Description des effets à court terme de KAFTRIO® par surveillance continue avec l'application PHEAL-CR-K en vie réelle chez les patients atteints de mucoviscidose éligibles au traitement KAFTRIO® (PHEAL-KAFTRIO)
2 août 2022 mis à jour par: Hopital Foch
Il s'agit d'une étude prospective, ouverte, multicentrique (1 an) portant sur 50 patients atteints de mucoviscidose pour lesquels un traitement par KAFTRIO® est prescrit. La mucoviscidose est une maladie héréditaire autosomique récessive rare liée à une mutation du CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Régulateur) gène de la protéine.
Pour la majorité des patients, aucun traitement par un modulateur de la protéine CFTR n'était disponible jusqu'à l'arrivée de la trithérapie KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor).
Les études cliniques sur cette trithérapie démontrent des améliorations significatives du VEMS (capacité vitale forcée) et également une amélioration très rapide de la santé des patients.
Cependant, on manque de données enregistrées en vie réelle à domicile par les patients pour retracer les courbes d'évolution des paramètres de santé et des perceptions des patients dès les premiers jours après le début du traitement.
L'application PHEAL-CR-K, spécialement développée pour l'étude, permet de collecter des paramètres physiologiques et des perceptions collectés via des objets connectés ou déclarés manuellement dans l'application.
Ces données refléteront l'évolution des paramètres depuis le début du traitement et sur une période de 3 mois.
Par ailleurs, la composition en composés organiques volatils (COV) de l'air expiré en phase précoce de traitement par KAFTRIO® sera suivie pour le groupe de patients suivis à l'hôpital Foch.
L'air expiré est un fluide biologique idéal pour le suivi clinique (collecte non invasive et analyse en temps réel).
Dans la mucoviscidose, les biomarqueurs dans l'air expiré ont été corrélés avec des paramètres fonctionnels et cliniques.
L'objectif est de collecter l'air expiré avant l'initiation du traitement par KAFTRIO® et pendant le traitement, d'identifier les COV dont l'expression serait modifiée précocement.
Les modifications de la composition de l'air expiré seront corrélées avec les données cliniques de suivi collectées avec l'application PHEAL-CR-K et avec les données fonctionnelles obtenues lors des mesures de la respiration par spirométrie (FEV) et des concentrations d'ions chlorure dans la sueur recueillies au cours un test de sueur.
Les COV identifiés pourraient devenir des biomarqueurs prédictifs précoces de la réponse clinique.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
50
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Elisabeth Hulier-Ammar
- Numéro de téléphone: 00 33 1 46 25 11 75
- E-mail: drci-promotion@hopital-foch.com
Lieux d'étude
-
-
-
Suresnes, France
- Recrutement
- Grenet Dominique
-
Contact:
- Dominique Grenet
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients âgés de 18 ans et plus
- Patients atteints de mucoviscidose éligibles à KAFTRIO®
- Patients pour lesquels un traitement par KAFTRIO® est prescrit, y compris les patients précédemment traités par d'autres modulateurs CFTR (ORKAMBI®, KALYDECO®, SYMKEVI®)
- Patients ayant signé le formulaire de consentement éclairé
- Patients affiliés à un régime d'assurance maladie
- Patients équipés d'un smartphone et disposant d'une connexion Wifi à domicile
Critère d'exclusion:
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Patient qui ne parle ni ne comprend le français
- Patient privé de liberté ou sous tutelle
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Patients atteints de mucoviscidose, avec prescription du traitement KAFTRIO®
Patients atteints de mucoviscidose, pour lesquels un traitement par KAFTRIO® est prescrit, quels que soient les traitements modulateurs CFTR précédemment prescrits.
|
utilisation quotidienne de l'application PHEAL-CR-K à domicile et mesure des COV (composés organiques volatils) de l'air expiré pour un groupe de patients
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Recueil des différents événements remarquables déclarés dans la candidature (événements indésirables et événements favorables mesurés par des échelles de perception)
Délai: 1 an
|
Recueil des différents événements remarquables déclarés dans l'application (événements indésirables et événements favorables) entre le Jour 0 et le Jour 60 +/-30 jours Un grand nombre de données seront recueillies à partir des indications déclarées par le patient à domicile et ne peuvent être résumées dans le titre. L'originalité de l'étude est la collecte en vie réelle facilitée par la mise à disposition d'objets connectés et les fonctionnalités de l'application PHEAL-CR-K |
1 an
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Mesures du VEMS (Volume Expiratoire Forcé en une seconde) par spiromètre portable à J0 et J60 +/-30 jours, entre la consultation avant introduction du médicament et la première visite de suivi
Délai: 1 an
|
1 an
|
|
|
Évolution quotidienne ou au cours des mesures effectuées pendant la période de suivi du VEMS (Volume Expiratoire Forcé en une seconde) avec un spiromètre
Délai: 1 an
|
Le patient effectue les mesures à domicile avec un spiromètre connecté permettant de renseigner la capacité respiratoire par la mesure du VEMS
|
1 an
|
|
Évolution quotidienne ou au cours des mesures effectuées pendant la période de suivi du poids (en kilogrammes) et de l'indice de masse corporelle (en kg/m^2)
Délai: 1 an
|
Le patient dispose d'une balance connectée à domicile pour mesurer son poids.
L'indice de masse corporelle est calculé par l'application, avec la taille (en mètres) indiquée par le patient
|
1 an
|
|
Évolution quotidienne ou au fil des mesures effectuées pendant la période de suivi de la saturation en oxygène recueillie par une montre connectée
Délai: 1 an
|
Le patient porte une montre connectée le jour qui mesure la saturation en oxygène dans le sang et reporte les données dans l'application
|
1 an
|
|
Évolution quotidienne ou au fil des mesures effectuées pendant la période de suivi de la fréquence cardiaque et de la fréquence respiratoire mesurées par montre connectée et surmatelas
Délai: 1 an
|
La fréquence cardiaque est mesurée à domicile par une montre connectée (en journée).
Un surmatelas connecté mesure la fréquence cardiaque et la fréquence respiratoire au repos (pendant le sommeil).
|
1 an
|
|
Evolution des exacerbations respiratoires par la déclaration dans l'application des perceptions cliniques (enquêtes pour décrire la toux et l'expectoration) et/ou déclaration de prescription d'antibiotiques
Délai: 1 an
|
Les exacerbations respiratoires sont déclarées à domicile par le patient dans l'application :
|
1 an
|
|
Collecte des perceptions rapportées (toux, crachats, sécrétions nasales, dyspnée, fatigue, dyspnée du sommeil, sommeil, appétit, autre) via des échelles visuelles analogiques (de zéro à 4, du meilleur au pire résultat)
Délai: 1 an
|
Une liste de perceptions est rapportée dans l'application (toux, crachats, sécrétions nasales, dyspnée, fatigue, dyspnée du sommeil, sommeil, appétit, autre), avec des échelles. Le patient déclare les perceptions à domicile, quotidiennement ou au cours de l'étude, en utilisant les 3 échelles pour chaque indicateur. Le score final est la moyenne des 3 échelles. La valeur minimale est 0, la valeur maximale est 4. Le score le plus élevé signifie un résultat moins bon. |
1 an
|
|
Collecte de conformité KAFTRIO® (médication oubliée)
Délai: 1 an
|
1 an
|
|
|
Collecte des antibiothérapies annexes et des soins prodigués (déclaration dans la demande)
Délai: 1 an
|
Le patient peut déclarer dans la demande la prescription d'antibiothérapies annexes et les soins prodigués.
Il ne s'agit pas d'une mesure mais d'une information complémentaire de la santé du patient.
|
1 an
|
|
Évaluation du score du Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) (échelle 0-100, un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie liée à la santé) avant/après (à J1 à l'inclusion et à J60+/-30 à la fin de l'étude)
Délai: 1 an
|
1 an
|
|
|
Evaluation des profils de COV (composés organiques volatils) dans l'air expiré à J0 et variation de ces profils après traitement (pendant la première semaine et J60 +/-30 jours)
Délai: 1 an
|
1 an
|
|
|
Identification des COV (composé organique volatil) dont l'abondance est modifiée par le traitement KAFTRIO®
Délai: 1 an
|
1 an
|
|
|
Corrélation de l'évolution des COV (composés organiques volatils) avec les données cliniques et paracliniques d'efficacité : événements remarquables, événements rapportés, perceptions rapportées, VEMS (volume expiratoire forcé en une seconde), concentration en ions chlorure dans la sueur
Délai: 1 an
|
1 an
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Dominique Grenet, Foch Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 mars 2022
Achèvement primaire (Anticipé)
1 mars 2023
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 mars 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 février 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 mars 2022
Première publication (Réel)
25 mars 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 août 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 août 2022
Dernière vérification
1 août 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2021_0201
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Indécis
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .