Popis krátkodobých účinků přípravku KAFTRIO® pomocí kontinuálního sledování s aplikací PHEAL-CR-K v reálném životě u pacientů s cystickou fibrózou způsobilých pro léčbu KAFTRIO® (PHEAL-KAFTRIO)
2. srpna 2022 aktualizováno: Hopital Foch
Jedná se o prospektivní, otevřenou, multicentrickou studii (1 rok) s 50 pacienty s cystickou fibrózou, kterým je předepsána léčba přípravkem KAFTRIO®. Cystická fibróza je vzácné autozomálně recesivní dědičné onemocnění spojené s mutací CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulátor) proteinový gen.
Pro většinu pacientů nebyla až do příchodu trojité terapie KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) dostupná žádná léčba proteinovým modulátorem CFTR.
Klinické studie této trojité terapie prokazují významné zlepšení FEV (forced vital capacity) a také velmi rychlé zlepšení zdravotního stavu pacientů.
Existuje však nedostatek údajů zaznamenaných pacienty v reálném životě doma, aby bylo možné sledovat vývojové křivky zdravotních parametrů a vnímání pacientů od prvních dnů po zahájení léčby.
Aplikace PHEAL-CR-K, speciálně vyvinutá pro studium, umožňuje sbírat fyziologické parametry a vjemy shromážděné prostřednictvím připojených objektů nebo deklarované ručně v aplikaci.
Tyto údaje budou odrážet vývoj parametrů od začátku léčby a po dobu 3 měsíců.
Kromě toho bude u skupiny pacientů sledovaných ve Fochově nemocnici sledováno složení těkavých organických látek (VOC) vzduchu vydechovaného v rané fázi léčby přípravkem KAFTRIO®.
Vydechovaný vzduch je ideální biologická tekutina pro klinické monitorování (neinvazivní odběr a analýza v reálném čase).
U cystické fibrózy byly biomarkery ve vydechovaném vzduchu korelovány s funkčními a klinickými parametry.
Cílem je shromáždit vydechovaný vzduch před zahájením léčby přípravkem KAFTRIO® a během léčby, aby se identifikovaly VOC, jejichž exprese by byla brzy modifikována.
Změny ve složení vydechovaného vzduchu budou korelovány s následnými klinickými daty shromážděnými pomocí aplikace PHEAL-CR-K a s funkčními daty získanými během měření dechu spirometrií (FEV) a koncentrací chloridových iontů v potu získaných během potní test.
Identifikované COV by se mohly stát časnými prediktivními biomarkery klinické odpovědi.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
50
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Elisabeth Hulier-Ammar
- Telefonní číslo: 00 33 1 46 25 11 75
- E-mail: drci-promotion@hopital-foch.com
Studijní místa
-
-
-
Suresnes, Francie
- Nábor
- Grenet Dominique
-
Kontakt:
- Dominique Grenet
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku 18 a více let
- Pacienti s cystickou fibrózou způsobilí pro KAFTRIO®
- Pacienti, kterým je předepsána léčba KAFTRIO®, včetně pacientů dříve léčených jinými modulátory CFTR (ORKAMBI®, KALYDECO®, SYMKEVI®)
- Pacienti, kteří podepsali formulář informovaného souhlasu
- Pacienti přidružení k plánu zdravotního pojištění
- Pacienti vybavení chytrým telefonem a mající doma Wifi připojení
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící ženy
- Pacient, který nemluví nebo nerozumí francouzsky
- Pacient zbavený svobody nebo pod opatrovnictvím
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pacienti s cystickou fibrózou, s léčebným předpisem KAFTRIO®
Pacienti s cystickou fibrózou, kterým je předepsána léčba přípravkem KAFTRIO®, bez ohledu na dříve předepsanou léčbu modulátorem CFTR.
|
denní využití aplikace PHEAL-CR-K doma a měření VOC (těkavé organické sloučeniny) vydechovaného vzduchu u skupiny pacientů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sbírka různých pozoruhodných událostí deklarovaných v aplikaci (nežádoucí události a příznivé události měřené škálami vnímání)
Časové okno: 1 rok
|
Sběr různých pozoruhodných událostí deklarovaných v žádosti (nežádoucí a příznivé události) mezi dnem 0 a dnem 60 +/-30 dnů Z indikací deklarovaných pacientem doma bude shromážděno velké množství údajů, které nelze shrnout do názvu. Originalitou studie je shromažďování v reálném životě usnadněné poskytováním propojených objektů a funkčností aplikace PHEAL-CR-K |
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření FEV1 (Forced Expiratory Volume za jednu sekundu) pomocí přenosného spirometru v den 0 a den 60 +/-30 dní, mezi konzultací před zavedením léku a první kontrolní návštěvou
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Denní vývoj nebo v průběhu měření prováděných během období sledování FEV1 (Forced Expiratory Volume za jednu sekundu) pomocí spirometru
Časové okno: 1 rok
|
Pacient provádí měření doma pomocí připojeného spirometru, který umožňuje informovat o dechové kapacitě měřením FEV1
|
1 rok
|
|
Denní vývoj nebo v průběhu měření provedených během období sledování hmotnosti (v kilogramech) a indexu tělesné hmotnosti (v kg/m^2)
Časové okno: 1 rok
|
Pacient má doma připojenou váhu na měření hmotnosti.
Body mass index je vypočítán aplikací, s výškou (v metrech), kterou uvádí pacient
|
1 rok
|
|
Denní vývoj nebo v průběhu měření prováděných během následného období saturace kyslíkem shromážděného připojenými hodinkami
Časové okno: 1 rok
|
Pacient má ve dne připojené hodinky, které měří saturaci krve kyslíkem a hlásí data v aplikaci
|
1 rok
|
|
Denní vývoj nebo v průběhu měření prováděných během následného období srdeční frekvence a dechové frekvence měřené připojenými hodinkami a matrací
Časové okno: 1 rok
|
Tep se měří doma připojenými hodinkami (ve dne).
Připojená podložka na matraci měří tepovou a dechovou frekvenci v klidu (během spánku).
|
1 rok
|
|
Evoluce respiračních exacerbací deklarací v aplikaci klinických vjemů (průzkumy popisující kašel a vykašlávání) a/nebo deklarací předepisování antibiotik
Časové okno: 1 rok
|
Respirační exacerbace deklaruje pacient doma v žádosti:
|
1 rok
|
|
Sběr hlášených vjemů (kašel, sputum, nosní sekrece, dušnost, únava, spánková dušnost, spánek, chuť k jídlu atd.) prostřednictvím vizuálních analogových škál (od nuly do 4, od lepšího k horšímu výsledku)
Časové okno: 1 rok
|
V aplikaci je uveden seznam vjemů (kašel, sputum, sekrece z nosu, dušnost, únava, spánková dušnost, spánek, chuť k jídlu, jiné) s váhami. Pacient deklaruje své vjemy doma, denně nebo v průběhu studie, pomocí 3 škál pro každý indikátor. Konečné skóre je průměrem ze 3 stupnic. Minimální hodnota je 0, maximální hodnota je 4. Nejvyšší skóre znamená horší výsledek. |
1 rok
|
|
Odběr KAFTRIO® compliance (vynechání léků)
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Odběr doplňkové antibiotické terapie a poskytnutá péče (prohlášení v přihlášce)
Časové okno: 1 rok
|
Pacient může v přihlášce deklarovat předpis doplňkové antibiotické terapie a poskytnutou péči.
Nejedná se o měřítko, ale o doplňkovou informaci o zdravotním stavu pacienta.
|
1 rok
|
|
Hodnocení skóre Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) (škála 0-100, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života související se zdravím) před/po (v den 1 při zařazení a v den 60+/-30 v konec studia)
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Vyhodnocení profilů VOC (těkavé organické sloučeniny) ve vydechovaném vzduchu v ay D0 a variace těchto profilů po ošetření (během prvního týdne a dne 60 +/-30 dní)
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Identifikace VOC (těkavé organické sloučeniny), jejichž množství je modifikováno úpravou KAFTRIO®
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Korelace změn VOC (těkavé organické sloučeniny) s klinickými a paraklinickými údaji o účinnosti: pozoruhodné události, hlášené události, hlášené vjemy, FEV1 (Forced Expiratory Volume za jednu sekundu), koncentrace iontů chloridu potu
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Dominique Grenet, Foch Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. března 2022
Primární dokončení (Očekávaný)
1. března 2023
Dokončení studie (Očekávaný)
1. března 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. března 2022
První zveřejněno (Aktuální)
25. března 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. srpna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. srpna 2022
Naposledy ověřeno
1. srpna 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2021_0201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .