Описание краткосрочных эффектов KAFTRIO® путем непрерывного мониторинга с применением PHEAL-CR-K в реальной жизни у пациентов с кистозным фиброзом, подходящих для лечения KAFTRIO® (PHEAL-KAFTRIO)
2 августа 2022 г. обновлено: Hopital Foch
Это проспективное открытое многоцентровое исследование (1 год) с участием 50 пациентов с муковисцидозом, которым назначено лечение препаратом KAFTRIO®. регулятор) ген белка.
Для большинства пациентов лечение модулятором белка CFTR было недоступно до появления тройной терапии KAFTRIO® (ивакафтор/тезакафтор/элексакафтор).
Клинические исследования этой тройной терапии демонстрируют значительное улучшение ОФВ (форсированной жизненной емкости легких), а также очень быстрое улучшение состояния пациентов.
Однако не хватает данных, зафиксированных пациентами в реальной жизни дома, чтобы проследить кривые эволюции параметров здоровья и восприятия пациентов с первых дней после начала лечения.
Приложение PHEAL-CR-K, специально разработанное для исследования, позволяет собирать физиологические параметры и восприятия, собранные с помощью подключенных объектов или объявленные вручную в приложении.
Эти данные будут отражать изменение параметров с начала лечения и в течение 3 месяцев.
Кроме того, состав летучих органических соединений (ЛОС) воздуха, выдыхаемого на ранней стадии лечения с помощью KAFTRIO®, будет контролироваться для группы пациентов, наблюдаемых в больнице Фош.
Выдыхаемый воздух является идеальной биологической жидкостью для клинического мониторинга (неинвазивный сбор и анализ в режиме реального времени).
При муковисцидозе биомаркеры в выдыхаемом воздухе коррелируют с функциональными и клиническими параметрами.
Цель состоит в том, чтобы собрать выдыхаемый воздух перед началом лечения с помощью KAFTRIO® и во время лечения, чтобы выявить летучие органические соединения, экспрессия которых может измениться на ранней стадии.
Изменения в составе выдыхаемого воздуха будут коррелировать с последующими клиническими данными, собранными с помощью приложения PHEAL-CR-K, и с функциональными данными, полученными при измерении дыхания с помощью спирометрии (ОФВ) и концентраций ионов хлорида в поте, собранных во время тест на пот.
Выявленные COV могут стать ранними прогностическими биомаркерами клинического ответа.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
50
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Elisabeth Hulier-Ammar
- Номер телефона: 00 33 1 46 25 11 75
- Электронная почта: drci-promotion@hopital-foch.com
Места учебы
-
-
-
Suresnes, Франция
- Рекрутинг
- Grenet Dominique
-
Контакт:
- Dominique Grenet
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте 18 лет и старше
- Пациенты с кистозным фиброзом, имеющие право на KAFTRIO®
- Пациенты, которым назначено лечение КАФТРИО®, в том числе пациенты, ранее получавшие другие модуляторы МВТР (ОРКАМБИ®, КАЛИДЕКО®, СИМКЕВИ®)
- Пациенты, подписавшие форму информированного согласия
- Пациенты, присоединившиеся к плану медицинского страхования
- Пациенты со смартфоном и подключением к Wi-Fi дома
Критерий исключения:
- Беременные или кормящие женщины
- Пациент, который не говорит или не понимает по-французски
- Больной, лишенный свободы или находящийся под опекой
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пациенты с муковисцидозом, которым назначено лечение KAFTRIO®
Пациенты с муковисцидозом, которым назначено лечение препаратом КАФТРИО®, независимо от ранее назначенного лечения модуляторами МВТР.
|
ежедневное использование аппликации PHEAL-CR-K в домашних условиях и измерение ЛОС (летучих органических соединений) в выдыхаемом воздухе для группы пациентов
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Коллекция различных примечательных событий, заявленных в приложении (неблагоприятные события и благоприятные события, измеряемые шкалами восприятия)
Временное ограничение: 1 год
|
Коллекция различных примечательных явлений, заявленных в заявке (побочные явления и благоприятные явления) между 0 и 60 днями +/-30 дней. Большое количество данных будет собрано из показаний, заявленных пациентом дома, и не может быть обобщено в заголовке. Оригинальность исследования заключается в сборе в реальной жизни, чему способствует предоставление подключенных объектов и функциональные возможности приложения PHEAL-CR-K. |
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ОФВ1 (объем форсированного выдоха за одну секунду) измерения портативным спирометром в день 0 и день 60 +/-30 дней, между консультацией перед введением препарата и первым визитом для последующего наблюдения
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Ежедневная динамика или в ходе измерений, проведенных в течение периода наблюдения ОФВ1 (объем форсированного выдоха за одну секунду) с помощью спирометра
Временное ограничение: 1 год
|
Пациент выполняет измерения дома с подключенным спирометром, позволяющим информировать о дыхательной емкости посредством измерения ОФВ1.
|
1 год
|
|
Ежедневная динамика или в ходе измерений, проведенных в течение периода наблюдения, массы тела (в килограммах) и индекса массы тела (в кг/м^2)
Временное ограничение: 1 год
|
У пациента дома есть подключенные весы для измерения веса.
Индекс массы тела рассчитывается приложением с указанием роста (в метрах) пациента
|
1 год
|
|
Ежедневная эволюция или в ходе измерений, проведенных в течение последующего периода насыщения кислородом, собранных подключенными часами.
Временное ограничение: 1 год
|
В день пациент носит подключенные часы, которые измеряют насыщение крови кислородом и сообщают данные в приложении.
|
1 год
|
|
Ежедневная эволюция или в ходе измерений, проведенных в течение периода наблюдения, частоты сердечных сокращений и частоты дыхания, измеренных подключенными часами и наматрасником.
Временное ограничение: 1 год
|
ЧСС измеряется дома подключенными часами (в день).
Подключенный наматрасник измеряет частоту сердечных сокращений и частоту дыхания в состоянии покоя (во время сна).
|
1 год
|
|
Эволюция респираторных обострений по заявлению в приложении клинических ощущений (опросы для описания кашля и отхаркивания) и/или заявлению о назначении антибиотиков
Временное ограничение: 1 год
|
Обострения респираторных заболеваний заявляет больной дома в заявлении:
|
1 год
|
|
Сбор зарегистрированных восприятий (кашель, мокрота, выделения из носа, одышка, утомляемость, одышка во сне, сон, аппетит и др.) с помощью визуальных аналоговых шкал (от нуля до 4, от лучшего результата к худшему)
Временное ограничение: 1 год
|
Список восприятий сообщается в приложении (кашель, мокрота, выделения из носа, одышка, утомляемость, одышка во сне, сон, аппетит, другое) с весами. Пациент заявляет о своих ощущениях дома, ежедневно или в течение исследования, используя 3 шкалы для каждого показателя. Окончательный балл представляет собой среднее значение по трем шкалам. Минимальное значение — 0, максимальное — 4. Самый высокий балл означает худший результат. |
1 год
|
|
Сбор данных о соблюдении КАФТРИО® (пропущенное лечение)
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Сбор вспомогательной антибактериальной терапии и оказываемой помощи (декларация в приложении)
Временное ограничение: 1 год
|
Пациент может заявить в заявлении о назначении вспомогательной антибактериальной терапии и оказанного ухода.
Это не показатель, а дополнительная информация о состоянии здоровья пациента.
|
1 год
|
|
Оценка пересмотренного опросника по муковисцидозу (CFQ-R) (шкала 0-100, где более высокий балл указывает на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем) до/после (на 1-й день при включении и на 60+/-30 день при окончание учебы)
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Оценка профилей ЛОС (летучих органических соединений) в выдыхаемом воздухе в день D0 и изменение этих профилей после лечения (в течение первой недели и дня 60 +/-30 дней)
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Идентификация ЛОС (летучих органических соединений), количество которых изменяется при обработке KAFTRIO®.
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Корреляция изменений ЛОС (летучих органических соединений) с клиническими и параклиническими данными об эффективности: важные события, зарегистрированные события, зарегистрированные ощущения, ОФВ1 (объем форсированного выдоха за одну секунду), концентрация ионов хлорида в поте.
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Dominique Grenet, Foch Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 марта 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 марта 2023 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 марта 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 февраля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 марта 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 марта 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 августа 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 августа 2022 г.
Последняя проверка
1 августа 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2021_0201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Не определился
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .