaa PKU:taan pelkällä ruokavaliolla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

55

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Saksa
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, Saksa
        • Universität Mainz
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • IU Health University Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40506
        • University of Kentucky College of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • McGovern Medical School, University of Texas Health Science Center at Houston (UTHealth)
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia School of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • On 12–17-vuotias (USA) tai 12–15-vuotias (EU) seulonta-/saapumisjakson alussa (päivä -28).
  • PKU-diagnoosi ja epäonnistuminen ylläpitämään suositeltuja veren Phe-tasoja nykyisellä hoidolla (sapropteriinidihydrokloridi ja Phe-rajoitettu ruokavalio) osoitettu kahdella veren Phe-pitoisuuden mittauksella > 600 μmol/L seulonta-/sisäänkäynnistysjakson aikana (7-10 päivää välillä veren Phe-arvioinnit) ja veren keskimääräinen Phe-pitoisuus > 600 μmol/L viimeisen 12 kuukauden aikana (käytettävissä olevien tietojen mukaan).
  • Halukas ja kykenevä ylläpitämään ja säätämään ruokavalion ja lääketieteellisen proteiinin ravinnon saantia tutkimusprotokollan mukaisesti tutkimusravitsemusterapeutin tai asianmukaisesti koulutetun henkilön valvonnassa tutkijan harkinnan mukaan tutkimukseen osallistumisen aikana.
  • Jos käytät ADHD-, masennuksen tai muun psykiatrisen häiriön lääkitystä, vakaa lääkitysannos ≥ 8 viikkoa ennen ilmoittautumista ja valmis säilyttämään vakaan annoksen, ellei muutos ole lääketieteellisesti aiheellista.
  • On tunnistettu aikuinen (≥ 18-vuotias), joka on halukas ja pätevä tarkkailemaan osallistujaa tutkimuslääkkeen annon aikana ja vähintään tunnin ajan annon jälkeen.
  • Osallistujien on kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus
  • Jos osallistujat ovat seksuaalisesti aktiivisia, mies- tai naispuoliset osallistujat eivät saa suunnitella raskautta (itse tai kumppani) ja heidän tulee käyttää kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää osallistuessaan tutkimukseen seulonnasta alkaen ja 4 viikon ajan tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit

  • Aikaisempi pegvaliase-hoito.
  • Minkä tahansa lääkkeen käyttö, joka on tarkoitettu PKU:n hoitoon, mukaan lukien suurten neutraalien aminohappojen käyttö, 14 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista päivänä 1.
  • Polyetyleeniglykolia (PEG; muu kuin pegvaliase) sisältävien injektoitavien lääkkeiden käyttö tai suunniteltu käyttö, mukaan lukien medroksiprogesteroni-injektio, 3 kuukauden aikana ennen seulonnan/Run-in alkamista ja tutkimukseen osallistumisen aikana, lukuun ottamatta COVID-19-rokotuksia.
  • Aiempi elinsiirto tai krooninen immunosuppressiohoito.
  • Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa/sisääntuloa tai minkä tahansa tutkimusaineen vaatimus ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
  • Positiivinen testi HIV-vasta-aineelle, hepatiitti B -pinta-antigeenille tai hepatiitti C -vasta-aineelle.
  • Alaniiniaminotransferaasin (ALT) pitoisuus > 2 x normaalin yläraja (ULN).
  • Kreatiniini > 1,5 × ULN.
  • Kyvyttömyys tunnistaa ja/tai kommunikoida muille, että osallistujalla on mahdollisen anafylaksia oireita kognitiivisen heikkenemisen tai muiden syiden vuoksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Vain ruokavalio
Osallistujat hallitsevat PKU: ta pelkästään ruokavaliolla. Ruokavalion ohjausvarren osallistujia tarvitaan ruokavalion ja lääketieteellisen proteiiniruoan saannin ylläpitämiseksi ja säätämiseksi viikolla 72, joka aloitti Pegvaliaase-hoidon viikosta 73 ja viikkoista 73-215.
Muut: Vain ruokavalio
Ruokavalion valvonta
Kokeellinen: Pegvaliase
Treatment Arm
Lääke: Pegvaliase
Pegvaliase 2,5mg/10mg/20mg/40mg/60mg itseannosteltuna 1-7 kertaa viikossa
Muut nimet:
  • PEG PAL
  • 165 BMN

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline in Blood Phe Concentration Following 72 Weeks (Average of the Week 69 and Week 73) on Study.
Aikaikkuna: Baseline to Week 72 (average of the Week 69 and Week 73)

The blood Phe measurement following 72 weeks on study is defined as the average of the Week 69 and Week 73 blood Phe measurements. Change from baseline in blood Phe will be compared between participants in the active (pegvaliase) and the control (diet-only) treatment arms.

Baseline blood Phe concentration at Part 1 was defined as the average of 3 pre-treatment measurements collected between Screening/Run-in (2) and Day 1 pre-dose (1).
Baseline to Week 72 (average of the Week 69 and Week 73)
Incidence of Treatment-emergent Adverse Events (Part 1)
Aikaikkuna: Up to Week 73

Treatment-emergent adverse events (TEAE) is defined as any AE that newly appeared or worsened in severity after first dose of pegvaliase (pegvaliase arm) or on or after study day 1 (diet-only arm) until 30 days after last dose of the study.

Serious adverse event (SAE).
Up to Week 73
Percentage of Participants With Positive Anti-pegvaliase Total Antibody (TAb)
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Week 73

The anti-pegvaliase total antibody (TAb) method captures drug-binding antibodies comprised of different isotypes and specificities.

Antibody Positivity = number of subjects testing positive at any study visit / total number of subjects at study visit.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PAL IgG Antibody
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Week 73

The presence of immunoglobulin G (IgG) Antibodies against phenylalanine ammonia lyase (PAL) is measured overtime.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PAL IgM Antibody
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Week 73

The presence of immunoglobulin M (IgM) Antibodies against PAL (phenylalanine ammonia lyase) is measured overtime.

PAL IgM was positive if the titer value was greater than or equal to the median of all baseline PAL IgM titers.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PEG IgG Antibody
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Week 73

The presence of IgG Antibodies against polyethylene glycol (PEG) is measured overtime

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PEG IgM Antibody
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Week 73

The presence of IgM Antibodies against PEG (polyethylene glycol) is measured overtime

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive Neutralizing Antibodies (NAb)
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Week 73

Neutralizing antibodies (NAbs) capable of inhibiting the enzymatic activity of pegvaliase were measured.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline in Total Dietary Protein Intake (i.e., Medical Food and/or Intact Food) Following 72 Weeks (Average of Week 69 and Week 73) on Study
Aikaikkuna: Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)

The total dietary protein intake following 72 weeks on study is defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3-day diet diaries collected at Week 69 and Week 73 visits. Total dietary protein is measured in grams/kilogram (g/kg).

Baseline total protein intake at Part 1 was defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3 separate 3-day diet diaries collected during Screening/Run-in (2) and Day 1 (1).
Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)
Percentage Change From Baseline in Total Dietary Protein Intake (i.e., Medical Food and/or Intact Food) Following 72 Weeks (Average of Week 69 and Week 73) on Study
Aikaikkuna: Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)

The total dietary protein intake following 72 weeks on study is defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3-day diet diaries collected at Week 69 and Week 73 visits. Total dietary protein is measured in grams/kilogram (g/kg).

Baseline total protein intake at Part 1 was defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3 separate 3-day diet diaries collected during Screening/Run-in (2) and Day 1 (1).
Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)
Pegvaliase Tmax (Week 73 Intensive PK)
Aikaikkuna: Week 73

Time to maximum observed plasma concentration (Tmax) for pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment, defined as the elapsed time from dosing to the sampling time at which the highest observed pegvaliase plasma concentration (Cmax) occurs based on the Week 73 plasma concentration-time profile.

Pharmacokinetic (PK)
Week 73
Pegvaliase Cmax (Week 73 Intensive PK)
Aikaikkuna: Week 73
Maximum observed plasma concentration (Cmax) of pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment, defined as the highest measured pegvaliase plasma concentration across the Week 73 postdose sampling interval. Cmax is summarized in ng/mL concentration units based on observed values from the Week 73 concentration-time profile.
Week 73
Pegvaliase AUC0-24 (Week 73 Intensive PK)
Aikaikkuna: Week 73
Area under the plasma concentration-time curve from 0-24 hours postdose (AUC0-24) for pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment. AUC0-24 was calculated form the Week 73 plasma concentration-time data using noncompartmental methods and reported in ng*h/mL units.
Week 73
Pegvaliase Cavg (Week 73 Intensive PK)
Aikaikkuna: Week 73
Average plasma concentration over the 0 to 24 hour postdose interval for pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment, reported in ng/mL concentration units, representing the mean pegvaliase exposure across the 24 hour postdose interval at Week 73.
Week 73
Overall: Incidence of Treatment-emergent Adverse Events (Including Part 2)
Aikaikkuna: Up to Week 153
Up to Week 153
Part 2: Percentage of Participants With Anti-pegvaliase Total Antibody (TAb), Positive PAL IgG Antibody, Positive PAL IgM Antibody, Positive PEG IgG Antibody, Positive PEG IgM Antibody and Positive Neutralizing Antibodies (NAb)
Aikaikkuna: Baseline (Day 1), Week 145
Baseline (Day 1), Week 145
Part 2: Pegvaliase Tmax, Cmax, AUC0-24 and Cavg (Week 145 Intensive PK)
Aikaikkuna: Week 145
Week 145

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kuvaile pegvaliaasin plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva alue (AUC).
Aikaikkuna: Perustaso 215 viikkoon
Perustaso 215 viikkoon
Kuvaile pegvaliaasin huippupitoisuutta plasmassa (Cmax).
Aikaikkuna: Perustaso 215 viikkoon
Perustaso 215 viikkoon
Kuvaile pegvaliaasin alin pitoisuus plasmassa (Ctrough).
Aikaikkuna: Perustaso 215 viikkoon
Perustaso 215 viikkoon
Kuvaile aika, joka kuluu pegvaliaasin plasmapitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: Perustaso 215 viikkoon
Perustaso 215 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Study Director, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 17. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 14. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. lokakuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. helmikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 8. maaliskuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 165-306

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa