Descrição dos efeitos a curto prazo do KAFTRIO® por monitoramento contínuo com o aplicativo PHEAL-CR-K na vida real em pacientes com fibrose cística elegíveis para tratamento KAFTRIO® (PHEAL-KAFTRIO)
2 de agosto de 2022 atualizado por: Hopital Foch
Este é um estudo prospectivo, aberto, multicêntrico (1 ano) com 50 pacientes com fibrose cística para os quais o tratamento com KAFTRIO® é prescrito. regulador) gene da proteína.
Para a maioria dos pacientes, nenhum tratamento com um modulador da proteína CFTR estava disponível até a chegada da terapia tripla KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor).
Estudos clínicos sobre esta terapia tripla demonstram melhorias significativas no VEF (capacidade vital forçada) e também uma melhora muito rápida da saúde dos pacientes.
No entanto, faltam dados registrados na vida real em casa pelos pacientes para traçar as curvas de evolução dos parâmetros de saúde e percepções do paciente desde os primeiros dias após o início do tratamento.
O aplicativo PHEAL-CR-K, desenvolvido especialmente para o estudo, possibilita a coleta de parâmetros fisiológicos e percepções coletados por meio de objetos conectados ou declarados manualmente no aplicativo.
Estes dados irão refletir a evolução dos parâmetros desde o início do tratamento e durante um período de 3 meses.
Além disso, será monitorada a composição de compostos orgânicos voláteis (VOCs) do ar exalado na fase inicial do tratamento com KAFTRIO® para o grupo de pacientes acompanhados no Hospital Foch.
O ar exalado é um fluido biológico ideal para monitoramento clínico (coleta não invasiva e análise em tempo real).
Na fibrose cística, os biomarcadores no ar expirado têm sido correlacionados com parâmetros funcionais e clínicos.
O objetivo é coletar o ar exalado antes de iniciar o tratamento com KAFTRIO® e durante o tratamento, para identificar VOCs cuja expressão seria modificada precocemente.
As alterações na composição do ar expirado serão correlacionadas com os dados clínicos de acompanhamento coletados com o aplicativo PHEAL-CR-K e com os dados funcionais obtidos durante as medições da respiração por espirometria (FEV) e as concentrações de íons cloreto no suor coletadas durante um teste de suor.
Os COVs identificados podem se tornar biomarcadores preditivos precoces da resposta clínica.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
50
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Elisabeth Hulier-Ammar
- Número de telefone: 00 33 1 46 25 11 75
- E-mail: drci-promotion@hopital-foch.com
Locais de estudo
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Suresnes, França
- Recrutamento
- Grenet Dominique
-
Contato:
- Dominique Grenet
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com 18 anos ou mais
- Pacientes com Fibrose Cística elegíveis para KAFTRIO®
- Pacientes para os quais o tratamento com KAFTRIO® é prescrito, incluindo pacientes previamente tratados com outros moduladores CFTR (ORKAMBI®, KALYDECO®, SYMKEVI®)
- Pacientes que assinaram o termo de consentimento informado
- Pacientes filiados a plano de saúde
- Pacientes equipados com um smartphone e com conexão Wi-Fi em casa
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou amamentando
- Paciente que não fala ou não entende francês
- Paciente privado de liberdade ou sob tutela
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pacientes com Fibrose Cística, com prescrição de tratamento KAFTRIO®
Pacientes com Fibrose Cística, para os quais o tratamento com KAFTRIO® é prescrito, independentemente de tratamentos moduladores de CFTR previamente prescritos.
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utilização diária da aplicação domiciliar de PHEAL-CR-K e medida de VOC (composto orgânico volátil) do ar expirado para um grupo de pacientes
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Coleta dos diferentes eventos notáveis declarados no aplicativo (eventos adversos e eventos favoráveis medidos por escalas de percepção)
Prazo: 1 ano
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Coleta dos diferentes eventos notáveis declarados no aplicativo (eventos adversos e eventos favoráveis) entre o dia 0 e o dia 60 +/- 30 dias Um grande número de dados será coletado das indicações declaradas pelo paciente em casa e não poderão ser resumidos no título. A originalidade do estudo é a coleta na vida real facilitada pelo fornecimento de objetos conectados e pelas funcionalidades do aplicativo PHEAL-CR-K |
1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medições de VEF1 (Volume Expiratório Forçado em um segundo) por espirômetro portátil no Dia 0 e Dia 60 +/-30 dias, entre a consulta antes da introdução do medicamento e a primeira consulta de acompanhamento
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Evolução diária ou ao longo das medições realizadas durante o período de acompanhamento do VEF1 (Volume Expiratório Forçado em um segundo) com espirômetro
Prazo: 1 ano
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O paciente realiza as medições em casa com um espirômetro conectado permitindo informar a capacidade respiratória através da medição do VEF1
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1 ano
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Evolução diária ou ao longo das medições realizadas durante o período de acompanhamento de peso (em quilogramas) e índice de massa corporal (em kg/m^2)
Prazo: 1 ano
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O paciente tem uma balança conectada em casa para medir seu peso.
O índice de massa corporal é calculado pelo aplicativo, com a altura (em metros) indicada pelo paciente
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1 ano
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Evolução diária ou ao longo das medições realizadas durante o período de acompanhamento da saturação de oxigênio coletada por um relógio conectado
Prazo: 1 ano
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O paciente usa um relógio conectado no dia que mede a saturação de oxigênio no sangue e informa os dados no aplicativo
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1 ano
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Evolução diária ou ao longo das medições realizadas durante o período de acompanhamento das frequências cardíaca e respiratória medidas por relógio conectado e colchão
Prazo: 1 ano
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A frequência cardíaca é medida em casa por um relógio conectado (no dia).
Um colchão conectado mede a frequência cardíaca e respiratória em repouso (durante o sono).
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1 ano
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Evolução das exacerbações respiratórias pela declaração na aplicação de percepções clínicas (inquéritos para descrever a tosse e a expectoração) e/ou declaração de prescrição de antibiótico
Prazo: 1 ano
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As exacerbações respiratórias são declaradas em casa pelo paciente no aplicativo:
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1 ano
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Coleta de percepções relatadas (tosse, escarro, secreção nasal, dispnéia, fadiga, dispnéia do sono, sono, apetite, outros) por meio de escalas analógicas visuais (de zero a 4, do melhor ao pior resultado)
Prazo: 1 ano
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Uma lista de percepções é relatada no aplicativo (tosse, escarro, secreção nasal, dispneia, fadiga, dispneia do sono, sono, apetite, outros), com escalas. O paciente declara as percepções em casa, diariamente ou ao longo do estudo, utilizando as 3 escalas para cada indicador. A pontuação final é a média das 3 escalas. O valor mínimo é 0, o valor máximo é 4. A pontuação mais alta significa pior resultado. |
1 ano
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Coleta de conformidade KAFTRIO® (medicação esquecida)
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Recolha de antibioterapias acessórias e cuidados prestados (declaração no requerimento)
Prazo: 1 ano
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O paciente pode declarar no requerimento a prescrição de antibioterapia acessória e os cuidados prestados.
Esta não é uma medida, mas uma informação complementar da saúde do paciente.
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1 ano
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Avaliação da pontuação do Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R) (escala 0-100, com pontuação mais alta indicando melhor qualidade de vida relacionada à saúde) antes/depois (no Dia 1 na inclusão e no Dia 60+/-30 no final do estudo)
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Avaliação dos perfis de VOC (composto orgânico volátil) no ar exalado em ay D0 e variação desses perfis após o tratamento (durante a primeira semana e Dia 60 +/- 30 dias)
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Identificação de VOCs (composto orgânico volátil) cuja abundância é modificada pelo tratamento KAFTRIO®
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Correlação de alterações de VOC (composto orgânico volátil) com dados de eficácia clínica e paraclínica: eventos notáveis, eventos relatados, percepções relatadas, VEF1 (Volume Expiratório Forçado em um segundo), concentração de íons de cloreto no suor
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Dominique Grenet, Foch Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de março de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de março de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de março de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de fevereiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
25 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de agosto de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de agosto de 2022
Última verificação
1 de agosto de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2021_0201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Indeciso
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .