KAFTRIO®治療に適格な嚢胞性線維症患者の実生活におけるPHEAL-CR-Kアプリケーションによる継続的なモニタリングによるKAFTRIO®の短期効果の説明 (PHEAL-KAFTRIO)
2022年8月2日 更新者：Hopital Foch
これは、KAFTRIO® による治療が処方されている 50 人の嚢胞性線維症患者を対象とした前向き非盲検多施設研究 (1 年) です。レギュレーター）タンパク質遺伝子。
大多数の患者にとって、KAFTRIO® 3 剤療法 (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) が登場するまで、CFTR タンパク質モジュレーターによる治療は利用できませんでした。
このトリプル セラピーに関する臨床研究では、FEV (強制肺活量) が大幅に改善され、患者の健康状態が非常に急速に改善されることが示されています。
しかし、治療開始後の最初の日からの健康パラメーターと患者の知覚の進化曲線を追跡するために、患者が自宅で実際の生活で記録したデータが不足しています。
この研究のために特別に開発されたPHEAL-CR-Kアプリケーションは、接続されたオブジェクトを介して収集された、またはアプリケーションで手動で宣言された生理学的パラメーターと知覚を収集することを可能にします。
これらのデータは、治療開始から 3 か月にわたるパラメーターの変化を反映します。
さらに、KAFTRIO® による治療の初期段階で吐き出された空気の揮発性有機化合物 (VOC) の組成は、Foch 病院でフォローされている患者グループについて監視されます。
吐き出された空気は、臨床モニタリング (非侵襲的な収集とリアルタイム分析) にとって理想的な生体液です。
嚢胞性線維症では、呼気中のバイオマーカーが機能的および臨床的パラメーターと相関しています。
目的は、KAFTRIO® による治療を開始する前と治療中に吐き出された空気を収集し、その発現が早期に修正される VOC を特定することです。
吐き出された空気の組成の変化は、PHEAL-CR-K アプリケーションで収集されたフォローアップの臨床データ、スパイロメトリー (FEV) による呼気の測定中に得られた機能データ、およびその間に収集された塩化物イオンの汗濃度と相関します。汗テスト。
特定された COV は、臨床反応の早期予測バイオマーカーになる可能性があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
50
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Elisabeth Hulier-Ammar
- 電話番号：00 33 1 46 25 11 75
- メール：drci-promotion@hopital-foch.com
研究場所
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-
Suresnes、フランス
- 募集
- Grenet Dominique
-
コンタクト：
- Dominique Grenet
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上の患者
- KAFTRIO®の対象となる嚢胞性線維症の患者
- 以前に他のCFTRモジュレーター（ORKAMBI®、KALYDECO®、SYMKEVI®）で治療された患者を含む、KAFTRIO®治療が処方されている患者
- インフォームドコンセントフォームに署名した患者
- 健康保険に加入している患者
- スマートフォンを持ち、自宅で Wi-Fi に接続している患者
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性
- フランス語を話せない、または理解できない患者
- 自由を剥奪された、または保護下にある患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：カフトリオ®治療処方のある嚢胞性線維症患者
以前に処方されたCFTRモジュレーター治療に関係なく、KAFTRIO®による治療が処方された嚢胞性線維症の患者。
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家庭でのPHEAL-CR-Kアプリケーションの毎日の利用と、患者グループの呼気のVOC（揮発性有機化合物）測定
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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アプリケーションで宣言されたさまざまな注目すべきイベントのコレクション (有害事象および知覚スケールで測定された好ましい事象)
時間枠：1年
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Day 0 から Day 60 までのアプリケーションで宣言されたさまざまな注目すべきイベント (有害事象および好ましい事象) のコレクション +/-30 日 自宅で患者が宣言した適応症から膨大な数のデータが収集され、タイトルに要約することはできません。 研究の独創性は、接続されたオブジェクトの提供とPHEAL-CR-Kアプリケーションの機能によって促進される現実のコレクションです。 |
1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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0 日目および 60 日目 +/-30 日の携帯型肺活量計による FEV1 (1 秒あたりの強制呼気量) 測定値 (薬剤の導入前の診察から最初のフォローアップ訪問まで)
時間枠：1年
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1年
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スパイロメーターを使用した FEV1 (1 秒間の強制呼気量) のフォローアップ期間中に実行された、毎日の変化または測定の過程での変化
時間枠：1年
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患者は、接続されたスパイロメーターを使用して自宅で測定を行い、FEV1 の測定を通じて呼吸能力を知らせることができます。
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1年
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毎日の変化、またはフォローアップ期間中に実施された体重 (キログラム単位) およびボディマス指数 (kg/m^2 単位) の測定経過
時間枠：1年
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患者は、体重を測定するために自宅に接続された天びんを持っています。
体格指数は、アプリケーションによって計算され、患者によって示された身長 (メートル単位) が使用されます。
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1年
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接続された時計によって収集された酸素飽和度のフォローアップ期間中に実行された測定の日々の変化または経過
時間枠：1年
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患者は、血液中の酸素飽和度を測定し、アプリケーションでデータを報告するコネクテッド ウォッチを当日着用します。
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1年
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接続された時計とマットレスパッドによって測定された心拍数と呼吸数のフォローアップ期間中に実行された測定の日々の変化または経過
時間枠：1年
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心拍数は自宅でコネクテッドウオッチで計測（当日）。
接続されたマットレス パッドは、安静時 (睡眠中) の心拍数と呼吸数を測定します。
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1年
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臨床的知覚（咳と喀痰を説明するための調査）の適用における宣言および/または抗生物質処方の宣言による呼吸器増悪の進展
時間枠：1年
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呼吸器の増悪は、アプリケーションで患者によって自宅で宣言されます :
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1年
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視覚的アナログ スケール (0 から 4、良い結果から悪い結果へ) を介して報告された知覚 (咳、痰、鼻汁、呼吸困難、疲労、睡眠呼吸困難、睡眠、食欲、その他) の収集
時間枠：1年
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アプリケーションでは、知覚のリスト (咳、痰、鼻汁、呼吸困難、疲労、睡眠呼吸困難、睡眠、食欲、その他) が目盛り付きで報告されます。 患者は、自宅で、毎日または研究の過程で、各指標の 3 つのスケールを使用して知覚を宣言します。 最終的なスコアは、3 つのスケールの平均です。 最小値は 0、最大値は 4 です。スコアが高いほど結果が悪いことを意味します。 |
1年
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KAFTRIO®コンプライアンス集（飲み忘れ）
時間枠：1年
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1年
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補助的な抗生物質療法と提供されたケアのコレクション（申請書の宣言）
時間枠：1年
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患者は、補助的な抗生物質療法の処方と提供されたケアをアプリケーションで宣言できます。
これは測定ではなく、患者の健康に関する補足的な情報です。
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1年
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嚢胞性線維症質問票改訂版（CFQ-R）スコア（スケール0〜100、スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示す）の評価前/後（包含の1日目および60日目+/- 30日目）研究の終わり）
時間枠：1年
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1年
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D0 における呼気中の VOC (揮発性有機化合物) プロファイルの評価、および治療後のこれらのプロファイルの変動 (最初の 1 週間および 60 日目 +/-30 日間)
時間枠：1年
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1年
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KAFTRIO®処理により存在量が変化するVOC（揮発性有機化合物）の同定
時間枠：1年
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1年
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VOC (揮発性有機化合物) の変化と臨床および準臨床の有効性データとの相関: 顕著なイベント、報告されたイベント、報告された知覚、FEV1 (1 秒間の強制呼気量)、汗の塩化物イオン濃度
時間枠：1年
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Dominique Grenet、Foch Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年3月14日
一次修了 (予想される)
2023年3月1日
研究の完了 (予想される)
2023年3月1日
試験登録日
最初に提出
2022年2月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月16日
最初の投稿 (実際)
2022年3月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年8月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年8月2日
最終確認日
2022年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。