Opis krótkoterminowych efektów KAFTRIO® poprzez ciągłe monitorowanie za pomocą aplikacji PHEAL-CR-K w prawdziwym życiu u pacjentów z mukowiscydozą kwalifikujących się do leczenia KAFTRIO® (PHEAL-KAFTRIO)
2 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Hopital Foch
Jest to prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe badanie (1 rok) z udziałem 50 pacjentów z mukowiscydozą, którym przepisano leczenie preparatem KAFTRIO®. Mukowiscydoza jest rzadką dziedziczną chorobą dziedziczną autosomalnie recesywnie związaną z mutacją genu CFTR (mukowiscydoza przezbłonowa regulator) gen białka.
Dla większości pacjentów żadne leczenie modulatorem białka CFTR nie było dostępne aż do pojawienia się potrójnej terapii KAFTRIO® (iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor).
Badania kliniczne nad tą potrójną terapią wykazują znaczną poprawę FEV (natężonej pojemności życiowej), a także bardzo szybką poprawę stanu zdrowia pacjentów.
Brakuje jednak danych rejestrowanych w rzeczywistych warunkach domowych przez pacjentów, aby prześledzić krzywe ewolucji parametrów zdrowotnych i percepcji pacjentów od pierwszych dni po rozpoczęciu leczenia.
Opracowana specjalnie na potrzeby badania aplikacja PHEAL-CR-K umożliwia zbieranie parametrów fizjologicznych i wrażeń zbieranych za pośrednictwem podłączonych obiektów lub deklarowanych ręcznie w aplikacji.
Dane te będą odzwierciedlać ewolucję parametrów od początku leczenia iw okresie 3 miesięcy.
Dodatkowo w grupie pacjentów objętych opieką w Szpitalu Foch monitorowany będzie skład lotnych związków organicznych (LZO) wydychanego powietrza we wczesnej fazie leczenia KAFTRIO®.
Wydychane powietrze jest idealnym płynem biologicznym do monitorowania klinicznego (nieinwazyjne zbieranie i analiza w czasie rzeczywistym).
W mukowiscydozie biomarkery w wydychanym powietrzu skorelowano z parametrami funkcjonalnymi i klinicznymi.
Celem jest zebranie wydychanego powietrza przed rozpoczęciem leczenia KAFTRIO® oraz w trakcie leczenia, aby zidentyfikować LZO, których ekspresja zostanie zmieniona wcześniej.
Zmiany składu wydychanego powietrza będą skorelowane z kontrolnymi danymi klinicznymi zebranymi za pomocą aplikacji PHEAL-CR-K oraz z danymi czynnościowymi uzyskanymi podczas pomiarów oddechu metodą spirometryczną (FEV) i stężeń jonów chlorkowych w pocie zebranych podczas test potu.
Zidentyfikowane COV mogą stać się wczesnymi biomarkerami predykcyjnymi odpowiedzi klinicznej.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
50
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Elisabeth Hulier-Ammar
- Numer telefonu: 00 33 1 46 25 11 75
- E-mail: drci-promotion@hopital-foch.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Suresnes, Francja
- Rekrutacyjny
- Grenet Dominique
-
Kontakt:
- Dominique Grenet
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku 18 lat i starsi
- Pacjenci z mukowiscydozą kwalifikujący się do KAFTRIO®
- Pacjenci, którym przepisano leczenie KAFTRIO®, w tym pacjenci leczeni wcześniej innymi modulatorami CFTR (ORKAMBI®, KALYDECO®, SYMKEVI®)
- Pacjenci, którzy podpisali formularz świadomej zgody
- Pacjenci zrzeszeni w planie ubezpieczenia zdrowotnego
- Pacjenci wyposażeni w smartfon i posiadający w domu połączenie Wi-Fi
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjent, który nie mówi lub nie rozumie francuskiego
- Pacjent pozbawiony wolności lub pod kuratelą
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pacjenci z mukowiscydozą, z receptą na leczenie KAFTRIO®
Pacjenci z mukowiscydozą, którym przepisano leczenie preparatem KAFTRIO®, niezależnie od wcześniej przepisanego leczenia modulatorem CFTR.
|
codzienne użytkowanie aplikacji PHEAL-CR-K w domu i pomiar VOC (lotnych związków organicznych) powietrza wydychanego dla grupy pacjentów
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zbiór różnych niezwykłych zdarzeń zadeklarowanych we wniosku (zdarzenia niepożądane i zdarzenia korzystne mierzone za pomocą skali percepcji)
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zbiór różnych niezwykłych zdarzeń zadeklarowanych we wniosku (zdarzenia niepożądane i zdarzenia korzystne) między dniem 0 a dniem 60 +/-30 dni Ogromna ilość danych zostanie zebrana ze wskazań deklarowanych przez pacjenta w domu i nie da się ich streścić w tytule. Oryginalność badania polega na zbieraniu w prawdziwym życiu, ułatwionym przez udostępnianie połączonych obiektów i funkcjonalności aplikacji PHEAL-CR-K |
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pomiary FEV1 (natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy) spirometrem przenośnym w dniu 0 i dniu 60 +/-30 dni, pomiędzy konsultacją przed wprowadzeniem leku a pierwszą wizytą kontrolną
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Ewolucja dobowa lub w trakcie pomiarów wykonanych w okresie obserwacji FEV1 (natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy) za pomocą spirometru
Ramy czasowe: 1 rok
|
Pacjent wykonuje pomiary w domu z podłączonym spirometrem pozwalającym na informowanie o wydolności oddechowej poprzez pomiar FEV1
|
1 rok
|
|
Zmiany dobowe lub w trakcie pomiarów przeprowadzonych w okresie obserwacji masy ciała (w kilogramach) i wskaźnika masy ciała (w kg/m^2)
Ramy czasowe: 1 rok
|
Pacjent ma w domu podłączoną wagę do pomiaru swojej wagi.
Wskaźnik masy ciała obliczany jest przez aplikację na podstawie podanego przez pacjenta wzrostu (w metrach).
|
1 rok
|
|
Dzienna ewolucja lub w trakcie pomiarów przeprowadzonych w okresie obserwacji wysycenia tlenem zebranych przez podłączony zegarek
Ramy czasowe: 1 rok
|
W ciągu dnia pacjent nosi podłączony zegarek, który mierzy wysycenie krwi tlenem i raportuje dane w aplikacji
|
1 rok
|
|
Dzienna ewolucja lub w trakcie pomiarów przeprowadzonych w okresie obserwacji tętna i częstości oddechów mierzonych za pomocą podłączonego zegarka i materaca
Ramy czasowe: 1 rok
|
Tętno jest mierzone w domu przez podłączony zegarek (w dzień).
Podłączona podkładka pod materac mierzy tętno i częstość oddechów w spoczynku (podczas snu).
|
1 rok
|
|
Ewolucja zaostrzeń ze strony układu oddechowego na podstawie deklaracji w zastosowaniu percepcji klinicznej (ankiety do opisu kaszlu i odkrztuszania) i/lub deklaracji recepty na antybiotyki
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zaostrzenia oddechowe pacjent deklaruje w domu we wniosku:
|
1 rok
|
|
Zbieranie zgłaszanych odczuć (kaszel, plwocina, wydzielina z nosa, duszność, zmęczenie, duszność podczas snu, sen, apetyt, inne) za pomocą wizualnych skal analogowych (od zera do 4, od lepszego do gorszego wyniku)
Ramy czasowe: 1 rok
|
Lista odczuć jest zgłaszana w aplikacji (kaszel, plwocina, wydzielina z nosa, duszność, zmęczenie, duszność senna, sen, apetyt, inne), wraz z skalami. Pacjent deklaruje odczucia w domu, codziennie lub w trakcie badania, używając 3 skal dla każdego wskaźnika. Końcowy wynik jest średnią z 3 skal. Minimalna wartość to 0, maksymalna to 4. Najwyższy wynik oznacza gorszy wynik. |
1 rok
|
|
Zbiór zgodności KAFTRIO® (pominięte leki)
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Zbiór dodatkowych antybiotykoterapii i udzielona opieka (deklaracja we wniosku)
Ramy czasowe: 1 rok
|
Pacjent może zadeklarować we wniosku receptę na dodatkowe antybiotykoterapie i udzieloną opiekę.
Nie jest to miara, ale uzupełniająca informacja o stanie zdrowia pacjenta.
|
1 rok
|
|
Ocena wyniku w kwestionariuszu Cystic Fibrosis-Revised (CFQ-R) (skala 0-100, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem) przed/po (w dniu 1. w dniu włączenia i w dniu 60+/-30 w dniu koniec nauki)
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Ocena profili VOC (lotnych związków organicznych) w wydychanym powietrzu o godzinie D0 i zmiana tych profili po leczeniu (w pierwszym tygodniu i dniu 60 +/-30 dni)
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Identyfikacja LZO (lotnych związków organicznych), których ilość jest modyfikowana przez obróbkę KAFTRIO®
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Korelacja zmian LZO (lotnych związków organicznych) z klinicznymi i paraklinicznymi danymi dotyczącymi skuteczności: niezwykłe zdarzenia, zgłoszone zdarzenia, zgłoszone spostrzeżenia, FEV1 (wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy), stężenie jonów chlorkowych w pocie
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Dominique Grenet, Foch Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 marca 2022
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 marca 2023
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 marca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 lutego 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 marca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 marca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 sierpnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 sierpnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2021_0201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Niezdecydowany
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .