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페닐케톤뇨증이 있는 청소년(12-17세)에서 페그발리아제의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구 (PEGASUS)

2026년 6월 23일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

페닐케톤뇨증이 있는 청소년 피험자(12-17세)의 페그발리아제 피하 주사의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상 다기관 연구

이것은 PKU를 가진 약 54명의 청소년을 등록하는 3상 오픈 라벨 무작위 통제 연구입니다. 이 연구는 페그발리아제 주사의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 3상 다기관 연구는 페닐케톤뇨증이 있는 청소년(12~17세(미국), 12~15세(EU), 12~17세 포함)에게 매일 투여한 페그발리아제의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다. PKU). 참가자는 2:1 비율로 활성(페그발리아제) 및 대조군(다이어트 전용) 치료군에 각각 무작위 배정되며, 36명의 참가자는 페그발리아제를 투여받았고 18명의 참가자는 식이요법만으로 PKU를 관리했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

55

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, 독일
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Mainz, 독일
        • Universität Mainz
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • IU Health University Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40506
        • University of Kentucky College of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • McGovern Medical School, University of Texas Health Science Center at Houston (UTHealth)
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
        • University of Virginia School of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  • 스크리닝/런인 기간(-28일) 시작 시점에 12~17세(미국) 또는 12~15세(EU)입니다.
  • PKU 진단 및 스크리닝/준비 기간 동안(7~10일 사이의 7~10일 사이의 2회 혈액 Phe 농도 측정 > 600 μmol/L로 입증된 기존 관리(사프로프테린 디하이드로클로라이드 및 Phe 제한 식이)에 대한 권장 혈중 Phe 수준 유지 실패) 혈액 Phe 평가) 및 지난 12개월 동안 평균 혈액 Phe 농도 > 600 μmol/L(사용 가능한 데이터당).
  • 연구 참여 동안 연구 영양사 또는 조사자의 재량에 따라 적절하게 훈련된 지정인의 감독 하에 연구 프로토콜에 따라 식이 및 의료 단백질 식품 섭취를 유지하고 조정할 의지와 능력.
  • ADHD, 우울증 또는 기타 정신 장애에 대한 약물 치료를 받는 경우, 등록 전 ≥ 8주 동안 약물의 안정적인 용량을 유지하고 의학적으로 변경 사항이 없는 한 안정적인 용량을 유지할 의향이 있습니다.
  • 연구 약물 투여 중 및 투여 후 최소 1시간 동안 참가자를 관찰할 의사가 있고 능력이 있는 성인(18세 이상)이 확인되었습니다.
  • 참가자는 서명된 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
  • 성적으로 왕성한 경우, 남성 또는 여성 참가자는 임신 계획을 세워서는 안 되며(본인 또는 파트너), 스크리닝 시 연구에 참여하는 동안 및 연구 약물 중단 후 4주 동안 허용되는 2가지 피임 방법을 사용해야 합니다.

제외 기준

  • 페그발리아제로 이전 치료.
  • 제1일에 연구 약물을 투여하기 전 14일 이내에 큰 중성 아미노산의 사용을 포함하여 PKU를 치료하기 위한 임의의 약물의 사용.
  • COVID-19 백신 접종을 제외하고 스크리닝/런인 시작 전 3개월 내 및 연구 참여 기간 동안 메드록시프로게스테론 주사를 포함하여 폴리에틸렌 글리콜(PEG; 페그발리아제 제외)을 포함하는 주사 가능한 약물의 사용 또는 계획된 사용.
  • 장기 이식 또는 만성 면역억제 요법의 병력.
  • 스크리닝/준비 전 30일 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트를 요구합니다.
  • HIV 항체, B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 항체에 대한 양성 검사.
  • ALT(Alanine aminotransferase) 농도 > 2 × 정상 상한(ULN).
  • 크레아티닌 > 1.5 × ULN.
  • 참가자가 인지 장애 또는 기타 이유로 인해 잠재적인 아나필락시스 증상을 경험하고 있음을 다른 사람에게 식별 및/또는 전달할 수 없음.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 다이어트 만
참가자들은 다이어트만으로 PKU를 관리 할 것입니다. 다이어트 전용 대조군 참가자는 72 주차부터 73 주에서 215 주까지 Pegvaliase 치료를 시작하여 72 주 동안식이 및 의료 단백질 식품 섭취를 유지하고 조정해야합니다.
다른: 다이어트만
식단 조절
실험적: Pegvaliase
Treatment Arm
의약품: 페그발리아제
페그발리아제 2.5mg/10mg/20mg/40mg/60mg 자가 투여 주 1회에서 최대 7회
다른 이름들:
  • 페그 팔
  • BMN 165

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Change From Baseline in Blood Phe Concentration Following 72 Weeks (Average of the Week 69 and Week 73) on Study.
기간: Baseline to Week 72 (average of the Week 69 and Week 73)

The blood Phe measurement following 72 weeks on study is defined as the average of the Week 69 and Week 73 blood Phe measurements. Change from baseline in blood Phe will be compared between participants in the active (pegvaliase) and the control (diet-only) treatment arms.

Baseline blood Phe concentration at Part 1 was defined as the average of 3 pre-treatment measurements collected between Screening/Run-in (2) and Day 1 pre-dose (1).
Baseline to Week 72 (average of the Week 69 and Week 73)
Incidence of Treatment-emergent Adverse Events (Part 1)
기간: Up to Week 73

Treatment-emergent adverse events (TEAE) is defined as any AE that newly appeared or worsened in severity after first dose of pegvaliase (pegvaliase arm) or on or after study day 1 (diet-only arm) until 30 days after last dose of the study.

Serious adverse event (SAE).
Up to Week 73
Percentage of Participants With Positive Anti-pegvaliase Total Antibody (TAb)
기간: Baseline (Day 1), Week 73

The anti-pegvaliase total antibody (TAb) method captures drug-binding antibodies comprised of different isotypes and specificities.

Antibody Positivity = number of subjects testing positive at any study visit / total number of subjects at study visit.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PAL IgG Antibody
기간: Baseline (Day 1), Week 73

The presence of immunoglobulin G (IgG) Antibodies against phenylalanine ammonia lyase (PAL) is measured overtime.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PAL IgM Antibody
기간: Baseline (Day 1), Week 73

The presence of immunoglobulin M (IgM) Antibodies against PAL (phenylalanine ammonia lyase) is measured overtime.

PAL IgM was positive if the titer value was greater than or equal to the median of all baseline PAL IgM titers.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PEG IgG Antibody
기간: Baseline (Day 1), Week 73

The presence of IgG Antibodies against polyethylene glycol (PEG) is measured overtime

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive PEG IgM Antibody
기간: Baseline (Day 1), Week 73

The presence of IgM Antibodies against PEG (polyethylene glycol) is measured overtime

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73
Percentage of Participants With Positive Neutralizing Antibodies (NAb)
기간: Baseline (Day 1), Week 73

Neutralizing antibodies (NAbs) capable of inhibiting the enzymatic activity of pegvaliase were measured.

The baseline was defined as the last non-missing measurement collected prior to the first pegvaliase dose (pegvaliase arm) or prior to or on Visit 1 date (diet-only arm)
Baseline (Day 1), Week 73

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Change From Baseline in Total Dietary Protein Intake (i.e., Medical Food and/or Intact Food) Following 72 Weeks (Average of Week 69 and Week 73) on Study
기간: Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)

The total dietary protein intake following 72 weeks on study is defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3-day diet diaries collected at Week 69 and Week 73 visits. Total dietary protein is measured in grams/kilogram (g/kg).

Baseline total protein intake at Part 1 was defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3 separate 3-day diet diaries collected during Screening/Run-in (2) and Day 1 (1).
Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)
Percentage Change From Baseline in Total Dietary Protein Intake (i.e., Medical Food and/or Intact Food) Following 72 Weeks (Average of Week 69 and Week 73) on Study
기간: Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)

The total dietary protein intake following 72 weeks on study is defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3-day diet diaries collected at Week 69 and Week 73 visits. Total dietary protein is measured in grams/kilogram (g/kg).

Baseline total protein intake at Part 1 was defined as the mean total dietary protein intake calculated from the 3 separate 3-day diet diaries collected during Screening/Run-in (2) and Day 1 (1).
Baseline to Week 72 (average of Week 69 and week 73)
Pegvaliase Tmax (Week 73 Intensive PK)
기간: Week 73

Time to maximum observed plasma concentration (Tmax) for pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment, defined as the elapsed time from dosing to the sampling time at which the highest observed pegvaliase plasma concentration (Cmax) occurs based on the Week 73 plasma concentration-time profile.

Pharmacokinetic (PK)
Week 73
Pegvaliase Cmax (Week 73 Intensive PK)
기간: Week 73
Maximum observed plasma concentration (Cmax) of pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment, defined as the highest measured pegvaliase plasma concentration across the Week 73 postdose sampling interval. Cmax is summarized in ng/mL concentration units based on observed values from the Week 73 concentration-time profile.
Week 73
Pegvaliase AUC0-24 (Week 73 Intensive PK)
기간: Week 73
Area under the plasma concentration-time curve from 0-24 hours postdose (AUC0-24) for pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment. AUC0-24 was calculated form the Week 73 plasma concentration-time data using noncompartmental methods and reported in ng*h/mL units.
Week 73
Pegvaliase Cavg (Week 73 Intensive PK)
기간: Week 73
Average plasma concentration over the 0 to 24 hour postdose interval for pegvaliase during the Week 73 intensive PK assessment, reported in ng/mL concentration units, representing the mean pegvaliase exposure across the 24 hour postdose interval at Week 73.
Week 73
Overall: Incidence of Treatment-emergent Adverse Events (Including Part 2)
기간: Up to Week 153
Up to Week 153
Part 2: Percentage of Participants With Anti-pegvaliase Total Antibody (TAb), Positive PAL IgG Antibody, Positive PAL IgM Antibody, Positive PEG IgG Antibody, Positive PEG IgM Antibody and Positive Neutralizing Antibodies (NAb)
기간: Baseline (Day 1), Week 145
Baseline (Day 1), Week 145
Part 2: Pegvaliase Tmax, Cmax, AUC0-24 and Cavg (Week 145 Intensive PK)
기간: Week 145
Week 145

기타 결과 측정

결과 측정
기간
페그발리아제의 혈장 농도 시간 곡선(AUC) 아래 면적 특성화
기간: 215주 기준
215주 기준
페그발리아제의 최대 혈장 농도(Cmax) 특성화
기간: 215주 기준
215주 기준
페그발리아제의 최저 혈장 농도(Ctrough) 특성화
기간: 215주 기준
215주 기준
페그발리아제의 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간의 특성화
기간: 215주 기준
215주 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 의자: Study Director, BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 6월 17일

기본 완료 (실제)

2025년 1월 14일

연구 완료 (추정된)

2027년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 2월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 2월 25일

처음 게시됨 (실제)

2022년 3월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 23일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 165-306

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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