Beschrijving van de kortetermijneffecten van KAFTRIO® door continue monitoring met de PHEAL-CR-K-toepassing in het echte leven bij patiënten met cystische fibrose die in aanmerking komen voor KAFTRIO®-behandeling (PHEAL-KAFTRIO)
2 augustus 2022 bijgewerkt door: Hopital Foch
Dit is een prospectieve, open-label, multicenter studie (1 jaar) met 50 patiënten met cystic fibrosis voor wie behandeling met KAFTRIO® is voorgeschreven. Regulator) eiwitgen.
Voor de meerderheid van de patiënten was er geen behandeling met een CFTR-eiwitmodulator beschikbaar tot de komst van de KAFTRIO® drievoudige therapie (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor).
Klinische studies over deze drievoudige therapie tonen aanzienlijke verbeteringen in FEV (geforceerde vitale capaciteit) en ook een zeer snelle verbetering van de gezondheid van patiënten.
Er is echter een gebrek aan gegevens die in het echte leven door patiënten thuis worden geregistreerd om de evolutiecurves van gezondheidsparameters en de percepties van de patiënt vanaf de eerste dagen na de start van de behandeling te volgen.
De PHEAL-CR-K-applicatie, speciaal ontwikkeld voor het onderzoek, maakt het mogelijk om fysiologische parameters en waarnemingen te verzamelen die zijn verzameld via verbonden objecten of die handmatig in de applicatie zijn gedeclareerd.
Deze gegevens zullen de evolutie van de parameters weergeven vanaf het begin van de behandeling en over een periode van 3 maanden.
Bovendien zal de samenstelling van vluchtige organische stoffen (VOS) van de uitgeademde lucht in de vroege fase van de behandeling met KAFTRIO® worden gecontroleerd voor de groep patiënten die in het Foch Hospital wordt gevolgd.
Uitgeademde lucht is een ideale biologische vloeistof voor klinische monitoring (niet-invasieve verzameling en real-time analyse).
Bij cystische fibrose zijn biomarkers in de uitgeademde lucht gecorreleerd met functionele en klinische parameters.
Het doel is om de uitgeademde lucht op te vangen voordat de behandeling met KAFTRIO® wordt gestart en tijdens de behandeling om VOC's te identificeren waarvan de expressie vroegtijdig zou worden gewijzigd.
Veranderingen in de samenstelling van de uitgeademde lucht zullen worden gecorreleerd met klinische follow-upgegevens die zijn verzameld met de PHEAL-CR-K-toepassing en met functionele gegevens die zijn verkregen tijdens metingen van de adem door spirometrie (FEV) en zweetconcentraties van chloride-ionen verzameld tijdens de een zweettest.
De geïdentificeerde COV's zouden vroege voorspellende biomarkers van klinische respons kunnen worden.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
50
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Elisabeth Hulier-Ammar
- Telefoonnummer: 00 33 1 46 25 11 75
- E-mail: drci-promotion@hopital-foch.com
Studie Locaties
-
-
-
Suresnes, Frankrijk
- Werving
- Grenet Dominique
-
Contact:
- Dominique Grenet
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten van 18 jaar en ouder
- Patiënten met Cystic Fibrosis die in aanmerking komen voor KAFTRIO®
- Patiënten voor wie een KAFTRIO®-behandeling is voorgeschreven, inclusief patiënten die eerder zijn behandeld met andere CFTR-modulatoren (ORKAMBI®, KALYDECO®, SYMKEVI®)
- Patiënten die het formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend
- Patiënten aangesloten bij een zorgverzekering
- Patiënten die zijn uitgerust met een smartphone en thuis een wifi-verbinding hebben
Uitsluitingscriteria:
- Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
- Patiënt die geen Frans spreekt of verstaat
- Patiënt van vrijheid beroofd of onder curatele gesteld
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Patiënten met Cystic Fibrosis, met KAFTRIO®-behandelingsvoorschrift
Patiënten met Cystic Fibrosis, voor wie een behandeling met KAFTRIO® is voorgeschreven, ongeacht eerder voorgeschreven CFTR-modulatorbehandelingen.
|
dagelijks gebruik van PHEAL-CR-K-toepassing thuis en VOS-meting (vluchtige organische stof) van uitgeademde lucht voor een groep patiënten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verzameling van de verschillende opmerkelijke gebeurtenissen die in de aanvraag worden vermeld (bijwerkingen en gunstige gebeurtenissen gemeten door waarnemingsschalen)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Verzameling van de verschillende opmerkelijke gebeurtenissen die in de applicatie zijn aangegeven (bijwerkingen en gunstige gebeurtenissen) tussen dag 0 en dag 60 +/-30 dagen Uit de door de patiënt thuis opgegeven indicaties zal een groot aantal gegevens worden verzameld die niet in de titel kunnen worden samengevat. De originaliteit van de studie is de verzameling in het echte leven, mogelijk gemaakt door het aanbieden van verbonden objecten en de functionaliteiten van de PHEAL-CR-K-applicatie |
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
FEV1-metingen (Forced Expiratory Volume in one second) met een draagbare spirometer op dag 0 en dag 60 +/-30 dagen, tussen het consult vóór introductie van het geneesmiddel en het eerste vervolgbezoek
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
|
Dagelijkse evolutie of in de loop van de metingen uitgevoerd tijdens de follow-upperiode van FEV1 (Forced Expiratory Volume in one second) met een spirometer
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De patiënt voert de metingen thuis uit met een aangesloten spirometer die het mogelijk maakt om de ademhalingscapaciteit te informeren door de meting van FEV1
|
1 jaar
|
|
Dagelijkse evolutie of in de loop van de metingen uitgevoerd tijdens de follow-upperiode van gewicht (in kilogram) en body mass index (in kg/m^2)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De patiënt heeft thuis een aangesloten weegschaal om zijn gewicht te meten.
De body mass index wordt berekend door de applicatie, waarbij de lengte (in meters) wordt aangegeven door de patiënt
|
1 jaar
|
|
Dagelijkse evolutie of in de loop van de metingen uitgevoerd tijdens de follow-upperiode van zuurstofverzadiging verzameld door een aangesloten horloge
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De patiënt draagt overdag een connected horloge dat de zuurstofverzadiging in het bloed meet en rapporteert de gegevens in de applicatie
|
1 jaar
|
|
Dagelijkse evolutie of in de loop van de metingen uitgevoerd tijdens de follow-upperiode van hartfrequentie en ademhalingsfrequentie gemeten door verbonden horloge en matrasbeschermer
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De hartslag wordt thuis gemeten door een aangesloten horloge (op dag).
Een aangesloten matrasbeschermer meet de hartslag en ademhaling in rust (tijdens de slaap).
|
1 jaar
|
|
Evolutie van respiratoire exacerbaties door de verklaring in de toepassing van klinische percepties (onderzoeken om de hoest en het slijm te beschrijven) en/of declaratie van het voorschrijven van antibiotica
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Respiratoire exacerbaties worden thuis door de patiënt aangegeven in de applicatie:
|
1 jaar
|
|
Verzameling van gerapporteerde percepties (hoesten, sputum, neusafscheidingen, dyspnoe, vermoeidheid, slaapdyspnoe, slaap, eetlust, andere) via visuele analoge schalen (van nul tot 4, van beter tot slechter resultaat)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Een lijst met percepties wordt gerapporteerd in de applicatie (hoesten, sputum, neusafscheidingen, kortademigheid, vermoeidheid, slaap, kortademigheid, slaap, eetlust, andere), met schalen. De patiënt geeft de percepties thuis, dagelijks of in de loop van het onderzoek, aan door de 3 schalen voor elke indicator te gebruiken. De eindscore is het gemiddelde van de 3 schalen. De minimale waarde is 0, de maximale waarde is 4. De hoogste score betekent een slechtere uitkomst. |
1 jaar
|
|
Verzameling van KAFTRIO®-conformiteit (gemiste medicatie)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
|
Verzameling van aanvullende antibioticatherapieën en verleende zorg (verklaring bij de aanvraag)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De patiënt kan in de aanvraag het voorschrijven van aanvullende antibioticatherapieën en verleende zorg declareren.
Dit is geen maat maar een aanvullende informatie over de gezondheid van de patiënt.
|
1 jaar
|
|
Beoordeling van de Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R)-score (schaal 0-100, waarbij een hogere score een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven aangeeft) voor/na (op dag 1 bij opname en op dag 60+/-30 bij de einde van de studie)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
|
Evaluatie van VOS-profielen (vluchtige organische stoffen) in uitgeademde lucht op dag D0 en variatie van deze profielen na behandeling (gedurende de eerste week en dag 60 +/-30 dagen)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
|
Identificatie van VOC's (vluchtige organische stoffen) waarvan de hoeveelheid wordt gewijzigd door de KAFTRIO®-behandeling
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
|
Correlatie van VOC-veranderingen (vluchtige organische stoffen) met klinische en paraklinische werkzaamheidsgegevens: opmerkelijke gebeurtenissen, gerapporteerde gebeurtenissen, gerapporteerde waarnemingen, FEV1 (Forced Expiratory Volume in one second), concentratie zweetchloride-ionen
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Dominique Grenet, Foch Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 maart 2022
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 maart 2023
Studie voltooiing (Verwacht)
1 maart 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 februari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 maart 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 augustus 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 augustus 2022
Laatst geverifieerd
1 augustus 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2021_0201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Onbeslist
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .