Descripción de los efectos a corto plazo de KAFTRIO® mediante monitoreo continuo con la aplicación PHEAL-CR-K en la vida real en pacientes con fibrosis quística elegibles para el tratamiento con KAFTRIO® (PHEAL-KAFTRIO)

Este es un estudio prospectivo, abierto, multicéntrico (1 año) con 50 pacientes con fibrosis quística a quienes se les prescribe tratamiento con KAFTRIO®. Regulador) gen de la proteína. Para la mayoría de los pacientes, no había disponible ningún tratamiento con un modulador de la proteína CFTR hasta la llegada de la terapia triple KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Los estudios clínicos sobre esta triple terapia demuestran mejoras significativas en el FEV (capacidad vital forzada) y también una mejora muy rápida de la salud de los pacientes. Sin embargo, faltan datos registrados en la vida real en el domicilio de los pacientes para trazar las curvas de evolución de los parámetros de salud y percepciones de los pacientes desde los primeros días tras el inicio del tratamiento. La aplicación PHEAL-CR-K, especialmente desarrollada para el estudio, permite recopilar percepciones y parámetros fisiológicos recopilados a través de objetos conectados o declarados manualmente en la aplicación. Estos datos reflejarán la evolución de los parámetros desde el inicio del tratamiento y durante un periodo de 3 meses. Además, se controlará la composición de compuestos orgánicos volátiles (COV) del aire exhalado en la fase temprana del tratamiento con KAFTRIO® para el grupo de pacientes seguidos en el Hospital Foch. El aire exhalado es un fluido biológico ideal para la monitorización clínica (recolección no invasiva y análisis en tiempo real). En la fibrosis quística, los biomarcadores en el aire exhalado se han correlacionado con parámetros funcionales y clínicos. El objetivo es recoger el aire exhalado antes de iniciar el tratamiento con KAFTRIO® y durante el tratamiento, para identificar COV cuya expresión se modificaría de forma precoz. Los cambios en la composición del aire exhalado se correlacionarán con los datos clínicos de seguimiento recopilados con la aplicación PHEAL-CR-K y con los datos funcionales obtenidos durante las mediciones de la respiración por espirometría (FEV) y las concentraciones de iones de cloruro en el sudor recopiladas durante una prueba de sudor. Los COV identificados podrían convertirse en biomarcadores predictivos tempranos de respuesta clínica.