페닐케톤뇨증이 있는 청소년(12-17세)에서 페그발리아제의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구 (PEGASUS)
2024년 1월 25일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
페닐케톤뇨증이 있는 청소년 피험자(12-17세)의 페그발리아제 피하 주사의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상 다기관 연구
이것은 PKU를 가진 약 54명의 청소년을 등록하는 3상 오픈 라벨 무작위 통제 연구입니다.
이 연구는 페그발리아제 주사의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 3상 다기관 연구는 페닐케톤뇨증이 있는 청소년(12~17세(미국), 12~15세(EU), 12~17세 포함)에게 매일 투여한 페그발리아제의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다. PKU).
참가자는 2:1 비율로 활성(페그발리아제) 및 대조군(다이어트 전용) 치료군에 각각 무작위 배정되며, 36명의 참가자는 페그발리아제를 투여받았고 18명의 참가자는 식이요법만으로 PKU를 관리했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
55
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Specialist
- 전화번호: 1-800-983-4587
- 이메일: medinfo@bmrn.com
연구 연락처 백업
- 이름: Medical Director, MD
연구 장소
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Berlin, 독일
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, 독일
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Mainz, 독일
- Universitat Mainz
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida (Gainesville)
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Tampa, Florida, 미국, 33606
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- IU Health University Hospital
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40506
- University of Kentucky College of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- McGovern Medical School, University of Texas Health Science Center at Houston (UTHealth)
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-
Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia School of Medicine
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준
- 스크리닝/런인 기간(-28일) 시작 시점에 12~17세(미국) 또는 12~15세(EU)입니다.
- PKU 진단 및 스크리닝/준비 기간 동안(7~10일 사이의 7~10일 사이의 2회 혈액 Phe 농도 측정 > 600 μmol/L로 입증된 기존 관리(사프로프테린 디하이드로클로라이드 및 Phe 제한 식이)에 대한 권장 혈중 Phe 수준 유지 실패) 혈액 Phe 평가) 및 지난 12개월 동안 평균 혈액 Phe 농도 > 600 μmol/L(사용 가능한 데이터당).
- 연구 참여 동안 연구 영양사 또는 조사자의 재량에 따라 적절하게 훈련된 지정인의 감독 하에 연구 프로토콜에 따라 식이 및 의료 단백질 식품 섭취를 유지하고 조정할 의지와 능력.
- ADHD, 우울증 또는 기타 정신 장애에 대한 약물 치료를 받는 경우, 등록 전 ≥ 8주 동안 약물의 안정적인 용량을 유지하고 의학적으로 변경 사항이 없는 한 안정적인 용량을 유지할 의향이 있습니다.
- 연구 약물 투여 중 및 투여 후 최소 1시간 동안 참가자를 관찰할 의사가 있고 능력이 있는 성인(18세 이상)이 확인되었습니다.
- 참가자는 서명된 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
- 성적으로 왕성한 경우, 남성 또는 여성 참가자는 임신 계획을 세워서는 안 되며(본인 또는 파트너), 스크리닝 시 연구에 참여하는 동안 및 연구 약물 중단 후 4주 동안 허용되는 2가지 피임 방법을 사용해야 합니다.
제외 기준
- 페그발리아제로 이전 치료.
- 제1일에 연구 약물을 투여하기 전 14일 이내에 큰 중성 아미노산의 사용을 포함하여 PKU를 치료하기 위한 임의의 약물의 사용.
- COVID-19 백신 접종을 제외하고 스크리닝/런인 시작 전 3개월 내 및 연구 참여 기간 동안 메드록시프로게스테론 주사를 포함하여 폴리에틸렌 글리콜(PEG; 페그발리아제 제외)을 포함하는 주사 가능한 약물의 사용 또는 계획된 사용.
- 장기 이식 또는 만성 면역억제 요법의 병력.
- 스크리닝/준비 전 30일 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트를 요구합니다.
- HIV 항체, B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 항체에 대한 양성 검사.
- ALT(Alanine aminotransferase) 농도 > 2 × 정상 상한(ULN).
- 크레아티닌 > 1.5 × ULN.
- 참가자가 인지 장애 또는 기타 이유로 인해 잠재적인 아나필락시스 증상을 경험하고 있음을 다른 사람에게 식별 및/또는 전달할 수 없음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 페그발리아제
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페그발리아제 2.5mg/10mg/20mg/40mg/60mg 자가 투여 주 1회에서 최대 7회
다른 이름들:
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다른: 약물: 다이어트 전용
참가자들은 다이어트만으로 PKU를 관리하게 됩니다.
식이요법만 실시하는 대조군의 참가자는 72주차까지 식이 및 의료용 단백질 식품 섭취를 유지하고 조정해야 하며, 73주차부터 73주차부터 215주차까지 페그발리아제 치료를 시작해야 합니다.
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식단 조절
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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혈액 Phe 농도의 변화
기간: 연구 72주 후 치료 경험이 없는 베이스라인
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연구 72주 후 치료 경험이 없는 베이스라인
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CTCAE v5.0으로 평가한 치료 관련 부작용 발생률
기간: 연구 72주 후 치료 경험이 없는 베이스라인
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연구 72주 후 치료 경험이 없는 베이스라인
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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총 식이 단백질 섭취량의 변화
기간: 연구 72주 후 치료 경험이 없는 베이스라인
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연구 72주 후 치료 경험이 없는 베이스라인
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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페그발리아제의 혈장 농도 시간 곡선(AUC) 아래 면적 특성화
기간: 215주 기준
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215주 기준
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페그발리아제의 최대 혈장 농도(Cmax) 특성화
기간: 215주 기준
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215주 기준
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페그발리아제의 최저 혈장 농도(Ctrough) 특성화
기간: 215주 기준
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215주 기준
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페그발리아제의 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간의 특성화
기간: 215주 기준
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215주 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Study Director, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 17일
기본 완료 (추정된)
2025년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 25일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 25일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
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페닐케톤뇨증(PKU)에 대한 임상 시험
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