Descrizione degli effetti a breve termine di KAFTRIO® mediante monitoraggio continuo con l'applicazione PHEAL-CR-K nella vita reale in pazienti con fibrosi cistica idonei al trattamento con KAFTRIO® (PHEAL-KAFTRIO)

Questo è uno studio prospettico, in aperto, multicentrico (1 anno) con 50 pazienti con fibrosi cistica per i quali è prescritto il trattamento con KAFTRIO®. La fibrosi cistica è una rara malattia ereditaria autosomica recessiva legata a una mutazione del CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regolatore) gene della proteina. Per la maggior parte dei pazienti, non era disponibile alcun trattamento con un modulatore proteico CFTR fino all'arrivo della tripla terapia KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Gli studi clinici su questa tripla terapia dimostrano miglioramenti significativi del FEV (capacità vitale forzata) e anche un miglioramento molto rapido della salute dei pazienti. Tuttavia, mancano dati registrati nella vita reale a casa dai pazienti per tracciare le curve di evoluzione dei parametri di salute e le percezioni del paziente fin dai primi giorni dopo l'inizio del trattamento. L'applicazione PHEAL-CR-K, sviluppata appositamente per lo studio, consente di raccogliere parametri fisiologici e percezioni raccolti tramite oggetti collegati o dichiarati manualmente nell'applicazione. Questi dati rifletteranno l'evoluzione dei parametri dall'inizio del trattamento e per un periodo di 3 mesi. Inoltre, la composizione dei composti organici volatili (COV) dell'aria espirata nella fase iniziale del trattamento con KAFTRIO® sarà monitorata per il gruppo di pazienti seguiti presso l'ospedale di Foch. L'aria espirata è un fluido biologico ideale per il monitoraggio clinico (raccolta non invasiva e analisi in tempo reale). Nella fibrosi cistica, i biomarcatori nell'aria espirata sono stati correlati con parametri funzionali e clinici. L'obiettivo è raccogliere l'aria espirata prima di iniziare il trattamento con KAFTRIO® e durante il trattamento, per identificare i COV la cui espressione verrebbe modificata precocemente. I cambiamenti nella composizione dell'aria espirata saranno correlati con i dati clinici di follow-up raccolti con l'applicazione PHEAL-CR-K e con i dati funzionali ottenuti durante le misurazioni del respiro mediante spirometria (FEV) e le concentrazioni di sudore degli ioni cloruro raccolte durante un test del sudore. I COV identificati potrebbero diventare biomarcatori predittivi precoci della risposta clinica.