Kuvaus KAFTRIO®:n lyhytaikaisista vaikutuksista jatkuvalla seurannalla PHEAL-CR-K-sovelluksella tosielämässä potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja jotka ovat oikeutettuja KAFTRIO®-hoitoon (PHEAL-KAFTRIO)
tiistai 2. elokuuta 2022 päivittänyt: Hopital Foch
Tämä on prospektiivinen, avoin, monikeskustutkimus (1 vuosi), jossa on mukana 50 kystistä fibroosia sairastavaa potilasta, joille on määrätty KAFTRIO®-hoitoa. Kystinen fibroosi on harvinainen autosomaalinen resessiivinen perinnöllinen sairaus, joka liittyy CFTR:n (Cystic Fibrosis Transmembrane) mutaatioon. säätelijä) proteiinigeeni.
Suurimmalle osalle potilaista ei ollut saatavilla hoitoa CFTR-proteiinin modulaattorilla ennen KAFTRIO®-kolmoishoidon (ivakaftori/tezakaftori/eleksakaftori) saapumista.
Tämän kolmoishoidon kliiniset tutkimukset osoittavat merkittäviä parannuksia FEV:ssä (pakotettu vitaalikapasiteetti) ja myös erittäin nopea potilaiden terveydentila.
Potilaiden kotona todellisessa elämässä tallentamia tietoja ei kuitenkaan ole, jotta voitaisiin seurata terveysparametrien ja potilaan käsitysten kehityskäyriä ensimmäisistä päivistä hoidon aloittamisen jälkeen.
Erityisesti tutkimusta varten kehitetty PHEAL-CR-K -sovellus mahdollistaa fysiologisten parametrien ja havaintojen keräämisen, jotka on kerätty yhdistettyjen kohteiden kautta tai ilmoitettu sovelluksessa manuaalisesti.
Nämä tiedot heijastavat parametrien kehitystä hoidon alusta ja kolmen kuukauden aikana.
Lisäksi KAFTRIO®-hoidon alkuvaiheessa uloshengitetyn ilman haihtuvien orgaanisten yhdisteiden (VOC) koostumusta seurataan Fochin sairaalassa seurattavan potilasryhmän osalta.
Uloshengitysilma on ihanteellinen biologinen neste kliiniseen seurantaan (ei-invasiivinen kerääminen ja reaaliaikainen analyysi).
Kystisessä fibroosissa uloshengitysilman biomarkkereita on korreloitu toiminnallisten ja kliinisten parametrien kanssa.
Tavoitteena on kerätä uloshengitysilma ennen KAFTRIO®-hoidon aloittamista ja hoidon aikana tunnistaa VOC:t, joiden ilmentyminen muuttuisi varhaisessa vaiheessa.
Uloshengitysilman koostumuksen muutokset korreloivat PHEAL-CR-K-sovelluksella kerättyjen kliinisten seurantatietojen kanssa ja toiminnallisiin tietoihin, jotka on saatu spirometrialla (FEV) mitattuista hengitysmittauksista ja kloridi-ionien hikipitoisuuksista, jotka on kerätty aikana. hikoilutesti.
Tunnistetut COV:t voivat tulla kliinisen vasteen varhaisia ennustavia biomarkkereita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
50
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Elisabeth Hulier-Ammar
- Puhelinnumero: 00 33 1 46 25 11 75
- Sähköposti: drci-promotion@hopital-foch.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Suresnes, Ranska
- Rekrytointi
- Grenet Dominique
-
Ottaa yhteyttä:
- Dominique Grenet
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat
- Potilaat, joilla on kystinen fibroosi, ovat oikeutettuja KAFTRIO®-hoitoon
- Potilaat, joille on määrätty KAFTRIO®-hoitoa, mukaan lukien potilaat, joita on aiemmin hoidettu muilla CFTR-modulaattoreilla (ORKAMBI®, KALYDECO®, SYMKEVI®)
- Potilaat, jotka allekirjoittivat tietoisen suostumuslomakkeen
- Potilaat, jotka kuuluvat sairausvakuutusjärjestelmään
- Potilaat, joilla on älypuhelin ja Wifi-yhteys kotona
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Potilas, joka ei puhu tai ymmärrä ranskaa
- Potilas vapaudenriistetty tai holhouksen alainen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Potilaat, joilla on kystinen fibroosi, KAFTRIO®-hoitomääräyksellä
Kystistä fibroosia sairastavat potilaat, joille on määrätty KAFTRIO®-hoitoa, riippumatta aiemmin määrätyistä CFTR-modulaattorihoidoista.
|
PHEAL-CR-K-sovelluksen päivittäinen käyttö kotona ja VOC (haihtuva orgaaninen yhdiste) uloshengitetyn ilman mittaus potilasryhmälle
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokoelma hakemuksessa ilmoitetuista erilaisista merkittävistä tapahtumista (haittatapahtumat ja suotuisat tapahtumat havaintoasteikoilla mitattuna)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Kokoelma hakemuksessa ilmoitetuista erilaisista merkittävistä tapahtumista (haittatapahtumat ja suotuisat tapahtumat) päivän 0 ja päivän 60 välillä +/-30 päivää Potilaan kotona ilmoittamista indikaatioista kerätään suuri määrä tietoja, joita ei voida tiivistää otsikossa. Tutkimuksen omaperäisyys on kokoelma tosielämässä, jota helpottaa yhdistettyjen objektien tarjoaminen ja PHEAL-CR-K-sovelluksen toiminnallisuudet |
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FEV1 (Forced Expiratory Volume in one sekunnissa) -mittaukset kannettavalla spirometrillä päivinä 0 ja päivänä 60 +/-30 päivää ennen lääkkeen käyttöönottoa konsultoinnin ja ensimmäisen seurantakäynnin välillä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
|
Päivittäinen kehitys tai mittausten aikana FEV1:n seurantajakson aikana (Forced Expiratory Volume in one sekunnissa) spirometrillä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Potilas suorittaa mittaukset kotona kytketyllä spirometrillä, joka mahdollistaa hengityskapasiteetin ilmoittamisen FEV1-mittauksella.
|
1 vuosi
|
|
Painon (kg) ja painoindeksin (kg/m22) päivittäinen kehitys tai seurantajakson aikana suoritettujen mittausten aikana
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Potilaalla on kotonaan kytketty vaaka painonsa mittaamiseksi.
Sovellus laskee kehon massaindeksin potilaan ilmoittaman pituuden (metreinä).
|
1 vuosi
|
|
Päivittäinen kehitys tai liitetyn kellon happisaturaation seurantajakson aikana suoritettujen mittausten aikana
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Potilas käyttää päivällä kytkettyä kelloa, joka mittaa veren happisaturaatiota ja raportoi tiedot sovelluksessa
|
1 vuosi
|
|
Päivittäinen kehitys tai seurantajakson aikana suoritettujen mittausten aikana syke ja hengitystaajuus mitattuna yhdistetyllä kellolla ja patjapehmusteella
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Syke mitataan kotona kytketyllä kellolla (päivällä).
Yhdistetty pehmuste mittaa sykettä ja hengitystiheyttä levossa (unen aikana).
|
1 vuosi
|
|
Hengityselinten pahenemisvaiheiden kehitys ilmoittamalla kliinisten havaintojen soveltamisesta (yskän ja yskän erittymistä kuvaavat tutkimukset) ja/tai ilmoittamalla antibiootin määräyksestä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Potilas ilmoittaa hengityselinten pahenemisvaiheet kotona hakemuksessa:
|
1 vuosi
|
|
Raportoitujen havaintojen (yskä, yskös, nenän eritteet, hengenahdistus, väsymys, unihengitys, uni, ruokahalu jne.) kokoelma visuaalisten analogisten asteikkojen avulla (nollasta 4:ään, paremmasta huonompaan lopputulokseen)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Hakemuksessa raportoidaan luettelo havainnoista (yskä, yskös, nenän eritteet, hengenahdistus, väsymys, unen hengenahdistus, uni, ruokahalu, muu) asteikoilla. Potilas ilmoittaa havainnoistaan kotona, päivittäin tai tutkimuksen aikana käyttämällä 3 asteikkoa jokaiselle indikaattorille. Lopullinen pistemäärä on 3 asteikon keskiarvo. Pienin arvo on 0, suurin arvo on 4. Korkein pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta. |
1 vuosi
|
|
Kokoelma KAFTRIO®-yhteensopivuudesta (lääkitys unohtunut)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
|
Keräys antibioottiavusteisista hoidoista ja hoidosta (ilmoitus hakemuksessa)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Potilas voi hakemuksessa ilmoittaa antibioottihoidon oheishoidosta ja hoidosta.
Tämä ei ole toimenpide, vaan täydentävä tieto potilaan terveydestä.
|
1 vuosi
|
|
Kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetun (CFQ-R) pistemäärän arviointi (asteikolla 0-100, korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua) ennen/jälkeen (päivänä 1 mukaanlukien ja päivänä 60+/-30 klo. tutkimuksen loppu)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
|
VOC (haihtuvat orgaaniset yhdisteet) -profiilien arviointi uloshengitysilmassa ajankohtana D0 ja näiden profiilien vaihtelu hoidon jälkeen (ensimmäisen viikon aikana ja päivänä 60 +/-30 päivää)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
|
VOC-yhdisteiden (haihtuvien orgaanisten yhdisteiden) tunnistaminen, joiden määrää KAFTRIO®-käsittely muuttaa
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
|
VOC (haihtuva orgaaninen yhdiste) muutosten korrelaatio kliiniseen ja parakliiniseen tehokkuustietoon: merkittävät tapahtumat, raportoidut tapahtumat, raportoidut havainnot, FEV1 (pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa), hikikloridi-ionipitoisuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Dominique Grenet, Foch Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 14. maaliskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 25. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 4. elokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. elokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. elokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2021_0201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .