Tanulmány a Pegvaliase biztonságosságának és hatásosságának értékelésére fenilketonuriában szenvedő serdülőknél (12-17 éves kor között) (PEGASUS)

Befogadási kritériumok

• 12–17 éves (USA) vagy 12–15 éves (EU) a szűrési/bejáratási időszak kezdetén (-28. nap).
• A PKU diagnózisa és az ajánlott vér Phe-szintek fenntartásának elmulasztása a jelenlegi kezelés során (szapropterin-dihidroklorid és Phe-korlátozott diéta), amelyet 2 vér Phe-koncentráció mérése igazolt > 600 μmol/L a szűrési/bejáratási időszakban (7-10 nap között). vér Phe értékelések) és átlagos vér Phe-koncentráció > 600 μmol/L az elmúlt 12 hónapban (a rendelkezésre álló adatok szerint).
• Hajlandó és képes fenntartani és módosítani a diétás és orvosi fehérje táplálékbevitelt a vizsgálati protokoll szerint, egy vizsgálati dietetikus vagy megfelelően képzett kijelölt személy felügyelete mellett, a vizsgálatban való részvétel során a vizsgáló belátása szerint.
• Ha ADHD-t, depressziót vagy más pszichiátriai rendellenességet szed, a beiratkozás előtt legalább 8 hétig állandó gyógyszeradagot kell alkalmazni, és hajlandó fenntartani a stabil dózist, kivéve, ha orvosilag indokolt a változtatás.
• Felnőtt (≥ 18 éves) azonosításra került, aki hajlandó és kompetens megfigyelni a résztvevőt a vizsgálati gyógyszer beadása alatt és legalább 1 órán keresztül a beadást követően.
• A résztvevőknek képesnek kell lenniük aláírt, tájékozott hozzájárulás megadására
• Ha szexuálisan aktív, a férfi vagy női résztvevők nem tervezhetik a teherbe esést (önmagukat vagy partnerüket), és 2 elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a vizsgálatban való részvétel során a szűréskor kezdődően és a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után 4 hétig.

Kizárási kritériumok

• Korábbi pegvaliase kezelés.
• Bármilyen gyógyszer alkalmazása, amelyet a PKU kezelésére szánnak, beleértve a nagy semleges aminosavak használatát, a vizsgálati gyógyszer 1. napon történő beadását megelőző 14 napon belül.
• Polietilénglikolt (PEG; a pegvaliase kivételével) tartalmazó injektálható gyógyszer, beleértve a medroxiprogeszteron injekciót, használata vagy tervezett használata a szűrés/bejáratás kezdete előtt 3 hónapon belül és a vizsgálatban való részvétel alatt, kivéve a COVID-19 oltásokat.
• Szervátültetés vagy krónikus immunszuppresszív kezelés anamnézisében.
• Bármely vizsgálati termék vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz használata a Szűrés/Bejáratás előtt 30 napon belül, vagy bármely vizsgálati szer alkalmazása az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt.
• Pozitív teszt HIV antitestre, hepatitis B felületi antigénre vagy hepatitis C antitestre.
• Az alanin-aminotranszferáz (ALT) koncentrációja a normálérték felső határának (ULN) 2-szerese.
• Kreatinin > 1,5 × ULN.
• Képtelenség azonosítani és/vagy közölni másokkal, hogy a résztvevő potenciális anafilaxia tüneteit tapasztalja kognitív károsodás vagy egyéb okok miatt.